Oncosec公司宣布，其领先产品TAVO™（IL-12 plasmid）与抗PD-1检查点抑制剂KEYTRUDA®联合使用在治疗转移性黑色素瘤患者中显示出41%的总缓解率，其中36%为完全缓解。该研究结果发表在《临床癌症研究》杂志上，并得到美国癌症研究协会的认可。这项研究为TAVO™将免疫“冷”黑色素瘤转化为“热”黑色素瘤，并使检查点单药疗法更有效提供了证据。Oncosec正在进行一项名为KEYNOTE-695的关键性研究，评估TAVO™与KEYTRUDA®联合疗法在抗PD-1检查点抵抗的转移性黑色素瘤患者中的疗效。该研究在COVID-19大流行期间进行，并计划在2020年内完成完全入组。

Noxopharm，一家位于悉尼的临床阶段澳大利亚肿瘤药物开发公司，公布了其DARRT-1临床试验的放射学审查细节，并高兴地报告称，在使用Veyonda®和低剂量放疗的组合中，软组织病变中出现了27%的局部反应率。这种被称为局部反应的现象，是指对单一肿瘤进行辐射治疗，导致辐射区域外肿瘤的缩小，被认为是由低剂量、最小破坏性辐射引起的照射肿瘤的免疫反应。这一结果在前列腺癌研究中尚属首次，此前前列腺癌因免疫反应性差而闻名。DARRT-1研究涉及15名接受过塔昔尼和ADT治疗的mCRPC男性患者，他们接受了实验性鞘氨醇-1-磷酸酯抑制剂Veyonda和单肿瘤（通常是淋巴结簇）的姑息性外照射放疗。Dr. Graham Kelly，Noxopharm首席执行官表示，这一结果将Veyonda置于肿瘤学新兴领域的最前沿，并暗示我们有望为晚期前列腺癌提供一种令人兴奋的新治疗方法。

Caladrius Biosciences宣布将在SCAI 2020虚拟会议上展示其自体CD34+细胞疗法CLBS16在ESCaPE-CMD临床试验中的完整数据结果。该试验旨在评估CLBS16治疗冠心病微血管功能障碍（CMD）的能力，以缓解症状。试验在2019年5月完成20名患者的入组，并在2019年12月完成最后一名患者的6个月随访。研究结果表明，CLBS16能够逆转CMD的病理，即微循环的丧失，并改善患者症状。Caladrius Biosciences致力于开发旨在逆转而非管理疾病的细胞疗法，其产品线包括CLBS12、CLBS16、CLBS14和CLBS119，分别针对不同心血管疾病。

Cortexyme公司宣布，其最新研究揭示了牙龈卟啉单胞菌（Porphyromonas gingivalis）能够侵入神经元并引发类似阿尔茨海默病的神经病理学。该研究发表在《阿尔茨海默病杂志》2020年6月期，并已提前在线发布。研究发现，牙龈卟啉单胞菌能够通过其毒力因子牙龈蛋白酶破坏蛋白质，导致神经退行性变、炎症、β-淀粉样蛋白和tau蛋白病理。Cortexyme公司正在开发针对这种病原体的潜在治疗方法COR388，以治疗阿尔茨海默病。

Algernon Pharmaceuticals Inc.获得皇家布里斯班女子医院伦理委员会批准，进行NP-120（Ifenprodil）的Phase 2临床试验，旨在研究该药物对特发性肺纤维化（IPF）和慢性咳嗽的疗效。该研究将在澳大利亚的Cairns医院和Concord Repatriation General Hospital进行，并等待新西兰两个地点的伦理批准。NP-120是一种NMDA受体拮抗剂，已在小鼠模型中显示出抗炎作用和减少肺纤维化的效果，并在豚鼠咳嗽模型中显著降低咳嗽频率和发作。Algernon是一家专注于将已批准药物重新用于新疾病治疗的生物制药公司，目前正致力于开发NP-120的新制剂和全球市场的新监管批准。

法国医药管理局（ANSM）批准AB Science开展一项评估masitinib与isoquercetin联合治疗COVID-19的2期临床试验。该研究旨在评估masitinib与isoquercetin在治疗中重度COVID-19住院患者中的安全性和有效性，计划招募200名患者。AB Science将于5月11日举办网络直播，详细介绍研究设计和科学依据。masitinib与isoquercetin的联合应用有望预防COVID-19患者出现的“细胞因子风暴”和血栓形成等并发症。

