Horizon Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局提交了补充生物制品许可申请，旨在扩大其免疫调节剂KRYSTEXXA联合甲氨蝶呤的批准适应症。该药物主要用于治疗难治性痛风，通过MIRROR随机对照试验和开放标签试验的结果，以及多项独立病例系列研究，显示出KRYSTEXXA联合甲氨蝶呤在提高治疗反应率方面的显著效果。此次申请旨在更新处方信息，帮助更多患者实现完全且持久的治疗反应，降低抗药抗体的发展。Horizon预计FDA将在2022年下半年完成审查。

Galmed Pharmaceuticals Ltd.近日宣布了其临床阶段生物制药公司Amilo-5MER的Phase 1临床试验结果，该试验在健康志愿者中显示出良好的安全性和耐受性。Amilo-5MER是一种由5个氨基酸组成的合成肽，在动物模型中显著减少了炎症性肠病（IBD）的症状和病理特征。该药物还表现出对多发性硬化症和类风湿性关节炎动物模型的抗炎作用。Amilo-5MER通过高亲和力结合促炎淀粉样蛋白，防止血清淀粉样蛋白A（SAA）单体聚合，从而干扰SAA诱导的免疫细胞活化。在首个人类研究中，Amilo-5MER的单剂量和多剂量均表现出良好的耐受性，无临床显著的不良事件。Galmed计划在2022年提交针对轻度至中度溃疡性结肠炎的IND申请。

Viking Therapeutics公司宣布启动了VK2735的1期临床试验，这是一种新型的GLP-1和GIP受体双重激动剂，用于治疗代谢性疾病。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的单剂量和多剂量临床试验，旨在评估VK2735的安全性、耐受性，并确定适合进一步临床开发的剂量。研究还将评估VK2735的药代动力学，并探索其对体重和肝脏脂肪含量的影响。VK2735是从一系列内部开发的GLP-1/GIP受体双重激动剂中选出的，这些激动剂是针对代谢疾病开发最佳疗法的项目的一部分。Viking Therapeutics公司表示，VK2735的临床开发是其第一个内部开发的计划进入临床试验，这标志着公司作为新型代谢性疾病治疗药物开发领导者的地位进一步得到加强。

Alpha Tau Medical Ltd.宣布，其创新的alpha辐射癌症治疗Alpha DaRT在美国的多中心试点试验中，所有10名患有恶性皮肤和软组织癌的患者均达到了肿瘤反应的次要终点。试验达到了其主要可行性终点，所有患者均成功接受了Alpha DaRT的辐射治疗。大约12周后，所有10个肿瘤均表现出完全反应，即治疗肿瘤的消失，这是根据RECIST v.1.1标准测量的。安全性概况与公司其他临床试验一致，至今未观察到与产品相关的严重不良事件。Alpha Tau首席执行官Uzi Sofer表示，公司非常关注美国市场，并计划在2022年进行美国多中心关键性试验。Alpha Tau首席医疗官Robert Den博士表示，这些初步疗效结果突出了Alpha DaRT在皮肤恶性肿瘤管理中的潜在影响，并支持了使用Alpha DaRT的临床证据。首席调查员Chris Barker博士表示，尽管面临挑战，但通过合作努力，试验取得了进展，并对未来的创新治疗策略开发持乐观态度。前FDA专员Stephen M. Hahn表示，Alpha DaRT可行性试验的结果令人印象深刻，达到100%的完全反应率且无产品相关的严重不良事件。

Nurix Therapeutics在2022年展望了其临床阶段项目及DELigase平台驱动的管线，预计将迎来数据丰富的年份。公司已将四个完全拥有的项目推进至临床开发阶段，并展示了针对血液恶性肿瘤患者的靶向蛋白降解机制的第一项证据。2022年，Nurix计划进行所有四个临床项目的数据展示，包括其主导药物候选NX-2127、NX-5948、NX-1607和DeTIL-0255。此外，Nurix还计划在2022年上半年举办投资者活动，全面更新其主导项目和DELigase发现平台。2021年，Nurix完成了四个完全拥有的项目从其DELigase平台推进至临床阶段开发，并展示了NX-2127在成人复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者中的初步数据。公司还加强了其领导团队，并扩大了董事会，增加了经验丰富的商业领袖。

