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Cabaletta Bio 宣布 FDA 授予 CABA-201 孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症

研发注册政策

Cabaletta Bio 宣布 FDA 授予 CABA-201 孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症

Cabaletta Bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其4-1BB-CAR T细胞疗法CABA-201孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc）。CABA-201是一种针对B细胞驱动的自身免疫疾病的潜在治疗方法。Cabaletta正在进行RESET™临床试验计划，包括四个1/2期试验，以评估CABA-201在多种自身免疫疾病中的疗效。系统性硬化症是一种罕见且危及生命的慢性自身免疫疾病，患者面临的治疗选择有限。FDA的孤儿药资格认定将为Cabaletta提供某些激励措施，包括临床试验支出部分税收抵免、免除用户费和可能获得七年市场独占权。RESET-SSc™试验是一项1/2期开放标签研究，旨在评估CABA-201在SSc患者中的潜在疗效。Cabaletta Bio专注于开发针对自身免疫疾病的工程化T细胞疗法，其CABA™平台包括CARTA和CAART两种策略。

GlobeNewswire

2024-03-20

自身免疫疾病 Cabaletta Bio Inc
ACELYRIN， INC. 宣布首个皮下注射抗 IGF-1R Lonigutamab 的 1/2 期概念验证数据取得积极成果，以证明其在甲状腺眼病中的临床反应

研发注册政策

ACELYRIN， INC. 宣布首个皮下注射抗 IGF-1R Lonigutamab 的 1/2 期概念验证数据取得积极成果，以证明其在甲状腺眼病中的临床反应

ACELYRIN公司宣布，其研发的lonigutamab在治疗甲状腺眼病（TED）的1/2期临床试验中显示出积极结果。lonigutamab是一种皮下注射的人源化IgG1单克隆抗体，针对胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）。试验结果显示，lonigutamab在治疗TED患者中表现出快速改善突眼和临床活动评分（CAS），并在首次皮下注射后的三周内显示出临床益处。ACELYRIN计划在2024年下半年启动2b/3期临床试验，以进一步验证这些结果。此外，公司将于今日上午8:30（东部时间）举行电话会议，以审查这些数据。

GlobeNewswire

2024-03-20

甲状腺眼病
OKYO Pharma 将发布 2 期干眼症试验的新综合数据并举办关键意见领袖活动

研发注册政策

OKYO Pharma 将发布 2 期干眼症试验的新综合数据并举办关键意见领袖活动

OKYO Pharma Limited即将于2024年3月22日发布其创新眼部疗法OK-101在干眼症治疗中II期临床试验的新数据和全面疗效结果。OK-101是一种针对干眼症的新型局部治疗候选药物，在先前的初步数据中显示出在给药后15天首次访问时即具有统计学意义的药物效果。公司还将举办一场关键意见领袖（KOL）会议，深入讨论这些发现。OKYO Pharma计划在2024年将OK-101推进至III期临床试验，目标是开发一种高度差异化的干眼症产品，以帮助那些未得到充分治疗的患者。此外，公司还计划评估OK-101治疗神经性角膜疼痛的潜力，并已获得IND批准开始临床研究。

GlobeNewswire

2024-03-20

干眼症 OKYO Pharma Ltd
百时美施贵宝宣布开展 CheckMate -9DW 试验，评估 Opdivo（纳武利尤单抗）联合 Yervoy（伊匹木单抗）达到一线治疗晚期肝细胞癌总生存期的主要终点

研发注册政策

百时美施贵宝宣布开展 CheckMate -9DW 试验，评估 Opdivo（纳武利尤单抗）联合 Yervoy（伊匹木单抗）达到一线治疗晚期肝细胞癌总生存期的主要终点

Bristol Myers Squibb公司宣布，其Opdivo（nivolumab）和Yervoy（ipilimumab）的免疫疗法组合在用于未经先前系统性治疗的晚期肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗中，达到了主要终点——与索拉非尼或伦伐替尼相比，总生存期（OS）显著改善。该组合疗法的安全性特征与之前报告的数据一致，且通过既定方案可管理，未发现新的安全信号。Bristol Myers Squibb将完成对数据的全面评估，并与研究人员合作，在即将到来的医学会议上与科学界分享结果，并讨论与卫生当局的讨论。该研究是一项随机、开放标签的3期临床试验，评估了Opdivo加Yervoy与索拉非尼或伦伐替尼单药治疗相比，在未经先前系统性治疗的晚期HCC患者中的疗效。

