哈佛大学Wyss生物灵感和工程研究所与Cytosurge AG公司合作，旨在通过单细胞纳米操作技术发展多基因编辑方法，以降低CRISPR相关毒性，提高细胞存活率和健康状态。这项技术有望在制药、临床和生物技术应用、移植免疫兼容的猪器官以及灭绝物种的复活等大规模努力中发挥关键作用。合作将利用Cytosurge的FluidFM技术，通过精确注射CRISPR-Cas9酶和多个gRNAs，实现单细胞的高阶多基因编辑。该研究旨在开发有效的多gRNA递送策略，降低CRISPR系统和细胞操作方法相关的毒性，从而推动基因工程和CRISPR系统的发展。

以色列生物制药公司MediWound宣布扩大其NexoBrid在欧洲的分布范围，与GENFA MEDICA SA和Specialty Therapeutics PC签订独家分销协议，分别获得在法国、瑞士、希腊、保加利亚、马耳他和塞浦路斯市场销售和分销NexoBrid的权利。NexoBrid是一种用于治疗深度烧伤患者的生物制剂，目前已在欧盟和其他国际市场获得批准。MediWound计划在未来12个月内获得市场准入批准后，在这些地区开始商业化NexoBrid。公司CEO Sharon Malka表示，这一举措旨在加强NexoBrid在欧洲的市场地位，并期待其成为有潜力的盈利产品。

Intralytix公司获得来自美国国立过敏与传染病研究所（NIAID）的数百万美元临床试验奖金，用于开发针对细菌病原体志贺菌引起的感染的治疗方法。该项目旨在评估Intralytix开发的志贺菌噬菌体疗法的安全性和有效性，并有望减轻志贺菌感染带来的疾病负担。此外，该项目还将有助于推动噬菌体疗法在治疗其他细菌性疾病，包括耐药细菌病原体引起的疾病中的应用。Intralytix公司致力于利用其核心噬菌体技术平台，开发用于食品安全、动物健康、人类治疗、口腔护理、化妆品和膳食补充剂/益生菌应用的创新产品。

奥地利维也纳，2020年5月4日：APEPTICO Forschung und Entwicklung GmbH宣布向维也纳医科大学提供其研究性药物solnatide，用于评估其在COVID-19患者中的疗效。该校临床药理学系已启动一项II期安慰剂对照随机研究，以探讨solnatide在SARS-CoV-2阳性患者中，特别是中重度急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和肺水肿的疗效。APEPTICO是一家专注于开发治疗致命性肺功能障碍的肽类药物生物技术公司，其研发的solnatide旨在治疗ARDS患者的各种急性肺功能障碍和肺水肿。此前，APEPTICO已完成包括健康受试者在内的I期临床试验，证明solnatide的安全性，并在ARDS患者肺水肿和肺移植后原发性移植物功能障碍（PGD）患者中成功完成了II期临床试验。APEPTICO首席执行官Bernhard Fischer表示，很高兴将solnatide研发药物提供给维也纳医科大学临床药理学系，该药物是欧洲唯一针对ARDS的活跃研究项目，已在严重肺功能障碍患者中进行了两项临床研究，并已证明其概念验证结果。维也纳医科大学进行的临床研究已提交至奥地利研究促进局（FFG）

法国生物制药公司Ipsen、加拿大跨省药物发现研究商业化中心IRICoR和蒙特利尔大学达成一项期权协议，Ipsen将获得一项高价值肿瘤学项目的全球独家许可权。该协议由蒙特利尔大学药物发现单位领导，项目处于领先分子优化阶段，旨在推进现有领先分子至开发候选阶段。蒙特利尔大学/IRICoR将负责开展并资助研究项目，直至行使许可权。如果Ipsen决定行使期权，Ipsen将承担所有开发活动并在全球范围内商业化药物候选品。协议的财务条款，包括研究、开发、商业里程碑和版税尚未公开。双方表示，通过合作，将结合IRICoR和蒙特利尔大学的科学专长以及Ipsen的药物开发能力，进一步推进肿瘤学患者的护理。

BioMarin与基因治疗平台公司DiNAQOR达成一项临床前合作和许可协议，共同开发治疗罕见遗传性心肌病的基因疗法。DiNAQOR将获得前期付款，并在产品销售中享有开发、监管和商业里程碑以及全球销售分成。合作首先覆盖DiNAQOR的领先项目DiNA-001，用于治疗MYBPC3肥厚型心肌病（HCM）。双方还将合作DiNAQOR的其他管线项目，BioMarin有权在类似条款下扩展许可。BioMarin对合作的长期承诺体现在对DiNAQOR的投资。此次合作扩展了BioMarin在基因治疗领域的全球领导地位，并有望改善全球罕见遗传性心肌病患者的生活。

