Erisyon公司获得迈克尔·J·福克斯基金会资助，用于验证早期帕金森病检测方法。Erisyon将利用这笔资金运用单分子蛋白测序技术，检测和验证具有早期帕金森病检测潜力的生物标志物。Erisyon团队在蛋白质组学研究领域处于前沿，他们的发现有助于预测蛋白质的功能，为疾病研究提供更多见解。这项研究旨在通过单分子检测技术，在疾病早期阶段准确量化帕金森病的生物标志物。Erisyon公司由一群来自德克萨斯大学奥斯汀分校的技术人员和企业家创立，旨在通过更深入地了解蛋白质，推动个性化医学和药物递送领域的新发现。

CELLINK宣布与阿斯利康合作，利用其创新的生物打印技术和生物墨水，为心血管、肾脏和代谢性疾病药物发现提供先进的3D生物打印肝类器官。这一合作在瑞典哥德堡的阿斯利康BioVentureHub内设立研发实验室，将利用CELLINK的专利待批生物墨水——基于细胞外基质和层粘连蛋白的生物墨水，使人类细胞在体外生长和功能化，模拟人体内环境。3D生物打印技术能够精确地将多种细胞打印到预定义的位置，重现原生组织的微环境，对于组织工程至关重要。

Lexent Bio公司宣布其血液检测系统Confera™ Dx在《分子癌症治疗学》杂志上发表的论文中用于评估晚期实体瘤患者治疗反应。该研究由西北大学Lurie癌症中心Young Kwang Chae博士领导，表明Confera Dx能够在治疗开始后的前几周内准确判断免疫检查点抑制剂治疗的效果，帮助患者避免无效治疗，提高成功机会。Lexent Bio首席医疗官Haluk Tezcan博士表示，一旦验证，Confera Dx将成为医疗保健提供者和患者快速准确指导治疗的有价值工具。此外，该系统有望降低成本，提高癌症治疗研发效率。

数字生物公司Recursion与Takeda制药公司达成全球许可协议，获得临床阶段MEK抑制剂TAK-733的开发权，用于治疗遗传性癌症综合征及相关肿瘤学领域。Recursion通过机器学习分析细胞图像，发现TAK-733在肿瘤抑制蛋白失活时的治疗潜力，并与Takeda的分子库进行测试，最终确定TAK-733作为潜在治疗药物。根据协议，Recursion将独家开发并商业化TAK-733。

Novo Nordisk宣布了STEP 4临床试验的结果，这是STEP项目中的首个完成的三期临床试验。该试验是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的撤药试验，旨在探索使用semaglutide与安慰剂相比的持续体重管理效果。试验持续68周，研究了每周一次皮下注射semaglutide 2.4 mg对902名患有肥胖或超重并伴有并发症的人的体重影响。在20周的前期治疗后，达到目标剂量的803名参与者被随机分配接受每周一次皮下注射semaglutide 2.4 mg或安慰剂治疗48周。结果显示，接受semaglutide治疗的人群在48周后平均体重减轻了7.9%，而安慰剂组体重则增加了6.9%。在68周的总治疗期间，接受semaglutide治疗的人群体重减轻了17.4%，而安慰剂组体重减轻了11.5%。semaglutide表现出良好的安全性和耐受性，最常见的不良事件为胃肠道事件。Novo Nordisk表示，这些结果强调了肥胖作为慢性疾病需要持续治疗的重要性，并期待分享STEP项目的更多结果。

Oncopeptides AB宣布，其两项关于多发性骨髓瘤的数据摘要已被2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会接受。其中一项摘要涉及评估melflufen在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的关键性2期HORIZON研究。摘要现已在线发布。melflufen是一种首创的抗癌肽-药物偶联物，能迅速将烷化剂有效载荷递送至肿瘤细胞。该主要药物候选品正在晚期临床开发阶段，用于治疗RRMM患者。Oncopeptides首席医疗官Klaas Bakker表示，ASCO年会是一个重要的论坛，用于讨论肿瘤学创新。公司将基于HORIZON研究的亚组分析，分享关于晚期RRMM患者后续治疗时间点的初步见解。摘要包括一项关于美国晚期多发性骨髓瘤患者不良事件和结果模式的真实世界数据研究，以及一项关于接受melflufen加地塞米松治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者后续治疗时间的探索性分析。Melflufen是一种首创的抗癌肽-药物偶联物，能迅速将烷化剂有效载荷递送至肿瘤细胞。Oncopeptides是一家专注于开发针对难治性血液疾病的靶向疗法的制药公司，总部位于瑞典斯德哥尔摩，美国总部位于马萨诸塞州波士顿。