C4 Therapeutics公司宣布了其战略重点和2022年的里程碑，旨在推进其靶向蛋白降解药物组合。公司领导层加强，新增Scott Boyle博士担任首席商业官。公司预计在2022年上半年发布CFT7455（一种新型IKZF1/3降解剂）的初步临床试验数据，并推进CFT8634（一种针对BRD9的降解剂）的临床试验。CFT1946（一种BRAF V600X降解剂）预计将在2022年下半年提交IND申请并开始临床试验。公司还计划展示其TORPEDO平台的成果，并继续投资于研究，以开发针对难以治疗的肿瘤靶点的降解剂药物。此外，公司现金、现金等价物和可交易证券预计将支持其运营至2024年底。

Tiziana Life Sciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）允许其在波士顿哈佛大学布里格姆妇女医院（BWH）继续进行一项针对继发性进展性多发性硬化症（SPMS）的临床试验，使用鼻腔给药的foralumab，这是一种全人源抗CD3单克隆抗体。首个接受治疗的病人在完成3个月治疗周期后，数据显示治疗耐受性良好，并显示出有利的临床反应。FDA已批准继续招募第二位患者。Tiziana计划在2022年启动多个新试验，包括MS、克罗恩病和1型糖尿病。首个患者将继续接受治疗，预计将在2022年3月底完成6个月的治疗周期。该治疗计划将保持不变，BWH的研究人员将监测详细的安全性、神经学和正电子发射断层扫描（PET）数据，以评估微胶质细胞激活，并将免疫学和神经退行性标记的修改纳入标准研究。

Theseus Pharmaceuticals宣布，其领先候选药物THE-630在1/2期临床试验中已开始治疗首例晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。THE-630是一种针对KIT受体酪氨酸激酶的广谱变异抑制剂，旨在治疗对早期疗法产生耐药性的GIST患者。该药物在临床前研究中表现出对KIT激活性突变和耐药性突变的有效活性。该临床试验旨在评估THE-630的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性，分为剂量递增和扩展阶段，旨在为晚期GIST患者提供新的治疗选择。

Merck公司宣布，其抗PD-1疗法KEYTRUDA在III期KEYNOTE-091试验中，针对术后非小细胞肺癌（NSCLC）患者的辅助治疗，达到了疾病无进展生存期（DFS）的一个主要终点。该试验由欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）和欧洲胸腺癌平台（ETOP）共同赞助。试验结果显示，与安慰剂相比，KEYTRUDA在所有受试者中均显示出DFS的显著改善，且对PD-L1表达肿瘤（肿瘤比例评分[TPS]≥50%）的患者也显示出DFS的改善，尽管这一结果未达到统计学意义。试验将继续分析PD-L1高表达（TPS≥50%）患者的DFS，并评估总生存期（OS）这一关键次要终点。KEYTRUDA的安全性特征与之前报道的研究一致。结果将在即将举行的医学会议上公布，并将提交给监管机构。

Reviva Pharmaceuticals宣布，其研发的布鲁拉罗辛，一种新型的血清素和多巴胺受体调节剂，用于治疗具有功能失调的血清素信号传递的疾病，包括神经精神疾病和肺病，预计将在2022年1月底开始第三阶段临床试验。该药针对精神分裂症，目前尚未有足够有效的治疗方法。第三阶段临床试验包括一项主要针对疗效和安全性数据的 pivotal 试验，以及一项长期安全性研究。Reviva公司认为，这两项试验将提供对布鲁拉罗辛在精神分裂症患者中的全面评估，并有望支持新药申请的提交和批准。布鲁拉罗辛已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗肺动脉高压和间质性肺病。

Theravance Biopharma宣布开始一项针对YUPELRI®（revefenacin）吸入溶液的第四期临床试验，这是美国首个且唯一一种每日一次的雾化支气管扩张剂，用于慢性阻塞性肺病（COPD）患者的维持治疗。该研究旨在进一步扩大YUPELRI的市场份额并巩固其竞争优势。Theravance Biopharma与Viatris合作开发COPD和其他呼吸系统疾病的雾化revefenacin产品，共同推广YUPELRI®（revefenacin）在美国市场。该研究将比较YUPELRI和SPIRIVA在改善严重至极严重COPD患者肺功能方面的效果，预计将在2023年第一季度公布结果。YUPELRI®（revefenacin）吸入溶液是一种每日一次的长期作用抗胆碱能药物（LAMA），用于美国COPD患者的维持治疗。

