Fred Hutchinson癌症研究中心与Sutro Biopharma合作，在ASH 2021年会上展示了STRO-002和STRO-001的非临床数据。研究由Fred Hutchinson癌症研究中心的Soheil Meshinchi教授领导，揭示了FOLR1和CD74作为治疗高风险儿童急性髓系白血病和成人及儿童急性髓系白血病/急性淋巴细胞白血病的靶点。STRO-002和STRO-001在非临床研究中表现出对特定AML亚型和表达CD74的AML和ALL细胞的针对性，为潜在治疗提供了有希望的数据。Sutro Biopharma的这些产品候选者正处在临床试验阶段，旨在为癌症患者提供更优的治疗选择。

Foresight Diagnostics与国家癌症研究所合作，在2021年美国血液学会年会上宣布了一项关于淋巴瘤药物acalabrutinib的2期临床试验结果。该研究使用了Foresight的专利ctDNA检测和MRD监测方法PhasED-Seq，发现ctDNA水平与CT成像高度相关，并能快速检测肿瘤负荷变化。研究显示，MRD水平的变化可能在7天内预测对acalabrutinib治疗的反应，且ctDNA的量化可能在某些情况下在CT扫描之前显示临床反应。PhasED-Seq在7天内的结果与CT扫描中肿瘤负荷的变化高度相关，一例症状改善的患者ctDNA降低了20倍，尽管CT扫描没有相应变化，表明PhasED-Seq可能比CT更早、更敏感地测量反应。Foresight的PhasED-Seq MRD平台有望为临床医生提供更好的、更个性化的B细胞淋巴瘤患者管理方法。

OKYO Pharma Limited宣布其药物候选OK-101在治疗干眼病（DED）的同时，也显示出显著的减轻眼部疼痛的效果。这一发现是通过在波士顿Tufts Medical Center的眼科专家Pedram Hamrah博士的实验室中，使用小鼠模型进行的。OK-101在抑制角膜疼痛方面的效果与常用口服药物加巴喷丁相似。该药物的抗炎和镇痛特性为治疗DED患者提供了新的可能性，预计将在2022年第三季度完成OK-101的IND工作，并在第四季度开始进行二期临床试验。

在2021年美国血液学会（ASH）年会上，葛兰素史克公司（GSK）公布了关于Blenrep（belantamab mafodotin-blmf）的新数据，该药物是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的创新疗法。数据显示，Blenrep与标准治疗方案联合使用，在多发性骨髓瘤的早期治疗阶段具有潜力。DREAMM-9临床试验的初步结果显示，在三个剂量组中，总体缓解率（ORR）达到100%，在两个剂量组中达到83%。这些数据表明，通过优化剂量、给药方案和联合治疗，可以降低Blenrep相关的角膜事件，并有助于进一步的研究。此外，Blenrep与标准治疗方案联合使用在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤中也显示出良好的疗效和安全性。

Allogene Therapeutics公司宣布，其针对复发/难治性多发性骨髓瘤的ALLO-715单剂量疗法在Phase 1 UNIVERSAL研究中取得积极结果。该研究在纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心的Sham Mailankody医生在亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上口头报告。研究显示，ALLO-715疗法在安全性、反应性和持久性方面与已批准的自体CAR T疗法相当，甚至在某些方面更优。ALLO-715已被FDA授予再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。

Viracta Therapeutics在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布了Nana-val（纳米他莫司与更昔洛韦）在复发/难治性EBV阳性淋巴瘤中的最终1b/2期临床试验数据。结果显示，Nana-val在多种EBV阳性淋巴瘤亚型中显示出良好的耐受性和持久疗效，完全缓解率（CR）在T/NK-NHL和DLBCL中分别为27%和33%，总体缓解率（ORR）/CR为60%和67%。该药物在重治患者中表现出10.4个月的平均缓解持续时间（DoR）。研究显示，Nana-val具有良好的安全性，常见的不良反应为可逆性低级别毒性，如可逆性血细胞减少、低级别肌酐升高和胃肠道症状。这些数据表明Nana-val在EBV相关癌症治疗中具有潜在的临床应用价值。

