Zealand Pharma在2020年第一季度提交了新药申请，向美国FDA申请批准其治疗严重低血糖的dasiglucagon HypoPal®急救笔，并成功获得1.37亿丹麦克朗的额外投资，加速了美国商业运营的准备。公司财务报告显示，第一季度收入为1240万丹麦克朗，净运营费用为1.897亿丹麦克朗，净运营结果为-1.772亿丹麦克朗。公司还宣布收购了Valeritas Holdings的业务资产，包括V-Go®可穿戴胰岛素输送装置，并计划在2021年进入美国市场。此外，Boehringer Ingelheim启动了BI 456906的Phase 2试验，这是一款长效GLP-1/Glucagon双激动剂，用于治疗2型糖尿病和肥胖。Zealand Pharma的药物研发管线涵盖了代谢疾病和胃肠道疾病，包括dasiglucagon、glepaglutide和ZP7570等候选药物。

bluebird bio公司在EHA25虚拟大会上将展示其针对镰状细胞病、β-地中海贫血和复发难治性多发性骨髓瘤的基因治疗项目以及细胞治疗项目的新数据。其中包括LentiGlobin™基因治疗镰状细胞病的1/2期HGB-206研究的新数据，以及betibeglogene autotemcel（前身为LentiGlobin™β-地中海贫血基因治疗）的临床研究数据。此外，还将展示idecabtagene vicleucel（ide-cel；bb2121）的CAR T细胞疗法在多发性骨髓瘤患者中的研究结果。这些研究旨在评估治疗的效果和安全性，并推动公司基因治疗和细胞治疗的发展。

Sierra Oncology公司宣布，其研发的JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂Momelotinib在治疗骨髓纤维化方面展现出良好的长期疗效、安全性和耐受性。该药物在维持持续有效和耐受的剂量强度同时，表现出显著的长期治疗持久性，且未观察到新的安全性信号或累积毒性。Momelotinib在JAK抑制剂初治和既往接受JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者中显示出持续的剂量强度和临床活性，与鲁索替尼相比，Momelotinib在减少剂量降低方面具有优势。此外，Sierra Oncology正在进行MOMENTUM临床试验，旨在确认Momelotinib在治疗骨髓纤维化症状、输血独立性和脾大方面的疗效。

百济神州在第25届欧洲血液学协会线上年会上将公布其BTK抑制剂BRUKINSA™（泽布替尼）和抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）的临床及非临床数据。包括泽布替尼对比伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的3期临床试验结果，以及替雷利珠单抗治疗复发/难治性结外NK/T细胞淋巴瘤的2期临床试验初步有效性及安全性结果等。百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于创新药物研发，拥有多款自主研发药物及授权药物，致力于为全球患者提供高效药物。

Aptose Biosciences宣布，其研发的口服、首创FLT3/BTK簇选择性激酶抑制剂CG-806将在2020年6月11日至14日举行的欧洲血液学协会第25届虚拟大会上进行海报展示。该药物正在进行1期A/B剂量递增试验，以评估其在复发或难治性CLL/SLL或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性和耐受性。CG-806是一种小分子，对FLT3和BTK激酶具有强大的抑制能力，对AML动物模型有治疗效果，且在动物异种移植模型中无毒性。Aptose Biosciences是一家专注于开发针对血液学恶性肿瘤的个性化疗法的临床阶段生物技术公司，其产品管线包括旨在提供单药疗效并增强其他抗癌疗法疗效的产品。

Horizon Therapeutics公司宣布了关于TEPEZZA（teprotumumab-trbw）的新数据，揭示了其在治疗甲状腺眼病（TED）中的药代动力学（PK）特征，支持了其在标签中建立的剂量方案。该研究分析了来自Phase 1和2/3 TED临床试验的数据，评估了TEPEZZA的关键疗效终点（突眼反应率、临床活动评分值为0或1的患者百分比、复视反应率）以及选定的安全性变量（高血糖和肌肉痉挛）。分析发现，在TED患者中，TEPEZZA具有较长的消除半衰期、低系统清除率和低分布容积，与其他单克隆抗体一致。在所选剂量方案中，对于疗效和安全性终点，没有发现有意义的暴露-反应关系。此外，根据患者的人口统计学特征，包括基线年龄、性别、种族、体重、吸烟状况、轻度/中度肾功能损害或肝功能（总胆红素、天冬氨酸和丙氨酸转氨酶），也没有发现PK反应的显著差异。此外，还总结了GO-QOL问卷在美国的首次验证。在Phase 2和Phase 3 TEPEZZA临床试验中，GO-QOL问卷被用于评估接受TEPEZZA治疗的患者与安慰剂相比的生活质量变化。这些研究为TEPEZZA和TED提供了进一步见解，支持了TEPEZZA在

