德国英格海姆的Boehringer Ingelheim公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议为成人使用尼达尼布治疗除IPF之外的慢性纤维化间质性肺疾病（ILDs）的额外适应症。这一意见基于INBUILD® III期临床试验的积极结果，该试验是首个评估具有广泛慢性纤维化间质性肺疾病（ILDs）和进展性疾病行为的成年人的研究。这一批准紧随美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部的批准，尼达尼布成为同一患者群体的首个治疗方法。间质性肺疾病包括200多种可能涉及肺纤维化的疾病，肺纤维化是一种不可逆的肺组织疤痕，会负面影响肺功能。尼达尼布在INBUILD®试验中显示出减缓肺功能下降的效果，与安慰剂相比，尼达尼布将肺功能下降减缓了57%。此外，尼达尼布与安慰剂相比，在急性加重或死亡风险方面有数值上的降低，并且治疗效益可能伴随患者报告的呼吸困难、咳嗽等症状的改善。

Autolus Therapeutics公司宣布，其CAR T细胞疗法AUTO3在治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的ALEXANDER临床试验中显示出令人鼓舞的临床活性，且安全性良好。试验数据显示，在推荐剂量范围内，AUTO3的完全缓解率为63%，且未出现剂量限制性毒性或治疗相关死亡。公司将于2020年6月1日举行电话会议和网络直播，讨论ASCO数据。AUTO3是一种针对CD19和CD22的双重靶向CAR T细胞疗法，旨在减少B细胞恶性肿瘤患者因单一抗原丢失而复发的风险。

AVEO公司宣布，其研发的VEGFR-TKI药物FOTIVDA®（tivozanib）与AstraZeneca的PD-L1抗体IMFINZI®（durvalumab）联合治疗未接受过系统性治疗的肝细胞癌（HCC）患者的Phase 1b/2 DEDUCTIVE临床试验取得进展，该组合疗法安全可耐受，无剂量限制性毒性，研究已成功进入Phase 2阶段。该研究旨在评估tivozanib与durvalumab联合治疗HCC的疗效和安全性，预计将招募额外30名受试者。AVEO公司总裁兼首席执行官Michael Bailey表示，这一组合疗法的研究支持tivozanib作为VEGFR-TKI与免疫疗法结合的潜力，有望成为治疗肾癌和肝癌的未来治疗方式。该试验由AVEO和AstraZeneca合作进行，AVEO担任研究发起人。

Arvinas公司宣布，其ARV-110药物在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的1/2期临床试验中显示出积极疗效，包括两个确认的PSA反应，其中一个与确认的RECIST反应相关。这些数据代表了PROTAC®技术在人类中降解疾病蛋白的第一例。ARV-110是一种强效、选择性、口服的雄激素受体（AR）降解剂，在重治疗患者群体中显示出有希望的疗效，包括疗效和AR降解。Arvinas公司表示，这些早期临床疗效数据和安全概况预示着ARV-110和PROTAC®平台的前景。ARV-110在剂量递增部分中显示出良好的安全性特征，药代动力学（PK）通常与剂量成比例，在140mg剂量下达到与肿瘤抑制相关的暴露水平。此外，ARV-110在AR突变背景下的剂量和活性已显示出根据临床前数据预期的反应。

AVEO公司宣布了其下一代VEGF受体酪氨酸激酶抑制剂tivozanib在III/IV期肾细胞癌患者中与sorafenib相比的III期TIVO-3试验的最终总生存期（OS）分析结果。结果显示tivozanib在延长患者生存期方面优于sorafenib，且耐受性良好。这些结果已提交给FDA，并将在ASCO 2020虚拟科学计划中展出。TIVO-3试验达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，并显示出tivozanib在治疗难治性肾细胞癌方面的潜力。AVEO计划继续与FDA进行对话，并致力于tivozanib的商业化准备。

