Bristol Myers Squibb公司宣布，其Opdivo（nivolumab）与Yervoy（ipilimumab）组合疗法在CheckMate -227 III期临床试验中，作为转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗方案，显示出持续的生存改善和疗效。试验结果显示，与化疗相比，Opdivo加Yervoy组合疗法在PD-L1表达≥1%的肿瘤患者中，中位随访超过三年，生存率显著提高，三年总生存率（OS）为33%，而单独化疗为22%。此外，该组合疗法还显著延长了疾病无进展生存期（PFS）。这些结果将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。

Allogene Therapeutics公司宣布，其ALLO-501与ALLO-647联合淋巴清除方案在治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的初步临床试验中表现出良好的耐受性，无剂量限制性毒性或移植物抗宿主病（GvHD）的证据。该研究的数据截止于2020年1月，涉及9名接受较低剂量（39mg）ALLO-647治疗的可评估患者，其中3名患者实现了完全缓解（CR）。此外，将在2020年5月29日的虚拟ASCO会议上展示包括接受较高剂量（90mg）ALLO-647治疗的患者在内的更多可评估患者的数据。Allogene将继续招募患者以优化淋巴清除方案。

Kura Oncology公司宣布，其药物候选tipifarnib的三篇摘要已被接受在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划中展出，该计划将于2020年5月29日至31日举行。这三篇摘要包括关于tipifarnib在头颈癌患者中的单药活性以及一项头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的RUN-HN Phase 2试验的生存数据。tipifarnib是一种强效、选择性和口服生物利用度高的法尼基转移酶抑制剂，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗HRAS突变型HNSCC患者。Kura Oncology是一家致力于实现精准药物治疗癌症承诺的临床阶段生物制药公司，其产品管线还包括另一项完全拥有的小分子药物候选物KO-539，这是一种强效和选择性的menin-KMT2A(MLL)蛋白-蛋白相互作用抑制剂，目前正在进行急性髓系白血病患者的1/2A期临床试验。

Gilead Sciences和其子公司Kite在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上宣布，共有九篇摘要被接受，其中包括三项口头报告，涉及其免疫肿瘤研究和开发项目。这些摘要突出了Kite领先的细胞疗法组合和由Forty Seven，Inc.开发的magrolimab，这是一种正在研究的抗CD47单克隆抗体。Gilead表示对肿瘤学创新有深厚承诺，Kite的同事正在推动细胞疗法的进步。在ASCO会议上，Gilead将展示关于magrolimab在骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）患者中的 Phase 1b 研究结果，以及Yescarta在复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤（iNHL）患者中的Phase 2 ZUMA-5研究的中期分析。此外，还将展示基于国家癌症研究所（NCI）的E7 TCR T细胞在高度难治性HPV-16癌症患者中的安全性和临床活性数据。这些研究旨在推动针对血液恶性肿瘤和其他癌症的潜在治愈疗法。

Xencor公司公布了其PD-1 x CTLA-4双特异性抗体XmAb®20717在晚期实体瘤患者中的I期剂量递增研究初步数据。研究显示，XmAb20717在经过大量前期治疗的晚期实体瘤患者中耐受性良好，观察到剂量依赖性T细胞活化生物标志物增加，其中一名黑色素瘤患者在接受最高剂量10mg/kg治疗后达到确认的完全缓解。Xencor计划进一步扩大研究，包括在多种肿瘤类型中开展10mg/kg剂量水平的扩展队列，并可能调整扩展队列以使用更高剂量。Xencor还期待分享XmAb20717项目及其他肿瘤微环境靶向双特异性抗体项目XmAb22841和XmAb23104的进展，这些项目目前也在进行I期剂量递增研究。

Polynoma公司在美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学会议上展示了其研究性黑色素瘤疫苗seviprotimut-L的III期临床研究MAVIS（黑色素瘤抗原疫苗免疫疗法研究）的最终分析数据。研究显示，seviprotimut-L在降低黑色素瘤患者复发风险方面表现出良好的疗效，尤其是在60岁以下的患者中。数据表明，与安慰剂相比，seviprotimut-L显著提高了IIB/IIC期黑色素瘤患者的无病生存期（RFS），并且具有良好的耐受性。这些结果支持将seviprotimut-L作为辅助治疗手段，用于局部黑色素瘤患者的治疗。