Businesswire

2024-03-20

肝细胞癌纳武利尤单抗 Bristol Myers Squibb Co 伊匹木单抗索拉非尼
NASH百亿市场，Madrigal能独享多久？

行业分析

NASH百亿市场，Madrigal能独享多久？

NASH药物研发难点在于其复杂的致病机制，涉及多条通路、多个靶点以及多种细胞交叉相互作用，单一药物的作用机制难以同时改善所有指标。NASH机制的复杂性，让在研的NASH治疗药物的作用机制呈现四大类，改善糖脂代谢异常、缓解肝脏炎症、降低脂肪毒性减少肝细胞死亡以及抑制或改善肝纤维化。这也造就了针对NASH的药物开发靶点极为丰富，主要可分为FXR激动剂、THR-β激动剂、GLP-1R激动剂、FGF21类似物和PPAR激动剂等，但顺利进入临床3期且进展顺利的新药，却在少数。

一度医药

2024-03-20

GLP-1R FGF21 THR-β Madrigal Pharmaceuticals Inc PPAR
汉霖快讯 | 拉美市场再下一城，复宏汉霖曲妥珠单抗在半独家授权区域巴西获批

研发注册政策

汉霖快讯 | 拉美市场再下一城，复宏汉霖曲妥珠单抗在半独家授权区域巴西获批

汉曲优（曲妥珠单抗）生物类似药，由复宏汉霖自主研发，已惠及全球超过18万名患者。该药在超过40个国家和地区获批上市，包括亚洲、欧洲、拉丁美洲和大洋洲。近期，汉曲优在巴西获得批准，用于治疗HER2阳性乳腺癌和胃癌。复宏汉霖与国际一流生物制药企业合作，对外授权覆盖全球约100个国家和地区。汉曲优的生产和质量控制遵循国际最高标准，生产基地及质量管理体系获得中欧双GMP认证。复宏汉霖致力于为全球患者提供高品质、可负担的生物药，拥有多元化、高质量的产品管线，并积极推进肿瘤免疫联合疗法。

微信公众号

2024-03-20

HER2 曲妥珠单抗胃癌上海复宏汉霖生物技术股份有限公司
特宝生物派格宾®增加适应症上市许可申请获受理

研发注册政策

特宝生物派格宾®增加适应症上市许可申请获受理

厦门特宝生物工程股份有限公司收到国家药监局受理通知书，其产品派格宾联合核苷（酸）类似物治疗慢性乙型肝炎的上市许可申请获得批准。该研究项目为多中心、随机、对照、确证性临床试验，旨在提升慢乙肝临床治愈的循证医学证据等级。派格宾是公司核心产品，全球首个40kD聚乙二醇长效干扰素α-2b注射液，有望进一步提高其在慢乙肝治疗领域的应用深度。特宝生物将继续推进创新药物研发，为中国及全球患者提供更优质的产品与服务。

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2024-03-20

聚乙二醇干扰素α-2b 厦门特宝生物工程股份有限公司
江苏威凯尔二代选择性JAK1抑制剂VC005完成中重度特应性皮炎Ⅱ期临床入组

研发注册政策

江苏威凯尔二代选择性JAK1抑制剂VC005完成中重度特应性皮炎Ⅱ期临床入组

江苏威凯尔医药科技有限公司自主研发的二代选择性JAK1抑制剂VC005片完成口服治疗中重度特应性皮炎（AD）Ⅱ期临床全部受试者入组，初步分析显示其具有良好的有效性和安全性。VC005是一款新型、高效、高选择性JAK1抑制剂，有望缓解传统AD治疗药物的不良反应。江苏威凯尔医药科技有限公司专注于创新药物开发，拥有多项临床在研项目，致力于解决临床需求，推动医药行业创新发展。

