CTI BioPharma公司在美国血液学会（ASH）年会上宣布了五项关于pacritinib临床试验的科学海报展示，pacritinib是一种针对患有血小板减少性骨髓纤维化的患者的JAK2/IRAK1抑制剂。研究显示，与鲁索替尼相比，pacritinib在治疗血小板减少性骨髓纤维化患者时显示出更高的反应率和相似的安全性。在同情使用环境中，pacritinib的长期使用是可行的，并且对患有中重度血小板减少症的患者可以带来显著的总体和个体症状缓解。CTI BioPharma公司正在与FDA合作，致力于为患有血小板减少性骨髓纤维化的患者提供新的治疗选择。

阿尔比瑞奥制药公司在NASPGHAN会议上展示了关于Bylvay（奥德维西巴特）的五篇海报，展示数据表明血清胆汁酸降低与瘙痒和睡眠的长期改善之间存在相关性，以及在使用或不使用熊去氧胆酸和/或利福平以及Bylvay治疗的情况下，血清胆汁酸降低和瘙痒改善的情况。在先前进行过部分外胆管分流手术的一些儿童中观察到血清胆汁酸、瘙痒、生活质量（QoL）和睡眠参数的改善。这些数据支持了Bylvay在治疗PFIC瘙痒方面的潜力，并可能改善患者的标准护理。

NextCure公司在第58届美国血液学会（ASH）年会上展示了其针对Siglec-15和LAIR-1两种免疫调节蛋白的新研究成果。这些研究旨在评估Siglec-15在B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）中的作用，以及LAIR-1在急性髓系白血病（AML）中的作用。NextCure公司首席医疗官Han Myint表示，这些研究显示其治疗策略可能对多种侵袭性白血病有益。此外，NextCure公司还在推进针对实体瘤的新研究项目，并致力于为需要新治疗方案的癌症患者提供新的治疗选择。

Harmony Biosciences公司发布了一项数据分析，评估了成人嗜睡症患者在服用Pitolisant治疗过度日间嗜睡和猝倒症时的反应时间。这项分析基于两项随机双盲临床试验HARMONY 1和HARMONY CTP的数据，结果显示，部分患者在治疗的前几周内开始出现反应，而其他人可能需要8周时间。WAKIX（Pitolisant）是一种用于治疗嗜睡症和猝倒症的药物，自2019年第四季度在美国上市以来，已被批准用于治疗成人嗜睡症。

XBiotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展Natrunix新药的临床开发。Natrunix是一种针对风湿性疾病的创新抗体疗法，由公司在德克萨斯州奥斯汀的研发总部发现和制造。该药物有望成为治疗骨关节炎和类风湿性关节炎等炎症性关节疾病的突破性疗法。根据调查新药（IND）申请的批准，公司计划首先进行Natrunix的I期研究，评估皮下注射的剂量。此外，公司还计划在类风湿性关节炎（RA）上进行II期研究。XBiotech的True Human™抗体疗法基于其专有的技术，旨在利用人体自然免疫力来对抗疾病，具有更高的安全性、有效性和耐受性。

Attralus公司宣布了其首个泛类淀粉样蛋白清除（PAR）疗法AT-03的新颖临床前数据，该疗法针对系统性淀粉样变性。AT-03能够有效结合人类AL和ATTR淀粉样蛋白提取物，并在小鼠模型中清除多种系统性淀粉样蛋白沉积。此外，公司还公布了AT-01的1/2期临床试验数据，AT-01是一种用于系统性淀粉样变性诊断的泛淀粉样蛋白结合肽。这些数据在2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）年会上进行了展示。AT-01在系统性淀粉样变性患者的心脏和其他主要器官部位观察到摄取，显示出其在诊断中的潜力。 Attralus公司还强调了其PAR技术治疗所有类型系统性淀粉样变性的潜力，以及其泛淀粉样蛋白结合肽作为系统性淀粉样变性首个非侵入性诊断工具的潜力。

Galectin Therapeutics在2021年年度会议上更新了其战略和临床试验进展，包括批准了所有提案，包括董事会成员的再次选举。公司领导层和顾问团队加强，包括聘请了三位知名医生作为肿瘤学顾问，并确定了头颈癌患者为最需要新治疗的人群。此外，全球NASH肝硬化注册试验NAVIGATE已在全球选定国家启动，预计到2022年中完成全部入组。公司还宣布，其领先药物Belapectin（原名GR-MD-02）针对的galectin-3蛋白在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化方面具有重要作用，并正在进行相关临床试验。

