科济药业在2021年美国血液学会年会上展示了其自主研发的CT053（一种靶向BCMA的自体CAR-T细胞治疗候选产品）的研究成果，包括在中国开展的Ⅰ/Ⅱ期研究（LUMMICAR-1）的持续有效性和安全性结果，以及复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）受试者中的高危因素汇总分析。研究显示，CT053在R/R MM患者中提供了深度且持久的疗效反应，且总体耐受性良好。科济药业计划于2022年上半年向中国国家药监局及2023年上半年向美国FDA提交上市批准的监管申请。

Antengene公司与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，评估其药物ATG-017与Opdivo®（nivolumab）联合使用的安全性、药代动力学和初步疗效，作为治疗晚期实体瘤的潜在治疗方案。ATG-017是一种口服的ERK1/2选择性抑制剂，Opdivo®是一种PD-1检查点抑制剂。该合作基于Antengene的预临床数据，显示ERK1/2抑制剂与免疫检查点抑制剂（CPI）的联合使用在免疫CPI耐药的癌症模型中表现出协同作用。Antengene相信，合理结合靶向治疗和免疫肿瘤药物可能为癌症治疗带来最大的成功机会。ATG-017目前正在进行一项1/2期开放标签、多中心剂量寻找研究，名为“ERASER”研究，针对具有RAS-MAPK通路中突变的患者。根据协议，Antengene将资助该研究，而Bristol-Myers Squibb将提供Opdivo®用于试验的联合剂量递增和联合剂量扩展部分。

亚盛医药宣布其原创1类新药Bcl-2选择性抑制剂lisaftoclax（APG-2575）治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的关键注册II期临床研究获得国家药品监督管理局药物审评中心批准。该研究旨在评估APG-2575的有效性和安全性，主要终点指标为总缓解率。APG-2575是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂，已在全球多地开展多种血液肿瘤和实体瘤的临床研究。该研究批准将为APG-2575未来适应症上市申请提供支持，亚盛医药对APG-2575的临床开发和未来上市充满信心，旨在为中国乃至全球CLL/SLL患者带来更多治疗选择。

Ascentage Pharma宣布，其新型Bcl-2选择性抑制剂lisaftoclax（APG-2575）针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（R/R CLL/SLL）的II期关键研究（APG2575CC201研究）已获得中国药品监督管理局（CDE）批准。该研究旨在评估lisaftoclax的疗效和安全性，以客观缓解率（ORR）为主要终点。基于lisaftoclax现有的安全性和有效性数据，CDE同意将APG2575CC201研究的成果用于支持未来针对R/R CLL/SLL的新药申请。lisaftoclax是一种新型口服Bcl-2选择性抑制剂，旨在通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞中的正常凋亡过程。该药物是首个在中国进行临床试验的中国研发的Bcl-2抑制剂。在全球范围内，针对CLL/SLL的治疗存在重大未满足的医疗需求，特别是对免疫疗法、化疗和布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂耐药的患者，他们通常经历快速疾病进展，目前缺乏有效的治疗方法。Ascentage Pharma表示，将积极推进lisaftoclax的II期关键研究，希望为全球患者提供新的治疗选择。

南京、上海和美国旧金山2021年12月13日，驯鹿医疗与信达生物制药集团共同宣布，在ASH年会上展示了全人源B细胞成熟抗原特异性CAR-T细胞（CT103A）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的1/2期临床研究结果。研究显示，CT103A在人体内具有优异的安全性和有效性，ORR高达94.9%，且具有良好的动力学及较低的免疫原性，有望成为RRMM患者的突破性治疗手段。研究组长单位中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院的李春蕊教授均表示，CT103A对于RRMM治疗具有非常重要的价值。驯鹿医疗首席执行官汪文博士表示，CT103A的临床数据令人振奋，公司正推进CT103A的临床开发，期待早日上市。信达生物高级副总裁周辉博士表示，CT103A的I/II期临床研究结果令人鼓舞，将加快IBI326的临床开发和注册上市，为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗希望。

Innovent Biologics和IASO Biotherapeutics联合宣布，一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的BCMA CAR-T细胞疗法的1/2期临床试验的最新数据在63届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。该疗法由两家公司共同开发，结果显示IBI326具有出色的安全性和有效性，包括长期体内持久性，表明其有望成为RRMM患者的突破性疗法。研究结果表明，IBI326在79名患者中表现出94.9%的客观缓解率（ORR），其中58.2%的患者达到完全缓解/严格完全缓解（CR/sCR）。此外，IBI326在之前接受过CAR-T疗法的患者中也表现出良好的疗效。研究的主要终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性、耐受性、药代动力学和药效学（PK/PD）。

