Actinium Pharmaceuticals公司宣布，其Iomab-B药物在完全入组的关键性3期SIERRA试验中表现出积极数据，并在美国血液学会年会上展示。Iomab-B是一种针对CD45的抗体放射偶联物（ARC），旨在作为靶向预处理方案，使患者能够接受骨髓移植。SIERRA试验是唯一针对55岁以上、活动性、复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者的随机3期试验，其中骨髓移植是唯一可能治愈的治疗选择。试验结果显示，Iomab-B在所有可评估的患者中均实现了100%的骨髓移植植入率，且移植相关死亡率低。Actinium公司表示，Iomab-B的安全性和耐受性良好，有望改善患者预后，并推动骨髓移植预处理方案的变革。

Intellia Therapeutics宣布，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的CRISPR/Cas9基因编辑候选药物NTLA-2002已开始人体临床试验，首例患者已接受剂量。NTLA-2002旨在通过系统给药抑制靶基因kallikrein B1（KLKB1）以降低血浆激肽释放酶活性，从而预防HAE发作。该药物基于诺贝尔奖获奖的CRISPR/Cas9技术，是首个在临床试验中探索的旨在持续降低激肽释放酶活性并预防HAE发作的单剂量治疗方案。Intellia正在开展一项多国 Phase 1/2 研究来评估NTLA-2002在HAE患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究旨在确定NTLA-2002的剂量，以便在未来的研究中使用。

CARsgen Therapeutics在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示了其针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体CAR T细胞产品候选药物CT053的研究结果。研究包括中国LUMMICAR-1试验的持续疗效和安全性结果，以及根据高风险因素对复发和/或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的综合分析。结果显示，CT053在R/R MM患者中表现出深层次和持久的疗效，安全性良好。此外，根据高风险因素的分析，CT053在具有高风险疾病特征的患者中显示出良好的临床效益。CARsgen计划在2022年上半年向中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）提交CT053的上市申请，并计划进行更多临床试验以开发CT053作为MM的早期治疗方案。

Imara公司宣布在2021年12月11日至14日举行的美国血液学会（ASH）年会上，展示了其针对镰状细胞病（SCD）的潜在治疗药物tovinontrine（IMR-687）的12个月开放标签扩展（OLE）试验数据。数据显示， tovionontrine在降低VOC（血管闭塞性危机）发生率方面显示出长期影响潜力，并建立在之前报道的积极VOC结果之上。Imara正在进行的Ardent Phase 2b临床试验将VOC率降低作为主要终点，预计将在2022年第一季度报告初步VOC数据。此外，Imara还报告了关于 tovionontrine在β-地中海贫血小鼠模型中的预临床数据，显示出改善β-地中海贫血标志物的潜力。

Kura Oncology公司宣布，其口服、强效且选择性的menin抑制剂KO-539在结合venetoclax（急性髓系白血病（AML）治疗的标准药物）时，展现出协同活性。新数据由与MD Anderson癌症中心的Kapil Bhalla博士合作产生，在ASH年会上展示。KO-539能够干扰menin-KMT2A/MLL蛋白-蛋白相互作用，在AML的遗传性预临床模型中诱导分化并表现出强大的抗白血病活性。新数据证实，KO-539治疗可导致AML细胞生长抑制、分化和活力丧失，同时降低MEIS1、FLT3和BCL2等关键蛋白水平以及menin本身。此外，KO-539与BCL2抑制剂venetoclax的联合治疗在表达KMT2A重排或NPM1突变的AML细胞中显示出协同活性，并延长了KMT2A重排、FLT3突变的AML的侵袭性播散模型的生存期。Kura Oncology公司表示，这些发现突出了KO-539的分子机制，并支持将其与venetoclax结合用于AML患者的开发策略。

Bio-Path Holdings公司宣布，其DNAbilize®技术开发的抗癌药物prexigebersen（BP1001）在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示了一项II期临床试验的安全性和初步疗效数据。该研究评估了prexigebersen与decitabine或decitabine加venetoclax联合治疗急性髓系白血病（AML）患者的效果。结果显示，prexigebersen联合治疗在提高缓解率方面显示出潜力，尤其对高风险和复发性/难治性AML患者。此外，Bio-Path正在开发其他RNAi纳米药物，如BP1002和BP1003，用于治疗血液癌和实体瘤。

Cullinan Oncology公司将于2021年12月16日早上8点（东部时间）举行网络研讨会，更新其靶向抗癌疗法CLN-081的临床试验进展。研讨会将回顾CLN-081在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的安全性及有效性数据，这些患者携带EGFR外显子20插入突变，且疾病在先前治疗后进展。CLN-081是一种口服、不可逆的EGFR抑制剂，专门针对表达EGFR外显子20插入突变的细胞，同时保护野生型EGFR表达的细胞。Cullinan正在评估CLN-081在不同剂量下的疗效，该试验针对的是NSCLC患者，他们携带外显子20突变，且疾病在先前治疗后进展。网络研讨会注册信息可在Cullinan投资者网站上找到，直播音频网络研讨会记录将在公司网站上保存约30天。Cullinan Oncology致力于开发多样化的靶向治疗候选药物，通过内部发现和外部合作，专注于具有新颖技术平台和差异化机制的后期资产。

Q32 Bio公司宣布了其先导项目ADX-097的预临床数据，该药物针对先天免疫，旨在恢复免疫稳态。在2021年12月8日至9日的第28届国际补体虚拟研讨会上，公司展示了三个海报，详细介绍了ADX-097的设计和特性，强调其能够有效地实现组织靶向的补体抑制和疾病修饰疗效，而不会对补体系统产生系统性影响。ADX-097是一种新颖的融合蛋白，具有高度特异性和强大的组织靶向补体抑制能力，有望为患有各种严重炎症和自身免疫疾病的患者提供减少剂量频率和改善安全性的潜力。Q32 Bio计划在2022年上半年启动ADX-097的人体临床试验。