AbCellera获得加拿大政府高达1.756亿美元的承诺支持，用于扩大发现抗体用于治疗和预防COVID-19的努力，并建立针对未来大流行威胁的抗体治疗技术和制造基础设施。AbCellera的抗体发现平台正在用于搜索已从COVID-19中康复的患者的血液样本，以帮助发现可用于治疗和预防疾病的抗体。自2月25日收到北美首个康复患者样本以来，AbCellera已与国家过敏和传染病研究所疫苗研究中心合作，识别出超过500种独特的人体抗SARS-CoV-2抗体。AbCellera的抗体可能还被用于创建新的诊断测试，以支持医疗界监测COVID-19的传播。AbCellera还宣布与礼来公司合作，旨在开发COVID-19的治疗方法，目标是在2020年7月开始临床试验。此外，AbCellera还获得了温哥华市政府的支持。项目第一阶段将改进和应用AbCellera的世界领先抗体发现平台，以识别全人源抗体，用于预防COVID-19和未来大流行。第二阶段将在不列颠哥伦比亚省温哥华市建立符合良好生产规范（GMP）的设施。

Enzychem Lifesciences公司宣布，其领先化合物EC-18（PLAG）在治疗痛风性关节炎方面的研究已发表在同行评审期刊《免疫学前沿》。痛风性关节炎是一种常见于40岁以上男性的炎症性关节疾病，全球发病率在男性为0.08-0.13%，女性为0.03%。该研究显示，PLAG能够减轻痛风性炎症，通过减少中性粒细胞向痛风病变的趋化作用，从而降低疼痛。EC-18在先前的临床试验中已被证明能够控制中性粒细胞浸润，减轻炎症和纤维化，并在多种免疫介导的急性肺损伤和其他炎症性疾病中改善肺功能。Enzychem Lifesciences是一家专注于开发针对肿瘤、炎症和严重呼吸系统疾病患者的口服小分子疗法的全球制药公司，其领先候选药物EC-18目前正在进行肿瘤支持治疗适应症的II期临床试验。

Verona Pharma公司宣布，其研发的ensifentrine药物在治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）方面表现出显著疗效，包括作为单药治疗和标准治疗的基础上。该公司在ATS 2020会议上提交的六篇摘要展示了ensifentrine在不同治疗环境和制剂中的潜力，包括对肺功能和COPD症状的改善。这些摘要包括对ensifentrine作为单药治疗和联合治疗的研究，以及其在干粉吸入剂型中的疗效数据。ensifentrine在临床试验中显示出对呼吸系统疾病的治疗潜力，并有望为COPD患者提供新的治疗选择。

Venus Medtech与Opus Medical Therapies宣布在更大中国市场上合作开发、生产和销售经导管二尖瓣置换术（TMVR）和经导管三尖瓣置换术（TTVR）产品。这一合作将使中国及亚洲地区的医生和患者受益于经导管二尖瓣和三尖瓣置换技术。Venus Medtech CEO Eric Zi表示，与Opus Medical Therapies的合作将使Venus Medtech在功能性二尖瓣反流到退行性反流的基础上实现全面覆盖，并将极大地加速三尖瓣置换技术的临床应用。Opus Medical Therapies创始人兼CEO Dr. Vivek Rajagopal表示，这一合作将有助于Venus Medtech的管线进一步发展，并有望在快速增长的结构性心脏病领域产生重大影响。