默克公司宣布，其抗癌药物MK-6482在针对VHL疾病相关的透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的Phase 2临床试验中取得了初步结果。该试验中，MK-6482显示出持久的疗效，客观缓解率（ORR）为27.9%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。这项研究为MK-6482作为HIF-2α抑制剂在VHL相关ccRCC患者中的潜在益处提供了证据，并支持进一步研究该药物在这些患者中的潜在作用。该研究结果将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议的虚拟科学程序中口头报告。

Tarveda Therapeutics公司宣布，其研发的PEN-866微型药物偶联物在治疗晚期实体瘤恶性疾病的一期临床试验中表现出良好的耐受性和治疗指数，显示出抗肿瘤活性。PEN-866通过结合HSP90蛋白，在实体瘤中积累并释放其有毒药物SN-38，有效集中治疗肿瘤。该研究数据将在美国临床肿瘤学会的虚拟科学计划中展示，并确认了PEN-866的安全性和药代动力学特性。此外，Tarveda正在推进PEN-866作为单药治疗和与其他化疗药物、免疫肿瘤药物和关键通路抑制剂联合治疗的进一步评估。

MEI Pharma和Kyowa Kirin公司宣布，ME-401药物在治疗B细胞恶性肿瘤的1b期临床试验中表现出良好的耐受性和83%的总缓解率。这些数据将在美国临床肿瘤学会（ASCO）2020虚拟科学计划中进行展示。ME-401是一种针对PI3Kδ的口服、每日一次的候选药物，目前正在进行临床试验。研究显示，ME-401在间歇性给药方案下表现出高响应率，患者治疗中位时间为13.2个月。此外，ME-401在1b期临床试验中表现出良好的耐受性，不良事件发生率低。ME-401目前正在进行2期TIDAL研究，如果观察到的结果保持不变，该药物有望在B细胞恶性肿瘤治疗中发挥重要作用。

Mersana Therapeutics宣布将在2020年5月29日至31日的美国临床肿瘤学会（ASCO）2020虚拟科学会议上展示其首个ADC候选药物XMT-1536的初步数据。该药物针对NaPi2b，用于治疗卵巢癌和非小细胞肺癌。研究数据包括安全性、耐受性和疗效，并将探讨响应与生物标志物表达之间的关系。XMT-1536正在进行一项1期扩展研究，旨在评估其对卵巢癌和NSCLC患者的疗效。

Exelixis公司宣布了cabozantinib（CABOMETYX®）与atezolizumab（TECENTRIQ®）联合治疗局部晚期或转移性实体瘤的1b期临床试验结果。数据来自COSMIC-021试验的三个扩展队列，将在2020年美国临床肿瘤学会虚拟科学计划（ASCO20）上展示。非小细胞肺癌（NSCLC）和转移性去势抵抗性前列腺癌（CRPC）队列的结果将作为海报展示，尿路上皮癌（UC）队列的结果将作为海报讨论展示。这些展示将从5月29日开始在ASCO20注册者中提供。研究结果显示，联合治疗在多种难以治疗的肿瘤类型中显示出希望，特别是在NSCLC患者中，包括之前接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者。Exelixis计划在2021年尽早向美国食品药品监督管理局（FDA）提交加速批准的申请。

DiaMedica Therapeutics Inc.近日宣布其ReMEDy二期临床试验在急性缺血性卒中（AIS）治疗中取得积极结果，同时发布了2020年3月31日止季度业务更新和财务报告。公司将于5月14日举行电话会议，讨论ReMEDy试验的初步数据、业务更新和第一季度财务结果。ReMEDy试验评估了DM199在AIS患者中的安全性和耐受性，结果显示DM199达到了主要的安全性和耐受性终点，且未观察到与DM199相关的严重不良事件。此外，公司正在进行的REDUX二期临床试验旨在评估DM199在慢性肾脏病（CKD）患者中的疗效，但由于COVID-19疫情的影响，该试验的入组速度有所放缓。公司于2月13日完成了一项公开发行普通股的股票发行，筹集了850万美元的净收入。截至2020年3月31日，公司拥有1260万美元的现金、现金等价物和可交易证券，流动负债为90万美元，营运资金为1320万美元。