Seagen公司宣布，其在开放标签的2期临床试验中，评估ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）与nivolumab、多柔比星和达卡巴嗪（AN+AD）联合作为晚期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）一线治疗的疗效和安全性结果显示出令人鼓舞的效果。初步分析显示，56名患者在治疗结束评估时，完全缓解率为88%，总缓解率为93%。该组合被证明具有良好的耐受性，没有观察到新的安全信号。研究人员对这种联合疗法的前景表示乐观，并期待完整的结果以进一步支持ADCETRIS在治疗晚期经典霍奇金淋巴瘤中的应用。

bluebird bio公司宣布了其lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）基因疗法在治疗镰状细胞病（SCD）的1/2期HGB-206研究的最新结果。该疗法通过基因转移技术，向患者自身的造血干细胞中添加β-珠蛋白基因的改良形式，以减少镰状红细胞的产生。研究结果显示，接受治疗的病人在治疗后的血红蛋白水平接近正常，且严重血管阻塞事件（VOEs）得到完全缓解。此外，患者报告的生活质量得到了持续改善。这些数据在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式呈现，并在《新英格兰医学杂志》上发表。研究共纳入49名患者，其中35名患者接受了HGB-206研究中的C组治疗，这些数据为目前最大的SCD基因治疗数据集。研究结果显示，lovo-cel疗法能够显著改善SCD患者的生物学和临床结果，以及患者报告的生活质量。

约翰逊&约翰逊的杨森制药公司宣布，来自CARTITUDE-1研究的长期结果显示，使用ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）这种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的疗效和安全性。数据显示，接受cilta-cel的患者持续显示出深度和持久的反应，总缓解率（ORR）高达98%。在97名接受cilta-cel治疗的患者中，83%在22个月的中位随访时达到严格完全缓解（sCR），高于2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上报告的18个月中位随访时的80%，以及2020年ASH会议上报告的12.4个月中位随访时的67%。在22个月的中位随访中，中位无进展生存期（PFS）和中位总生存期（OS）尚未达到，表明患者的反应和生存长期持久。两年PFS和OS率分别为61%（95%置信区间[CI]，48.5-70.4）和74%（95%CI，61.9-82.7）。在61名最小残留病（MRD）可评估的患者中，92%的患者在10^-5达到MRD阴性。 cilta-cel的安全性特征与总体人群一致，没有新的安全信号。

NexImmune公司宣布，其研发的NEXI-002疗法在治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中展现出良好的安全性和耐受性，并在63届美国血液学会（ASH）年会上展示了初步的1/2期临床试验结果。该研究针对的是已经接受过至少3线治疗的患者，结果显示NEXI-002在低剂量下具有良好的免疫学和临床活性。研究数据表明，NEXI-002在治疗后的患者血液和骨髓中检测到CD8+抗原特异性T细胞，并且这些细胞能够增殖和持久存在。尽管接受治疗的患者接受了大量的前期治疗，但NEXI-002治疗的产品在质量和功能上与从健康捐献者中扩增的产品相当。NexImmune公司对NEXI-002的初步结果表示鼓舞，并计划继续评估其在治疗多发性骨髓瘤患者中的潜力。

MYOS CORP与Midwest Veterinary Supply宣布建立合作关系，这是MYOS在兽医分销领域的第四个合作伙伴。MYOS是一家专注于人类营养和动物健康的研究型先进营养公司，通过批发合作与全国数百名兽医销售动物肌肉健康补充剂。此次合作将有助于MYOS进一步扩大其兽医业务，公司CEO Joe Mannello表示对兽医业务充满信心。Midwest Veterinary Supply是一家拥有60年历史的家族和员工拥有的公司，通过提供全面服务资源，包括全美销售团队、在线商店和药房，此次合作将使MYOS的兽医分销计划更加完善。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，其下一代镰状细胞贫血（SCD）治疗药物GBT021601（GBT601）在一项针对6名成年SCD患者的多剂量递增研究中，平均血红蛋白（Hb）占有率超过30%，并改善了血液学参数。研究还显示，GBT601的单剂量递增和多次递增剂量在健康志愿者和SCD患者中均具有良好的耐受性。这些数据在63届美国血液学会（ASH）年会上以海报形式呈现，并在线上发布。研究结果表明，GBT601有望改善SCD患者的临床结果，同时减少药物负担。GBT601与已获美国FDA批准的Oxbryta（voxelotor）具有相同的机制，但具有独特的分子实体和知识产权。GBT相信，GBT601在降低剂量下能够实现更高的Hb水平，从而具有比Oxbryta更强的疗效。

