Tenax Therapeutics公司宣布，其两个主要产品候选TNX-103和TNX-201的临床和专利进展。TNX-102的皮下注射专利获得批准，TNX-103的静脉到口服过渡研究成功完成，TNX-201计划在2022年下半年开始进行肺动脉高压的III期研究。公司还成立了专注于肺血管疾病的科学顾问委员会。

在针对患有持续或阵发性房颤的心力衰竭（HF）患者进行的2B期临床试验中，与美托洛尔相比，Gencaro治疗显著降低了临床重要心动过缓的发生率。该研究分析了Gencaro与美托洛尔在房颤治疗中引起的心动过缓和不良事件（AEs）的关联，以及达到目标剂量和剂量减少的情况。结果显示，在所有ADRB1 Arg389Arg基因型的受试者中，Gencaro组的心率低于50次/分钟的心动过缓发生率为0.24次/患者/6个月，而美托洛尔琥珀酸盐组为0.57次/患者/6个月（P < .0001）。这导致Gencaro组剂量减少或限制的情况较少，75%的Gencaro受试者达到目标剂量，而美托洛尔组为62%（P

Entera Bio Ltd.与FDA完成了EB613的Phase 2临床研究，并讨论了Phase 3开发计划。FDA确认，将EB613与皮下注射PTH（1-34）进行剂量比较，以腰椎BMD增加作为主要终点是可接受的。如果获得批准，EB613将成为首个口服骨生成剂，用于治疗骨质疏松症。Entera CEO Spiros Jamas表示，公司对FDA对EB613开发计划的指导感到非常满意，并期待在2022年开始Phase 3研究的招募工作。

Achieve Life Sciences公司宣布，其ORCA-2 Phase 3临床试验的最后一位受试者的最后随访访问已于2021年12月底完成。ORCA-2试验是Achieve ORCA项目中的首个3期试验，旨在评估每日三次服用3毫克胞丁西林6或12周对戒烟效果、安全性和耐受性的影响，并与安慰剂进行比较。试验中，受试者在治疗期间和完成随访评估期间接受了标准的行为支持。ORCA-2在美国17个临床试验地点随机分配了810名受试者。预计主要结果的上限数据将在2022年第二季度公布。Achieve计划在2022年启动ORCA-3和ORCA-V1试验的招募工作。胞丁西林是一种植物碱，具有高亲和力结合烟碱乙酰胆碱受体，被认为通过减少尼古丁戒断症状的严重程度和减少吸烟的奖励和满足感来帮助戒烟。该产品目前仍处于研究阶段，尚未获得美国食品药品监督管理局的批准。

PTC Therapeutics宣布其药物Waylivra（volanesorsen）在巴西获得Category 1分类，成为巴西唯一治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）的药物。该分类授予创新药物，其疗效优于现有标准治疗，并允许与国际市场接轨的定价。此外，PTC向巴西卫生监管机构ANVISA提交了Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良（FPL）的申请，若获得批准，将成为巴西首个批准治疗FPL的药物，并是全球首个针对该适应症的批准。Waylivra是一种基于Ionis Pharmaceuticals的 proprietary antisense technology的药物，已在欧盟获得FCS的临时市场批准，并被授予孤儿药资格。FCS和FPL都是罕见的遗传疾病，给患者带来重大疾病负担。PTC Therapeutics是一家专注于罕见病患者的全球生物制药公司，致力于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物。

Amylyx Pharmaceuticals向欧洲药品管理局提交了AMX0035（苯丙丁酸钠和乌索多辛）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的上市许可申请，该申请基于CENTAUR临床试验的数据，该试验评估了137名ALS成年患者的临床效果。结果显示，接受AMX0035的患者在6个月随机阶段结束时，其临床衰退程度显著降低。在为期三年的生存分析中，与安慰剂组相比，AMX0035组的死亡风险降低了44%。目前，AMX0035在加拿大和美国的上市申请正在审查中，全球三期PHOENIX临床试验正在进行中，旨在进一步评估AMX0035的安全性和有效性。

