Ultragenyx公司宣布，其基因疗法DTX401在治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa）的第三期临床试验中取得积极初步数据。所有三名患者均对治疗有反应，与前两个队列相比，他们表现出更快的玉米淀粉需求减少。在所有队列中，100%的患者（共9名）在一段时间内表现出有意义的玉米淀粉减少和低血糖时间显著增加。这些数据在ASGCT虚拟会议上进行展示。第三期患者的连续葡萄糖监测显示早期转基因表达，与先前队列相比，能够更快、更准确地减少玉米淀粉。患者在接受治疗后，空腹和耐受性改善，一天中大部分时间不再需要玉米淀粉治疗。Ultragenyx计划在2020年下半年与美国食品药品监督管理局（FDA）举行结束第二阶段会议，并可能在年底前开始第三期研究。

Mersana Therapeutics公司在2020年5月15日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）2020虚拟年度会议上展示其针对NaPi2b的Dolasynthen ADC候选药物XMT-1592的预临床数据，以及其免疫调节剂ADC平台。XMT-1592是针对卵巢癌和肺腺癌的NaPi2b靶向抗体药物偶联物，目前处于1期概念验证临床试验的剂量递增阶段。此外，公司还介绍了其免疫调节剂ADC平台，该平台能够引发强大的抗肿瘤免疫反应，同时最小化循环细胞因子的诱导。Mersana Therapeutics致力于开发新型ADC，旨在提高癌症患者的生存质量。

德国生物制药公司GEMoaB宣布，其针对急性白血病和实体瘤的专利通用CAR-T平台（UniCAR）的三项临床前数据在2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上被接受。UniCAR平台有望提高治疗窗口、增加疗效和安全性。GEMoaB首席科学官Armin Ehninger博士表示，UniCAR的快速开关能力使其能够积极靶向急性白血病中的CD123以及实体瘤中的PSMA和PD-L1。此外，GEMoaB正在进行UniCAR-T-CD123的I期剂量递增研究，用于治疗复发性/难治性AML和ALL，并计划在2020年下半年开始进行UniCAR-T-PSMA针对CRPC和其他PSMA表达的晚期实体瘤的I期研究。

辉瑞公司宣布了针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法PF-06939926的1b期临床试验更新数据。初步数据显示，9名6至12岁（平均年龄8岁）的行走男孩在静脉注射PF-06939926期间耐受性良好，疗效鼓舞人心且安全性可控。12个月后的疗效相关终点指标显示，治疗提供了持久且具有统计学意义的改善，包括mini-肌营养不良蛋白表达水平的持续改善和北星行走评估（NSAA）评分的提高。虽然记录了3起严重不良事件，但所有事件均在两周内完全缓解，这表明密切监测和早期干预可以帮助减轻补体激活的影响。这些数据在ASGCT年度会议上首次公布，辉瑞计划尽快推进3期临床试验，并计划在2020年下半年开始给药，前提是获得监管批准。

VBI Vaccines公司宣布，其癌症疫苗免疫治疗候选药物VBI-1901在复发性胶质母细胞瘤（GBM）患者中的扩大免疫学和肿瘤反应数据将在2020年美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议II上展示。VBI-1901的最高剂量与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合使用可增强巨细胞病毒（CMV）免疫力，即使在高度免疫抑制的患者中。研究还发现了一种基线生物标志物，可能有助于预测最有可能从VBI-1901治疗中获益的患者。该研究的设计、纳入标准和研究地点等详细信息可在ClinicalTrials.gov上找到。VBI-1901是一种利用VBI的包膜病毒样颗粒（eVLP）技术开发的新型癌症疫苗免疫治疗候选药物，旨在靶向两种高度免疫原性的CMV抗原，gB和pp65。

Jounce Therapeutics公司在2020年5月15日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上展示两项关于其新型癌症免疫疗法的预临床数据。其中一项数据展示了JTX-1811抗体在选择性清除肿瘤浸润性调节性T细胞方面的效果，另一项则探讨了vopratelimab治疗中出现的ICOS高CD4 T细胞与持久临床反应之间的关系。JTX-1811是一种针对CCR8受体的单克隆抗体，旨在清除免疫抑制性肿瘤浸润T调节细胞。Vopratelimab是Jounce的主打产品，一种能够激活ICOS蛋白的单克隆抗体，已在多个临床试验中显示出良好的安全性和耐受性。Jounce正在开发基于生物标志物的治疗方法，旨在通过免疫系统的激活来治疗癌症。