强生旗下杨森制药公司宣布，其针对埃博拉病毒的实验性疫苗方案获得欧洲药品管理局人用药品委员会的积极评估意见。该疫苗方案旨在预防由扎伊尔埃博拉病毒引起的埃博拉病毒病，包括两种疫苗（Ad26.ZEBOV和MVA-BN-Filo）。该疫苗方案旨在支持高风险国家的预防性疫苗接种，包括医护人员、生物安全等级4实验室工作人员、从其他国家部署的军事人员、机场工作人员和访问高风险国家的人员。杨森制药公司与世界卫生组织合作，以扩大其实验性埃博拉疫苗方案的普及，并使其在非洲国家注册。该疫苗方案已在临床研究中对约6万名成人和儿童进行了疫苗接种，显示出良好的耐受性和对扎伊尔埃博拉病毒株的强大和持久的免疫反应。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对诺华公司宣布的Piqray（alpelisib）联合fulvestrant治疗激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）的晚期乳腺癌患者，并具有PIK3CA突变，在疾病进展后接受内分泌治疗的患者的积极意见，建议批准其上市。该药物在欧洲的III期临床试验中，与单独使用fulvestrant相比，Piqray联合fulvestrant使患者的无进展生存期（PFS）几乎翻倍（11.0个月 vs. 5.7个月）。PIK3CA突变影响约40%的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，与癌症生长和转移性疾病的较差预后相关。如果获得批准，alpelisib有望改变欧洲治疗这种癌症的方式，为具有PIK3CA突变的患者提供一种明确的治疗方法。

亘喜生物集团宣布其研发的通用型TruUCAR TM GC027和Enhanced CAR GC008t两款免疫细胞与基因治疗产品在美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟年会上发表报告。GC027用于治疗复发或难治性急性T淋巴细胞白血病（r/r T-ALL），GC008t用于治疗间皮素阳性的实体肿瘤。亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示，公司对两款产品的临床进展感到高兴，并期待推进产品进入下一阶段开发。亘喜生物首席执行官曹卫博士强调，公司通过掌握基因编辑技术，在细胞基因治疗领域取得新进展。TruUCAR TM 和Enhanced CAR平台技术旨在提高CAR-T细胞在体内的生存和清除肿瘤的能力。

和黄中国医药科技有限公司宣布，中国国家药品监督管理局已受理沃利替尼治疗MET外显子14跳变的非小细胞肺癌的新药上市申请，该申请基于一项II期注册研究数据支持。研究数据将在美国临床肿瘤学会（ASCO）2020年线上年会发表。和黄医药首席执行官表示，沃利替尼的新药上市申请获国家药监局受理，意味着离将这款创新药带给患者又迈进了一步。据估计，有2-3%的非小细胞肺癌患者会发生MET外显子14跳变，此类患者的预后普遍较差。和黄医药与阿斯利康公司合作多年，希望未来在全球范围内有更多的新药上市申请。沃利替尼是一种小分子MET抑制剂，在多种MET基因异常的肿瘤中均表现出了良好的临床疗效，并且具有可接受的安全性特征。

MiNA Therapeutics宣布了其RNA激活疗法先驱产品MTL-CEBPA在晚期肝细胞癌患者中与索拉非尼联合使用的Phase Ib剂量递增和队列扩展研究OUTREACH的初步结果。研究达到了MTL-CEBPA与索拉非尼同时或顺序给药的安全性和耐受性主要终点。五名患者出现了客观肿瘤反应，包括两个完全反应。这些数据将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上展示。研究显示，MTL-CEBPA可能通过减少肿瘤微环境中的免疫抑制来提高索拉非尼标准疗法的有效性。36名晚期肝细胞癌患者接受了MTL-CEBPA与索拉非尼的联合治疗，两种治疗方案均被良好耐受。这些数据增加了之前发表的积极Phase I研究结果，表明MTL-CEBPA可能通过减少免疫抑制来提高索拉非尼的疗效。

卫材和默沙东在2020 ASCO年会上发表关于乐卫玛和可瑞达在肝细胞癌和肾细胞癌中的临床试验结果，评估了这两种药物在无法切除的肝细胞癌和免疫检查点抑制剂治疗后进展的转移性肾细胞癌患者中的疗效。研究显示，可瑞达联合乐卫玛的肿瘤缓解率显著，显示出这种联合疗法在特定类型癌症中的潜力。卫材表示，这一联合疗法在多种晚期癌症中的潜力证据越来越多，公司将继续推进相关临床研究，致力于为患者探索可能的解决方案。

