CNS Pharmaceuticals公司更新了其WP1122药物的开发进展。公司已与WPD Pharmaceuticals签订协议，共同开发WP1122等抗病毒药物候选品。Moleculin Biotech已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了WP1122用于治疗COVID-19患者的临床试验IND申请，并获得了FDA的批准。Moleculin还与ImQuest BioSciences和伊利诺伊理工学院研究学院合作进行WP1122的毒理学测试和抗病毒效果评估。初步结果显示，WP1122在抑制冠状病毒生产方面显示出良好的效果。CNS Pharmaceuticals将资助WP1122及其他抗病毒药物候选品的部分开发成本，并有权获得WPD Pharmaceuticals授权地区商业产品的净销售额的一半。

Aerpio Pharmaceuticals和Quantum Leap Healthcare Collaborative宣布，将razuprotafib纳入I-SPY COVID临床试验，用于治疗COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。该试验旨在快速筛选多种有希望的药物，以识别对降低死亡率有重大影响的药物。razuprotafib是一种Tie2激活化合物，有望稳定肺血管，减缓或预防COVID-19相关肺病理的进展，减少对呼吸机的需求，并降低死亡率。Aerpio将提供研究药物和财务及监管支持，而Quantum Leap将提供临床机构和临床专业知识。

Cytokinetics公司与The ALS Association宣布继续合作对抗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。Cytokinetics是2020年ALS圆桌会议和ALS Focus的赞助商，该计划旨在了解ALS患者的个人经历。Cytokinetics还成为The ALS Association Golden West Chapter的黄金级赞助商，为湾区ALS患者提供护理服务资助。过去一年，Cytokinetics与The ALS Association合作，致力于更好地了解疾病及其对病人和护理者的 影响。Cytokinetics员工参与当地筹款和意识提升活动，包括纳帕谷击败ALS骑行和南湾击败ALS步行活动。The ALS Association对Cytokinetics的长期支持表示感谢，并强调其在提高ALS社区意识、教育、公共政策和服务可及性方面的目标一致。Cytokinetics致力于通过其产品候选人和合作伙伴的研究和开发活动，为肌肉功能障碍和肌肉无力相关疾病提供创新的治疗方案。

Allied Corp.与欧洲制药公司MGC Pharmaceuticals签订了一份制造和分销协议，MGC将在其欧盟GMP认证工厂内生产Allied的产品，确保产品符合欧盟GMP高标准。通过此协议，Allied将能够销售其产品，并在完成PHASE I临床试验后进入市场。MGC已在欧洲销售基于大麻的制药产品，并证明了其将基于大麻的制药产品商业化的能力。Allied计划将其针对创伤后应激障碍（PTSD）的产品商业化，进入欧洲、南美和北美市场，这是其战略计划的关键部分。

任务文本指出，无法提供新闻发布会的完整文本。

NS Pharma公司宣布，其研发的viltolarsen药物在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的临床试验中取得显著成果。该试验结果显示，接受viltolarsen治疗的100%患者肌 dystrophin水平显著提高，其中88%的患者肌 dystrophin水平超过3%。这项研究由保罗·克莱门斯博士领导，纳入了16名4至10岁的DMD患者，他们适合接受外显子53跳跃疗法。试验中，viltolarsen治疗与平均肌 dystrophin表达水平的显著增加相关。viltolarsen尚未在美国获得批准，但其新药申请已获得FDA优先审查，预计2020年第三季度将作出决定。NS Pharma将继续在确认性3期RACER53试验中研究viltolarsen的安全性和有效性。

Expression Therapeutics宣布其针对血友病A的基因疗法ET3获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可进入临床试验阶段。ET3是一种基于新型慢病毒载体的基因疗法，旨在治疗血友病A，这是一种常见的严重先天性出血性疾病，影响着大约每8000人中就有1人。该疗法结合了蛋白质生物工程和组织定向表达的创新平台技术，通过基因工程改造的凝血因子VIII基因治疗，有望纠正血友病A患者的出血倾向，并可能实现终身治愈。Expression Therapeutics计划在Emory大学启动ET3-201 Phase 1临床试验，并迅速招募患者。公司CEO Mohan Rao表示，他们对血友病A临床试验的启动感到非常兴奋，这是Expression Therapeutics正在开发的六种基因疗法产品中的第一个。

