贝灵哲公司宣布了其3期SEQUOIA临床试验的初步分析结果，该试验评估了BRUKINSA在治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中的疗效和安全性。试验结果显示，BRUKINSA在延长无进展生存期（PFS）方面优于化疗免疫疗法，同时安全性良好，包括较低的房颤发生率。此外，BRUKINSA与维奈克拉联合治疗在具有17p染色体缺失和/或TP53变异的高危CLL患者中显示出深化的缓解潜力。这些数据在63届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布。

ImmunoGen公司宣布，在63届美国血液学会（ASH）年会上，IMGN632联合Vidaza和Venclexta治疗复发性/难治性急性髓系白血病（AML）的初步安全性及有效性数据得到了更新。IMGN632在一线治疗浆细胞样树突状细胞肉瘤（BPDCN）患者中的数据也在会议中展示。IMGN632显示出良好的安全性和疗效，有望成为治疗AML和BPDCN的新疗法。IMGN632的进一步研究已在计划中，包括即将进行的II期扩展队列。

Protagonist Therapeutics公司在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布了关于rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的最新数据。数据显示，rusfertide能够有效控制患者血细胞比容，减少甚至消除输血需求。在两个II期临床试验中，rusfertide在治疗依赖输血的患者中表现出显著疗效，其中84%的患者在治疗28周内无需输血。此外，rusfertide在治疗高血细胞比容患者中也显示出快速降低血细胞比容的能力。公司计划在2022年启动一项全球III期临床试验，进一步评估rusfertide在PV患者中的疗效和安全性。

Nurix Therapeutics公司宣布，其BTK降解药物NX-5948获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）的临床试验授权，预计将在2022年上半年开始对复发和难治性B细胞恶性肿瘤患者进行一期临床试验。NX-5948在预临床模型中表现出强大的BTK降解能力和抗肿瘤效果，有望在肿瘤学和自身免疫性疾病领域进行双重开发。Nurix还计划将NX-5948用于治疗某些自身免疫性疾病。

Wugen公司宣布其研发的WU-CART-007细胞疗法在治疗T细胞恶性肿瘤方面展现出良好的安全性和有效性。WU-CART-007是一种现货、兄弟细胞抵抗的CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服CAR-T细胞治疗CD7+血液恶性肿瘤的技术挑战。Wugen利用CRISPR/Cas9基因编辑技术删除CD7和T细胞受体α恒定（TRAC），以防止CAR-T细胞自相残杀并降低移植物抗宿主病（GvHD）的风险。该疗法使用健康供体来源的T细胞制造，以消除自体CAR-T环境中常见的恶性细胞污染风险。美国食品药品监督管理局（FDA）已批准WU-CART-007的IND申请，Wugen正在准备进行针对复发或难治性（R/R）T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）或淋巴细胞性淋巴瘤（LBL）的1/2期临床试验。Wugen公司致力于开发针对多种血液和实体肿瘤的现货细胞疗法，其产品线包括WU-NK-101和WU-CART-007。

ALX Oncology公司宣布，其研发的evorpacept与azacitidine联合治疗未治疗的或复发的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的初步临床试验结果显示，该组合疗法在提高患者血细胞计数、减少输血依赖性方面表现出积极效果，且耐受性良好。在22名接受治疗的MDS患者中，部分患者实现了客观缓解，包括完全缓解和骨髓完全缓解，以及稳定疾病状态。ALX Oncology计划于12月13日举行电话会议，进一步讨论这些初步数据。

Xencor公司宣布了其CD20 x CD3双特异性抗体plamotamab在B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的1期剂量递增研究的最新数据。Plamotamab在推荐剂量下表现出良好的耐受性和令人鼓舞的临床活性，计划将其纳入下一年的1期单药治疗研究中。Xencor还计划明年启动与Janssen合作的第一项联合研究，旨在开发多种高度活跃的无化疗方案。研究显示，plamotamab在治疗晚期和经过大量治疗的患者的安全性良好，并显示出临床活性。

腾盛博药宣布，其安巴韦单抗/罗米司韦单抗联合疗法在体外实验中对“奥密克戎”变异株和其他新冠病毒变异株如“德尔塔”和“德尔塔+”均保持中和活性，这一发现为应对新病毒变异株提供了重要支持。美国FDA正在审核该疗法的紧急使用授权申请。该疗法在临床前实验中显示出对高风险患者的显著益处，包括减少住院和死亡风险。腾盛博药计划在全球多个市场推进该疗法的注册申请，并在中国进行进一步研究以评估其在免疫抑制人群中的预防作用。

基石药业合作伙伴施维雅公布全球AGILE研究III期临床试验数据，结果显示艾伏尼布联合阿扎胞苷显著提高初治IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者的无事件生存期和总生存期，数据将于美国血液学会年会以口头报告形式公布。基石药业计划与中国国家药品监督管理局沟通，尽早将这一创新疗法带给中国患者。艾伏尼布已在美国获批用于治疗IDH1突变的AML患者，并入选2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。

Tessa Therapeutics在63届美国血液学会（ASH）年会上公布了其CD30.CAR EBVST细胞疗法（TT11X）的临床数据。该疗法针对复发或难治性CD30阳性淋巴瘤患者，结果显示，在所有剂量水平下，总缓解率为77.8%，最高剂量水平下所有患者均完全缓解。治疗耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性。研究数据表明，TT11X具有良好的安全性和疗效，有望成为治疗CD30阳性淋巴瘤的新方法。