国家药品监督管理局批准诺和诺德公司研发的GLP-1类似物诺和力（利拉鲁肽注射液）用于降低伴有心血管疾病的2型糖尿病成人患者的主要心血管不良事件风险，成为我国唯一具有此适应症的降糖药物。2型糖尿病心血管疾病风险高，诺和力通过降低心血管死亡风险、非致死性心肌梗死或非致死性卒中，改善动脉粥样硬化，显著降低主要心血管不良事件发生风险。此外，诺和力在降低糖化血红蛋白的同时，减少低血糖发生率，控制血压、血脂和体重等心血管风险因素，推动2型糖尿病患者的综合疾病管理。诺和力心血管适应症的获批对2型糖尿病患者具有划时代意义，有助于提高患者生活质量，降低死亡风险。

一项名为“Pilot Study”的研究发表在《Annals of Plastic and Reconstructive Surgery》期刊上，由位于印第安纳波利斯的Chernoff Plastic Surgery的Gregory Chernoff医生领导。该研究聚焦于使用Pneuma Nitric Oxide的N1 O1局部血清在58名年龄在32至81岁之间的患者中，探讨硝酸甘油在抗衰老皮肤护理中的应用。研究显示，使用该血清后，硝酸甘油在首次应用后30分钟内仍可检测到，有助于改善皮肤质地、减少细纹、毛孔粗大和色素沉着。该血清具有促进血液循环和增强成纤维细胞的能力，单独使用时能提升美容效果，与其它产品结合使用时则能提高吸收效果。Gregory Chernoff医生是三重认证的整形外科医生，在美容医学和整形外科领域有显著贡献，并在全球范围内为医生们进行了超过700场关于手术和非手术疗法的讲座。

Myovant Sciences宣布将在即将举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学会议上展示其针对晚期前列腺癌男性患者的每日一次口服药物relugolix（120毫克）的疗效和心血管安全性数据。该数据来自正在进行中的III期HERO研究。Myovant Sciences于2020年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了relugolix的新药申请（NDA），作为治疗晚期前列腺癌的潜在药物。该NDA基于HERO研究的积极结果，这是一项比较relugolix与醋酸亮丙瑞林的关键性随机研究。Myovant Sciences致力于成为专注于女性和男性健康护理的领先医疗保健公司，其主导产品relugolix是一种每日一次的口服GnRH受体拮抗剂。公司还在开发MVT-602，这是一种寡肽类kisspeptin-1受体激动剂，已完成用于辅助生殖治疗女性不孕症的IIa期研究。

Agenus公司宣布将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学会议上展示其新一代抗CTLA-4抗体AGEN1181的数据。AGEN1181是一种多功能Fc工程抗体，旨在提高第一代CTLA-4抗体的安全性和有效性。该虚拟演示将由约翰·韦恩癌症研究所和癌症诊所的执行董事、普罗维登斯洛杉矶区域研究主任史蒂文·J·奥戴博士进行。演示将在5月29日早上8点（东部时间）开始，供在线点播观看。Agenus是一家专注于发现和开发免疫疗法以对抗癌症和感染的生物制药公司，其愿景是通过结合抗体疗法、细胞疗法和癌症疫苗平台，扩大从癌症免疫疗法中受益的患者群体。该公司总部位于马萨诸塞州列克星敦。

在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中进行的ADXS-503单药和联合KEYTRUDA®（pembrolizumab）的1/2期临床试验中，观察到ADXS-503与KEYTRUDA®联合使用后，16周内患者获得持续的临床益处，包括部分反应和疾病稳定。在之前对KEYTRUDA®无反应的患者中，观察到部分反应和疾病稳定。初步的免疫原性数据显示，在评估的七名患者中，所有患者都产生了CD8+ T细胞。单药治疗部分A阶段已完成，其中50%的患者疾病稳定。ADXS-503作为单药和与KEYTRUDA®联合使用时均表现出安全性和耐受性，无剂量限制性毒性。Advaxis计划扩大研究，评估更多患者，并开始评估ADXS-503作为一线治疗在NSCLC患者中的应用。

