中国国家药品监督管理局批准赛诺菲的艾而赞®用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ），这是全球首个也是目前唯一批准治疗MPS Ⅰ的酶替代疗法，填补了国内特异性治疗药物的空白。MPS Ⅰ是一种罕见遗传病，严重损害儿童身心健康，如果不进行治疗，患者中位生存期仅为11.6年。艾而赞®的获批为患者带来了新的希望，可改善患者的生活质量，稳定或逆转临床症状，并降低致残率和死亡率。该药物已在70多个国家和地区上市，全球累计惠及1000余位MPS Ⅰ患者。

Clarity Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对神经母细胞瘤治疗的放射性药物67 Cu-SARTATE™罕见儿科疾病指定（RPDD）。这一指定旨在促进针对罕见儿科疾病的新药和生物制品的开发。神经母细胞瘤是儿童中最常见的癌症之一，且预后不佳。67 Cu-SARTATE™的RPDD获得将使Clarity可能获得优先审评券（PRV），用于加速另一新药申请的审评。Clarity的执行董事长Dr. Alan Taylor表示，这一决定强调了改善这种毁灭性疾病治疗的重要需求，并证明了他们在这一疗法上所做的大量工作。Clarity致力于改善神经母细胞瘤患者的预后，并期待其美国进行的1/2期临床试验的结果。

欧洲委员会批准了Pierre Fabre公司研发的BRAFTOVI®（encorafenib）与cetuximab（Erbitux®）联合用药，用于治疗既往接受过系统性治疗的BRAFV600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。这一批准基于3期BEACON CRC临床试验的数据，该组合疗法显著提高了患者的总生存期（OS）并降低了死亡风险。BRAFTOVI与cetuximab的联合用药将在欧洲27个成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和英国等地实施。这一批准是对BRAFV600E突变型mCRC患者的重要突破，因为此前没有针对这一高医疗需求群体的专门批准疗法。

Cassava Sciences公司宣布，其正在进行的一项针对阿尔茨海默病患者的PTI-125 Phase 2b临床试验中，安慰剂组患者的生物标志物水平存在较大变异，这可能导致对整体研究结果的重新评估。公司计划重新分析所有研究参与者的脑脊液样本，并分析淋巴和血浆样本，以评估PTI-125对认知的影响。这些分析结果预计将在2020年下半年公布。PTI-125是一种针对阿尔茨海默病的创新药物，旨在恢复大脑中受损的filamin A蛋白的正常形状和功能。Cassava Sciences还计划开发一种名为SavaDx的血液检测诊断方法，用于检测阿尔茨海默病。

Trevena公司宣布，其合作伙伴江苏恩华已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，开始进行静脉注射型奥利昔布的临床试验，该药是Trevena公司用于治疗中度至重度急性疼痛的主要研究资产。江苏恩华拥有奥利昔布在中国开发和商业化的独家许可协议。Trevena公司总裁兼首席执行官Carrie Bourdow表示，公司正朝着8月7日的PDUFA日期努力，争取在美国获得潜在批准，同时继续支持其美国以外的合作伙伴。公司预计将获得未来的里程碑付款以及奥利昔布在中国净销售额的10%版税。奥利昔布是一种针对G蛋白选择性μ-阿片受体激动剂，正在开发中，用于在医院或其他需要静脉治疗的控制临床环境中管理中度至重度急性疼痛。这是一个新的化学实体，具有新颖的作用机制，可以更精确地针对新发现的途径，具有减少副作用潜力的可能。

Allakos公司正在招募患者进行两项关于AK002的临床研究，一项是针对嗜酸性胃炎（EG）和/或嗜酸性十二指肠炎（EoD）的3期研究，另一项是针对嗜酸性食管炎（EoE）的2/3期研究。这两项研究均基于ENIGMA研究的积极结果。3期EG和/或EoD研究将招募约160名患者，2/3期EoE研究将招募约300名患者。预计2021年下半年将公布这两项研究的初步安全性和有效性结果。AK002是一种针对嗜酸性粒细胞和肥大细胞相关疾病的抗体，旨在治疗这些严重的炎症罕见病。

