Rockwell Medical公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其铁缺乏性贫血治疗药物Ferric Pyrophosphate Citrate（FPC）的IND申请反馈，该药物旨在治疗在家接受输注治疗的患者。FDA要求提交更多关于FPC微生物学和短期稳定性的数据。Rockwell Medical计划在2022年上半年完成这些额外研究，并提交所需数据。公司表示，这些活动将对计划中的首次给药时间产生最小影响。Rockwell Medical致力于开发新一代输注铁技术平台FPC，该平台有望为多种疾病状态中的铁缺乏提供变革性治疗方案，降低医疗保健成本并改善患者的生活。

Opentrons子公司Neochromosome与Mekonos宣布建立新合作伙伴关系，旨在推进个性化医疗领域的细胞工程。双方将结合Mekonos的芯片级递送平台和Neochromosome的定制染色体技术，加速下一代细胞疗法的研发。合作将利用Mekonos的Iris技术，将Neochromosome的“Big-DNA”载体直接递送到人类诱导多能干细胞（hiPSCs）的细胞核中，以优化hiPSCs的工程化。这一合作有望为细胞疗法的发展开辟新机遇，并最终惠及患有各种疾病的患者。该研究合作将于2022年1月在旧金山湾区启动，预计年中将公布初步结果。

Aurora和22世纪集团与Cronos集团达成一项非独家协议，将基础生物合成知识产权许可给Cronos集团，旨在推动大麻素生物合成的研发。这项协议结合了三家公司资源，旨在通过生物合成方法实现大麻素产品的商业化，并有望提高大麻素，特别是罕见大麻素如CBG、CBC和CBN的产量和纯度。Aurora首席执行官Miguel Martin表示，这一合作对推动大麻素产品的商业化具有重要意义，同时22世纪集团首席执行官James A. Mish强调，植物和生物合成大麻素的结合对行业的商业化成功至关重要。Cronos集团总裁兼首席执行官Kurt Schmidt表示，通过许可这项知识产权，Cronos集团将能够提高培养大麻素产品的开发速度和效率。

Kura Oncology公司宣布，其药物tipifarnib在治疗复发性或难治性T细胞淋巴瘤的II期临床试验中显示出积极结果，包括56%的总缓解率和32.8个月的平均总生存期。该研究主要针对AITL（血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤）患者，这是T细胞淋巴瘤的一种侵袭性形式。tipifarnib是一种强效、选择性、口服生物利用度高的香叶基转移酶抑制剂，其安全性良好，耐受性良好。这些数据表明，tipifarnib在治疗T细胞淋巴瘤，尤其是AITL方面具有临床益处，为癌症患者提供了新的治疗选择。

Cellular Biomedicine Group Inc.（CBMG）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型自体双特异性CAR-T细胞疗法C-CAR039的IND申请，用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（r/r B细胞NHL）。C-CAR039针对CD19和CD20抗原，在早期临床试验中展现出良好的疗效和安全性数据。该疗法有望为预后较差的NHL患者提供新的治疗选择。此外，CBMG还获得了FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗滤泡性淋巴瘤。CBMG致力于开发创新靶向疗法，以应对癌症等疾病。

TScan Therapeutics公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上展示了其领先液体肿瘤候选药物TSC-100和TSC-101的相关海报，这两种药物针对血液细胞上的HA-1和HA-2抗原，旨在预防髓系白血病患者造血干细胞移植后的复发。公司计划在2021年底前为这两个项目提交新药临床试验申请（IND）。TSC-100和TSC-101的1期临床试验预计将于2021年上半年启动。公司将于12月15日举办虚拟专家讨论会，讨论ASH海报内容，包括TSC-100和TSC-101的临床试验设计，并邀请专家提供当前治疗标准的详细信息。

Capricor Therapeutics宣布其针对SARS-CoV-2的多价exosome mRNA疫苗在《生物化学杂志》上发表的预临床数据，显示该疫苗能够产生强烈的T细胞反应，针对高度保守的N蛋白，可能提供更持久的免疫力。此外，Capricor完成了非临床研究，准备提交IND申请。其细胞疗法项目CAP-1002的二期临床试验已招募63名患者。预计2022年第一季度将公布数据。该疫苗利用exosome作为药物递送载体，提供对S蛋白和N蛋白的双重免疫，可能增强对新冠病毒变种的防护。Capricor的CAP-1002疗法旨在调节COVID-19患者的细胞因子风暴，减轻严重疾病后的后遗症。该公司计划在2022年第一季度分享二期临床试验结果，并与FDA讨论进一步开发的可能性。

Biofrontera公司宣布其旗下产品Ameluz®联合红光灯BF-RhodoLED®治疗中度至重度痤疮的Phase 2b临床试验已开始招募首位受试者。此研究旨在评估Ameluz®-PDT的安全性和有效性，并旨在扩大Ameluz®在美国的FDA批准范围。该研究为多中心、随机、双盲设计，共有126名成年痤疮患者参与，将接受Ameluz®-PDT或安慰剂治疗。研究的主要终点是炎症性皮损数量的绝对变化和症状改善。研究将结合临床评估和先进的FDA批准的人工智能分析平台进行，以确保数据一致性。

Affimed公司在63届美国血液学年会（ASH）上展示了其ICE®项目的临床前数据，包括针对AFM28和AFM13的研究。AFM28是一种新型ICE®，旨在治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），通过NK细胞介导的抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）有效清除白血病细胞。AFM13与NK细胞结合后可产生类似CAR的NK细胞，冷冻解冻后仍保持生物活性和特异性，为开发现成产品提供了重要前提。AFM28在猕猴模型中表现出良好的安全性和药理活性，目前正准备进行临床试验。此外，AFM13预复合NK细胞在冷冻保存后仍保持抗肿瘤活性，为开发现成产品奠定了基础。