BELLUS Health公司宣布，其在治疗难治性慢性咳嗽（RCC）的Phase 2b SOOTHE临床试验中，BLU-5937的50mg和200mg每日两次剂量在主要终点上达到统计学显著性，24小时咳嗽频率降低了34%（p ≤ 0.005），且耐受性良好，味觉相关不良事件发生率低。公司计划与FDA进行End of Phase 2会议，讨论BLU-5937的Phase 3程序，预计将在2022年下半年开始。同时，BLU-5937在治疗慢性瘙痒的Phase 2a BLUEPRINT临床试验中未达到主要终点，但耐受性良好。

CDR-Life公司宣布，其药理学专家Dr. Melissa Vrohlings在63届美国血液学会（ASH）会议上展示了CDR101的预临床数据，CDR101是一种针对多发性骨髓瘤的下一代BCMA、CD3和PD-L1三特异性抗体。该研究显示，CDR101在体外活性优于临床阶段的类似双特异性BCMA疗法，能够诱导骨髓样本中MM患者的T细胞激活，并增加T细胞诱导的原发性骨髓瘤细胞死亡。此外，同时阻断BCMA和PD-L1的概念在异种移植小鼠模型中显示出完全和更持久的肿瘤消除效果。CDR-Life计划与合作伙伴共同启动IND使能活动。

瑞士生物技术公司Embion Technologies获得450万瑞士法郎A轮融资，由日本朝日啤酒公司领投，用于团队扩展和生产能力扩大。该公司从食品和农副产品中提取高分子，开发功能性营养产品，减少食品生产碳足迹。核心技术是可选择性水解平台技术，将天然营养大分子水解成高生物利用度的低聚物。Embion Technologies与朝日啤酒子公司签署合作开发协议，利用啤酒酿造副产物开发新产品，计划三年内制成功能性食品，减少生产废弃物。

Dupixent（dupilumab）在治疗6个月至5岁患有中重度特应性皮炎的儿童中显示出积极效果，显著改善皮肤状况，降低疾病严重程度和瘙痒感。这些数据将在2021年特应性皮炎革命性会议（RAD 2021）的闭幕会议上公布。该试验达到所有主要和次要终点，数据证实了Dupixent良好的安全性。全球监管机构计划在未来几个月内提交申请，首先在美国，预计2021年底完成。Dupixent是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）途径的信号传导，用于治疗中重度特应性皮炎。

Acacia Pharma公司宣布其新型药物BARHEMSYS在严重肾损伤患者中的临床试验成功完成。该试验旨在评估BARHEMSYS在术后恶心呕吐（PONV）预防治疗中的效果，结果显示，BARHEMSYS在严重肾损伤患者中表现出良好的药代动力学、心电图参数和安全性，且未记录任何不良事件。此次临床试验由美国食品药品监督管理局（FDA）要求进行，以支持BARHEMSYS在严重肾损伤患者中的使用。Acacia Pharma计划将数据提交给FDA，并希望在2022年发表研究结果。

Genentech公司宣布HAVEN 6三期临床试验的初步分析结果，显示Hemlibra（emicizumab-kxwh）在无因子VIII抑制剂的轻至中度血友病A患者中表现出良好的安全性和有效的出血控制。该研究数据在2021年12月12日的美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式展示。HAVEN 6研究评估了Hemlibra在无因子VIII抑制剂的轻至中度血友病A患者中的安全性、有效性和药代动力学。分析结果显示，80.3%的患者没有需要治疗的出血事件，90.1%的患者没有需要治疗的关节出血。最常见的副作用为头痛和注射部位反应。Hemlibra在全球100多个国家获得批准用于治疗有或无因子VIII抑制剂的血友病A患者。

药明巨诺在第63届美国血液学会年会上公布其细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）在治疗复发/难治性滤泡淋巴瘤中国成人患者中的临床效果，结果显示27例可评估患者中最佳客观缓解率为100%，最佳完全缓解率为92.6%，同时未达到中位缓解持续时间、中位无进展生存期及中位总生存期。药明巨诺首席医学官Mark J. Gilbert博士表示，倍诺达®在治疗复发难治性滤泡性淋巴瘤患者中表现出较高的肿瘤缓解率及可控的毒副反应，公司期待将倍诺达®的适应症拓展至更多患者。倍诺达®是药明巨诺首款产品，已获得中国国家药品监督管理局批准用于治疗经过二线或以上系统性治疗后的成人患者复发或难治性大B细胞淋巴瘤，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。

施维雅制药宣布，其药物TIBSOVO联合阿扎胞苷在治疗未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者中显示出显著疗效，包括提高无事件生存期和总生存期。这些数据将在2021年12月13日的美国血液学会年会上公布。TIBSOVO联合阿扎胞苷组的完全缓解率、客观应答率等关键指标均优于安慰剂联合阿扎胞苷组。此外，TIBSOVO的安全状况良好，常见的不良事件与安慰剂组相似。施维雅正在与卫生监管当局讨论扩大TIBSOVO的适应症范围。

诺诚健华在第63届美国血液学协会年会上公布了其自主研发的BTK抑制剂奥布替尼的最新研究成果。周道斌教授团队的研究显示，奥布替尼在治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者中展现出显著疗效和良好安全性。李建勇教授团队的研究则更新了奥布替尼治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的长期随访结果，显示出其更高的CR率和更快的反应时间。此外，侯明教授团队的研究揭示了奥布替尼在治疗原发免疫性血小板减少症中的潜力。奥布替尼作为新一代BTK抑制剂，已在多个血液系统恶性肿瘤及自身免疫性疾病中展现出治疗前景。