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Entrada Therapeutics 公布 2023 年第四季度和全年财务业绩

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Entrada Therapeutics 公布 2023 年第四季度和全年财务业绩

Entrada Therapeutics发布2023年第四季度及全年财务报告，公司现金储备充足，预计到2026年第二季度可满足运营和资本支出需求。公司正在进行多项临床试验，包括ENRT-601-44和ENRT-601-45的全球二期临床试验，预计2024年第四季度提交监管申请。此外，公司与Vertex合作开展DM1患者的VX-670一期/二期临床试验。公司财务状况稳健，研发和行政费用有所增加，但净亏损较去年同期大幅减少。

GlobeNewswire

2024-03-13

1 型强直性肌营养不良 Vertex Inc
BioCardia 和 StemCardia 宣布建立生物治疗药物递送合作伙伴关系

交易并购

BioCardia 和 StemCardia 宣布建立生物治疗药物递送合作伙伴关系

BioCardia和StemCardia宣布建立长期合作伙伴关系，共同推进StemCardia针对心力衰竭的干细胞疗法研发。BioCardia将作为StemCardia细胞疗法的独家生物治疗递送合作伙伴，通过临床研究推动该疗法获得FDA批准，并进入I/II期临床试验。BioCardia的Helix生物治疗递送系统在心脏疾病治疗中具有安全性和微创性，而StemCardia专注于细胞和基因治疗，旨在恢复心脏功能。此次合作旨在为心力衰竭患者提供新的治疗选择，并有望为BioCardia带来收益。

GlobeNewswire

2024-03-13

心力衰竭 BioCardia Inc
Sangamo Therapeutics 报告近期业务亮点以及 2023 年第四季度和全年财务业绩

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Sangamo Therapeutics 报告近期业务亮点以及 2023 年第四季度和全年财务业绩

Sangamo Therapeutics公司报告了2023年第四季度和全年的财务结果，并宣布了其神经学药物管线的发展重点。公司优先发展神经学管线，并宣布了其新型AAV衣壳STAC-BBB在非人灵长类动物中的优异表现，该衣壳能够有效穿透血脑屏障并递送锌指 payloads，对治疗神经退行性疾病具有潜力。此外，公司还推进了其Fabry病项目，并与FDA和EMA就加速审批途径达成一致。Sangamo还计划在2024年第四季度提交慢性神经性疼痛和朊病毒疾病的IND申请，并可能在2025年第四季度提交tauopathies的IND申请。公司还宣布了其CAR-Treg细胞疗法项目的缩减，并继续寻求潜在的合作伙伴或外部投资。2023年，Sangamo的净亏损为2.58亿美元，收入为1.76亿美元。

Businesswire

2024-03-13

Fabry 病 Sangamo Therapeutics Inc 慢性神经性疼痛
Antheia 和 Olon 继续合作进行生物制造Antheia 的基本药物 KSM 和 API 管道

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Antheia 和 Olon 继续合作进行生物制造Antheia 的基本药物 KSM 和 API 管道

Antheia和Olon宣布继续合作，利用Olon在意大利的发酵基础设施制造Antheia的早期产品。双方自2022年建立合作关系，Olon作为CDMO支持Antheia的生物制造工艺扩展和生产其生物合成KSMs和APIs。Antheia计划与Olon合作，以增加产能满足其首个产品，包括吗啡碱的国际需求。Olon Biotech拥有超过50年的发酵制造服务经验，是全球领先的生物制造CDMO之一。双方的合作在近五年来取得了显著成果，为医药供应链的未来带来了希望。

GlobeNewswire

2024-03-13

Antheia Inc Olon SPA
Spruce Biosciences 宣布 CAHmelia-203 治疗成人经典型 CAH 和 CAHptain-205 治疗儿科经典型 CAH 的顶线结果

