Active Biotech宣布其候选药物tasquinimod的预临床数据已在其网站上公布，该药物是一种小分子免疫调节剂。这些数据在亚特兰大举行的第63届美国血液学会年会及展览会上以海报形式展示，旨在解决血液恶性肿瘤，包括多发性骨髓瘤的未满足医疗需求。目前，tasquinimod正在进行针对多发性骨髓瘤患者的Ib/IIa期临床试验。其中一项海报展示了与布鲁塞尔自由大学学术团队的合作为进一步研究tasquinimod在多发性骨髓瘤的预临床环境中。另一项海报则突出了tasquinimod在骨髓增生异常综合征（MDS）中的潜在作用，可能扩大其在血液学领域的应用。这些结果来自与德国德累斯顿大学医院的学术团队的合作为进一步研究tasquinimod在MDS中的作用。海报内容现已在Active Biotech网站上公布，摘要也可在美国血液学会网站上找到。

Aerovate Therapeutics宣布启动IMPAHCT Phase 2b/Phase 3临床试验，旨在评估AV-101（干粉吸入型伊马替尼）在治疗肺动脉高压（PAH）成人患者中的安全性和有效性。该研究由Tufts Medical Center的尼古拉斯·希尔博士领导，旨在为PAH患者提供新的治疗选择。AV-101是一种干粉吸入型伊马替尼，旨在减少口服伊马替尼在PAH患者中常见的全身性不良事件。Aerovate预计将在2023年中报告IMPAHCT Phase 2b部分的顶线结果。该试验是一个多国、安慰剂对照的Phase 2b/Phase 3试验，旨在评估AV-101在不同剂量下的疗效和安全性，并确定最佳剂量。

AcuraStem公司宣布其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的领先候选药物AS-202在广泛的前期临床试验中表现出优异的安全性和有效性。该药物针对TDP-43病理，这是97%的ALS患者的共同特征。AS-202是一种PIKFYVE抑制性反义寡核苷酸，旨在治疗由TDP-43病理引起的运动神经元退化。试验结果显示，降低PIKFYVE水平显著改善了TDP-43小鼠模型中的运动功能和生存率，并通过恢复运动神经元退化和TDP-43病理来驱动这些改善。AS-202在人类细胞中表现出强大的PIKFYVE抑制能力，且在高剂量下对啮齿动物模型具有良好的耐受性。这些数据使AS-202成为治疗TDP-43病理ALS患者的极具潜力的药物候选者。

Kardium公司宣布成功完成Globe Pulsed Field System首次人体试验，该系统用于治疗最常见的心律失常——心房颤动（AF）。该系统通过电场治疗心脏组织，具有独特的单次应用GlobePulse波形实现肺静脉隔离（PVI）的功能，仅需3秒即可完成。Globe PF System还提供高清晰度的心脏内定位和接触确认，确保治疗精准。该系统在治疗AF方面具有创新性，能够快速、精准地完成肺静脉隔离和心房消融。Kardium公司CEO Kevin Chaplin表示，Globe PF System代表了脉冲场消融领域的突破性进展，并计划明年启动美国IDE研究。Globe System在2020年6月获得CE Mark批准，并在欧洲市场上市。

BridGene Biosciences与澳大利亚彼得·麦克劳尔癌症中心达成合作，旨在发现治疗卵巢癌的新靶点和小分子药物候选物。双方将结合彼得·麦克劳尔癌症中心的卵巢化疗耐药性表型筛选技术和BridGene的专有IMTAC化学蛋白质组学平台，共同开展药物发现项目。BridGene将拥有从该项目中产生的药物候选物的开发和商业化独家权利。该合作标志着BridGene在开发新型药物发现策略方面的又一重要里程碑，结合表型药物发现和基于靶点的药物发现，旨在高效地将新药、新靶点和疾病联系起来，创造新的治疗方法。

牛津大学衍生公司Alethiomics成立，旨在推进其在血液癌症中多组学靶点发现管道的研究，公司基于其在血液癌症和单细胞多组学分析方面的世界领先研究，由Adam Mead教授和Beth Psaila教授创立。Alethiomics获得了牛津科学企业6百万英镑的种子轮融资，将开发基于TARGET-seq平台发现的靶点的创新疗法，以解决血液癌症中的未满足需求。TARGET-seq平台在12月12日美国血液学会（ASH）全体会议上被重点介绍。Alethiomics的种子融资将用于在牛津生物加速器建立研究运营，推进其在MPNs项目中的研发进程，并工业化其专有的TARGET-seq药物发现和靶点优先级平台。