ACADIA Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局对其pimavanserin用于治疗重度抑郁症的辅助治疗给予积极反馈，公司计划将CLARITY-2和CLARITY-3两项Phase 3研究合并为单一研究，并制定预定的统计分析计划。合并研究将不再招募新患者，两项研究均已完成超过50%的入组。预计合并研究的初步结果将在2020年第三季度公布。如果结果积极，结合先前宣布的CLARITY研究的积极结果，将为pimavanserin在辅助治疗重度抑郁症的新药申请提供依据。CLARITY-2和CLARITY-3是评估pimavanserin作为重度抑郁症患者辅助治疗的疗效和安全性研究，患者随机接受pimavanserin或安慰剂治疗。CLARITY研究是一项评估pimavanserin作为重度抑郁症辅助治疗的2期研究，结果显示pimavanserin在主要和次要终点上均优于安慰剂。重度抑郁症是美国约1700万成年人受影响的疾病，其中约250万人接受辅助治疗。Pimavanserin是一种选择性5-HT2A受体拮抗剂，ACADIA正在评估其在多个未满足需求的神经精神疾病中的临床开发。

Sorrento Therapeutics公司宣布其研发的CD38靶向抗体药物偶联物（ADC）STI-6129获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请批准，将进入人体试验阶段。STI-6129利用了Sorrento的多个技术平台，包括从其全人源G-MAB™抗体库中识别出的CD38特异性抗体、专有的药物载体Duostatin 5和特定的C-LOCK偶联技术。Sorrento计划启动一项针对晚期复发和/或难治性系统性淀粉样蛋白轻链（AL）淀粉样变性患者的I期多中心、开放标签、剂量递增临床试验，以确定STI-6129的II期剂量。这是Sorrento首个利用其特定位置的C-LOCK偶联技术推进临床评估的ADC，预计将在临床试验中进一步评估STI-6129的安全性和有效性。

Rafael Pharmaceuticals宣布，其研发的CPI-613（devimistat）与吉西他滨和纳布替尼联合用于治疗局部晚期或转移性胰腺癌的1期临床试验结果显示积极，将在美国临床肿瘤学会（ASCO）2020虚拟科学会议上进行展示。该研究由莫里斯敦医疗中心胃肠肿瘤医学主任、该试验主要研究者Angela Tatiana Alistar博士进行报告。结果显示，CPI-613与化疗药物联合使用，耐受性良好，并显示出积极效果，表明CPI-613可以在高达1,500 mg/m²的剂量下安全使用。Rafael Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，这些发现为治疗胰腺癌等难治性癌症提供了希望。Alistar博士也表示，对devimistat在吉西他滨/纳布替尼方案中的良好耐受性感到欣慰。CPI-613是一种针对癌症细胞线粒体中参与癌细胞能量代谢的酶的first-in-class临床候选药物，旨在靶向线粒体三羧酸（TCA）循环，提高癌细胞对化疗药物的敏感性。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Rafael开始胰腺癌（AVENGER 500）和急性髓系白血病（ARMADA

NeuroBo Pharmaceuticals宣布，其研发的Gemcabene药物在美国食品药品监督管理局（FDA）的审查下，治疗血脂异常的临床试验项目继续处于部分临床暂停状态。该项目自2016年1月因FDA要求完成两年的大鼠和老鼠致癌性研究而暂停。尽管公司在2018年5月提交了所需数据，但FDA认为数据不足，无法解除暂停。公司总裁兼首席执行官Richard J. Kang表示，尽管对暂停未解除感到失望，但公司计划请求FDA提供更多关于解决选项的澄清，以更好地评估Gemcabene作为血脂异常治疗药物的前景。此外，NeuroBo还在开发其他药物，如NB-01和NB-02，分别针对糖尿病神经性疼痛和阿尔茨海默病等神经退行性疾病。

DURECT公司宣布，其口服DUR-928药物在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的1b期临床试验结果积极。65名患者完成了为期4周的治疗，其中DUR-928每日口服剂量分别为50mg、150mg和600mg。结果显示，50mg和600mg剂量组在28天后血清ALT水平分别降低了16%和17%，600mg剂量组在28天后血清AST和GGT水平分别降低了18%和8%，50mg剂量组在28天后肝硬度降低了10%。50mg和150mg剂量组患者的血清甘油三酯和LDL-C水平也分别降低了13%和11%。在所有剂量组中，43%的患者在28天后通过MRI-PDFF测量显示肝脂肪含量至少降低了10%。DUR-928在所有三个剂量下均具有良好的耐受性，没有报告严重不良事件。DURECT计划在未来的科学会议上进一步展示更多结果和数据分析。