Geneuro公司获得瑞士政府670万瑞士法郎（640万欧元）的资金支持，用于开发针对长期COVID的药物Temelimab。这笔资金将用于资助一项针对长期COVID患者神经和精神性症状的2期临床试验。该研究基于Geneuro与学术合作伙伴的努力，发现长期COVID患者中存在致病蛋白HERV-W ENV，可能与患者的神经精神性综合征有关。这项临床试验预计将在明年春天开始。

法国南特，2021年12月13日（全球新闻社）——OSE免疫治疗公司（ISIN: FR0012127173；Mnemo: OSE）在2021年12月11日至14日于亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）年会上，首次公布了针对抗白血病疗效的IL-7受体拮抗剂OSE-127在患者来源异种移植（PDX）模型中的数据。这些数据由OSE免疫治疗公司与德国基尔的施莱斯维希-荷尔斯泰因大学医学中心合作研究，研究OSE-127免疫疗法在BCP-ALL PDX模型中的抗白血病疗效。OSE-127是一种针对CD127受体的单克隆免疫调节抗体，可诱导对效应T淋巴细胞的强大拮抗作用。该研究显示，靶向IL-7R在BCP-ALL和T-ALL中具有潜在的治疗价值，因为CD127信号对于B细胞和T细胞的发展至关重要。OSE-127/S95011正在与Servier合作开发，作为一项合作研究协议的一部分，该协议包括在完成两项独立的2期临床试验后获得许可权。这些试验分别针对溃疡性结肠炎和干燥综合征。产品在1期临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，没有出现淋巴细胞减少症、细胞因子释放综合征或T细胞区室改变。

Allogene Therapeutics公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上报告了其领先抗CD19 AlloCAR T疗法（ALLO-501和ALLO-501A）的两个1期临床试验（ALPHA和ALPHA2）的最新数据。ALLO-501（ALPHA）的数据在患有复发/难治性（r/r）大B细胞淋巴瘤（LBCL）或滤泡性淋巴瘤（FL）的患者中呈现，ALLO-501A（ALPHA2）的数据在患有r/r LBCL的患者中呈现。数据显示，ALLO-501和ALLO-501A在治疗r/r LBCL和FL患者方面表现出安全性和持久性，与自体CAR T疗法相当。Allogene计划利用这些研究的综合经验，包括巩固剂量法的潜在优势，继续为ALLO-501A的r/r非霍奇金淋巴瘤治疗准备关键的2期临床试验。

Navidea Biopharmaceuticals宣布了其针对类风湿性关节炎（RA）的诊断产品候选人的第三方资产评估结果。公司聘请了独立第三方评估机构LifeSci Partners进行美国市场研究评估，评估其先进管线产品Tc99m tilmanocept在预测抗TNF疗法治疗RA疗效方面的潜力。评估报告指出，基于基线假设，Tc99m tilmanocept在美国市场的峰值销售额可能达到10亿美元，在乐观情景下峰值年销售额可能达到18亿美元。评估报告还提出了可能的增值机会，包括将适应症扩展到其他RA治疗类别、将Tc99m tilmanocept成像注册为RA患者关节中活化巨噬细胞的生物标志物，以及扩大到其他地理区域。Navidea公司首席医疗官Michael Rosol博士表示，该报告提供了对Tc99m tilmanocept在美国市场潜在商业价值的第三方评估，公司相信正在朝着为RA患者提供有价值工具的正确方向前进，这将有助于医生更早地将患者置于正确的治疗轨道上。

Biosion公司将其自主研发的针对TROP-2的人源化单克隆抗体BSI04702的全球独家开发权和商业化权许可给OBI Pharma公司，用于开发抗体药物偶联物和其他衍生产品。该协议旨在推动创新，为全球患者提供突破性疗法。BSI04702是通过Biosion的SynTracerTM HT内吞筛选平台创造的，该平台能够识别具有高内吞率的抗体候选物，这对于下一代抗体药物偶联物开发至关重要。OBI Pharma将支付许可费，包括前期付款、未来开发里程碑和净销售额提成。Biosion致力于通过科学、尖端技术和卓越工艺的协同作用，发现和开发创新生物制剂，以惠及全球患者。