Rubius Therapeutics宣布将在美国癌症研究协会虚拟年度会议上展示其领先的人工抗原呈递细胞（aAPC）项目RTX-321的预临床数据，该数据支持了其用于治疗HPV 16阳性癌症的潜力。RTX-321是一种异基因人工抗原呈递红细胞治疗候选产品，旨在通过选择性地激活和扩展肿瘤特异性T细胞来诱导肿瘤特异性反应。公司在2020年底前计划提交RTX-321的IND申请。

RAPT Therapeutics宣布，其研发的口服小分子疗法RPT193在治疗特应性皮炎和其他过敏性炎症疾病方面取得积极进展。在SID会议上，公司展示了RPT193在健康志愿者和临床前研究中的数据，显示该药物在每日一次给药下，七天内达到目标药物水平和覆盖，且安全性良好。RPT193通过阻断Th2细胞迁移进入炎症皮肤，有望在安全方便的方式下减轻或消除特应性皮炎患者的过敏性炎症。公司计划完成针对特应性皮炎患者的1b期研究，以建立临床概念验证，随后进入2期研究。RAPT Therapeutics是一家专注于开发针对肿瘤和炎症的口服小分子疗法的临床阶段生物制药公司。

Blueprint Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其新药avapritinib用于治疗晚期胃肠间质瘤（GIST）的申请发出完整回复函（CRL），无法批准该申请。尽管如此，公司计划继续在美国商业化AYVAKIT（avapritinib）治疗携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST患者，并寻求在欧洲联盟等地获得该药物的营销批准。此外，公司继续推进avapritinib治疗系统性肥大细胞增多症（SM）的研发。基于2020年4月发布的Phase 3 VOYAGER试验的初步结果，公司宣布将停止avapritinib在GIST其他适应症（除PDGFRA外显子18突变GIST外）的开发。AYVAKIT是一种针对携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST患者的激酶抑制剂，是首个针对基因组定义的GIST患者群体的精准治疗药物。Blueprint Medicines与CStone Pharmaceuticals就avapritinib及其它药物候选人的开发和商业化拥有独家合作和许可协议，并保留除中国大陆、香港、澳门和台湾以外的全球开发和商业化权利。

Silverback Therapeutics公司宣布，其领先候选药物SBT6050的预临床数据将在即将到来的两个肿瘤学会议上进行展示。SBT6050是一种针对HER2的抗体偶联药物，结合了强效且高度特异的TLR8激动剂，可驱动肿瘤局部髓系细胞的激活。在预临床模型中，髓系细胞的激活导致单药抗肿瘤免疫反应，即使在缺乏T细胞的肿瘤中也能实现。这些数据将在ASCO20虚拟科学计划和AACR 2020虚拟年度会议的虚拟海报环节中展出。Silverback Therapeutics是一家私人持有的生物制药公司，致力于推进一系列系统递送但局部作用的疗法，其ImmunoTAC™技术是一种靶向疗法平台，旨在促进重要生物途径的局部调节，为肿瘤学、病毒学和纤维化提供创新的治疗方法。SBT6050是一种新型免疫肿瘤学疗法，由TLR8特异性激动剂（一种强效的髓系细胞激活剂）与HER2靶向单克隆抗体偶联而成。预计SBT6050的临床研究将在2020年下半年开始。

Kleo Pharmaceuticals宣布其领先项目KP1237与自体CIML自然杀伤细胞和低剂量IL-2联合治疗多发性骨髓瘤的预临床数据。KP1237是一种CD38靶向抗体招募分子（ARM），能够将NK细胞疗法靶向肿瘤细胞并增强其细胞毒性。这些数据将支持即将启动的针对接受自体干细胞移植且残留疾病阳性（MRD+）的多发性骨髓瘤患者的1/2期临床试验。该研究由Dana-Farber癌症研究所的Rizwan Romee博士合作完成，将展示KP1237与CIML NK细胞结合对CD38表达的MM靶细胞的活性。KP1237通过靶向多发性骨髓瘤细胞表面的CD38，促进NK细胞介导的肿瘤细胞杀伤。Kleo的ARM技术平台具有模块化设计，可广泛适用于多种肿瘤类型的NK细胞产品。