Ivantis公司宣布，其研发的Hydrus微支架作为一种微创青光眼手术（MIGS）设备，旨在降低开角型青光眼患者的眼压，已在一项关键性临床试验中纳入首位患者。该试验旨在评估Hydrus微支架在无并发白内障手术的轻度至中度开角型青光眼患者中的疗效。目前，美国MIGS植入物仅在与白内障手术联合使用时获得批准。FRONTIER试验将评估Hydrus微支架在已接受白内障手术的患者中的有效性，为Hydrus微支架的证据库增添重要数据。Hydrus微支架是唯一完成五年随访数据的关键性试验的MIGS设备，显示出持久的疗效和安全性。该试验将包括美国内外32个研究站点，旨在为数千名青光眼患者提供新的治疗希望。

美国范德堡大学医学中心一名患者于2019年4月接受了由美国食品药品监督管理局（FDA）授权的扩大访问计划（EAP）提供的HAV（人源化无细胞血管）治疗感染的人工髂股动脉旁路移植。该案例报告发表在《血管外科学：案例、创新和技术》杂志上，描述了一名42岁女性患者因右侧外髂动脉内膜纤维化（EIAE）和持续感染的合成髂股动脉旁路移植而接受了HAV植入。术后22个月，患者表现出显著的临床改善，并恢复了正常的体力活动，HAV植入部位未观察到感染迹象。HAV目前正被用于治疗严重血管疾病和创伤的20个EAP病例中。Humacyte公司首席执行官Laura Niklason表示，HAV有望成为感染性人工血管的替代品，并已在多个国际多中心临床试验中用于血管创伤、动静脉通路和周围动脉疾病（PAD）。HAV是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）再生医学高级治疗（RMAT）指定和快速通道指定的产品。

美国洛克菲勒大学起源的细胞工程生物技术Chromovert被应用于药物发现，由Alliance Care Technologies International和Secondcell Bio合作，旨在加速国际研究，覆盖包括中枢神经系统、COVID/Pulmonary Edema (ENaC)、孤儿和罕见疾病以及地中海贫血等广泛治疗领域。这项创新旨在通过扩大应用Chromovert技术，实现药物发现的规模化，提高药物发现的成功率。Secondcell Bio将优化材料和操作方法，将Chromovert技术推向市场，而Alliance Care Technologies International则计划在阿联酋建立一个世界级的科学顾问委员会，以确定和优先考虑额外的治疗指示。双方合作旨在利用Chromovert技术发现和开发针对未满足需求的疾病的治疗药物，提高药物研发的成功率。

Confo Therapeutics宣布扩展其专利组合，获得四项关键美国和欧盟专利，涵盖其基于ConfoBody的GPCR筛选平台。这些专利包括对CFTX-1554的发现，这是一种用于治疗神经性疼痛的AT2R拮抗剂，以及与Regeneron的合作开发治疗性激动性抗体。这些专利还涵盖了ConfoBody平台的其他技术，如ConfoScreen、ConfoSensor、ConfoChimer和ConfoStructure。Confo Therapeutics拥有Steyaert专利组合在GPCR结构确定和药物发现领域的独家商业权利，该专利组合包括约30项已授权专利和25项专利申请。CFTX-1554是Confo Therapeutics首个处于临床前开发的产品候选，旨在治疗周围神经性疼痛，同时避免中枢介导的副作用。

Jazz Pharmaceuticals公司宣布，其新型药物Suvecaltamide（JZP385）的全球Phase 2b临床试验已开始招募首位患者。该药物是一种高度选择性的T型钙通道调节剂，旨在治疗成人原发性震颤。该试验旨在评估Suvecaltamide每日一次口服胶囊对中度至重度原发性震颤患者的安全性和有效性。目前，原发性震颤患者主要使用非针对该疾病的药物进行治疗，这些药物往往耐受性不佳，无法完全控制震颤。该临床试验将在美国、英国和欧盟的50多个试验点进行，预计将招募400名18至80岁的原发性震颤患者。主要疗效终点是TETRAS评分的变化，该评分衡量了由于震颤导致的日常生活功能影响。Jazz Pharmaceuticals公司表示，这项试验展示了其对解决患有神经系统疾病如原发性震颤的人们的未满足需求的持续承诺。

韩国联合制药公司与美国一家抗癌药物开发商就许可PLK-1靶向抗癌药物技术进行了一年多的讨论，但至今未达成最终协议。该公司原计划在2020年12月完成技术转移，但至今仍在与美方公司进行持续讨论。有行业观察者认为，双方可能正在等待正在进行中的本地一期临床试验的结果。此外，韩国联合制药公司已获得监管批准，在韩国中部国立大学医院进行PLK-1抑制剂UN04治疗激素抵抗性乳腺癌的一期临床试验，并已在日本注册了针对前列腺癌的PLK-1抑制剂专利，以独家使用该药物至专利到期。

