Medivir公司宣布，在针对肝细胞癌（HCC）的1b/2a期临床试验中，首名患者已接受MIV-818药物的治疗。该试验旨在评估MIV-818与两种现有药物（Lenvima和Keytruda）联合使用的安全性、耐受性和疗效。MIV-818是一种全新的治疗HCC的机制，具有治疗肝细胞癌和减少副作用潜力。研究分为剂量递增阶段和扩展阶段，将在英国、西班牙和韩国的诊所进行，包括对一线治疗无效或不耐受的HCC患者。

Actinium Pharmaceuticals宣布，在威斯康星医学院进行的Actimab-A和CLAG-M Phase 1组合试验的最新数据在2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的第63届美国血液学年会（ASH）上展出。该试验是一项剂量递增研究，评估了Actimab-A（一种针对CD33的抗体放射偶联物，配备α发射性放射性同位素Actinium-225）与CLAG-M（一种适用于适合高强度疗法的患者的挽救性化疗方案）的结合。研究结果显示，Actimab-A与CLAG-M结合使用，在缓解率和缓解深度方面均有所提高，同时安全性良好。研究还显示，在先前未对venetoclax产生反应的患者中，观察到高缓解率，并且许多患者能够进行骨髓移植。这些数据支持了Actinium未来开发Actimab-A和CLAG-M的方案，以治疗复发性或难治性急性髓系白血病（AML）。

electroCore公司发布更新，介绍其非侵入性迷走神经刺激器gammaCore在治疗创伤后应激障碍（PTSD）方面的临床研究进展。研究显示，nVNS治疗三个月后，PTSD症状减少31%，且在开放标签期继续使用nVNS的患者症状进一步改善。此外，nVNS还能有效抑制炎症因子IL-6的升高。公司正在进行两项随机对照试验以进一步验证nVNS治疗PTSD的疗效。gammaCore已获FDA批准用于治疗偏头痛和丛集性头痛，并有望成为治疗PTSD的安全、便捷、有效的新疗法。

天演药业在第63届美国血液学会年会壁报展示环节中公布了其两款新型癌症免疫疗法产品ADG153和ADG152的临床前数据。ADG153是新型抗CD47单克隆安全抗体，具有更强的体内抗肿瘤活性、更长的半衰期和更少的红细胞毒性；ADG152是CD20xCD3双特异性安全抗体，展现出强大的抗肿瘤活性和更高的安全性。这两款产品均采用了天演药业的安全抗体SAFEbody®精准掩蔽技术，旨在克服血液肿瘤临床开发中遇到的安全性问题。天演药业凭借其基于AI构建的强大抗体技术平台，将继续推动管线迎来新一轮增长。

Alterity Therapeutics宣布新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）批准其Phase 2临床试验，针对多系统萎缩（MSA）疾病的治疗药物ATH434。ATH434是一种新型小分子，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集，并在前期临床试验中显示出良好的耐受性和疗效。该临床试验旨在评估ATH434对MSA患者影像学和蛋白质生物标志物的影响，包括α-突触核蛋白聚集和大脑中铁的平衡。如果试验成功，ATH434有望为MSA患者提供一种新的治疗方法。

TG Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对多发性硬化症（MS）复发型（RMS）患者的实验性糖基工程化抗CD20单克隆抗体ublituximab的生物制品许可申请（BLA），并设定了2022年9月28日的PDUFA目标日期。该申请基于ULTIMATE I & II试验的结果，这是两个相似的III期、随机、全球、多中心、双盲、积极对照试验，评估了ublituximab与teriflunomide相比在RMS患者中的疗效和安全性。TG Therapeutics表示，这是公司在美国的第一个针对自身免疫症状的营销申请，期待与FDA合作完成审查过程。

OnKure公司宣布其口服HDAC抑制剂OKI-179在首个人体临床试验中取得积极结果。该试验评估了OKI-179在癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。结果显示，OKI-179在两种耐受性良好的剂量方案下表现出良好的安全性，常见的不良反应为恶心、疲劳和贫血，恶心可通过止吐药控制。在120毫克以上的剂量下，PK/PD数据显示了强大的靶点结合，暴露量高于在多个RAS通路突变癌症的预临床实体瘤模型中观察到的药理活性浓度。研究结果表明，450毫克和300毫克分别是4天/3天和5天/2天方案下的最大耐受剂量。OnKure公司计划在2022年上半年开始一项1b/2期试验，评估OKI-179与binimetinib联合治疗NRAS突变黑色素瘤患者的安全性和药代动力学，并确定2期推荐剂量。

