Bird Rock Bio公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了nimacimab（也称为RYI-018）的IND申请，用于治疗糖尿病肾病、局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）或IgA肾病患者的II期临床试验。nimacimab是一种靶向大麻素1（CB1）受体的负性别构调节抗体，与肾纤维化和炎症有关。公司已完成nimacimab的1,000升规模药物制造，并完成了26周毒理学研究，无显著发现。nimacimab是首个进入临床试验的CB1受体负性别构调节抗体，具有纤维化、炎症和代谢机制，有望治疗包括糖尿病肾病、FSGS、IgA肾病和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在内的多种纤维化和代谢性疾病。

Rezolute公司宣布，其领先临床资产RZ358的药代动力学（PK）和药效学（PD）模型已得到验证。该模型预测了2a期成人及儿童先天性高胰岛素血症（HI）患者的临床数据，显示RZ358可按疾病和暴露依赖性方式提高血糖至正常目标范围，这与已知的变构作用机制一致。这些数据在虚拟举行的儿科内分泌学会（PES）2020年年度会议上作为口头报告被接受。通过汇总来自所有RZ358临床研究的PK、PD和连续血糖监测（CGM）数据，构建了人口PK和随后的经验暴露-反应（ER）模型。临床数据被模型很好地描述，该模型随后被用来描述两项已完成2a期开放标签研究（X358602和X358605）的结果，这些研究在成人（n=10）和儿童（≥12岁；n=4）先天性HI患者中进行。在这些研究中，收集了RZ358和扩展CGM的连续测量数据，分别是在单剂量（1、3、6、9 mg/kg）和双剂量（3+6 mg/kg）RZ358静脉注射前后。PK/PD建模用于描述RZ358水平和暴露-反应关系在CHI人群中的情况。患者数据与PK/PD模型一致，显示RZ358的暴露-反应特征与疾病状态相关，其药代动力学特征表明有可能实现每月一次到两次的给药。

Enlivex Therapeutics宣布，其正在进行临床试验的免疫疗法Allocetra在治疗脓毒症患者的细胞因子风暴方面显示出潜力。公司在国际细胞治疗学会（ISCT）2020巴黎虚拟年度会议上展示了新的分析结果，这些结果展示了Allocetra在解决具有异质病理学的细胞因子风暴方面的潜力。研究追踪了脓毒症患者在接受Allocetra治疗前后30多种免疫调节剂的水平，结果显示治疗后所有类别的免疫调节剂均恢复正常或趋向免疫稳态。研究还表明，Allocetra治疗组的死亡率为零，而历史对照组的死亡率为27%，且治疗组的ICU停留时间显著缩短。Enlivex表示，这些数据支持Allocetra在脓毒症和其他与细胞因子风暴相关的疾病中的潜在应用。

卡迪夫肿瘤学公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服PLK1抑制剂onvansertib针对KRAS突变型转移性结直肠癌（mCRC）的二线治疗快速通道资格。该药物有望成为治疗KRAS突变型mCRC的新选择，因为它在临床试验中显示出与标准治疗方案FOLFIRI/贝伐珠单抗的协同作用。卡迪夫肿瘤学公司正在开展多项临床试验，以评估onvansertib在多种癌症治疗中的安全性和有效性。

Tyme Technologies公司宣布，将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）2020虚拟会议上发表两篇摘要。这些摘要涉及其癌症代谢疗法（CMBTs™）的研究进展，特别是其领先药物SM-88（对映苏氨酸）的临床试验结果。SM-88是一种口服的、具有创新性的酪氨酸衍生物，能够通过破坏癌细胞的关键防御机制，导致细胞死亡。在临床试验中，SM-88在15种不同类型的癌症中显示出令人鼓舞的肿瘤反应，包括胰腺癌、前列腺癌、肉瘤、乳腺癌、肺癌和淋巴瘤，且严重不良事件发生率极低。此外，公司还展示了SM-88在胰腺癌治疗中的经济效益，强调了创新药物对提高患者生存质量和降低医疗成本的重要性。

Orpheris，Ashvattha Therapeutics的子公司，专注于开发基于树突状聚合物的创新疗法，以治疗炎症、肿瘤和眼科疾病。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）同意开展一项针对OP-101的Phase 2临床试验，以评估其在严重COVID-19患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。OP-101是一种新型疗法，能够选择性地靶向反应性巨噬细胞，减少炎症反应和氧化应激。该临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估OP-101在严重COVID-19患者中的安全性、耐受性和疗效。OP-101在健康志愿者中的I期研究显示，该药物在健康人体内具有良好的耐受性。Ashvattha Therapeutics和Orpheris的领导层表示，OP-101有望为严重COVID-19患者提供一种新的治疗选择。