研发注册政策

Spruce Biosciences 宣布 CAHmelia-203 治疗成人经典型 CAH 和 CAHptain-205 治疗儿科经典型 CAH 的顶线结果

Spruce Biosciences公布了其针对经典性腺发育不全（CAH）患者的新药tildacerfont的CAHmelia-203和CAHptain-205研究的初步结果。CAHmelia-203是一项针对成人CAH患者的II期b阶段研究，旨在评估tildacerfont在降低严重高睾酮血症患者中的A4水平方面的疗效。该研究未能达到主要疗效终点，但tildacerfont在所有剂量下均表现出良好的安全性。CAHptain-205是一项针对儿童CAH患者的II期研究，旨在评估tildacerfont的安全性、疗效和药代动力学特性，结果显示tildacerfont在所有剂量范围内均表现出良好的安全性和耐受性。Spruce计划在2024年第三季度报告CAHmelia-204的研究结果，并计划与FDA和其他监管机构讨论tildacerfont的注册程序。

Businesswire

2024-03-13

先天性肾上腺肥大 Spruce Biosciences Inc
Mirum Pharmaceuticals 的 LIVMARLI 获得 FDA 批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积患者胆汁淤积性瘙痒症

研发注册政策

Mirum Pharmaceuticals 的 LIVMARLI 获得 FDA 批准用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积患者胆汁淤积性瘙痒症

Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LIVMARLI（maralixibat）口服溶液用于治疗5岁及以上患有进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的胆汁淤积性瘙痒患者。Mirum还提交了额外的补充新药申请（sNDA），以引入LIVMARLI在MARCH研究中使用的高浓度配方，以便在今年晚些时候为更年轻的PFIC患者扩大标签。LIVMARLI口服溶液现在可用于美国处方，用于治疗PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒。此外，LIVMARLI在美国、欧洲、加拿大和其他地区已批准用于治疗Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。LIVMARLI的批准基于MARCH 3期研究的数据，这是在PFIC中进行的最大随机试验，涉及93名患有包括PFIC1、PFIC2、PFIC3、PFIC4、PFIC6和未识别突变状态的多种遗传PFIC类型的患者。PFIC是一种罕见的遗传性疾病，导致进行性肝疾病，通常导致肝衰竭。LIVMARLI是一种口服的、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，是美国食品药品监督管理局批准的唯一用于治疗ALGS三个月及以上和PFIC五岁及以上患者的

Businesswire

2024-03-13

进行性家族性肝内胆汁淤积 Mirum Pharmaceuticals Inc IBAT
Coherus BioSciences 报告 2023 年第四季度和全年财务业绩并提供当前业务更新

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Coherus BioSciences 报告 2023 年第四季度和全年财务业绩并提供当前业务更新

Coherus BioSciences公布了2023年第四季度和全年的财务报告，并提供了业务更新。公司2023年第四季度净收入为9150万美元，全年为2.572亿美元；UDENYCA和CIMERLI的净销售额分别增长，LOQTORZI和UDENYCA ONBODY成功上市。公司计划在2024年裁员30%，预计每年节省约2500万美元。公司重点转向肿瘤学，并完成了对眼科业务的剥离，预计2024年研发和销售、一般和管理费用将减少。此外，公司还发布了关于其免疫肿瘤管线的新进展，包括与INOVIO的合作以及casdozokitug的临床数据。

GlobeNewswire

2024-03-13

Inovio A/S Coherus BioSciences Inc
Nicox 更新了企业、管道和融资前景，并将于 2024 年 3 月 18 日举行网络直播

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Nicox 更新了企业、管道和融资前景，并将于 2024 年 3 月 18 日举行网络直播

Nicox公司更新了其公司、研发管线和融资展望，并计划于2024年3月18日举行网络研讨会。公司专注于其领先项目NCX 470的临床开发，该药物用于治疗青光眼。NCX 470的Denali Phase 3试验进展顺利，预计2025年下半年将产生顶线结果。公司正在寻求融资以支持NCX 470的临床开发，并实施成本削减措施，同时探索通过合作开发其他资产。网络研讨会将于2024年3月18日晚上6点（中欧时间）举行。Nicox的VYZULTA和ZERVIATE产品正在产生版税收入，预计NCX 470在全球的年净销售额可能超过3亿美元。公司预计至少到2024年11月都有资金支持，并正在探讨多种战略选项以进一步延长现金流。

