Regeneron与Ultragenyx达成合作协议，由Ultragenyx在全球范围内（除美国外）进行Evkeeza（evinacumab）的临床开发、商业化和分销。Evkeeza是一种新型药物，已获美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲委员会（EC）批准，用于治疗罕见遗传性高胆固醇症。Regeneron发现并开发了Evkeeza，并在2021年2月在美国上市。根据协议，Regeneron将获得3000万美元的预付款，并可能获得6300万美元的额外潜在监管和销售里程碑奖金。Ultragenyx将获得在美国以外国家开发和分销该药物的权利，并基于净销售额向Regeneron支付款项。此外，Regeneron还授予Ultragenyx独家权利，协商在美国以外地区开发和商业化Regeneron目前处于2/3期临床试验阶段的纤维性骨炎进展性（FOP）治疗抗体。

德国默克集团宣布以约7.8亿美元现金收购生物制药合同开发与制造组织（CDMO）Exelead，该公司专注于复杂注射剂配方，包括基于脂质纳米粒子的药物递送技术，这对于mRNA疗法至关重要，尤其在Covid-19和其他多种适应症中。此次收购将加强默克在CDMO mRNA服务方面的能力，并与Exelead的经验团队共同为顾客提供从mRNA制造过程到市场推广的全面服务。Exelead拥有超过十年的LNP配方从临床前开发到商业合同制造的丰富经验，总部位于美国印第安纳波利斯，拥有200多名专家。交易预计在2022年第一季度完成，并需获得监管批准和其他常规条件满足。

Amgen与Generate Biomedicines宣布建立一项研究合作，旨在发现和创造针对多个治疗领域的五种临床靶点的蛋白质疗法。Amgen将支付5000万美元的前期资金，并可能获得高达19亿美元的潜在交易价值，以及未来的版税。Amgen还将有权提名最多五个额外项目，并支付高达3.7亿美元的里程碑和版税。Amgen将参与Generate的下一轮融资。Amgen表示，通过结合Generate的计算机辅助设计和Amgen的蛋白质工程能力，可以加速药物发现工作，生成具有最佳治疗特性的新型蛋白质序列。Generate Biomedicines利用机器学习和AI技术，通过分析数亿已知蛋白质，寻找氨基酸序列、结构和功能之间的统计模式，其技术平台在过去三年中通过闭环学习得到了增强。Amgen和Generate的合作旨在利用各自的优势，加速多特异性药物设计，缩短发现时间线，并生成具有可预测的可制造性和临床行为的潜在先导分子。

Vaxcyte公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其24价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选产品VAX-24的IND申请，预计将在2022年第一季度开始VAX-24的1/2期临床试验，并在年底前公布免疫原性结果。VAX-24旨在预防侵袭性肺炎球菌病，是一种广谱保护疫苗。Vaxcyte公司还计划继续推进其产品线中的其他疫苗，包括VAX-XP，这是一种覆盖超过30个菌株的PCV。肺炎球菌疾病对儿童和成人都有重大影响，Vaxcyte的PCV产品旨在提供更广泛的保护，以预防这种严重的疾病。

Rafael Pharmaceuticals宣布APOLLO 613 Phase 1/2临床试验中，CPI-613®（devimistat）与羟氯喹联合治疗复发性透明细胞肉瘤患者的首例剂量递增阶段顺利完成，未出现剂量限制性毒性。公司正在扩展试验地点，包括西雅图儿童医院和Atrium Health Wake Forest Baptist。该药物旨在靶向肿瘤细胞线粒体中的酶，增加细胞压力和癌症细胞对化疗药物的敏感性。Rafael Pharmaceuticals专注于癌症代谢领域，其领先药物CPI-613®正在多个临床试验中进行评估。

aTyr Pharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先治疗候选药物ATYR1923孤儿药资格，用于治疗肉芽肿病。ATYR1923是一种潜在的首个同类免疫调节剂，可下调未受控制的炎症性疾病中的先天性和适应性免疫反应。在最近的一项针对肺肉芽肿病患者的1b/2a期临床试验中，ATYR1923的临床概念验证得到证实，该公司预计今年将启动该适应症的注册试验。孤儿药资格旨在支持针对美国少于20万人的罕见病患者的药物开发，可提供包括市场独家权、免FDA申请费和合格临床试验税收抵免等好处。aTyr Pharma公司总裁兼首席执行官Sanjay S. Shukla表示，获得孤儿药资格是重要里程碑，承认了约20万患有这种慢性、致残性疾病的患者的未满足需求。当前针对肺肉芽肿病的治疗选择有限，ATYR1923有望成为具有临床意义的治疗效果的变革性、疾病修饰性疗法。