贝灵哲，一家专注于全球癌症生物技术领域的公司，在上海证交所成功融资33亿美元，成为首个在上海、香港和纽约上市的公司。公司的成功体现了中国资本市场的增长，符合其成为全球业务并拥有令人羡慕的融资选择的预期。然而，随着中国公司的蓬勃发展，除非地缘政治发生变化，否则其融资增长可能不会持续。贝灵哲在全球范围内拥有7700名员工，总部位于瑞士、中国和美国，其全球化定位吸引着人才和投资者，但遵守三套不同的规则带来挑战。由于即将实施的一项美国法律，贝灵哲的纳斯达克股票可能面临风险，该法律将迫使连续三年无法由美国监管机构监管的审计师审计的公司退市。据分析师估计，贝灵哲可能是270家可能被迫退市的公司之一。尽管贝灵哲可能失去纳斯达克上市资格，但通过提前增加第三个上市地点，其可能带来的收益将远超过成本。此外，贝灵哲公布了Brukinsa（zanubrutinib）在治疗初治慢性淋巴细胞白血病患者中的III期SEQUOIA试验的中期分析结果，该药物在一线慢性淋巴细胞白血病患者中显示出优于化疗免疫疗法的优越性。

一项发表在《梅奥诊所学报》上的研究发现，HIV感染者比未感染者患心脏衰竭的风险更高。这项研究由凯撒永久研究机构进行，是迄今为止规模最大的研究之一，旨在调查HIV感染者患心脏衰竭的风险，并分析这种风险如何随年龄、性别、种族和民族而变化。研究发现，HIV感染者患心脏衰竭的风险比未感染者高出68%，特别是40岁以下、女性以及亚洲或太平洋岛民族裔的人风险更高。研究排除了医疗护理可及性差异的影响，并指出HIV感染者的心脏衰竭风险并非由于更多的心脏病风险因素或更多的心脏病发作。研究人员强调，HIV患者和他们的医疗保健提供者应意识到呼吸困难、疲劳、腿部肿胀、咳嗽和胸痛可能是早期心脏衰竭的迹象。

HDT Bio公司与韩国生物技术公司Quratis宣布，在韩国首次对健康志愿者进行HDT Bios RNA COVID-19疫苗的1期临床试验。该疫苗具有更简单的制造工艺、更高的稳定性和更低的有效剂量，有望在韩国及邻近国家推广。HDT Bio与印度、巴西和中国四家公司有类似合作。HDT Bio CEO Steve Reed指出，全球COVID-19疫苗分配存在不平等现象。Quratis正在开发HDT Bios RNA疫苗，命名为QTP104。该1期研究是一项随机、开放标签、剂量递增试验，旨在评估36名健康成人在三个剂量水平（1ug、5ug和25ug）下的安全性、反应性和免疫原性。Quratis拥有完全配备的GMP工厂，年产量可达5000万支，预计明年年底可达2亿支。一旦QTP104获得批准，Quratis将在其工厂生产第二代RNA疫苗，为全球医疗保健做出贡献。HDT Bios COVID-19疫苗采用其专有的LION配方将免疫刺激RNA片段递送到目标细胞，与当前mRNA疫苗相比，具有显著差异。

Mesoblast公司宣布，与诺华终止了之前达成的协议。尽管在COVID ARDS试验中未达到主要终点，但Mesoblast认为remestemcel-L在65岁以下患者中观察到的死亡率降低是一个强有力的信号，支持申请紧急使用授权（EUA）。Mesoblast计划启动一项关键的3期临床试验，以支持COVID ARDS EUA。公司认为，COVID-19可能继续是全球性的严重问题，为Mesoblast提供了巨大的商业机会。Mesoblast是一家全球领先的细胞疗法公司，专注于开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病。公司拥有广泛的知识产权组合，并在全球范围内拥有强大的制造能力。

Crescita Therapeutics与Egis Pharmaceuticals达成独家许可协议，将Pliaglis产品在包括匈牙利、保加利亚、捷克共和国、斯洛伐克、波兰、俄罗斯、拉脱维亚和立陶宛在内的八个国家进行商业化推广和供应。Crescita将获得预付款650万加元，并有权获得销售和监管里程碑付款。Egis将在其在中东欧和俄罗斯建立的商业基础设施中销售Pliaglis，Crescita将作为独家供应商提供产品，并协助Egis在相关地区寻求Pliaglis的审批。Egis计划于2023年初在波兰推出Pliaglis，并尽快提交其他地区的监管文件。Crescita总裁兼首席执行官Serge Verreault表示，与Egis的合作令人非常高兴，这进一步扩大了Pliaglis在全球的布局，目前该产品已在40个国家获得许可。Egis首席执行官Istvn Hodsz表示，很高兴与Crescita建立如此伟大且前景广阔的伙伴关系，Pliaglis将成为公司新产品组合中的旗舰产品，为美容皮肤科提供卓越的治疗方案。