Biospace

2024-03-13

青光眼 NicOx SA
Ocugen， Inc. 宣布在评估 OCU410 安全性和有效性的 1/2 期临床试验的队列 1 中完成地理萎缩受试者的给药

研发注册政策

Ocugen， Inc. 宣布在评估 OCU410 安全性和有效性的 1/2 期临床试验的队列 1 中完成地理萎缩受试者的给药

Ocugen公司宣布其针对地理性萎缩（GA）的基因治疗候选药物OCU410在Phase 1/2 ArMaDa临床试验中完成首批受试者给药。GA是一种干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的晚期阶段，仅在美国就有约100万人受到影响。OCU410有望通过单次视网膜下注射实现终身治疗。该临床试验由美国13家领先的视网膜手术中心参与，首批受试者已接受低剂量OCU410治疗。OCU410旨在通过多途径治疗dAMD，包括补体系统、脂质代谢、炎症和氧化应激。临床试验将评估OCU410在GA患者中的安全性，并分为两个阶段进行。美国黄斑变性基金会支持了这一研究，并期待OCU410能够为患者带来希望。Ocugen致力于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制剂和疫苗，以改善全球患者的健康。

MarketScreener

2024-03-13

干性年龄相关性黄斑变性地图状萎缩
Almirall 和 Eloxx Pharmaceuticals 达成独家协议，授权 ZKN-013 用于治疗罕见皮肤病

交易并购

Almirall 和 Eloxx Pharmaceuticals 达成独家协议，授权 ZKN-013 用于治疗罕见皮肤病

西班牙制药公司Almirall与美国Eloxx Pharmaceuticals达成独家许可协议，获得ZKN-013在全球范围内开发和商业化的权利，用于治疗罕见皮肤病和其他与无义突变相关的疾病。ZKN-013是一种口服疗法，旨在克服无义突变导致的过早终止密码子，从而产生非功能性蛋白质，例如在RDEB、JEB和FAP等疾病中。该药物预计将很快进入I期临床试验。根据协议，Eloxx将获得3000万美元的预付款，以及在潜在的开发阶段、监管和销售里程碑的额外付款，总额最高可达4.7亿美元，以及基于未来全球销售的分级版税。

动脉网

2024-03-13

家族性腺瘤性息肉病 Almirall LLC Eloxx Pharmaceuticals Ltd
贝达药业盐酸恩沙替尼美国申报上市获FDA受理

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贝达药业盐酸恩沙替尼美国申报上市获FDA受理

贝达药业与美国子公司Xcovery收到美国FDA对盐酸恩沙替尼一线适应症上市许可申请的正式受理，标志着恩沙替尼海外上市迈出重要一步。该药针对ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，已在中国获批上市。恩沙替尼是贝达药业与Xcovery共同开发的全新化学结构、强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，有望成为全球首个由中国企业主导上市的肺癌靶向创新药。贝达药业董事长丁列明博士表示，期待恩沙替尼早日在美国获批上市，推动公司国际化发展。

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2024-03-12

ALK 贝达药业股份有限公司恩沙替尼 Xcovery Inc
迈威生物将在 2024 年美国癌症研究协会（AACR）年会上呈报临床前结果

研发注册政策

迈威生物将在 2024 年美国癌症研究协会（AACR）年会上呈报临床前结果

Mabwell公司将在2024年4月5日至10日在美国圣地亚哥举行的AACR年度会议上展示三项临床前研究的结果。这些研究涉及三种新型药物，分别是9MW3811、2MW4991和2MW4691，它们分别针对IL-11/IL-11R信号通路、整合素αvβ8和CCR8/CTLA-4进行阻断，以增强抗肿瘤效果。9MW3811是一种针对IL-11的人源化中和抗体，目前正在进行澳大利亚和中国的1期临床试验；2MW4991是一种针对整合素αvβ8的ADCC增强型抗体，表现出高抗肿瘤活性和良好的耐受性；2MW4691是一种针对CCR8/CTLA-4的双特异性抗体，通过特异性耗竭肿瘤浸润性Tregs和阻断CD8+ T细胞上的CTLA-4信号传导，显示出强大的抗肿瘤效果。Mabwell是一家创新驱动的生物制药公司，拥有从研发到生产的完整产业链，致力于提供更有效和可及的治疗方案和创新药物。

PRNewswire

2024-03-12

CCR8 CTLA4 肿瘤 IL-11 迈威（上海）生物科技股份有限公司
华森制药（华森英诺）将在2024年AACR年会上公布2个项目的部分研究成果!