Jubilant Therapeutics公司宣布，其新型口服小分子药物JBI-802获得美国FDA的IND批准，用于治疗小细胞肺癌、治疗诱导的神经内分泌前列腺癌和其他突变定义的神经内分泌肿瘤。JBI-802是一种针对CoREST复合物两个表观遗传靶点LSD1和HDAC6的双重抑制剂，具有强大的抗肿瘤活性和良好的安全性。该药物将进入1/2a期临床试验，旨在评估其在晚期实体瘤患者中的安全性和初步活性。Jubilant Therapeutics公司致力于开发针对肿瘤和自身免疫疾病的新型精准治疗药物，其研发管线包含多个创新分子，旨在满足未被满足的医疗需求。

美国食品和药物管理局（FDA）批准了Otsuka America Pharmaceutical, Inc.（Otsuka）和H. Lundbeck A/S（Lundbeck）公司提交的补充新药申请（sNDA），该申请针对13至17岁儿童治疗精神分裂症。REXULTI®（brexpiprazole）此前已在2015年获得美国批准，用于成人精神分裂症治疗和成人重度抑郁症的辅助治疗。该申请基于对先前成人患者研究数据的推断分析，以及成人及儿童试验的药代动力学结果和青少年精神分裂症患者开放标签、长期试验的六个月数据。REXULTI在青少年患者中的安全性和有效性尚未确定。Otsuka和Lundbeck表示，这一批准将加强精神健康社区解决儿童精神分裂症未满足需求的努力。

Cocrystal Pharma公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新型SARS-CoV-2主蛋白酶抑制剂CDI-45205的进一步开发指导，该药物有望通过鼻内/肺内给药治疗COVID-19及其变种。FDA的指导是在对Cocrystal于2021年10月提交的IND简报包的书面回复中收到的。FDA的回复提供了关于CDI-45205非临床和临床开发的关键见解，标志着Cocrystal在CDI-45205开发中的重要里程碑。Cocrystal计划在2022年启动一项单剂量递增和多剂量递增的1期临床试验，并制定了随后的2期临床试验设计。CDI-45205是Cocrystal正在进行的三个COVID-19项目之一，另外两个项目也计划在2022年开始1期临床试验。Cocrystal的COVID-19项目包括针对SARS-CoV-2病毒复制的特异性抑制剂，这些抑制剂已显示出对Alpha、Beta、Gamma、Delta和Omicron等变种的有效抗病毒活性。

Nimbus Therapeutics公司宣布启动一项针对活动性银屑病关节炎患者的TYK2口服变构抑制剂II期b阶段临床试验，这是该公司计划中的第二个TYK2临床试验，另一个是针对中度至重度斑块型银屑病的II期b阶段临床试验。Nimbus的CEO表示，该公司对启动这项新的TYK2临床研究感到兴奋，并相信变构TYK2抑制剂作为一类新型药物，具有巨大潜力，可以特异性地抑制TYK2，并可能治疗严重的自身免疫和炎症性疾病。Nimbus的变构TYK2抑制剂在临床前研究中表现出对TYK2的高度选择性抑制，且没有明显的脱靶效应。此外，Nimbus与Celgene公司达成协议，解决双方关于TYK2抑制剂的全部法律和商业利益问题，Nimbus保留其TYK2抑制剂项目的所有权利，并负责继续推进临床开发。Nimbus将在2022年1月10日的J.P. Morgan健康保健会议上介绍公司进展和2022年及以后的预期里程碑。