Kubota Vision公司完成了一项针对Stargardt病引起的黄斑变性的三期临床试验的受试者招募。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，受试者被随机分配接受emixustat 10毫克或安慰剂（2:1比例）每日一次，持续24个月。由于研究受到广泛关注，共有194名受试者被招募，分布在11个国家的29个研究地点。该研究的首要目标是确定emixustat是否能减缓黄斑变性进展的速度，次要目标包括评估视觉功能参数如最佳矫正视力（BCVA）字母评分和阅读速度的变化。Kubota Vision公司董事长、总裁兼首席执行官Ryo Kubota博士表示，Stargardt病是一种罕见病，许多制药公司都在致力于罕见病药物的开发。该公司对参与研究的所有人员，包括患者、家属、医生和工作人员表示感激。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予emixustat针对Stargardt病的孤儿药资格。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Alexion制药公司（纳斯达克：ALXN）的药物ULTOMIRIS®（ravulizumab）进行了积极评估，推荐在欧盟批准其上市，用于治疗体重10公斤以上的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者。这些患者要么对补体抑制剂治疗无反应，要么已经接受过至少3个月的SOLIRIS®（eculizumab）治疗并显示出对eculizumab的反应。非典型HUS是一种罕见的疾病，可能导致重要器官，尤其是肾脏的渐进性损伤。ULTOMIRIS作为一种长效C5抑制剂，有望成为欧洲治疗aHUS的新标准。该药物在欧洲的批准是基于两个全球单臂开放标签研究的数据，涉及成人及儿童aHUS患者。研究显示，ULTOMIRIS在治疗aHUS方面表现出良好的疗效和安全性。欧洲委员会将审查CHMP的建议，并通常在约两个月内做出最终决定。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2019年10月批准ULTOMIRIS用于治疗成人及1个月以上儿童的aHUS。

Teva制药公司宣布，其旗下产品AJOVY和AUSTEDO的新数据已发表在《神经学》杂志的在线增刊中。这些数据包括23篇摘要，重点评估了AJOVY和AUSTEDO的疗效和安全性。摘要原本计划在2020年美国神经病学年会（AAN）上展示，但会议被取消。新数据包括关于AJOVY的开放标签扩展研究以及AUSTEDO在治疗亨廷顿病相关舞蹈病和迟发性运动障碍中的长期安全性数据。Teva表示，这些数据有助于医疗保健专业人员为患者做出明智的治疗决策。

TG Therapeutics宣布其研究性药物ublituximab在多发性硬化症（MS）患者的II期临床试验结果发表在《多发性硬化症杂志》上。结果显示，ublituximab在所有剂量组中耐受性良好，包括接受450mg剂量一小时输注的患者。研究观察到48周时的年化复发率为0.07。TG Therapeutics首席执行官Michael S. Weiss表示，II期数据支持ublituximab在MS治疗中的潜力，并增强了他们对III期ULTIMATE MS项目的信心。该研究的主要终点是反应率，即从基线到第4周（第二次ublituximab输注后两周）>95%外周CD19+B细胞减少的患者比例。安全性数据显示，ublituximab总体耐受性良好，没有因药物相关不良事件而停药的患者。疗效数据显示，反应率为100%，外周B细胞减少从基线到第4周达到>99%。年化复发率（ARR）在第48周为0.07。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对法国皮埃尔·法布药厂（Pierre Fabre）的BRAFTOVI（encorafenib）联合西妥昔单抗（Erbitux）治疗BRAFV600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）的成人患者进行了积极评价，建议批准其上市。这一评价基于3期BEACON CRC临床试验的数据。欧洲委员会（EC）将批准这一决定，适用于欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和英国。皮埃尔·法布药厂表示，这一积极评价是BRAF突变型mCRC患者的重要里程碑，如果获得批准，这将首次为这一患者群体提供具有改善临床结果潜力的靶向治疗方案。

Akari Therapeutics公司在治疗天疱疮的II期临床试验中，其药物Nomacopan达到了主要疗效终点，7名患者中的6名显示出快速且临床显著的BPDAI评分降低。Nomacopan有望替代长期使用类固醇治疗，减少老年患者的不良反应。Nomacopan已获得美国FDA孤儿药资格。公司计划与FDA和EMA讨论III期关键性试验设计。试验结果显示，Nomacopan在治疗天疱疮方面具有快速疗效和良好的安全性，且耐受性良好。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）关于CC-486的新药申请，这是一种用于维持治疗急性髓系白血病（AML）患者的口服低甲基化药物。该药物适用于那些在接受诱导治疗后达到完全缓解（CR）或CRi（不完全血细胞计数恢复）的患者，他们不适合或选择不进行造血干细胞移植。FDA已授予该申请优先审查，并设定了2020年9月3日的PDUFA目标日期。新药申请基于QUAZAR® AML-001 III期研究的疗效和安全性结果，该研究显示，与安慰剂相比，接受CC-486维持治疗的AML患者总生存期有所改善。CC-486是一种口服低甲基化药物，通过将自身结合到DNA和RNA中发挥作用，其机制被认为是通过降低DNA的甲基化以及直接对骨髓中异常造血细胞产生细胞毒性。