研发注册政策

华森制药（华森英诺）将在2024年AACR年会上公布2个项目的部分研究成果!

华森制药（华森英诺Pharscin InnoBio）将在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布其两个新药HSN002066和HSN003839的研究成果。AACR年会将于4月5日至10日在美国圣地亚哥举行，华森制药将展示其针对PARP7和USP21靶点的创新药物研究进展。PARP7抑制剂HSN002066有望解决肿瘤免疫治疗响应率低的问题，而USP21抑制剂HSN003839则具有显著的肿瘤生长抑制作用。华森制药作为一家集药品研发、生产和销售于一体的国家重点高新技术企业，其子公司华森英诺专注于小分子创新药物开发，致力于开发具有重大临床价值的药物。

微信公众号

2024-03-12

肿瘤重庆华森制药股份有限公司
CodaMetrix 宣布 $40M B 轮融资，以通过 AI 提高医疗编码质量并临床丰富索赔数据

医药投融资

CodaMetrix 宣布 $40M B 轮融资，以通过 AI 提高医疗编码质量并临床丰富索赔数据

CodaMetrix，一家专注于医疗保健和收入周期管理的人工智能解决方案领先企业，宣布完成4000万美元的B轮融资。该轮融资由Transformation Capital领投，现有投资者SignalFire和Frist Cressey Ventures继续支持。CodaMetrix将利用这笔资金进一步推进其AI驱动的解决方案，这些解决方案旨在提高医疗编码质量、生成临床综合数据集、降低整体护理成本并减轻对提供者的行政负担。CodaMetrix成立于2019年，已与包括Mass General Brigham、University of Colorado Medicine、Mount Sinai Health System、Yale Medicine、Henry Ford Health和University of Miami Health System在内的领先医疗保健系统合作，实现包括放射学、病理学、胃肠病、外科、评估和管理等多个护理专业领域的自主编码。使用CodaMetrix平台的提供者平均可降低60%的编码成本、70%的索赔拒绝率、5周加速现金回收时间，并提高提供者的满意度、质量和合规性。CodaMetri

Businesswire

2024-03-12

first Cressey Ventur SignalFire Transformational Cap
DirectMed Imaging 收购 Titanium Medical Imaging

医药投融资

DirectMed Imaging 收购 Titanium Medical Imaging

DirectMed Imaging宣布收购了位于休斯顿的Titanium Medical Imaging，一家在Canon/Toshiba医疗设备部件和系统方面拥有丰富经验的公司。此次收购使得DirectMed Imaging能够向全球客户提供所有四大主要原始设备制造商（OEM）的紧急库存。DirectMed Imaging还将扩展其工程师培训，包括Canon/Toshiba MRI和CT设备。DirectMed Imaging CEO Brad de Koning表示，这是公司四年内第五次收购，旨在为客户提供最全面的产品库存和技术专长。Titanium Medical Imaging创始人Michael Feezor表示，他们专注于Canon/Toshiba医疗设备部件和系统14年，此次与DirectMed Imaging合作，将能够扩大国际影响力。Titanium Medical Imaging将继续以现有名称运营，直到2024年5月，届时将采用DirectMed Imaging品牌。DirectMed Imaging还拥有LBN Medical ApS和ScanMed, LLC等子公司，是一家全球领先的

Businesswire

2024-03-12

DirectMed Imaging
Spring Health 收购 Bloom 的自我指导数字干预内容以扩展治疗解决方案

医药投融资

Spring Health 收购 Bloom 的自我指导数字干预内容以扩展治疗解决方案

Spring Health宣布收购Bloom的自助疗法工具和数字内容，旨在通过引人入胜的数字解决方案提升个性化心理健康服务。此次整合将使会员能够访问超过700个互动视频课程，涵盖压力管理、建立良好习惯和培养有意义的关系等主题。Spring Health首席执行官兼联合创始人April Koh表示，这一举措旨在为会员提供更多途径参与心理健康内容并接受护理。Bloom首席执行官兼联合创始人Leon Mueller表示，此次合作将帮助Bloom实现让治疗更加负担得起和可及的使命，并扩大其服务范围。Spring Health致力于提供全面、有效和个性化的护理，通过此次收购，将向会员推荐额外的临床和非临床支持途径，帮助他们在心理健康护理旅程中保持参与。