默沙东公司宣布其新型非核苷类巨细胞病毒抑制剂普瑞明®（来特莫韦片）获得国家药品监督管理局批准，用于预防接受异基因造血干细胞移植的巨细胞病毒血清学阳性成人受者感染。普瑞明是全球首个获批用于此类预防的药物，对巨细胞病毒感染防控具有重要意义。此前，全球尚无批准用于异基因HSCT后预防巨细胞病毒感染的药物，而抢先治疗存在不良反应。普瑞明填补了这一领域的空白，为医生提供了新的治疗选择，有助于提升血液疾病诊疗水平。默沙东表示将继续致力于科研创新，为广大患者带来福祉。

Avalo Therapeutics公司在免疫学领域取得重大进展，AVTX-002在炎症性疾病中的疗效信号得到验证，AVTX-007在多发性骨髓瘤中显示出良好的安全性，AVTX-803和AVTX-006的研究进展顺利。公司正在进行多个临床试验，包括针对克罗恩病、非嗜酸性哮喘、多发性骨髓瘤、成人Still病、先天性糖基化障碍和复杂淋巴血管畸形的治疗。公司预计2022年下半年将公布AVTX-002治疗非嗜酸性哮喘的试验结果，AVTX-007在多发性骨髓瘤和成人Still病的研究也将取得进展。此外，AVTX-803和AVTX-006的研究也将在2022年中取得重要数据。

REGENXBIO公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的基因疗法候选药物RGX-202的临床试验申请。RGX-202旨在通过REGENXBIO专有的NAV® AAV8载体，向肌肉细胞传递一种新型微肌营养不良蛋白基因，以治疗Duchenne。该公司计划在2022年上半年开始进行这项名为“AFFINITY DUCHENNE”的多中心、开放标签剂量递增和剂量扩展临床试验，以评估RGX-202在Duchenne患者中的安全性、耐受性和临床疗效。该试验将招募6名4至11岁的Duchenne患者，并可能根据独立的安全数据审查结果扩大规模。REGENXBIO还计划在2022年上半年完成其内部商业规模cGMP设施的建设，以生产RGX-202。

INB-200作为首个进行临床试验的基因改造gamma-delta T细胞疗法，目前处于重复剂量递增队列中。第一队列的三名患者接受了单剂量INB-200治疗，未出现剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征或神经毒性，安全性可控。第二队列正在招募患者，其中一名患者已接受全部三剂INB-200治疗，这是首个基因改造gamma-delta T细胞的重复剂量治疗。迄今为止，接受治疗的四名患者均超过了预期的无进展生存期，显示出令人鼓舞的总生存期趋势。INB-200在所有四名患者中均表现出可控的安全性，没有剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或治疗相关严重不良事件。数据表明，INB-200可能有望延长无进展生存期和总生存期，与一线治疗相比具有潜在优势。

Plus Therapeutics公司获得UT Health San Antonio独家许可，开发新型针对癌症的干预性治疗技术，包括生物可降解藻酸盐微球（BAM）技术，用于固体器官肿瘤的治疗。该技术利用纳米脂质体装载成像和/或治疗载荷，包括放疗、化疗或热疗。公司计划在2022年提交针对肝细胞癌的IND申请，并预计该技术将有助于提高癌症治疗的精准性和安全性。

FLT201作为首个进入临床试验的AAV基因疗法，用于治疗戈谢病1型，其IND申请已获得美国FDA批准。Freeline Therapeutics公司利用其独特的科学平台能力，开发了FLT201，该疗法有望为戈谢病患者提供潜在的变革性治疗。FLT201临床试验预计在2022年上半年开始对患者进行给药，并计划在2022年底前报告所有给药患者的数据。FLT201由一种强效的AAVS3衣壳和编码新型葡萄糖脑苷脂酶变体（GCasevar85）的表达盒组成，有望在单次静脉注射后持续产生GCase，从而减少或消除对酶或底物替代疗法的需求。

Affimed公司完成REDIRECT研究（AFM13-202）的入组，预计2022年下半年公布主要数据。FDA批准了AFM13-104试验方案的修订，允许在最高剂量水平入组最多40名患者，并允许在研究者发起的试验中治疗接受超过两个周期的患者。Affimed启动了AFM24的广泛开发战略，包括针对非小细胞肺癌和结直肠癌等主要EGFR表达型实体瘤适应症的三个研究。AFM28计划在2022年下半年启动首次人体研究。公司现金余额预计支持运营至2023年下半年。