Emmes公司宣布，其在适应性COVID-19治疗试验（ACTT）中的数据统计分析工作对加速评估瑞德西韦治疗住院COVID-19患者的有效性起到了关键作用。该试验由美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所（NIAID）资助，包括来自10个国家的60个地点的1,063名参与者。Emmes自1998年以来一直支持NIAID微生物与传染病部的临床试验，并担任超过350个临床试验的统计和数据协调中心。Emmes的两名员工，Michelle Green和Mat Makowski博士，是关于该临床试验的初步报告《瑞德西韦治疗COVID-19》的合著者。初步结果显示，瑞德西韦在改善肺部受累和轻至重度COVID-19住院成年人的恢复时间方面优于标准治疗。美国食品药品监督管理局（FDA）于5月1日宣布了紧急使用授权，允许医院使用该药物治疗重症患者。Emmes继续支持ACTT试验的第二阶段，预计将在100个美国和国际地点招募超过1,000名住院成年人。此外，Emmes还为多个组织提供与COVID-19疗法和疫苗相关的科学研究支持。

Auris Medical Holding Ltd.近日宣布，其Phase 1b临床试验中，AM-201对抗精神病药物引起的体重增加具有积极效果，30毫克剂量的鼻内贝塔西汀显示出统计学上显著的体重减轻。该药物耐受性良好，无不良反应。此外，由于COVID-19疫情中断，Phase 2 TRAVERS试验已重新开始招募。贝塔西汀是一种结构类似物，能增强内耳和大脑血流量，提高脑内组胺周转和释放，并增加乙酰胆碱、多巴胺和去甲肾上腺素的释放。AM-125用于治疗急性周围性眩晕，AM-201用于预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡。Auris Medical致力于开发针对神经耳科和中枢神经系统疾病的药物。

Protara Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其静脉注射（IV）胆碱氯化物治疗肠功能衰竭相关肝病（IFALD）的快速通道资格。IV胆碱氯化物是公司为接受肠外营养（PN）的IFALD患者开发的磷脂底物替代疗法，已准备好进入3期临床试验。FDA的快速通道项目旨在促进治疗严重疾病且具有解决未满足医疗需求的药物的开发和审查。Protara Therapeutics首席执行官Jesse Shefferman表示，这一资格进一步支持了IV胆碱氯化物作为IFALD患者急需的首个批准疗法的潜力。根据2期临床试验数据，IV胆碱氯化物治疗使患者血浆游离胆碱浓度恢复正常，逆转了肝脂肪变性，并在胆汁淤积方面取得了临床意义和统计学上显著的改善。

Arena Pharmaceuticals完成了对etrasimod的Phase 2b ADVISE临床试验的全面招募，该试验评估了这种新型每日一次口服的S1P受体调节剂对中重度特应性皮炎的潜在治疗作用。试验在美国、加拿大和澳大利亚的多个研究地点招募了140名患者，主要疗效终点为基线至第12周Eczema Area and Severity Index（EASI）的百分比变化。Arena公司对试验的完成表示骄傲，并期待在年底前获得关键数据。同时，由于COVID-19疫情的影响，Arena对某些试验的指导方针进行了调整，并计划在2021年进行克罗恩病项目的Phase 2剂量范围研究。

Principia Biopharma公司宣布将在欧洲血液学协会（EHA）和血栓与止血国际学会（ISTH）大会上展示其针对免疫性血小板减少症（ITP）患者使用rilzabrutinib的临床试验结果。该试验评估了rilzabrutinib在ITP患者中的疗效和安全性，ITP是一种罕见的自身免疫性疾病，会导致出血风险高、瘀伤过多、疲劳，并可能因血小板破坏而导致颅内出血。David Kuter博士将在大会上更新疗效和安全性数据，包括效果的持久性。Principia公司致力于开发针对免疫介导疾病的创新疗法，其研发的rilzabrutinib是一种口服的小分子BTK抑制剂，旨在优化其安全性和疗效，并计划在多个疾病领域进行临床试验。