180 Life Sciences与牛津大学达成独家全球许可协议，共同开发HMGB1分子，用于治疗肝脏疾病。该分子能促进肝脏修复和再生，针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）等疾病具有潜在治疗价值。公司将为牛津大学支付一次性许可费，并基于临床、监管和销售里程碑支付后续款项。180 Life Sciences致力于开发新型药物，解决炎症、纤维化和疼痛等领域的未满足需求。该合作旨在推进HMGB1分子的临床研究，并准备IND申请。非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）已成为西方国家最常见的慢性肝病，预计将成为美国肝脏移植的主要适应症。180 Life Sciences致力于研发新型药物，以改善肝脏疾病患者的治疗状况。

意大利研发驱动的制药公司NTC Srl与加拿大专注于干眼诊断和管理的I-MED Pharma Inc.宣布，含有0.4%透明质酸钠的长期润滑膏I-DEFENSE已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的注册批准，用于缓解干眼症和眼睑闭合不全症状。这是首个在欧洲研发的用于眼科用途的NTC医疗设备产品在美国获得批准。NTC与I-MED Pharma的合作将创新眼科膏剂首先引入加拿大，现在又进入美国市场，体现了两家公司致力于推动干眼科学发展的承诺。I-DEFENSE是I-MED Pharma干眼产品组合中已成功注册的多个产品之一，未来还将有更多产品注册。该产品的粘稠特性使其与眼表接触时间延长，这种保湿膏可以缓解干眼症状，并作为防止水分流失的屏障。NTC总裁兼首席执行官Riccardo Carbucicchio表示，他们与北美领先的眼科公司I-MED Pharma的战略伙伴关系令人自豪，他们很高兴将创新的眼病产品推向美国市场。I-MED Pharma总裁兼首席运营官Philipp Binder表示，他们期待将领先的基于透明质酸的眼科膏剂引入美国市场，并致力于将创新干眼膏剂仅通过眼科保健专业人员在美销售，以实现为全球

欧洲委员会批准了Apellis Pharmaceuticals Inc和Swedish Orphan Biovitrum AB共同研发的Aspaveli®（pegcetacoplan），这是首个针对C3的治疗药物，用于治疗对C5抑制剂治疗至少三个月后仍贫血的成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。该药物基于欧洲药品管理局孤儿药品委员会的建议，符合2017年授予的孤儿药资格标准。PNH是一种罕见、慢性且危及生命的血液疾病，其特征是持续的血红蛋白水平低，可能导致频繁输血和贫血引起的严重疲劳等症状。Aspaveli的批准基于PEGASUS 3期研究的结果，该研究评估了Aspaveli与eculizumab相比在治疗对eculizumab治疗仍有持续贫血的PNH成人患者中的疗效和安全性。

Nektar Therapeutics宣布，其合作伙伴Eli Lilly & Company在投资社区会议上展示了新型T调节细胞刺激剂NKTR-358（LY3471851）在患有中度至重度特应性皮炎患者中的1b期概念验证研究初步结果。NKTR-358旨在通过纠正由炎症T细胞水平升高和调节性Treg细胞数量减少及功能受损导致的免疫系统失衡来治疗自身免疫和炎症性疾病。初步数据显示，在12周治疗期间每两周一次的NKTR-358（Q2W）治疗导致中度至重度特应性皮炎患者的Eczema Area and Severity Index（EASI）评分呈剂量依赖性降低，最高剂量24ug/kg在12周时EASI评分降低70%，且在最后一次剂量后至少持续6个月，显示出NKTR-358与标准治疗的差异化潜力。这些数据支持了Lilly计划在该适应症中进行2期研究的计划。

2021年12月15日，医疗设备公司Exero Medical宣布了三个重要的里程碑。该公司已从CBG集团、其他私人投资者和以色列创新局共同筹集了130万美元。这笔融资以正在进行的A轮融资的SAFE前奏形式进行，将用于支持Exero目前计划于2022年进行的下一个临床试验，并进一步推进其可生物降解传感器的开发。除了正在进行的A轮融资外，Exero还在扩大其管理团队，为公司的下一轮临床试验做准备。Exero公司很高兴欢迎Ilana Fishman担任其新的临床、监管和质量保证事务副总裁，欢迎Gilad Lerman博士担任Exero公司新的研发副总裁。这两人都在生物医药行业拥有丰富的经验。