Surface Oncology公司在2020年AACR年度会议上展示了五篇科学海报，分享了其两款主要临床阶段抗体疗法SRF617（针对CD39）和SRF388（针对IL-27）的更新前临床数据。此外，还有三篇海报介绍了针对CD112R（SRF813）和CD47（SRF231）的预临床数据。这些研究展示了这些抗体疗法在抑制肿瘤生长、增强免疫细胞活化和提高化疗效果等方面的潜力。其中，SRF617表现出单药活性，并能与多种癌症疗法协同作用；SRF388则能对抗IL-27介导的免疫抑制；SRF813和SRF231也显示出抗肿瘤活性。Surface Oncology致力于开发针对肿瘤微环境的下一代免疫疗法，其产品管线包括多个针对不同靶点的抗体疗法。

Theratechnologies公司宣布，其针对Sortilin（SORT1）受体的肽-药物偶联物（PDCs）的研究取得了积极成果，这些成果将在美国癌症研究协会（AACR）的虚拟年度会议上展示。研究显示，新型肽-姜黄素偶联物TH1901在体外对癌细胞增殖的抑制作用比未偶联的姜黄素高出100倍。此外，TH1902和TH1904（肽-多柔比星和肽-多西他赛偶联物）在体外抑制血管生成模拟（VM）方面表现出显著效果，VM与治疗耐药性、肿瘤进展和患者预后较差有关。TH1902在体内实验中诱导了三阴性乳腺癌（TNBC）的完全肿瘤消退，且未观察到中性粒细胞计数下降。Theratechnologies计划在2020年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交TH1902的首次人体临床试验的IND申请。

以色列生物技术公司Can-Fite BioPharma Ltd.向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其药物候选Piclidenoson用于治疗COVID-19中度至重度症状患者的预IND会议请求。Piclidenoson是一种A3腺苷受体（A3AR）激动剂，在美国和全球拥有良好的安全记录，并在临床试验中用于治疗类风湿性关节炎和银屑病。Can-Fite计划根据FDA的建议提交IND申请，将Piclidenoson作为COVID-19标准治疗方案的潜在补充。Piclidenoson在治疗自身免疫性炎症疾病和COVID-19方面正在开发中，并已在以色列获得批准用于治疗住院的COVID-19感染者。Can-Fite的药物研发涵盖了癌症、炎症疾病和COVID-19等多个领域，其产品线包括Piclidenoson、Namodenoson和CF602等。

三星生物仿制药公司Samsung Bioepis宣布，将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学会议上展示其生物仿制药ONTRUZANT®（曲妥珠单抗生物类似物）的四期临床试验结果。该研究是对875名患者进行的长期随访，评估了在完成一年新辅助和辅助治疗后患者的安全性及生存结果。结果显示，ONTRUZANT®与曲妥珠单抗在心脏安全性、无事件生存率和总生存率方面具有可比性。Samsung Bioepis副总裁Seongwon Han表示，这些长期安全性和有效性数据有助于增强医生和患者对生物类似物使用的信心。

TG Therapeutics公司宣布，其新型BTK抑制剂TG-1701的预临床数据被选在即将举行的2020年美国癌症研究协会（AACR）年度会议上进行展示。该研究指出TG-1701在体外不抑制抗CD20驱动的ADCC和ADCP，并在体内mantle cell lymphoma模型中与ublituximab协同作用。TG Therapeutics是一家专注于B细胞恶性肿瘤和自身免疫疾病的生物制药公司，目前正开发多种针对血液恶性肿瘤和自身免疫疾病的疗法。公司正在推进ublituximab（TG-1101）和umbralisib（TGR-1202）的Phase 3临床试验，并已将抗PD-L1单克隆抗体cosibelimab（TG-1501）、共价结合的BTK抑制剂TG-1701以及抗CD47/CD19双特异性抗体TG-1801推进至Phase 1临床试验阶段。

贝吉纳公司宣布，将在2020年美国癌症研究协会虚拟年会第二期上展示其研究性抗PD-L1抗体BGB-A333的临床数据和三个早期药物候选物的临床前数据。这些数据包括BGB-A333在晚期实体瘤患者中的初步安全性和有效性数据，以及三个药物候选物在肿瘤模型中的活性表现。贝吉纳是一家专注于开发针对癌症的创新分子靶向和免疫肿瘤药物的生物技术公司，目前在全球范围内拥有超过3800名员工，致力于加速开发多样化的药物管线。