Catamaran Bio公司在2021年12月13日宣布了其TALWIND平台在开发CAT-248，一种针对CD70表达的癌症的现货CD70靶向CAR-NK细胞疗法的预临床数据。这些数据展示了其平台在开发CAR-NK细胞疗法方面的关键能力，包括对多种肿瘤细胞系的细胞毒性，以及使用非病毒转座子系统和基因编辑技术的单步NK细胞工程。这些数据支持了CAT-248作为针对CD70表达癌症的有效疗法的进展，CAT-248是Catamaran Bio的联合主要CAR-NK细胞疗法候选药物，针对的是在肾细胞癌、胶质瘤、胰腺癌和急性髓系白血病等癌症中高度表达的肿瘤抗原CD70。这些研究结果在2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）第63届年会上展示。

Aprea Therapeutics公司在其Phase 2临床试验中评估了eprenetapopt与azacitidine在TP53突变MDS和AML患者移植后维持治疗中的效果。结果显示，1年无复发生存率为60%，中位无复发生存期为12.5个月，1年总生存率为79%，中位总生存期为20.6个月。这一结果优于已发表的类似研究，且患者对治疗方案耐受性良好。公司计划开展未来随机临床试验进一步评估该组合在移植后维持治疗中的安全性和有效性。

Keros Therapeutics与Hansoh达成许可协议，Hansoh将在中国大陆、香港和澳门地区开发、生产和商业化KER-050。Keros将获得2000万美元的前期付款，以及高达1.705亿美元的里程碑付款和低双位数至高双位数的产品净销售额分成。KER-050是Keros的主要蛋白质治疗产品，用于治疗低血细胞计数，包括贫血和血小板减少症。Keros Therapeutics是一家专注于血液和肌肉骨骼疾病的临床阶段生物制药公司，Hansoh Pharma是中国领先的研发驱动型生物制药公司。

Fate Therapeutics在63届美国血液学会（ASH）年会上展示了其FT596程序针对复发/难治性B细胞淋巴瘤（BCL）患者的积极初步1期数据。FT596是一种现成的、多抗原靶向的iPSC来源的自然杀伤（NK）细胞产品候选者，由克隆性诱导多能干细胞（iPSC）系工程化，具有三种抗肿瘤功能模式：针对B细胞抗原CD19的专有嵌合抗原受体（CAR）；一种新型高亲和力、不可切割的CD16（hnCD16）Fc受体，经过修改以防止其下调并增强其与肿瘤靶向抗体的结合；以及IL-15受体融合（IL-15RF），可增强NK细胞活性。初步剂量递增的临床数据显示，现成的iPSC来源的CAR NK细胞可以为重治疗患者带来实质性的治疗益处，具有高反应率和有意义的反应持续时间。在ASH会议上，公司还介绍了关于FT596的剂量递增数据，其中18名患者（69%）在单次剂量FT596后29天达到了客观反应，包括12名患者（46%）达到完全反应。此外，FT596与利妥昔单抗联合使用时，超过一半的患者在较高剂量水平下使用单剂量FT596后达到了完全反应，具有良好的安全性特征，与CAR T细胞疗法明显不同。

洛克斯奥尼科在利利公司和福尔霍恩疗法公司宣布建立一项战略合作伙伴关系，旨在通过应用福尔霍恩的专有基因交通控制平台开发新型抗癌药物。合作包括共同开发和商业化福尔霍恩的BRM选择性抗癌项目以及一个未公开的抗癌目标，还包含三个额外的发现项目。福尔霍恩将获得3亿美元的前期现金以及利利公司8000万美元的股票投资，每股20美元。该合作将加速和扩大福尔霍恩的管线，并显著增强其资产负债表。

Lilly公司与Foghorn Therapeutics宣布就利用Foghorn专有的基因交通控制平台开发新型抗癌药物达成战略合作伙伴关系。双方将共同开发和商业化Foghorn的BRM选择性抗癌项目以及一个未公开的抗癌目标。合作还包括三个额外的发现项目。Foghorn将获得3亿美元的前期现金和Lilly以每股20美元的价格投资Foghorn普通股8000万美元。双方将共享50/50的美国经济收益，Foghorn有资格从美国以外的销售中获得低双位数至二十位数的版税。Foghorn可能获得高达13亿美元的开发和商业化里程碑。