Bexion Pharmaceuticals宣布，其三项关于BXQ-350的研究摘要被2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）接受，包括针对难治性实体瘤和高级别胶质瘤的I期临床试验，以及针对儿童和年轻成人实体瘤和中枢神经系统肿瘤的剂量递增研究。这些研究将在ASCO 2020虚拟会议上进行口头或海报展示。BXQ-350是一种新型药物，由多功能溶酶体激活蛋白Saposin C和磷脂酰丝氨酸组成，已在体外和体内显示出对脑和其他实体瘤的抗癌效果。Bexion已完成了BXQ-350针对实体瘤和胶质瘤的多中心I期临床试验，并完成了针对儿童患者的I期临床试验的招募。

Agenus Inc.宣布其子公司AgenTus Therapeutics提交的IND申请被FDA接受，用于治疗癌症的allogeneic iNKT疗法agenT-797将进入临床试验。同时，AgenTus还提交了针对COVID-19的IND申请。AgenTus Therapeutics的iNKT疗法旨在增强人体免疫系统细胞攻击癌细胞，并具有快速生产、无遗传操作、降低移植物抗宿主病风险等优势。Agenus正在考虑将AgenTus Therapeutics分拆或向股东发放股票股息，预计年底做出决定。

Y-mAbs Therapeutics公司宣布，其两项关于新型抗体治疗癌症的研究将在美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟年会上展出。研究由SJD巴塞罗那儿童医院Jaume Mora医生提交，涉及自体干细胞移植在结合抗GD2免疫疗法治疗高风险神经母细胞瘤中的作用，以及新一代抗GD2单克隆抗体Naxitamab在治疗复发/难治性高风险神经母细胞瘤中的结果。Naxitamab由MSK开发，已独家许可给Y-mAbs。Y-mAbs是一家专注于开发新型抗体治疗产品的生物制药公司，拥有包括naxitamab和omburtamab在内的多个产品候选，分别针对表达GD2和B7-H3的肿瘤。

卡迪夫肿瘤学公司宣布与PoC Capital达成协议，以资助其正在进行的一期/二期临床试验，该试验针对KRAS突变转移性结直肠癌（mCRC）患者。该公司在美联抗癌研究协会（AACR）会议上展示了onvansertib在临床试验中的积极安全性和疗效数据，显示出良好的临床响应。卡迪夫肿瘤学公司正在开发onvansertib，这是一种针对PLK1酶的口服、高度选择性的ATP竞争性抑制剂，旨在改善癌症患者的治疗效果。

天境生物宣布其自主研发的CD73抗体TJD5在中国完成1/2期临床研究首例晚期实体瘤患者给药，标志着该药物在中国临床试验的启动。TJD5是一款针对肿瘤微环境的创新药物，有望为肿瘤患者带来新的治疗希望。本次临床研究旨在评估TJD5的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和疗效，并为其单药及与拓益®联合用药提供参考剂量。天境生物首席执行官申华琼博士表示，为患者带来新一代肿瘤免疫药物是公司的使命与责任，TJD5的潜力以及在中国快速进入临床研究阶段的喜讯展现了公司的全球临床开发实力和快速推进管线的执行能力。此外，天境生物与君实生物达成临床研究合作关系，共同开展TJD5和抗PD-1单抗特瑞普利单抗联合治疗的临床研究，以评估联合用药在多种类型肿瘤患者中的临床应用。

I-Mab公司宣布在中国启动了其CD73抗体TJD5（TJ004309）的Phase 1/2临床试验，以评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及疗效。TJD5是一种针对癌症微环境的创新药物，有望为癌症患者带来新的治疗希望。该研究旨在确定TJD5作为单一药物和与toripalimab（TUOYI®）联合使用的推荐剂量，以进一步评估其疗效和安全性。I-Mab首席执行官Dr. Joan Shen表示，公司致力于将TJD5开发为下一代免疫肿瘤药物，并已利用美国TJD5 Phase 1临床试验的数据加速中国临床试验。此外，TJD5在美国也正在进行Phase 1临床试验，以评估其作为单一药物和与atezolizumab（TECENTRIQ®）联合使用的耐受性和初步疗效。