PRNewswire

2024-03-12

Spring Health
在美国医学遗传学和基因组学学院（ACMG）年度临床遗传学会议上，BioMarin 的 VOXZOGO®（vosoritide）治疗疑病症和软骨发育不全症儿童的新数据

研发注册政策

在美国医学遗传学和基因组学学院（ACMG）年度临床遗传学会议上，BioMarin 的 VOXZOGO®（vosoritide）治疗疑病症和软骨发育不全症儿童的新数据

BioMarin公司宣布，一项关于VOXZOGO（vosoritide）在患有软骨发育不全儿童中的研究取得了积极结果，并将在此前进行的美国医学遗传学和基因组学年会（ACMG）上展示。该研究显示，治疗期间儿童的年增长速度从观察期的5.12厘米/年增加到6.93厘米/年。此外，关于VOXZOGO在软骨发育不全儿童中的长期疗效、安全性和生活质量的数据也得到了展示。在软骨发育不全儿童中，VOXZOGO的使用持续改善了年增长速度，并在7年的治疗期间带来了超过11厘米的身高增长。同时，VOXZOGO还改善了与身体活动相关的健康相关生活质量（HRQoL）。

PRNewswire

2024-03-12

BioMarin Pharmaceutical Inc 伏索利肽软骨发育不全
勤浩医药宣布在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会公布两项临床前研究数据

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勤浩医药宣布在2024年美国癌症研究协会（AACR）年会公布两项临床前研究数据

勤浩医药将于2024年美国癌症研究协会（AACR）年会公布两项临床前研究，包括WRN抑制剂GH1581、靶向MTAP缺失肿瘤的MTA结合型PRMT5抑制剂GH56和MAT2A抑制剂GH31。GH1581在MSI-H癌细胞系中表现出高活性，GH56和GH31在MTAP缺失的癌细胞中显示出优异的选择性和疗效。勤浩医药致力于开发全球新一代抗肿瘤小分子药物，突破“难以成药”靶点，聚焦原始创新，并与国际生物创新药企合作，推动创新药物走向全球市场。

微信公众号

2024-03-12

MAT2A PRMT5 勤浩医药（苏州）股份有限公司 WRN
Tenax Therapeutics 将出席第 36 届 Roth 年会

研发注册政策

Tenax Therapeutics 将出席第 36 届 Roth 年会

Tenax Therapeutics，一家专注于心血管和肺疾病药物研发的公司，将于2024年3月17日至19日在加州达纳点的第36届Roth会议上展示其产品进展。公司CEO克里斯·约尔丹诺将在会议期间进行一次投资者访谈，介绍公司及levosimendan的研发情况，并可通过网络直播观看。此外，公司管理层还将参加一对一的投资者会议，会议信息可通过联系Roth代表获取。公司股票在纳斯达克上市，股票代码为TENX。

GlobeNewswire

2024-03-12

左西孟旦 Tenax Therapeutics Inc
Linden Capital Partners 收购 Alcresta Therapeutics， Inc.

医药投融资

Linden Capital Partners 收购 Alcresta Therapeutics， Inc.

Linden Capital Partners收购了专注于胃肠道疾病和罕见病治疗的Alcresta Therapeutics，Alcresta的下一代RELiZORB产品获得FDA批准，预计2024年第二季度上市。HealthQuest Capital作为原有股东继续投资，并成为少数股东和董事会成员。Linden为Alcresta组建了由行业专家组成的董事会，以支持公司未来发展。Alcresta CEO Daniel Orlando表示，对与Linden的合作感到兴奋，并期待未来增长。Linden Capital Partners是一家专注于医疗行业的私募股权公司，拥有约80亿美元的监管资产。Athyrium Capital、Bessemer Venture Partners、Frazier Healthcare Partners和HealthQuest Capital均为Alcresta的原有投资者。

PRNewswire

2024-03-12

罕见病