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2024-03-20

JAK1 适应障碍江苏威凯尔医药科技股份有限公司 VC-005凝胶
荃信生物今日在港交所上市，大涨33%！

医药投融资

荃信生物今日在港交所上市，大涨33%！

江苏荃信生物医药股份有限公司于3月20日在香港联合交易所上市，发行12,046,400股H股，发行价为每股19.80港元，募集资金约2.39亿港元。公司专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法，拥有自主研发的药物管线和内部生产能力。基石投资人包括健鑫医药、华东医药、蜂投资本，基石认购比例高达82.05%。荃信生物产品管线覆盖多个创新品种，适应症涵盖皮肤、风湿、呼吸、消化等疾病领域。

微信公众号

2024-03-20

华东医药股份有限公司江苏荃信生物医药股份有限公司
GenSight Biologics 证实双侧 LUMEVOQ® 注射液在一次性给药 4 年后的持续疗效和安全性

研发注册政策

GenSight Biologics 证实双侧 LUMEVOQ® 注射液在一次性给药 4 年后的持续疗效和安全性

GenSight Biologics公司宣布，其基因疗法LUMEVOQ®（GS010；lenadogene nolparvovec）在REFLECT III期临床试验中，经过4年的治疗后，初步结果显示视觉敏锐度改善得到持续，同时保持良好的安全性。与单侧治疗相比，双侧注射提供了额外的效果。这些发现证实了在治疗后3年观察到的结果，并强调了LUMEVOQ®对患者的持久影响。在4年后，接受双侧注射的患者中，73%的患者视觉敏锐度有临床意义的改善，81%的患者能够阅读屏幕上的字母。安全性方面，LUMEVOQ®的双侧和单侧治疗的安全性特征相当，没有因系统性或眼部不良事件而终止研究，也没有严重的眼部不良事件。REFLECT是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，涉及98名因ND4线粒体基因突变导致的Leber遗传性视神经病变（LHON）引起的视力丧失的患者。

Businesswire

2024-03-20

勒伯尔遗传性视神经萎缩神经病 GenSight Biologics SA
美国 FDA 批准 Idorsia 的每日一次 TRYVIO（阿普罗西替坦）——第一个也是唯一一个用于治疗高血压的内皮素受体拮抗剂，与其他抗高血压药联合使用时未得到充分控制

研发注册政策

美国 FDA 批准 Idorsia 的每日一次 TRYVIO（阿普罗西替坦）——第一个也是唯一一个用于治疗高血压的内皮素受体拮抗剂，与其他抗高血压药联合使用时未得到充分控制

Idorsia公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TRYVIO™（aprocitentan）用于治疗高血压，与其它抗高血压药物联合使用，以降低那些对其他药物控制不佳的成年人的血压。TRYVIO是近40年来第一个通过新治疗途径获得批准的口服抗高血压药物。Idorsia计划在2024年下半年将TRYVIO提供给数百万名美国患者。Idorsia将于3月20日举办投资者网络研讨会，讨论今天的批准。TRYVIO是一种内皮素受体拮抗剂，通过抑制内皮素（ET-1）与ET A和ET B受体的结合，其效果与高血压的病理生理学相似。Idorsia进行了一项大规模的临床试验，评估TRYVIO在高血压患者中的疗效，包括那些尽管使用至少三种药物且有时多达六种抗高血压药物仍保持高血压的患者。TRYVIO在降低血压方面表现出色，且耐受性良好。

GlobeNewswire

2024-03-20

高血压 Idorsia Ltd Aprocitentan片 ET-1
医疗器械的医保战略购买与支付：趋势及应对

行业分析

医疗器械的医保战略购买与支付：趋势及应对

在医疗器械的整个准入路径中，循证和卫生技术评估成为政策决策和临床选择的越来越重要的工具，也越发体现出医保价值购买的趋势。2022年后由国家医保局主导审批，项目审批的管理层级提升，项目准入难度增加。医疗机构申报和项目论证中对证据的要求及价值的考量更加严格。各省市新增医疗服务价格项目申请材料中对新技术的创新性论述、与现有参照项目的比较和卫生经济学材料都有明确的要求，并且决定着是否能够新增成功以及新增服务项目价格。2020年，国家医保局首次提出对耗材的目录准入管理，2023年，上海医保局试行《上海市医用耗材纳入医保支付范围的工作规范》，标志着耗材医保准入进入到精细化管理的新阶段。参照药品国谈经验和上海耗材准入实践，证据和价值将成为医保耗材准入管理的主要依据。