Vanda Pharmaceuticals Inc.与FDA达成协议，将重新提交HETLIOZ®（tasimelteon）治疗Smith-Magenis综合征（SMS）的申请。此前，Vanda因收到FDA的拒绝文件而暂停申请。5月8日的会议解决了申请中的问题，Vanda计划尽快提交补充新药申请，包括固体胶囊剂型用于成人治疗和液体剂型用于儿童治疗。Vanda表示，与FDA的合作令人满意，并期待将这一重要治疗带给SMS患者。SMS是一种发育障碍，常见症状为严重睡眠障碍，影响患者及其家庭生活。Vanda的申请将包括固体胶囊剂型的新药申请和液体剂型的新药申请。

Capricor Therapeutics宣布HOPE-2临床试验12个月数据积极，显示CAP-1002治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）患者效果显著，改善上肢、心脏和呼吸功能，首次将心脏功能稳定与细胞损伤生物标志物降低相关联。公司计划与FDA讨论CAP-1002的审批途径，并计划召开电话会议和网络直播。HOPE-2是一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，评估CAP-1002在晚期DMD患者中的疗效。试验结果显示，CAP-1002治疗组患者上肢功能、心脏功能和呼吸功能均有改善，且与安慰剂组相比具有统计学意义。此外，该研究还发现，CAP-1002可以降低心脏肌肉细胞损伤的生物标志物CK-MB水平。Capricor Therapeutics总裁兼首席执行官Linda Marbán表示，HOPE-2研究的数据令人鼓舞，他们期待与FDA讨论CAP-1002的商业化途径。

BELLUS Health Inc.将于2020年5月27日举行虚拟关键意见领袖（KOL）会议，讨论慢性咳嗽领域。会议将邀请英国曼彻斯特大学呼吸医学教授、曼彻斯特大学NHS基金会信托医院荣誉顾问Jacky Smith博士进行演讲，讨论慢性咳嗽未满足的需求、当前疗法以及BLU-5937在难治性慢性咳嗽中的Phase 2 RELIEF试验概述。BELLUS Health还将提供BLU-5937的关键临床更新，包括潜在的临床开发计划和商业考虑因素，为预计在2020年6月或7月发布的topline RELIEF试验数据做准备。BLU-5937是一种高度选择性的P2X3拮抗剂，有望成为治疗慢性咳嗽、慢性瘙痒和其他高敏化相关疾病的重要治疗选择。

Trillium Therapeutics Inc.将在2020年5月29日至31日举行的ASCO20虚拟科学计划的发展性治疗会议中展示其新型CD47检查点抑制剂TTI-622的数据。该展示将重点介绍一项评估TTI-622在晚期复发或难治性淋巴瘤患者中的首次人体研究。会议中将由Krish Patel，MD进行报告，标题为“正在进行的第一项人体，1期剂量递增研究：针对晚期复发或难治性淋巴瘤的CD47阻断剂TTI-622”。报告形式为海报展示，编号为94，海报将于5月29日早上8点在会议网站上公布，同时Trillium Therapeutics的官方网站上也将提供海报副本。Trillium Therapeutics是一家致力于开发创新癌症治疗疗法的免疫肿瘤学公司，其产品TTI-621和TTI-622针对CD47，这是一种癌细胞常用来逃避免疫系统的“不要吃”信号。

美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Bristol Myers Squibb和bluebird bio公司关于idecabtagene vicleucel（ide-cel；bb2121）生物制品许可申请（BLA），该药物用于治疗经过大量预治疗的复发和难治性多发性骨髓瘤患者。该申请于2020年3月提交。FDA要求BLA中的化学、制造和控制（CMC）模块需要进一步详细说明以完成审查，但未要求提供额外的临床或非临床数据。Bristol Myers Squibb计划最迟于2020年7月底重新提交BLA。两家公司将分别于当天举行投资者电话会议和网络直播，讨论这一更新。此外，ide-cel是B细胞成熟抗原（BCMA）靶向的基因改造自体嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，已获得FDA的突破性疗法指定（BTD）和优先药物（PRIME）指定，以及欧洲药品管理局的加速评估状态。