Aprea Therapeutics公司宣布其针对TP53突变型骨髓增生异常综合征（MDS）的III期临床试验已完成患者入组，预计2020年底将公布主要结果。公司计划于2021年向美国FDA和欧洲EMA提交新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）。该试验旨在评估eprenetapopt与阿扎胞苷联合治疗与单独使用阿扎胞苷相比作为一线疗法的效果。Aprea Therapeutics专注于开发针对p53突变肿瘤抑制蛋白的新型癌症治疗药物，其领先产品APR-246（eprenetapopt）已获得FDA和欧洲委员会的多个认定。

Complexa公司宣布完成了FIRSTx研究的患者入组，这是一项评估其领先候选药物CXA-10治疗原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的安全性和有效性的二期临床试验。CXA-10是首个新型口服化合物硝化脂肪酸（NFAs）类别的药物，用于治疗与纤维化和炎症相关的疾病。预计90天剂量治疗阶段的初步结果将在2020年下半年公布，并继续进行至2021年的开放标签扩展研究。该研究包括青少年，强调了为这种罕见且严重的肾脏疾病提供新治疗方法的必要性，目前尚无FDA批准的治疗方法。CXA-10旨在针对FSGS的潜在代谢、炎症和纤维化驱动因素。研究采用多中心、随机、开放标签设计，评估口服CXA-10对13岁及以上未经免疫抑制治疗的FSGS患者的安全性和有效性。主要疗效终点是基线至第90天24小时蛋白肌酐比值的降低。更多信息可在www.FIRSTx-trial.com或www.clinicaltrials.gov identifier NCT03422510获取。FSGS是一种攻击肾脏过滤单位（肾小球）的疾病，导致严重的“蛋白泄漏”和组织疤痕，最终导致永久性肾脏损伤甚至需要透析的肾衰竭。CXA-10在六项一期临床试验中显示出

BeyondSpring公司宣布，其在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中的关键资产Plinabulin的第三期临床试验Dublin-3（研究103）已完成第二次中期分析。DSMB审查了超过500名患者的数据，建议继续研究。该研究评估了Plinabulin与多西他赛联合使用在二线和三线EGFR野生型NSCLC患者中的抗癌效果，主要终点为总生存期（OS）。Plinabulin与多西他赛联合使用在延长总生存期和减少严重中性粒细胞减少症方面显示出潜力，为EGFR野生型NSCLC患者提供了新的治疗选择。

Spring Bank Pharmaceuticals宣布，其STING激动剂SB 11285的Phase 1a/1b临床试验进展顺利，安全审查委员会建议将剂量提升至下一计划的单药剂量水平，并开始进行与罗氏PD-L1检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq®）的联合用药剂量水平。该试验在COVID-19大流行期间仍按计划进行。SB 11285目前作为静脉注射单药疗法在多中心剂量递增临床试验中进行评估，用于治疗晚期实体瘤。安全审查委员会建议将剂量提升至单药剂量水平3，并开始联合用药剂量水平1的给药。至今未观察到剂量限制性毒性或药物相关严重不良事件。Spring Bank副总裁Atif Abbas表示，对安全审查委员会的建议感到兴奋，并对COVID-19大流行期间继续进行试验的努力表示感谢。此外，他还感谢MD Anderson癌症中心的Filip Janku博士在ASCO会议上对正在进行的研究的深入描述。MD Anderson癌症中心的Filip Janku博士在ASCO虚拟年会上的“正在进行的研究”海报中介绍了SB 11285的机制、体内数据和试验设计。Spring Bank是一家临床阶段的生物

百济神州宣布其BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。此前，该药物已在美国获得加速批准。百悦泽®的获批基于在中国进行的临床试验结果，总缓解率分别为62.6%和83.7%。这是百济神州在中国获批的第二款自主研发药物，标志着其商业化产品组合的重要扩展。

ChemoCentryx公司在欧洲风湿病学和肾脏病学年度会议上展示了其Phase III ADVOCATE试验的结果，该试验评估了Avacopan在治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎中的效果。Avacopan是一种新型口服分子，通过阻断C5aR受体来抑制炎症细胞，如血中性粒细胞，从而阻止它们对C5a激活的反应，这是ANCA相关血管炎的驱动因素。该试验是一项全球性的、随机双盲、活性对照的Phase III试验，涉及331名来自20个国家的ANCA相关血管炎患者。ChemoCentryx正在开发Avacopan治疗C3肾小球病（C3G）和汗腺炎（HS），并已获得孤儿药资格。ChemoCentryx与Vifor Pharma的肾脏健康联盟为Vifor Pharma提供了在美国以外市场商业化Avacopan的独家权利。