Ensysce Biosciences成功完成了临床研究PF614-102的第一阶段，评估了PF614的多剂量递增口服给药的药代动力学和安全性，并与OxyContin进行了比较。研究评估了三种剂量水平的PF614，并允许试验继续进行到下一剂量水平。目前，所有三个剂量水平均已成功完成。公司正在进入研究的生物等效性阶段，预计将在2022年第一季度完成多剂量递增数据，第二季度完成生物等效性研究结果。安全性和药代动力学数据计划在2022年5月于伦敦举行的疼痛治疗会议上展示。Ensysce CEO Lynn Kirkpatrick表示，这是公司的一个重要里程碑，相信正在朝着找到一种安全有效的严重疼痛治疗方法迈进。首席医疗官William Schmidt补充说，多剂量递增阶段的试验超出了预期，为将“下一代”阿片类药物推向市场提供了进一步的进展。

Aldeyra Therapeutics完成了一项针对增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）的Phase 3临床试验的第一阶段招募，该病是一种罕见且威胁视力的眼病，目前尚无批准的治疗方法。该临床试验名为GUARD Trial，旨在评估ADX-2191（玻璃体注射型甲氨蝶呤0.8%）与标准护理（常规监测）在预防视网膜脱离修复术后PVR方面的疗效。主要终点是在术后24周内复发性视网膜脱离的发生率。第一阶段招募了110名患者，在美国进行。预计第二季度将公布初步结果。ADX-2191获得了美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格认定，旨在加速其开发和审查，并可能加快患者对新疗法的获取。Aldeyra Therapeutics专注于发现和开发治疗免疫介导性疾病的创新疗法。

NewAmsterdam Pharma宣布在荷兰NAARDEN启动了其Phase 3 BROADWAY试验，这是一项针对新型胆固醇酯转移蛋白（CETP）抑制剂obicetrapib的试验，旨在治疗患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或已建立动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成年人。该试验是一项安慰剂对照、双盲、随机研究，作为饮食和最大耐受性降脂疗法的辅助治疗。试验的主要目标是评估obicetrapib对LDL-c水平的影响，并评估其安全性。该公司最近在2021年AHA科学会议上展示了Phase 2 ROSE试验的数据，该试验达到了降低LDL-c的主要终点。试验预计将在2022年第四季度完成招募。

Adverum Biotechnologies宣布其新型基因疗法产品ADVM-062获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，该疗法旨在治疗蓝色视锥单色视（BCM）。该疗法通过单次玻璃体注射，向患者视网膜中的锥状细胞传递OPN1LW基因的功能性副本。BCM是一种罕见的X连锁隐性遗传疾病，影响全球约每10万至9万男性，目前尚无治愈方法。孤儿药指定为罕见病药物开发提供激励措施，包括临床试验成本税收抵免和处方药用户费豁免。Adverum计划在2022年上半年展示ADVM-062的预临床数据，并在当年年底提交新药研究申请。

AVEO Oncology与德国Merck KGaA达成临床试验合作及供应协议，旨在评估 ficlatuzumab 与 ERBITUX®（西妥昔单抗）联合治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M HNSCC）的疗效。ficlatuzumab是AVEO研发的一种针对肝细胞生长因子的单克隆抗体。双方合作将推进ficlatuzumab和cetuximab的研发进程，预计2023年上半年启动关键性研究。根据协议，Merck KGaA将提供除美国和加拿大以外的cetuximab临床药物供应，AVEO将负责试验执行成本。2021年6月，AVEO宣布了ficlatuzumab单药或与cetuximab联合治疗泛耐药转移性HNSCC的随机确认性2期研究积极结果。AVEO计划在2022年第二季度开始生产ficlatuzumab临床供应，并预计2023年上半年启动注册研究。