Celldex Therapeutics宣布，其研发的CDX-0159抗-KIT单克隆抗体在Phase 1研究中的结果被欧洲变态反应和临床免疫学年会（EAACI Annual Congress 2020）接受为晚会的海报展示。该研究由柏林Charité - Universitätsmedizin的Allergie-Centrum-Charité皮肤科和过敏科主任、特应性皮炎、肥大细胞增多症、瘙痒和血管性水肿专科诊所负责人、皮肤科变态反应实验室主任Dr. Marcus Maurer教授进行展示。CDX-0159是一种针对KIT受体的单克隆抗体，能够有效抑制其活性，在健康志愿者研究中显示出剂量依赖性的血清胰蛋白酶水平降低和良好的安全性特征。Celldex计划将CDX-0159的开发扩展到Phase 1b研究，包括慢性自发性荨麻疹（CSU）和慢性诱导性荨麻疹（CINDU）。

SCYNEXIS公司宣布，其研发的口服抗真菌药物ibrexafungerp在治疗多种真菌感染方面展现出潜力，包括阴道酵母菌感染和致命的难治性侵袭性真菌感染。在30届欧洲临床微生物学和感染病大会（ECCMID）的摘要书中，SCYNEXIS发表了六篇关于ibrexafungerp的研究摘要，这些研究提供了关于该药物在治疗难治性念珠菌病、减少对静脉注射抗真菌药物的依赖性以及预防肺炎等领域的临床效用证据。研究结果显示，ibrexafungerp在治疗真菌感染方面表现出良好的耐受性和疗效，且对包括耐多药菌株在内的多种病原体具有广谱活性。此外，该药物在体外实验中表现出对念珠菌属的强大活性，包括对氟康唑耐药和敏感的菌株。SCYNEXIS公司正在推进ibrexafungerp的临床开发，并期待其能够成为治疗多种真菌感染的新选择。

Cabaletta Bio公司宣布，美国FDA已授予其领先产品DSG3-CAART（Desmoglein 3 Chimeric AutoAntibody Receptor T cells）快速通道资格，用于治疗粘膜天疱疮（mPV），以改善mPV患者粘膜水疱的愈合。DSG3-CAART是一种针对B细胞介导的自身免疫疾病的工程T细胞疗法。该公司的首席医疗官David J. Chang表示，这一资格进一步证明了mPV是一种破坏性、罕见的疾病，患者治疗选择有限，存在大量未满足的需求。DSG3-CAART计划在2020年启动Phase 1 DesCAARTes™试验，以评估DSG3-CAART在复发和/或难治性患者中的安全性和耐受性。DSG3-CAART基于与宾夕法尼亚大学合作开发的CAR T细胞技术。FDA的快速通道资格旨在加快治疗严重或危及生命条件的药物或生物制品的开发和审查。

Amicus Therapeutics宣布，其多个关于罕见病基因治疗的研究摘要被接受在美国基因与细胞治疗学会第23届年会上进行展示。其中包括与宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院基因治疗项目合作的庞贝病基因治疗项目的临床前数据，以及与桑福德研究和全美儿童医院合作的CLN6和CLN8 Batten疾病项目的临床前数据。这些研究将在口头报告和海报展示中进行展示，涉及Pompe病、CLN6 Batten病和CLN8 Batten病等疾病。Amicus Therapeutics是一家专注于罕见代谢疾病的高质量新药研发的全球生物技术公司。

美国默克公司（在美国和加拿大称为MSD）宣布RESTORE-IMI 2临床试验结果，该试验是一项随机、对照、双盲的3期临床试验，评估RECARBRIO™（美罗培南、西司他丁和雷莱巴坦）治疗医院获得性或呼吸机相关性细菌性肺炎（HABP/VABP）成年患者的疗效。结果显示，RECARBRIO与活性对照药哌拉西林和他唑巴坦（PIP/TAZ）相比，在研究的首要和关键次要终点（28天全因死亡率、临床反应）中均显示出非劣效性。2020年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受RECARBRIO用于该患者群体的补充新药申请（sNDA）的审查，PDUFA目标日期为2020年6月4日。默克公司已在其发布的资料汇编中发布了3期试验数据，并与第30届欧洲临床微生物学与感染病大会（ECCMID）发表的研究摘要同时公布。该试验结果显示RECARBRIO在治疗HABP/VABP方面具有潜力，并强调了默克公司在追求创新抗生素治疗选择方面的承诺。