日本厚生劳动省批准了阿斯利康制药公司（Astellas Pharma Inc.）的口服雄激素受体信号抑制剂XTANDI（恩杂鲁胺）用于治疗远处转移的前列腺癌患者。XTANDI现在被用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC），这是一种已扩散到身体其他部位但仍然对降低睾酮的医学或手术治疗有反应的前列腺癌。这一批准基于ARCHES临床试验的结果，该试验评估了恩杂鲁胺加雄激素剥夺疗法（ADT）与安慰剂加ADT在1,150名mHSPC男性患者中的疗效。恩杂鲁胺加ADT显著降低了mHSPC患者发生疾病进展或死亡的风险，并改善了生活质量。阿斯利康表示，这一批准标志着为晚期前列腺癌患者提供治疗选择的进展。

Onxeo公司宣布，其研发的AsiDNA™ DDR抑制剂针对卵巢癌对PARP抑制剂产生耐药性的逆转研究(REVocan)获得法国药品和健康产品安全局（ANSM）和伦理委员会（CPP）的批准。该研究旨在评估AsiDNA™对PARP抑制剂尼拉帕利在复发卵巢癌二线维持治疗中的疗效。研究将在法国三个国际知名医疗中心启动，预计第三季度开始招募患者，预计2020年底或2021年初获得初步结果。Olivier de Beaumont表示，这项研究对于Onxeo和医疗界都至关重要，AsiDNA™的独特作用机制有望为其他靶向疗法和免疫疗法的组合试验铺平道路。

丹麦生物制药公司Orphazyme A/S宣布，其针对尼曼匹克病C型（NPC）的治疗药物arimoclomol的新药申请（NDA）已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）进行滚动审查。arimoclomol是一种研究中的热休克蛋白增强剂，已被FDA授予快速通道和突破性疗法指定，以及孤儿药和罕见儿科疾病指定。Orphazyme预计将在未来几个月内完成NDA剩余部分的提交。公司CEO Kim Stratton表示，他们对arimoclomol的滚动提交感到非常高兴，并期待与FDA合作，将此药物推向市场。Orphazyme还计划在2020年下半年向欧洲药品管理局（EMA）提交arimoclomol在NPC治疗方面的营销授权申请（MAA）。

美国食品药品监督管理局批准了Tauvid（flortaucipir F18）静脉注射剂，这是首个用于在脑部成像阿尔茨海默病特征性病理——tau病理的药物。Tauvid是一种放射性诊断剂，用于评估认知障碍的成年患者是否患有阿尔茨海默病。该药物通过正电子发射断层扫描（PET）成像，估计脑部tau神经纤维缠结（NFTs）的密度和分布，这是阿尔茨海默病的主要标志。这一批准为医疗专业人员提供了新的脑部扫描方法，以用于评估阿尔茨海默病的患者。Tauvid在两项临床研究中被评估了其安全性和有效性，包括对严重痴呆阶段的患者的tau病理检测能力。最常见的不良反应包括头痛、注射部位疼痛和血压升高。Tauvid不适用于慢性创伤性脑病（CTE）患者的评估。

Arrevus公司获得两笔共计80万美元的资助，用于其新型伴侣蛋白抑制剂ARV-1502的研究。美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIAID）授予30万美元用于研究ARV-1502治疗脓毒症的效果，美国国防部陆军医学研究与发展司令部授予50万美元用于研究ARV-1502加速伤口愈合的能力。这两项研究针对脓毒症和烧伤伤口，这两种疾病都存在极高的未满足医疗需求。ARV-1502是一种新型治疗感染、脓毒症和伤口愈合的方法，通过开发设计型脯氨酸富集伴侣蛋白抑制剂（DPCs）。该药物在抑制细菌伴侣蛋白DnaK方面显示出抗菌活性，并在多种感染疾病动物模型中抑制炎症。此外，ARV-1502在感染和非感染伤口的动物模型中显示出加速愈合的效果。Arrevus公司致力于开发针对罕见和严重疾病的创新疗法。

英国癌症研究机构和合作伙伴今日启动了一项临床试验，测试用于治疗胰腺炎的药物是否可以帮助COVID-19患者。这项名为SPIKE1的试验由LifeArc资助，涉及Cancer Research UK的药物开发中心（CDD）、Latus Therapeutics和爱丁堡大学。试验将研究名为camostat的药物，该药物在实验室中被证明可以阻止COVID-19进入人体细胞，是否能够帮助控制病毒症状并防止感染者需要住院。Cancer Research UK在支持国家抗击COVID-19的同时，继续推进其战胜癌症的使命，其药物开发中心在此次试验中发挥了重要作用。该试验旨在评估camostat在治疗COVID-19患者中的有效性，并可能为患者提供更快的治疗选择。