KB105在治疗TGM1缺陷型寻常型鱼鳞病（ARCI）的临床试验中表现出良好的耐受性和安全性，无不良反应或免疫反应。试验结果显示，KB105在所有治疗区域均表现出可检测到的TGM-1表达，且表达正确定位在表皮层，与loricrin共定位，并具有功能活性。KB105治疗区域表现出对鱼鳞病表型的减少。Krystal Biotech计划在2020年下半年开始对儿童患者进行二期临床试验。

Tolero Pharmaceuticals公司宣布，在Zella 102临床试验中，首次给患者使用了alvocidib（一种CDK9抑制剂）的新剂量方案，该方案在azacitidine治疗后进行，以评估其在治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性和有效性。该研究针对未接受治疗或接受少于六周期治疗的MDS患者，旨在确定alvocidib的推荐剂量，并观察其对血液指标和输血依赖性的影响。Alvocidib作为一种CDK9抑制剂，在临床研究中被评估用于治疗急性髓系白血病（AML）和MCL-1依赖性AML。Tolero Pharmaceuticals致力于开发针对血液和肿瘤疾病的新型疗法，并与Sumitomo Dainippon Pharma合作推进创新性肿瘤治疗药物的研发。

Magenta Therapeutics公司在ASGCT年会上展示了其干细胞动员疗法候选药物MGTA-145的预临床数据。该药物旨在作为多种疾病（包括自身免疫疾病、血液癌症和遗传疾病）的一线标准治疗方案。MGTA-145与Plerixafor联合使用，在I期临床试验中显示出可靠的同日动员和收集造血干细胞（HSCs）的能力。MGTA-145已在一百多名健康志愿者中进行了剂量测试。Magenta计划在2020年启动多项II期临床试验，并生成初步的II期数据。这些试验将包括同种异体和自体移植设置，以评估HSCs的动员和收集以及移植后患者的植入情况。Magenta Therapeutics的首席研发官兼首席医疗官John Davis表示，MGTA-145有潜力彻底改变干细胞动员、收集和植入的标准治疗方案。这些数据显示，使用MGTA-145获得的细胞可用于基因治疗和基因编辑的多种遗传疾病。这些发现对于MGTA-145的广泛应用前景是令人鼓舞的，显示出安全且稳健的细胞动员，这些细胞可用于干细胞移植，以及基因治疗应用，扩大该计划为更多患者提供治疗的可能性。

Constellation Pharmaceuticals宣布，其在欧洲血液学协会（EHA）年会上发表了关于MANIFEST临床试验的三篇摘要，涉及CPI-0610在骨髓纤维化治疗中的应用。数据显示，CPI-0610在单药治疗和联合鲁索替尼治疗中均显示出临床活性，包括35%的脾脏体积减少（SVR35）、50%的总症状评分（TSS50）改善、血红蛋白水平提升、输血依赖患者转化为非输血依赖，以及骨髓纤维化改善。试验中，CPI-0610作为单药或联合鲁索替尼使用，在JAK抑制剂初治和经治患者中均表现出良好的耐受性。此外，公司预计将在EHA会议上展示约50名一线患者和70-80名二线患者的12周和24周数据。

Urovant Sciences宣布将在2020年美国泌尿外科协会(AUA)年会上通过虚拟方式展示vibegron在治疗过度活跃膀胱症(OAB)的52周扩展研究数据以及按年龄分组的数据。这些数据支持vibegron在治疗OAB患者，包括尿急、尿频等症状方面的潜在益处。vibegron是一种每日一次的β-3肾上腺素能激动剂，正在研究用于治疗OAB。研究结果显示，vibegron在减少每日排尿次数、尿急、尿失禁等关键指标方面显示出显著的改善，且安全性良好。此外，针对65岁及以上老年患者的分析也显示出vibegron的疗效和安全性。Urovant Sciences正在寻求美国食品药品监督管理局(FDA)批准vibegron用于治疗OAB。

欧洲委员会批准了Takeda公司基于ADCETRIS（布伦妥昔单抗偶联物）的扩展条件市场授权，用于治疗未经治疗的系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）成人患者，并与CHP（环磷酰胺、多柔比星、泼尼松）联合使用。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），CD30在多种类型的周围T细胞淋巴瘤（PTCL）表面表达，包括sALCL。这一决定是在2020年3月27日欧洲药品管理局（CHMP）对ADCETRIS给予积极意见后做出的。该批准是基于ECHELON-2 III期临床试验的卓越结果，该试验显示了与CHOP相比，ADCETRIS联合CHP在无进展生存期和总生存期方面的优越性。ADCETRIS在欧洲联盟、挪威、列支敦士登和冰岛的所有国家均有效。