江苏荃信生物医药有限公司已完成数千万元B轮第二期融资，累计融资额数亿元，由瑞享源基金领投，佳银基金跟投。公司专注于抗体药物研发生产，主要针对国内市场潜力巨大且专科治疗药物尚处空白的免疫相关性疾病领域。荃信生物有8个在研项目，包括银屑病、特应性皮炎等，已有两个Biosimilar即将进入III期临床，首个创新药物也即将进入临床II期。公司与中国医药城共建生物药CDMO平台项目已启动，一期工程将建设8条2000L规模产线。荃信生物专注于市场庞大的自身免疫疾病的生物制剂研发，生产基地的落实能发挥成本优势，核心产品为国产第一梯队。创始人余国良博士为全球生物医药行业资深专家，联合创始人裘霁宛曾参与主持国内第一批重组蛋白药物研发。

Mesoblast Limited宣布在美国启动了一项针对300名COVID-19感染且患有中度至重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）患者的随机双盲三期临床试验，使用其同种异体细胞疗法remestemcel-L。该试验基于纽约西奈山医院紧急IND申请或扩大访问方案下remestemcel-L在COVID-19 ARDS患者中使用的初步积极结果。试验旨在评估remestemcel-L对接受呼吸机支持的患者死亡率的影响，主要终点为随机化后30天内全因死亡率，次要终点为存活天数及脱离机械支持的天数。该试验将在北美30个地点进行，预计三个月至四个月内完成入组，并计划进行中期分析，以确定试验是否因疗效或无效而提前终止。

Antabio公司宣布，其新型抗生素MEM-ANT3310获得美国FDA授予的QIDP资格认定，用于治疗复杂尿路感染、医院获得性肺炎、呼吸机相关性肺炎和复杂腹腔感染。MEM-ANT3310是由美罗培南和新型广谱丝氨酸β-内酰胺酶抑制剂ANT3310组成的组合，对KPC和OXA型碳青霉烯酶具有优异的抑制活性。该药物针对包括克雷伯菌属和鲍曼不动杆菌在内的革兰氏阴性病原体，尤其是对碳青霉烯类抗生素耐药的菌株。QIDP资格认定将使MEM-ANT3310获得五年数据独占期，并有权申请快速通道和优先审评。Antabio公司致力于开发针对世界卫生组织确定的紧急优先病原体的新型抗生素，以应对日益严重的耐药性问题。

Kiadis Pharma宣布美国FDA批准其启动NK-REALM Phase 2临床试验，该试验将评估K-NK002在63名接受半相合造血干细胞移植（HSCT）的血液癌症患者中的疗效。该临床试验由NIH资助的血液和骨髓移植临床试验网络（BMT CTN）支持，旨在验证K-NK002作为辅助治疗手段，在HSCT后降低复发率。K-NK002采用Kiadis的PM21技术平台生产，该平台可大规模、低成本生产无残留肿瘤细胞的NK细胞疗法。这是Kiadis使用PM21技术生产药物的首个人体试验。Kiadis Pharma首席执行官Arthur Lahr表示，FDA对IND申请的快速批准是公司向患者提供K-NK细胞疗法的重要一步。

Immunicum AB公司宣布，其主导产品ilixadencel获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的再生医学高级治疗（RMAT）资格认定。ilixadencel是一种基于细胞的免疫启动剂，用于治疗转移性肾细胞癌（mRCC）。此认定基于Phase II MERECA临床试验的结果，该试验评估了ilixadencel与Sutent（sunitinib）联合使用在初诊mRCC患者中的安全性和有效性。RMAT资格认定提供了快速通道和突破性疗法资格认定的所有好处，包括与FDA的早期互动，讨论潜在的替代或中间终点以支持加速批准，以及满足批准后要求的潜在方式。该认定将帮助Immunicum加快ilixadencel的开发和审查，以满足严重疾病患者的未满足医疗需求。

Targovax公司宣布，将在2020年5月29日至31日举行的ASCO20虚拟科学会议上展示一项针对卵巢癌或结直肠癌引起的腹膜疾病的I/II期临床试验的初步I期数据。该试验评估了系统性durvalumab与腹腔内ONCOS-102的联合应用。试验由癌症研究研究所（CRI）、Ludwig癌症研究（Ludwig，试验赞助商）和阿斯利康公司共同进行。摘要将于5月13日发布在https://meetings.asco.org/am/virtual-format上。