CytoDyn公司宣布，其开发的CCR5拮抗剂leronlimab在治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和其进展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面展现出积极的数据。该公司正在进行一项针对NASH的Phase 2临床试验，其中20名患者已完成开放标签部分。leronlimab在动物模型中已被证明可以减少NASH肝纤维化，而目前的数据表明在人类中也有同样的趋势。CytoDyn相信leronlimab有很强的理由获得突破性疗法指定（BTD），并计划在美国和海外寻求加速批准其用于NASH和NAFLD患者。此外，CytoDyn还在进行其他临床试验，包括用于治疗HIV、转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）、COVID-19后遗症（PASC）以及多种实体瘤的试验。

Celularity公司在第63届美国血液学会会议上展示了其胎盘来源的同种异体基因改造自然杀伤细胞疗法（CYNK-101）和同种异体CAR-NK细胞疗法（CAR19-CYNK）的初步临床数据。CYNK-101是一种冷冻保存、现成的同种异体NK细胞产品，具有高IgG结合亲和力和蛋白酶切割抵抗的CD16变异体。研究显示，CYNK-101与Daratumumab联合使用可产生针对CD38表达血液恶性肿瘤的协同抗肿瘤活性。CAR19-CYNK则通过在CYNK细胞上表达针对CD19的嵌合抗原受体（CAR），在不影响CYNK细胞制造性能的同时，增加了对耐药淋巴瘤细胞系的杀伤作用。Celularity致力于开发基于胎盘的细胞疗法，包括未修改的自然杀伤细胞、基因改造NK细胞、CAR-NK细胞、CAR-T细胞和间充质样粘附基质细胞（ASCs），以治疗癌症、感染和退行性疾病。

Equillium公司宣布在63届美国血液病学会年会上展示了两项关于其研发的itoizumab药物的研究成果。itoizumab是一种用于治疗严重自身免疫和炎症疾病的生物技术药物。研究显示，在急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者中，itoizumab表现出良好的治疗效果，79%的患者在治疗后六个月仍维持了治疗反应。此外，itoizumab治疗还显著降低了患者对皮质类固醇的需求。这些数据为itoizumab在治疗aGVHD患者中的潜力提供了进一步验证。

Enlivex Therapeutics宣布，希腊国家药品组织批准扩大其Phase IIb临床试验，评估Allocetra TM在严重和危重COVID-19患者中的疗效。该试验旨在评估Allocetra TM作为标准治疗之外的辅助治疗的安全性和有效性，主要终点为无呼吸支持生存率和患者恢复情况。试验预计招募152名严重或危重COVID-19患者，数据预计在2022年底或2023年第一季度公布。Allocetra TM是一种旨在重编程巨噬细胞的细胞疗法，有望为严重疾病提供新的免疫治疗机制。

Galderma公司宣布，其面部注射产品SCULPTRA®（聚-L-乳酸（PLLA）注射剂）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的新标签批准，该产品是首个且唯一获FDA批准的PLLA面部注射治疗，有助于刺激皮肤自身胶原蛋白的产生，以平滑面部皱纹，如微笑纹。新标签包括更高浓度的稀释剂、即时使用复配、新的注射技术和可选添加利多卡因。这些变化为美容注射师提供了更多安全有效地使用SCULPTRA的选项。SCULPTRA通过平均3次治疗，每次间隔至少3周，逐渐呈现自然效果。一项临床研究表明，在最后一次治疗后2年内，100%的患者根据调查者的评估，皱纹外观仍有所改善。新标签的批准基于新的理化研究数据和随机、评估者盲法、平行组、多中心研究的结果，该研究评估了SCULPTRA两种不同稀释度的安全性和有效性。该研究显示，复配体积更高（含利多卡因的9毫升）的治疗在复配后立即进行，耐受性良好，疼痛减少，在48周时与参考组（SCULPTRA 5毫升）在减少鼻唇沟皱纹严重程度方面相当。Galderma致力于推动美容领域的创新，SCULPTRA的新标签是该公司继续投资其产品组合以确保医疗合作伙伴拥有所需产品的又一例证。SCULPTRA是