Viela Bio公司宣布，其新型抗ILT7疗法VIB7734在治疗皮肤红斑狼疮（CLE）患者的1b期临床试验中取得积极中期数据。VIB7734旨在耗竭浆细胞样树突状细胞（pDCs），这是自身免疫性疾病中炎症介质的重要来源。试验包括三个剂量递增的患者队列，其中2和3队列纳入了CLE患者。主要指标包括安全性、耐受性、pDCs在CLE患者外周血和皮肤病变中的耗竭，以及皮肤红斑狼疮疾病面积和严重程度指数（CLASI）评分。中期结果显示，所有队列的安全性、耐受性与安慰剂对照组相当，2队列中pDCs在外周血和受炎症影响的CLE皮肤病变活检中得到了有效耗竭，2和3队列中CLASI评分呈剂量依赖性降低，降幅超过4分，被认为具有临床意义。Viela Bio首席医疗官Jorn Drappa表示，这些结果令人鼓舞，公司计划将项目推进到多个2期临床试验中，以评估VIB7734在具有高未满足需求且被认为由pDCs驱动的适应症中的潜力。

德国BfArM批准Immunic公司开展IMU-838口服DHODH抑制剂针对COVID-19患者的II期临床试验，名为CALVID-1。该试验旨在评估IMU-838在约230名中度COVID-19患者中的疗效、安全性和耐受性。IMU-838已显示出对SARS-CoV-2的抑制活性，并具有良好的药代动力学、安全性和耐受性。CALVID-1试验将招募约230名患者，随机分配接受IMU-838或安慰剂治疗，并允许接受标准治疗。主要终点为患者在整个研究期间无侵入性通气比例，次要终点包括住院时间、ICU治疗时间、28天全因死亡率、临床改善时间和病毒滴度降低。如果IMU-838在初步分析中显示出临床活性，试验可能扩大至III期临床试验。

Ultragenyx公司宣布，其在进行中的1/2期临床试验中，针对鸟氨酸转氨甲酰酶（OTC）缺乏症的基因疗法DTX301，三个患者已确认对治疗有反应，其中三个患者处于第三队列。这些患者停止了替代途径药物并放宽了饮食限制，在长期随访中临床和代谢稳定。公司计划在2021年上半年开始第三期研究，并计划在第二季度末与美国食品药品监督管理局（FDA）举行结束2期会议。此外，Ultragenyx将于5月15日举办投资者电话会议，讨论DTX301和DTX401研究的新数据。

Neurocrine Biosciences宣布，其关于运动障碍项目的多个科学演示和摘要将于2020年5月18日起在2020年美国神经病学年会（AAN）科学亮点平台上提供。这些内容包括针对迟发性运动障碍（TD）和帕金森病的INGREZZA（valbenazine）胶囊以及作为帕金森病患者的辅助治疗药物ONGENTYS（opicapone）胶囊的在线数据演示和海报。这些摘要也发表在《神经学》杂志的在线增刊中。INGREZZA是一种选择性囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，用于治疗成人TD，而ONGENTYS是一种新型、每日一次的口服、外周、选择性可逆儿茶酚-O-甲基转移酶（COMT）抑制剂，用于帕金森病患者的“关”期作为辅助治疗。Neurocrine Biosciences致力于开发针对神经系统、内分泌和精神性疾病的创新治疗方法。

俄罗斯主权财富基金俄罗斯直接投资基金（RDIF）与ChemRar集团宣布，Favipiravir药物在治疗COVID-19住院患者的一期多中心随机开放比较临床试验中取得积极初步结果。数据显示，接受Favipiravir治疗的40名患者中，60%在五天内新冠病毒检测呈阴性，是标准疗法组的两倍。这一结果与中国的研究一致，疾病持续时间从11天缩短至4-5天。莫斯科、斯摩棱斯克和下诺夫哥罗德的六家领先医疗机构正在参与临床试验，包括莫斯科第一国立医学大学、莫斯科国立大学和中央临床医院。总计30家医疗中心将在俄罗斯8个地区的330名确诊新冠病毒感染的患者中开展研究。接下来，RDIF和ChemRar集团将获得全国范围内使用Favipiravir的注册证书，并从5月底开始商业交付。Favipiravir的优势包括显著缩短患者恢复时间和传染性，以及药物以片剂形式存在，便于使用。监管机构和专家将能够通过专门的后注册监测系统在线监控Favipiravir的安全性。俄罗斯开始生产该药物将对确保国家生物安全和药物在全国各地区的稳定供应做出重大贡献。RDIF首席执行官基里尔·德米特里耶夫表示，临床试验的初步积极结果将有助于俄罗斯联邦卫生