IQVIA艾昆纬

2024-03-20

医疗器械
2023年药企研发投入TOP10，罗氏失去榜首位置，默沙东登顶

行业分析

2023年药企研发投入TOP10，罗氏失去榜首位置，默沙东登顶

近日，FIERCE Biotech发布了2023年全球药企研发投入TOP10榜单，分别是默沙东（Merck & Co.）、强生公司（Johnson & Johnson）、罗氏公司（Roche）、诺华公司（Novartis）、阿斯利康（AstraZeneca）、辉瑞公司（Pfizer）、礼来公司（Eli Lilly）、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、艾伯维（AbbVie）、赛诺菲（Sanofi）。与2022年相比，上榜的药企名单并未发生变化，变化的只是排名顺序。在位居榜首近10年后，罗氏公司（Roche）终于从年度研发投入榜首的位置上跌落，默沙东（Merck & Co.）以超过300亿美元的巨额研发投入首次登上榜首。2023年上充满变化和调整的一年，COVID-19从制药行业前沿逐渐消失，而新型减肥药GLP-1类受体激动剂走上舞台中央。连年占据研发投入榜首位置的罗氏公司（Roche）在这一年被默沙东（Merck & Co.）和强生公司（Johnson & Johnson）反超，仅位居第三。

生物世界

2024-03-20

AbbVie Biotherapeutics Inc AbbVie Inc Merck Sharp & Dohme Ltd Sanofi SA COVID-19
Engrail Therapeutics完成1.57亿美元超额认购的B轮融资，推进变革性疗法的发展

医药投融资

Engrail Therapeutics完成1.57亿美元超额认购的B轮融资，推进变革性疗法的发展

Engrail Therapeutics完成1.57亿美元B轮融资，由F-Prime Capital、Forbion、Norwest Venture Partners等领投，推动神经精神疾病和神经发育障碍管线研发。公司专注于开发治疗焦虑症、抑郁症等疾病的疗法，预计B轮融资将推动多个临床开发阶段进展。Engrail总裁Vikram Sudarsan博士表示，期待完成ENX-102治疗广泛性焦虑症的2期临床试验。F-Prime、Forbion等投资者加入董事会，看好Engrail管线和管理团队潜力。

美通社

2024-03-20

焦虑障碍
云顶新耀宣布新加坡卫生科学局批准耐赋康®用于治疗成人原发性IgA肾病的新药上市许可申请

研发注册政策

云顶新耀宣布新加坡卫生科学局批准耐赋康®用于治疗成人原发性IgA肾病的新药上市许可申请

云顶新耀宣布新加坡卫生科学局批准其创新药耐赋康用于治疗原发性IgA肾病，成为首个获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物。新加坡是继中国内地和中国澳门后的第三个获得耐赋康新药上市批准的地区，扩大了亚洲患者可及性。耐赋康在3期临床研究中表现出良好的疗效和安全性，能减少肾功能衰退，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。云顶新耀计划在更多区域扩大耐赋康的可及性，让更多患者受益。

美通社

2024-03-20

云顶新耀医药科技有限公司
Nat Rev Drug Discov｜2023年销售额排名Top10的制药公司和药品

行业分析

Nat Rev Drug Discov｜2023年销售额排名Top10的制药公司和药品

2024年3月8日，Nat Rev Drug Discov发表文章Top companies and drugs by sales in 2023，介绍了2023年销售额最高的公司和药品。正如人们所预料的那样，2023年制药行业的排名榜发生了变化。辉瑞因其COVID-19疫苗Comirnaty的巨大销售额而连续多年稳居榜首，但后来却一落千丈，由强生取而代之（图1a）。这一新的市场领导者的处方药销售额同比增长了近30亿美元，绝对增长幅度在同类公司中最大，按百分比计算则位居第二。强生的增长得益于以Darzelex（daratumumab）和Stelara（ustekinumab）为首的多样化产品组合。这两种产品也是2023年的十大畅销产品之一（图1b）。适用于多发性骨髓瘤的Darzalex从2022年的第14位上升到2023年的第9位，上升了5位，按百分比计算，是前十名中第三大同比增长驱动力。随着Darzalex在日益拥挤的多发性骨髓瘤市场中巩固其领导者地位，这一轨迹有望持续下去。另一方面，Stelara很可能将是最后一年上榜前10，因为专利到期将为生物仿制药竞争打开大门，而且预测该产品的销售额将迅速下降。