Verseau Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其领先候选产品VTX-0811的IND申请，这是一种针对P-选择素糖蛋白配体-1（PSGL-1）的单克隆抗体，可重排巨噬细胞，引发协调的抗癌免疫反应。FDA已完成30天安全性审查，并批准Verseau进行VTX-0811的首次人体临床试验。VTX-0811的临床试验分为两部分，首先进行开放标签剂量递增研究（1a期），评估该药物对特定实体瘤类型患者的安全性，随后进行1b期扩展部分，进一步评估VTX-0811作为单药治疗和与PD-1疗法联合治疗的效果。Verseau Therapeutics正在推进一种新型癌症免疫疗法，旨在将免疫抑制性、促肿瘤性巨噬细胞转化为促炎巨噬细胞，以诱导协调的免疫反应来对抗癌症。

OnQuality Pharmaceuticals宣布，其针对癌症治疗相关皮肤和胃肠道副作用（如手足皮肤反应）的靶向辅助疗法OQL011在正在进行中的NOVA-II临床试验第一阶段中表现出良好的安全性、有效性和患者报告的疼痛缓解。该试验旨在评估OQL011作为局部药膏治疗VEGFR抑制剂相关HFSR的安全性和有效性。OnQuality致力于开发针对治疗相关毒性的靶向辅助疗法，以减轻副作用并提高癌症患者的治疗质量和生活质量。公司正在与FDA合作，利用第一阶段的数据来更新NOVA-II试验第二阶段的方案，并计划在2022年第一季度开始第二阶段试验。

Equillium公司宣布其研发的针对严重自身免疫和炎症性疾病的创新药物itoizumab在治疗狼疮性肾炎（LN）方面的研究取得重要进展。该研究发表在《临床调查杂志》上，证实了CD6-ALCAM通路在狼疮性肾炎发病机制中的作用。研究结果表明，阻断CD6-ALCAM通路可以减少疾病病理，支持使用itoizumab治疗SLE和LN。Equillium正在进行的EQUALISE研究评估itoizumab在LN患者中的疗效。该研究还揭示了尿液中可溶性ALCAM（uALCAM）与人类疾病的相关性，以及调节CD6-ALCAM通路在动物模型中显著减少疾病病理。

Equillium公司宣布，其研发的itolizumab在治疗未控制的哮喘患者的Phase 1b EQUIP研究中达到了主要目标，即安全性和耐受性。该研究显示，itolizumab在0.8 mg/kg和1.6 mg/kg剂量下均表现出良好的安全性和耐受性，且在最后一次给药后一个月（第85天）观察到CD6的显著和持续的降低。研究数据表明，itolizumab在治疗哮喘方面具有改善患者生活质量的前景。然而，由于样本量较小，研究未能对FEV-1、ACQ等指标产生有意义的观察结果。因此，Equillium将优先考虑其在急性移植物抗宿主病和狼疮性肾炎项目上的临床开发工作，并重新评估其在哮喘领域的未来开发策略。

Mind Medicine公司宣布已完成其非致幻性衍生物18-MC的Phase 1临床试验，该衍生物是基于可卡因开发用于治疗与阿片类药物使用障碍相关的病症。试验于2021年12月完成，预计2022年初公布主要结果。18-MC是一种α3-β4烟碱受体拮抗剂，具有独特的机制，可以调节大脑中脑边缘系统的多巴胺波动。在临床前研究中，18-MC显示出减少戒断症状和滥用物质自我给药的强烈活性，并具有良好的安全性和耐受性。MindMed计划在2022年初开始针对正在接受阿片类药物戒断治疗的人士的Phase 2a概念验证研究，以评估18-MC在减轻阿片类药物戒断症状方面的安全性、耐受性和有效性。

Relay Therapeutics公司宣布，其临床阶段的精准医疗公司正在推进两项首个人体临床试验，分别是针对PI3Kα抑制剂的RLY-2608和针对FGFR2抑制剂的RLY-4008。RLY-2608是一种新型PI3Kα抑制剂，用于治疗携带PIK3CA突变的晚期实体瘤患者，而RLY-4008则是一种针对FGFR2的口服小分子抑制剂，用于治疗FGFR2改变的胆管癌、乳腺癌和其他实体瘤患者。公司已开始进行剂量扩大试验，并计划在多个基因定义的群体中评估RLY-4008的疗效。此外，Relay Therapeutics还拥有一个深入的精准医疗项目管线，旨在满足患者未满足的医疗需求。