Senti Bio公司宣布其基因电路工程化的同种异体CAR-NK细胞疗法新数据，展示了其候选产品SENTI-202在消除急性髓系白血病（AML）癌细胞的同时保护健康干细胞的能力。该研究在ASH年会中展出，并入选虚拟ASH海报巡展。研究通过逻辑门控基因电路工程化同种异体CAR-NK细胞，旨在广泛靶向AML癌细胞，同时保护健康细胞。SENTI-202能够有效杀死AML细胞，并保护健康干细胞，有望为AML患者带来新的治疗选择。

Freeline Therapeutics在63届美国血液学会（ASH）年会上公布了其B-AMAZE临床试验的长期随访数据，显示FLT180a基因疗法在治疗血友病B患者中表现出持久的FIX表达，最长可达3.5年，且在较低载体剂量下有可能达到正常范围内的表达水平。公司还宣布，B-LIEVE剂量确认试验的首个试验点已启动，提前了一个季度。FLT180a基因疗法有望为血友病B患者提供持久的功能性治愈，B-LIEVE试验的启动为即将进行的3期关键试验铺平了道路。

Prolucent Health宣布获得1150万美元的新一轮融资，由SpringTide Ventures和Health Velocity Capital共同领投，UnityPoint Health Ventures参与。公司将利用这笔资金扩大销售、市场和客户服务团队，并拓展产品功能。Prolucent Health通过技术、人工智能和高级分析提供端到端解决方案，以管理医疗保健的人力资源需求，通过其人才参与平台Liquid Compass，通过人工智能驱动的动态市场，使医疗保健雇主和工人利益一致。公司旨在通过其解决方案减少医疗保健系统的整体劳动力成本，并解决护理行业面临的劳动力短缺问题。Prolucent Health为医疗保健雇主提供技术和服务，帮助增加申请人数和转换率，管理临时劳动力，提高内部灵活劳动力池的利用率，并提供实时数据以支持决策。对于医疗保健工作者，Prolucent提供最大的集成医疗保健职位市场，帮助他们更好地管理职业生涯，并简化申请新机会的过程。

GlycoMimetics公司在第63届美国血液学会(ASH)年会上展示了两个海报，支持使用其双重拮抗剂GMI-1359针对AML患者的CXCR4和E-selectin。研究显示，GMI-1359能够阻断骨髓微环境中的肿瘤-基质相互作用，增强抗白血病药物的抗白血病活性，同时保护正常造血干细胞和骨髓免受化疗的毒性副作用。第一项研究显示，GMI-1359与FLT-3抑制剂联合使用可以打破化疗耐药性，显著降低白血病负担并延长生存时间。第二项研究显示，GMI-1359与venetoclax/HMA联合使用可以显著提高疗效并延长生存时间。GMI-1359和uproleselan均显示出在AML治疗中的潜力。

Rheos Medicines公司宣布，其研发的MALT1抑制剂RHX-317在治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）方面展现出新的临床前数据支持，并利用差异代谢途径分析对cGVHD患者进行分类。该公司首席执行长Barbara Fox博士表示，这些数据揭示了MALT1抑制和代谢途径特征在cGVHD精准治疗中的价值，并可能为这些复杂疾病带来突破。Rheos Medicines利用其专有的MetPM™平台，结合生物信息学整合遗传、转录组、表观遗传和代谢组数据，开发针对免疫系统代谢枢纽的小分子药物，旨在精准治疗自身免疫和炎症性疾病。

Nektar Therapeutics在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布了其NKTR-255药物在复发性/难治性血液恶性肿瘤患者中的1期临床试验数据。该药物是一种新型IL-15受体激动剂，具有延长循环半衰期和优化IL-15Rα/IL-2Rβγ受体复合物结合的特点，能够增强自然杀伤细胞和CD8+ T细胞的功能，并可能引发长期抗肿瘤免疫反应。研究结果显示，NKTR-255在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并能有效触发自然杀伤和CD8+ T细胞的诱导，同时增强了CAR-T细胞的持久性。Nektar Therapeutics计划在2022年上半年完成1期临床试验的剂量递增部分，并进一步研究NKTR-255与利妥昔单抗或达尔西木单抗联合治疗非霍奇金淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者的可能性。

Rocket Pharmaceuticals在63届美国血液学会（ASH）年会上公布了其针对范可尼贫血（FA）、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）和丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的基因治疗药物的积极临床更新。公司在FA和LAD-I的Phase 2临床试验中取得了进展，其中FA的RP-L102试验中，11名患者中有8名至少随访12个月，6名患者显示出骨髓植入和骨髓MMC抵抗的证据。LAD-I的RP-L201试验中，9名患者已完成入组，8名患者至少随访3个月，其中4名患者随访至少12个月，没有患者因治疗而出现严重感染或住院。PKD的RP-L301试验中，两名成年患者显示出血红蛋白水平恢复正常，溶血参数改善，并在植入后实现了红细胞输血独立。公司还计划举办投资者和分析师会议，讨论在ASH上展示的数据。

Annexon公司宣布了其新药ANX009的1期临床试验结果，该药旨在阻断C1q和经典补体途径。试验显示ANX009具有良好的耐受性和持续的C1q抑制，支持其在补体介导的自身免疫疾病患者中的临床推进。此外，Annexon还报告了支持补体途径在温性自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）中作用的临床前数据。这些数据在63届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式展示。Annexon正在推进其基于C1q阻断技术的产品组合，包括ANX005、ANX007和ANX009，旨在治疗补体介导的自身免疫、神经退行性和眼科疾病。