智药邦

2024-03-20

Johnson & Johnson 多发性骨髓瘤达雷妥尤单抗 COVID-19 乌司奴单抗
德琪医药在著名肿瘤学期刊Cancer Research发表PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101的临床前论文

研发注册政策

德琪医药在著名肿瘤学期刊Cancer Research发表PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101的临床前论文

Antengene公司宣布其针对ATG-101（PD-L1/4-1BB双特异性抗体）的预临床研究结果发表在《癌症研究》期刊上，该研究展示了ATG-101在PD-L1阻断和PD-L1导向的4-1BB激活中刺激抗肿瘤免疫的潜力。ATG-101旨在克服现有4-1BB激动剂引起的肝毒性问题，并抑制对免疫检查点抑制剂（ICIs）耐药的肿瘤生长。Antengene创始人兼首席执行官Jay Mei表示，研究团队的努力使预临床工作得以在《癌症研究》上发表，并推进了ATG-101的临床试验。目前，ATG-101的I期研究正在进行第六个剂量递增队列，药物正接近其生物活性剂量，耐受性良好。初步观察表明，在一名具有微卫星稳定（MSS）转移性结肠腺癌伴肝脏转移的患者中观察到部分反应，还有多例患者的疾病稳定。Antengene致力于为那些对ICIs已复发/进展的患者提供新的治疗选择。

PRNewswire

2024-03-20

PD-L1 4-1BB 德琪（浙江）医药科技有限公司
香港大学孵化，巧捷力完成1000万美元A+轮融资

医药投融资

香港大学孵化，巧捷力完成1000万美元A+轮融资

医疗手术机器人初创企业巧捷力医疗机器人完成A+轮融资，融资金额1000万美元，由新加坡一家家族基金投资，资金将用于研发和临床注册。巧捷力由香港大学孵化，专注于自然腔道手术机器人的创新，研发出全球最小全柔性双臂内镜手术机器人，具有5个以上自由度，能兼容现有内镜设备，降低应用成本。产品可配置不同手术器具，具备多种操控模式，降低操作难度。公司产品已进入FDA和NMPA注册审批流程，并在多地设立分公司，推进全球注册和上市计划。

投资界

2024-03-20

香港大学
【首发】银柯控股完成数千万元A轮融资，加速推进医疗器械上游原研创新与国产替代

医药投融资

【首发】银柯控股完成数千万元A轮融资，加速推进医疗器械上游原研创新与国产替代

2024年3月，上海赢优科技有限公司与苏州银炙新材料科技有限公司合并，成为银柯控股有限公司的一部分。银柯控股宣布完成数千万元A轮融资，由比邻星创投领投，华大共赢跟投，资金将用于产品研发和商业化。中国医疗器械市场蓬勃发展，国产医疗器械在中低端市场实现进口替代，并向中高端市场发起冲击。银柯控股专注于医疗大健康领域，提供医疗器械上游支持。上海赢优和苏州银炙作为旗下公司，分别专注于医用级材料和仿生材料研发。银柯控股与南京大学合作，在磷酸胆碱涂层工艺取得成果，应用于多个医疗领域。银柯控股总裁杨欣强调创新和跨学科合作的重要性，旨在推动国产医用材料发展。比邻星创投和华大共赢对银柯控股的投资表示看好，认为其具有成为行业领航者的潜力。

动脉网

2024-03-20

南京大学
【首发】巧捷力完成1000万美元A+轮融资，推进研发和临床注册

医药投融资

【首发】巧捷力完成1000万美元A+轮融资，推进研发和临床注册

巧捷力医疗机器人完成A+轮融资，融资金额1000万美元，由新加坡家族基金投资，资金将用于研发和临床注册。公司累计融资超1700万美元，由香港大学孵化，专注于自然腔道手术机器人创新，成功研发全球最小全柔性双臂内镜手术机器人，技术领先国际。巧捷力致力于推动中国医疗技术进步，与顶尖医院合作，拓展海外市场，推进全球产品注册，打造“中国智造”内镜手术机器人品牌。

动脉网

2024-03-20

香港大学