Humanigen公司宣布了其领先候选药物lenzilumab在预防CAR-T疗法相关毒性（包括ICANS和CRS）方面的下一步开发计划。公司已与FDA就SHIELD（一项针对DLBCL和其他接受CAR-T疗法治疗的NHL患者的lenzilumab疗效和毒性改善研究）研究的方案进行了积极交流，并达成潜在注册研究的共识。SHIELD试验将基于ZUMA-19研究的积极结果，主要终点是证明与YESCARTA和TECARTUS相关的神经毒性的显著改善。该研究预计于2022年上半年开始招募，并可能在2022年12月的美国血液学会大会上分享初步数据。

恒瑞医药与上海市肺科医院合作的研究发现，血液肿瘤突变负荷（bTMB）可作为预测晚期肺鳞癌患者卡瑞利珠单抗联合化疗疗效的生物标志物。研究显示，bTMB和动态bTMB（∆bTMB）与患者预后显著相关，治疗期bTMB低的患者疗效和生存期更长。此外，动态bTMB可作为治疗期bTMB的补充预测指标。研究共纳入389名晚期肺鳞癌患者，分析显示，治疗期bTMB和∆bTMB均能有效预测疗效，有助于指导临床治疗决策。

Alcon公司宣布完成对Ivantis®的收购，Ivantis是一家开发新型Hydrus® Microstent的微创青光眼手术（MIGS）设备制造商。Hydrus Microstent旨在降低开角型青光眼患者的眼压，并与白内障手术结合使用。此次收购使得Ivantis员工迅速融入Alcon，确保业务连续性和与现有客户的良好关系。Alcon计划将Hydrus Microstent推广到更多国际市场，并优先考虑其基于证据的研究。Hydrus Microstent拥有长期的临床安全性和有效性数据，五年HORIZON数据显示，其在五年内具有临床意义和统计学上显著的益处，包括持续减少药物使用和需要侵入性二次青光眼手术的需求。Alcon还计划在美国进行独立手术适应症的临床试验，并将在未来提供有关潜在扩张计划的信息。

欧洲委员会已授予Amgen公司旗下药物LUMYKRAS（sotorasib）有条件市场批准，用于治疗携带KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，且在至少一线系统性治疗后病情进展的患者。该批准基于CodeBreaK 100临床试验的积极结果，LUMYKRAS在每日一次口服给药下，表现出37.1%的客观缓解率和11.1个月的缓解持续时间。Amgen表示，这一批准有望改变欧盟NSCLC患者的治疗结果。此外，Amgen正在全球范围内推进LUMYKRAS的开发，包括超过10种sotorasib联合治疗方案，并已在多个国家和地区获得监管批准。

来凯医药与信达生物达成合作协议后，针对抗PD-1/PD-L1耐药的特定实体瘤患者开展的临床研究获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准。该研究采用afuresertib、信迪利单抗和化疗药物联合治疗方案，旨在评估安全性、确定推荐剂量并评估临床有效性和安全性。研究主要针对非小细胞肺癌、胃和食管胃结合部腺癌、食道癌、宫颈癌、子宫内膜癌等五种肿瘤。北京大学肿瘤医院沈琳教授担任主要研究者，来凯医药首席医学官岳勇博士表示，该研究有望为免疫治疗耐药的癌症患者提供新的治疗方案。

Ascletis Pharma Inc.宣布在美国提交了其自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂ASC61的IND申请，用于治疗晚期实体瘤。ASC61是一种口服强效且高度选择性的PD-L1小分子抑制剂，通过诱导PD-L1二聚化和内化来阻断PD-1/PD-L1相互作用。作为单一药物，ASC61在多种动物模型中表现出显著的抗肿瘤活性，包括人源化小鼠模型。临床前研究表明，ASC61在动物模型中具有良好的安全性和药代动力学特征。与注射型PD-1/PD-L1抗体相比，ASC61作为口服PD-L1抑制剂具有以下优势：（1）易于给药，无需住院注射；（2）与其他口服抗肿瘤药物进行全口服组合；（3）快速调整剂量，更好地管理免疫相关不良事件（irAEs）。Ascletis Pharma Inc.的创始人、董事长兼首席执行官吴锦志博士表示，对ASC61的美国IND申请感到兴奋，并强调ASC61作为口服PD-L1小分子抑制剂将进一步巩固公司的肿瘤学管线。Ascletis是一家在香港交易所上市的创新型研发驱动型生物技术公司，致力于开发和商业化创新药物，涵盖病毒性疾病、NASH/PBC和癌症（口服癌症代谢检查点和免疫检查点抑制剂）等领域。