Alnylam Pharmaceuticals提交了关于lumasiran的新药补充申请，该药物是一种针对羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNAi疗法，用于降低患有晚期原发性高草酸尿症1型（PH1）患者的血浆草酸水平。该申请基于ILLUMINATE-C III期研究的积极结果，该研究评估了lumasiran在所有年龄段的晚期PH1患者中的安全性和有效性。研究结果显示，lumasiran在患有慢性肾脏病（CKD）3b-5期、无论是否透析的PH1患者中，血浆草酸水平从基线到六个月时显著降低。最常见的不良反应为注射部位反应，均为轻微且短暂的。Alnylam计划通过其“Alnylam P5x25”战略，将RNAi疗法转化为创新的药物，以治疗罕见和常见疾病。

Cidara Therapeutics和Mundipharma宣布，其抗真菌候选药物rezafungin在ReSTORE 3期临床试验中表现出色，该试验评估了该药物作为念珠菌血症和侵袭性念珠菌病的潜在一线治疗的疗效和安全性。rezafungin满足了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）预定的主要终点，包括在第30天全因死亡率以及在第14天全球治愈率。这些结果证明了rezafungin每周一次给药与每日一次给药的卡泊芬净相比，在统计学上非劣效。rezafungin总体上耐受性良好，与卡泊芬净具有相似的安全性特征。Cidara计划在2022年中向FDA和其他监管机构提交新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）。

Talaris Therapeutics公司在ASH年度会议上分享了其Phase 2临床试验的新分析，该试验评估了在活体供体肾脏移植中，供体与受体之间HLA不匹配的程度。分析发现，FCR001诱导了高度不匹配的相关和非相关受体的持久免疫耐受。尽管存在高度不匹配，但由FCR001诱导的持久嵌合体使得32名受试者中的25名能够完全撤除免疫抑制，其中12对受试者是非相关且具有≥8个HLA不匹配，大多数治疗患者显示出>95%的供体全血/T细胞嵌合体。这些发现对于Talaris Therapeutics正在进行的Phase 3注册研究FREEDOM-1以及将Facilitated Allo-HSCT疗法扩展到其他高患者需求领域具有重要意义。

I-Mab公司宣布了其新型CD47抗体lemzoparlimab与利妥昔单抗联合治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的临床试验中期数据。结果显示，lemzoparlimab在联合使用利妥昔单抗时表现出良好的安全性和耐受性，且无需启动剂量。在9名接受至少两线治疗的NHL患者中，lemzoparlimab在20mg/kg和30mg/kg剂量下均表现出良好的安全性，未达到最大耐受剂量。疗效方面，7名可评估的患者中，4人达到完全缓解，1人部分缓解，2人疾病稳定，疾病控制率为100%。I-Mab首席执行官表示，这些数据支持进一步评估lemzoparlimab在多种癌症中的临床应用。

Antengene公司在2021年ASH年会上公布了其研发的抗癌药物selinexor（ATG-010）在治疗复发/难治性T细胞和NK细胞淋巴瘤的Phase 1b TOUCH研究的结果。该研究纳入了26名中国患者，其中一半为外周T细胞淋巴瘤，26.9%为非霍奇金T细胞/NK细胞淋巴瘤。结果显示，ATG-010联合GemOx治疗方案显示出良好的治疗效果，总客观缓解率（ORR）为46.2%，完全缓解率（CRR）为26.9%，中位无进展生存期（PFS）为2.7个月。该治疗方案的安全性良好，大多数≥3级治疗相关不良事件（TEAEs）为血液学事件，非血液学事件多为低级别且可逆的胃肠道事件。Antengene公司表示，这些数据令人鼓舞，并计划进一步开展相关研究。