Precision BioSciences宣布其allogeneic CAR T细胞疗法管线进展，包括PBCAR0191 Phase 1/2a临床试验的更新数据，该数据在63届美国血液学会（ASH）年会上展示。PBCAR0191针对复发性淋巴瘤患者，数据显示在经过增强淋巴细胞清除（eLD）治疗的患者中，观察到潜在的治疗信号。同时，公司也在推进PBCAR19B的研发，针对非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，旨在开发一种潜在的同类最佳CD19靶向allogeneic产品。此外，PBCAR269A Phase 1/2a试验正在进行中，针对复发/难治性多发性骨髓瘤。公司预计，到2022年中将公布PBCAR269A与nirogacestat联合用药的初步临床数据。Precision BioSciences拥有约1.52亿美元的现金及现金等价物，预计现有资金将足以支持其运营和资本支出至2023年。

Daiichi Sankyo公司宣布，其潜在首创药物valemetostat在治疗复发性/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）的日本患者中显示出令人鼓舞的疗效。该研究在63届美国血液学会年会上报告，valemetostat是一种针对EZH1和EZH2的双重抑制剂，在25名复发性/难治性ATL患者中实现了48%的客观缓解率。valemetostat的安全性特征与1期临床试验中非霍奇金淋巴瘤患者的特征一致，包括外周T细胞淋巴瘤（PTCL）和ATL。基于这些数据，valemetostat获得了日本厚生劳动省（MHLW）授予的孤儿药资格，用于治疗复发性/难治性ATL。Daiichi Sankyo正在努力将valemetostat尽快提供给日本ATL患者，同时继续在全球范围内进行T细胞和B细胞淋巴瘤的研究开发。

Gamida Cell在2021年美国血液学会（ASH）年会上展示了其细胞疗法产品omidubicel的临床更新。在口头报告和海报展示中，公司分享了来自37名患者的分析数据，表明omidubicel治疗的患者在免疫细胞恢复方面表现良好，特别是T细胞恢复，这有助于降低严重感染的风险。此外，一项为期10年的长期随访研究显示，omidubicel移植的患者长期维持了骨髓功能和免疫恢复。Gamida Cell还计划在ASH会议上展示更多临床更新，包括GDA-201的两年生存数据和omidubicel与脐带血移植相比的医院和医疗资源使用分析。

Novartis公布了Scemblix（asciminib）在48周数据更新中，与Bosulif（bosutinib）相比，Scemblix在慢性髓性白血病（CML）患者中显示出更高的主要分子反应（MMR）率和更低的因不良事件而停药率。Scemblix是首个FDA批准的通过结合ABL甲酰基口袋来治疗CML的药物，其新型机制有助于解决对TKI治疗的耐药性并克服BCR-ABL1基因的突变。该药物在多线治疗中继续被评估，包括ASC4FIRST Phase III研究，评估Scemblix作为新诊断成年患者的第一线治疗。

Vincerx Pharma公司宣布，其PTEFb/CDK9抑制剂VIP152在高级别B细胞淋巴瘤（HGBL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）模型中显示出比其他CDK9抑制剂更高的选择性和效力。该数据在2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上以两篇报告的形式公布。VIP152在临床试验中显示出对关键生物标志物CDK9抑制的显著效果，包括RNA聚合酶II的持久下调以及MYC和MCL-1 mRNA和蛋白的持续减少和几乎清除。Vincerx计划开展两项研究，一项是针对复发/难治性侵袭性淋巴瘤和晚期实体瘤的1b期扩展研究，另一项是针对对维奈克拉和BTK抑制剂复发的CLL的1b期剂量递增研究。Vincerx将于12月11日举办一场专家网络研讨会，讨论CLL的治疗现状和未满足的医疗需求，以及VIP152的数据。

法国临床阶段生物技术公司MaaT Pharma宣布了其MaaT013微生物组生态系统疗法在HERACLES II期临床试验和法国同情使用计划中的额外数据。数据显示，MaaT013在治疗急性移植物抗宿主病（GI-aGvHD）患者中显示出良好的客观胃肠道反应率（GI-ORR），主要终点在HERACLES组为38%，在同情使用计划组为58%；次要终点在HERACLES组为54%，在同情使用计划组为67%。接受治疗的患者的总生存率（OS）在HERACLES组为44%，在同情使用计划组为59%。MaaT013在严重免疫抑制的患者群体中耐受性良好。这些数据在63届美国血液学会（ASH）年会上以口头形式呈现，并得到了积极评价。MaaT Pharma计划启动一项关键的III期研究，以评估MaaT013作为GI-aGvHD患者的三线治疗。

Syndax Pharmaceuticals宣布其研发的抗癌药物axatilimab在治疗复发性或难治性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者中取得积极数据。axatilimab是一种针对CSF-1R的单克隆抗体，在63届美国血液学会（ASH）年会上进行了口头报告。数据显示，在40名难治性疾病患者中，axatilimab表现出良好的耐受性和安全性，最常见的副作用与肝脏酶药理学相关。目前，axatilimab正在全球关键性2期AGAVE-201试验中进行评估，预计2023年公布顶线数据。Syndax致力于在cGVHD以及其他纤维化疾病中最大化axatilimab的临床影响。