MacroGenics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）通知该公司，不再计划举行肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议来讨论margetuximab的生物制品许可申请（BLA）。FDA同时表示，它将继续预计在2020年12月18日达到处方药用户费法案（PDUFA）的目标日期进行申请审查。MacroGenics公司正在寻求批准margetuximab，这是一种针对HER2蛋白的Fc工程化单克隆抗体，用于治疗已经接受过治疗的转移性HER2阳性乳腺癌患者，并与化疗联合使用。HER2阳性乳腺癌是一种未满足的需求，持续HER2阻断是治疗复发或难治性疾病患者的推荐治疗方法。

Forma Therapeutics公司宣布，其研究性IDH1m抑制剂olutasidenib的两个摘要被纳入2020年美国临床肿瘤学会（ASCO20）虚拟科学计划。这两个摘要分别展示了olutasidenib在复发/难治性IDH1突变胶质瘤患者中的安全性和疗效，以及作为单一药物在复发/难治性IDH1突变实体瘤患者中的安全性和疗效。研究结果显示，olutasidenib在26名IDH1基因突变晚期胶质瘤患者中表现出良好的耐受性和可能的治疗益处。Forma Therapeutics正在评估olutasidenib在复发/难治性急性髓系白血病（AML）和胶质瘤中的治疗潜力。

Seelos Therapeutics公司宣布启动一项针对帕金森病（PD）的SLS-004前临床研究，通过一种针对突触素α（SNCA）基因的全合一慢病毒载体进行。该公司正在构建一个包含内源性α-突触素（α-synuclein）转基因和可诱导调节的CRISPR/Cas9单元的双模态病毒系统，以实现PD相关病理的恒定激活和诱导抑制。这一研究是基于之前的研究，表明SLS-004通过富集α-synuclein基因SNCA内含子1的DNA甲基化，可以有效地抑制SNCA表达，并恢复PD表型。SNCA基因编码α-synuclein表达，被认为是PD的高风险因素。研究强调了开发针对SNCA表达调控机制的新疗法的重要性。

Apellis Pharmaceuticals宣布启动了针对COVID-19患者急性干预的C3抑制剂APL-9的1/2期临床试验，该抑制剂旨在治疗呼吸衰竭，包括急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。ARDS是一种危及生命的肺衰竭形式，涉及补体系统的过度激活。在COVID-19中，补体激活与器官衰竭和血栓形成事件密切相关，这些事件是COVID-19患者死亡的新兴原因。该研究预计将招募66名需要氧气补充或机械通气的住院患者，主要目标是评估APL-9作为现有标准治疗的辅助药物的安全性。该研究在美国食品药品监督管理局的批准下启动。

Theraly Fibrosis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物TLY012孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症。TLY012是一种重组人TRAIL蛋白，具有增强的效力、稳定性和延长在血液中的半衰期，能够阻断纤维化途径。一项发表在《自然通讯》的研究显示，TLY012能够逆转硬皮病小鼠的皮肤纤维化。Theraly Fibrosis公司计划在明年内开始系统性硬化症的临床试验，并推进这一重要药物候选品。TLY012在胰腺、皮肤和肝脏的疾病模型中显示出逆转纤维化的潜力，有望成为纤维化疾病，包括系统性硬化症、慢性胰腺炎和肝纤维化/肝硬化等疾病的革命性疗法。

Cerecor公司获得FDA批准，将于6月开始一项针对COVID-19患者急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的CERC-002抗-LIGHT单克隆抗体概念验证临床试验。该研究旨在评估CERC-002的疗效和安全性，预计将在2020年第四季度获得初步数据。这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，预计将招募约82名住院的COVID-19 ARDS患者。主要目标是证明CERC-002治疗与标准治疗相比，能减少呼吸衰竭和死亡病例。研究基于Hackensack Meridian Health Network进行的一项生物标志物研究，显示COVID-19患者ARDS中LIGHT炎症细胞因子水平升高，与死亡率密切相关。CERC-002是一种针对LIGHT的首次在类单克隆抗体，有潜力成为治疗这一患者群体的治疗选择。