Rigel Pharmaceuticals宣布，其研究性药物R835（IRAK1/4抑制剂）的相关数据将在2020年6月3日至6日举行的欧洲风湿病联盟（EULAR）2020 E-Congress上以两种口头报告和两种海报形式展示，并有一篇摘要被接受发表。R835是一种强效且选择性的IRAK1和IRAK4抑制剂，在多个临床前小鼠模型中显示出降低炎症的效果，在人体临床试验中也表现出令人鼓舞的药代动力学特性。这些结果支持R835作为治疗炎症和自身免疫疾病的新药继续进行临床开发。

Aclaris Therapeutics公司在2020年欧洲风湿病学大会（EULAR 2020 E-Congress）上公布了一项关于新型口服MK2抑制剂ATI-450的Phase 1研究摘要。该研究评估了ATI-450在健康志愿者中的安全性、药代动力学和药效学。ATI-450是一种在Phase 2临床开发中的研究性口服药物，通过抑制多种细胞因子、趋化因子、基质金属蛋白酶和其他炎症信号来发挥作用，关键炎症细胞因子包括TNFα和IL1α、IL1β、IL6和IL8。Aclaris正在开发ATI-450作为治疗类风湿性关节炎和其他免疫炎症疾病的潜在治疗方法。

Bristol Myers Squibb公司宣布了Early AMPLE研究开放标签转换期的结果，这是一项评估Orencia（abatacept）与另一种治疗药物adalimumab在测试呈阳性的中度至重度早期类风湿关节炎（RA）患者中如何影响疾病进展的Phase IV探索性生物标志物研究。结果显示，与adalimumab相比，接受Orencia治疗的早期血清阳性RA患者在第48周表现出显著的临床改善，并维持了在第24周达到的反应水平。这些结果在2020年欧洲风湿病学大会（EULAR）的壁报展示中展出。Early AMPLE研究包括早期（≤12个月从症状出现开始）中度至重度RA患者，他们从未接受过生物制剂治疗，并且对称为抗瓜氨酸蛋白抗体（ACPA）和类风湿因子（RF）的自身抗体呈阳性。这些患者被认为具有更活跃、进展更快的RA和较差的疾病预后。研究发现，在进入开放标签转换期的76名血清阳性RA患者中，编码共享表位的HLA-DRB1等位基因在70-80%的ACPA阳性RA患者中存在，共享表位与RA的关联性很强，被认为与RA中T细胞的过度激活有关。Bristol Myers Squibb已启动一项临床试验计划，进一

新型海洋药物Lurbinectedin获得澳大利亚治疗药品管理局（TGA）的临时批准，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。该药物在一项国际试验中显示出良好的安全性和疗效，第二线患者的总缓解率为35%，中位总生存期为9.3个月。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Lurbinectedin优先和加速审查。Lurbinectedin将在“Project Orbis”倡议下，由FDA和其他国际监管机构如TGA共同审查。同时，Lurbinectedin正在悉尼、墨尔本和昆士兰州的五家癌症中心进行临床试验，针对经过标准铂类化疗和/或免疫治疗后复发的SCLC患者。该药物由独立制药公司Specialised Therapeutics Asia（STA）在西班牙生物制药公司PharmaMar的独家许可下在澳大利亚和新加坡提供。每年约有1900名澳大利亚人和1100名新加坡居民被诊断出患有SCLC，约占所有肺癌的15%。

FSD Pharma获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可提交针对FSD-201（超微米化棕榈酰乙醇酰胺，或超微米化PEA）用于治疗由SARS-CoV-2病毒引起的COVID-19的IND申请。FSD-201具有抗炎特性，旨在避免与急性肺损伤相关的细胞因子风暴。公司计划进行一项随机、对照、双盲、多中心的临床试验，评估FSD-201在治疗COVID-19患者中的疗效和安全性。FSD Pharma专注于开发FSD-201，其作用机制为一种强效且安全的抗炎剂，可减少促炎细胞因子的产生。