德琪医药在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布了塞利尼索（ATG-010）治疗复发或难治性T和NK细胞淋巴瘤的TOUCH研究数据。该研究入组了既往接受过至少一线系统性治疗的复发或难治性T和NK细胞淋巴瘤患者，主要研究终点为总体缓解率（ORR）和安全性。结果显示，ATG-010联合GemOx治疗呈现较好疗效，总人群ORR为46.2%，CR率26.9%，中位PFS 2.7个月。对于PTCL-NOS和ENKTL两个亚型，ORR分别为53.8%和57.1%，CR率分别为30.8%和28.6%，中位PFS分别为4.4个月和4.7个月。ATG-010联合GemOx治疗安全性可控，常见的不良事件主要为血液学毒性事件和非血液学不良事件。该研究为中国人群的数据，对中国患者具有指导意义。德琪医药表示，将积极推进ATG-010的临床开发，并期待启动ATG-010联合GemOx方案的扩展研究。

Actimed Therapeutics Ltd宣布，在英国监管机构批准后，已开始对健康受试者进行一项临床试验，以评估其领先化合物ACM-001.1的药代动力学和药效学。ACM-001.1是一种新的S-匹莫洛尔盐，正在开发中作为癌症恶病质的治疗方法。该研究将在健康受试者中进行，分为两部分，比较ACM-001.1与匹莫洛尔，并评估ACM-001.1的多种剂量。预计2022年上半年将获得研究数据，并将用于指导2022年底计划的2b期临床试验。Actimed首席执行官Robin Bhattacherjee表示，这是公司新盐形式S-匹莫洛尔开发过程中的一个激动人心的时刻。Actimed Therapeutics是一家专注于治疗肌肉萎缩疾病的临床阶段生物制药公司，由肌肉萎缩研究的世界领先医生Stefan Anker和Andrew Coats于2017年创立。该公司的主要重点是恶病质，这是一种伴随癌症和其他严重慢性疾病的消耗性疾病，与显著的发病率和死亡率相关。尽管其普遍性和毁灭性的临床影响，但尚无全球批准的药物用于治疗或预防癌症相关恶病质。Actimed正在为非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）的恶病质患者准备

LEO Pharma宣布开始一项针对成人中度至重度特应性皮炎（AD）的Phase 2b剂量范围临床试验，使用其研发的口服组胺H4受体拮抗剂LEO 152020。该药物通过抑制H4R受体，有望减少组胺引起的炎症和瘙痒。试验的主要目标是评估LEO 152020与安慰剂相比在治疗AD患者中的疗效，主要终点是基线至第16周EASI评分的变化。LEO Pharma致力于开发创新疗法，以帮助需要更多治疗选择和给药途径的皮肤病患者。

GenSight Biologics公司发布REFLECT III期临床试验的两年期疗效和安全性结果，该试验评估了LUMEVOQ®基因疗法对LHON患者的疗效。结果显示，LUMEVOQ®在双侧玻璃体注射中表现出持续的有效性和安全性，优于单侧注射。试验证实了LUMEVOQ®对LHON患者视力改善的持续性和安全性，为获得监管批准提供了更多动力。REFLECT试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，旨在评估LUMEVOQ®对ND4突变引起的LHON患者的安全性和有效性。

InnoCare Pharma在2021年12月11日至14日举办的美国血液学会（ASH）年会上，展示了其BTK抑制剂orelabrutinib的最新研究数据。研究包括三项：一项针对复发性或难治性（r/r）Waldenstrom巨球蛋白血症患者，另一项针对r/r慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞白血病，第三项则是关于orelabrutinib在治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）中的应用。结果显示，orelabrutinib在治疗r/r WM患者中显示出显著的疗效和良好的安全性，成为治疗选择之一。此外，orelabrutinib在治疗r/r CLL/SLL患者中也表现出优异的疗效和安全性，有望成为最佳候选药物。在ITP治疗研究中，orelabrutinib显示出抑制B细胞活化和分化，有望成为难治性/复发性ITP患者的新治疗策略。InnoCare Pharma致力于发现、开发和商业化针对癌症和自身免疫疾病的一流药物，其产品orelabrutinib已在多个国家进行临床试验。