Galecto公司宣布其研发的口服galectin-3抑制剂GB1211在初步的1b/2a期GULLIVER-2临床试验第一阶段中表现出良好的安全性和耐受性，未出现药物相关的严重不良事件。该试验旨在评估GB1211在患有中度肝功能损害（Child-Pugh B级）的患者中的安全性和药代动力学，与健康志愿者相比，GB1211在Child-Pugh B级患者中的暴露量仅略有增加，因此无需调整剂量。Galecto已启动试验的第二阶段，这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估GB1211对肝功能及结构生物标志物的影响。该试验是Galecto针对GB1211在肝硬化的临床项目中的首次试验，旨在解决肝硬化这一重大未满足的医疗需求。Galecto计划在2022年完成第二阶段试验，并希望在2022年下半年报告完整试验的顶线数据。

Rafael Pharmaceuticals公司宣布其针对复发或难治性Burkitt淋巴瘤/白血病或高级别B细胞淋巴瘤的CPI-613（devimistat）Phase 2临床试验成果在ASH年会发表。研究显示，一名接受过四次治疗的患者在使用devimistat四个周期后接近完全代谢缓解，第七周期后完全缓解，截至2021年7月仍在第11周期。该研究正在MD Anderson癌症中心、City of Hope、Memorial Sloan Kettering癌症中心和麻省总医院进行，Rafael计划在2022年第一季度在美国关键机构开设四个新地点。Rafael制药公司总裁兼首席执行官Sanjeev Luther表示，他们荣幸地将研究成果发表在今年的ASH会议上，并感谢有机会继续提高公众对这种高度侵袭性疾病的认识。CPI-613（devimistat）是一种针对癌细胞线粒体中参与癌细胞能量代谢的酶的首次临床试验化合物，旨在选择性靶向癌细胞中的线粒体三羧酸（TCA）循环，增加细胞应激和癌细胞对多种化疗药物的敏感性。美国食品药品监督管理局（FDA）已将devimistat指定为治疗胰腺癌、急性髓系白血病、骨髓增生异常

Kymera Therapeutics在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示了其STAT3降解剂的新临床前数据，包括其首创的KT-333 STAT3降解剂。研究显示，KT-333能够降低STAT3表达，调节STAT3依赖性信号传导，并在多种淋巴瘤和实体瘤的预临床模型中抑制肿瘤生长。此外，KT-333在非小细胞肺癌的肿瘤微环境中降低了免疫抑制介质，并与抗PD1抗体联合使用时，在CT-26小鼠结直肠癌同基因肿瘤模型中导致肿瘤消退。这些发现有助于识别STAT3依赖性血液恶性肿瘤，并可能为STAT3降解剂的选择提供依据。Kymera Therapeutics计划启动KT-333的1期临床试验，以进一步定义对STAT3降解有反应的肿瘤生物标志物。

Tremeau Pharmaceuticals将在美国血液学会第63届年会上展示三个摘要，强调为出血性疾病患者提供新的非阿片类治疗方案的必要性。该公司致力于为具有显著未满足需求的明确患者群体提供非阿片类疼痛治疗。Tremeau首席开发官Judith Boice指出，出血性疾病患者因传统非甾体抗炎药增加出血和胃肠道溃疡的风险而避免使用这些药物。Tremeau正在开发TRM-201（罗非昔布），一种COX-2选择性非甾体抗炎药（NSAID），作为出血性疾病患者潜在的新治疗选择。罗非昔布已被证明对血小板聚集无影响，是美国唯一一种在对照试验中证明与传统NSAID相比降低胃肠道出血风险的COX-2选择性NSAID。三个摘要包括一个海报展示和两个在线展示，涉及疼痛药物使用分析、TRM-201在血友病关节炎中的疗效和安全性评估以及von Willebrand病患者中急性慢性偏头痛的患病率。TRM-201是一种含有罗非昔布的实验性非阿片类疼痛治疗药物，罗非昔布是一种强力COX-2选择性NSAID，具有在多个适应症中包括急性偏头痛中确立的疗效特征。Tremeau已与FDA达成协议，确认TRM-201与先前市场销售的VIOXX版

Stealth BioTherapeutics公司报告了其在罕见病领域的研究进展。针对杜氏肌营养不良症（DMD）的研究显示，elamipretide与磷酰二胺甲醇聚糖（PMO）联合使用可显著提高肌肉中的肌萎缩蛋白表达。此外，公司计划与DCN讨论DMD的开发计划，并正在推进Barth综合征的新临床试验。同时，公司正在进行针对线粒体肌病（nPMM）的NuPOWER三期临床试验，并已开始招募患者。Stealth BioTherapeutics致力于开发针对线粒体功能障碍的药物，其产品有望治疗多种罕见遗传病和与线粒体功能障碍相关的疾病。