NEURO-TTR试验的开放标签扩展（OLE）研究结果显示，使用TEGSEDI®（inotersen）治疗的hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者，在39个月的治疗中，神经病理进展指标持续改善，与疾病自然史相比，生活质量指标有临床相关性的改善。研究未发现新的安全性信号。TEGSEDI是一种家庭皮下注射剂。这项研究发表在《欧洲神经学杂志》上，旨在评估长期使用TEGSEDI的安全性和耐受性。结果表明，使用TEGSEDI治疗的患者未出现额外的安全性问题或毒性增加的迹象。治疗TEGSEDI后，患者神经病理疾病进展和生活质量指标（如mNIS+7、Norfolk QoL-DN和SF-36 PCS评分）持续改善。研究还显示，早期开始使用TEGSEDI治疗的患者比在OLE研究中从安慰剂切换到TEGSEDI的患者获得了更大的长期疾病稳定。这些数据进一步验证了hATTR患者使用TEGSEDI治疗多发性神经病变的有利效益-风险特征。

Atriva Therapeutics公司宣布了一种针对中重度COVID-19住院患者的临床治疗方案。其领先产品ATR-002，一种口服小分子药物，在临床前试验中被证明可以抑制SARS-CoV-2的病毒传播，并具有免疫调节作用，减少细胞因子和趋化因子的释放。ATR-002专门针对治疗由RNA病毒引起的呼吸道感染，如流感病毒和新型SARS-CoV-2。该药物通过抑制MEK（一种宿主细胞因子，对于多种RNA病毒的复制是必需的）来治疗呼吸系统病毒感染。临床前研究显示，ATR-002可以防止SARS-CoV-2的复制，并显著降低促炎细胞因子和趋化因子的表达，从而可能预防细胞因子风暴和疾病进展。ATR-002已成功完成I期临床试验，并计划进行II期临床试验以评估其在治疗COVID-19中的疗效。

Oncopeptides AB宣布在经历因COVID-19疫情导致的临时招募暂停后，公司重新启动其临床试验项目，并开始患者招募。尽管疫情对临床试验活动产生了重大影响，但关键性的2期HORIZON研究并未受到影响，公司计划在第二季度末基于这些数据向FDA提交文件。患者招募将尽快在ANCHOR组合研究、BRIDGE研究和AL淀粉样变性研究中启动，而LIGHTHOUSE组合研究将在夏季之后开始。Oncopeptides首席执行官表示，尽管疫情仍在持续，但公司能够以安全和负责任的方式重新启动melflufen的临床项目，这对于复发难治性多发性骨髓瘤患者来说是一个重要的进展。

PureTech Health公司宣布将推进其完全拥有的临床阶段产品LYT-100（去氘吡非尼酮）作为潜在治疗COVID-19感染后严重呼吸并发症（如炎症和纤维化）的治疗方案。LYT-100通过多模式作用机制，可能减少、延迟或预防COVID-19患者（包括康复者）出现的肺功能障碍。全球随机、安慰剂对照试验预计将于2020年第三季度开始，评估LYT-100在非重症COVID-19患者中的疗效。LYT-100是一种口服抗纤维化、抗炎小分子，其药代动力学特性优于吡非尼酮，具有改善疗效、耐受性和安全性的潜力。PureTech计划在2020年第三季度开始一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估LYT-100在非重症COVID-19患者中的疗效、安全性和耐受性。

欧洲药品管理局（EMA）批准了罗氏公司（Roche）的OCREVUS®（ocrelizumab）新疗法，将注射时间缩短至2小时，用于治疗复发性或原发性进展性多发性硬化症（MS）。这一决定基于随机双盲ENSEMBLE PLUS研究的积极意见，研究显示OCREVUS新疗法与传统3.5小时注射方案相比，安全性一致。罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway表示，缩短注射时间将改善患者治疗体验，并提高医疗系统的容量。该批准基于随机双盲ENSEMBLE PLUS研究的数据，该研究显示，对于复发性缓解性多发性硬化症（RRMS）患者，2小时注射时间与3.5小时注射时间的IRRs（注射相关反应）频率和严重程度相当。大多数IRRs为轻度或中度，两组中超过98%的IRRs均无并发症地得到解决。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受补充生物制品许可申请，预计将于2020年12月14日作出决定。OCREVUS是全球首个也是唯一一种针对复发性多发性硬化症（RMS）和原发性进展性多发性硬化症（PPMS）的疗法，已在90个国家获得批准。