Capsida Biotherapeutics宣布在《自然神经科学》杂志上发表了一项研究，该研究由加州理工学院Viviana Gradinaru教授领导，展示了通过静脉注射向小鼠和非人灵长类动物输送基因治疗药物时，能够工程化并选择新型衣壳变体，提高其在脑部富集并减少肝脏靶向。这项研究揭示了通过组合AAV工程化多个环，选择在静脉注射后在小鼠和狨猴模型中具有脑部广泛基因表达和肝脏去靶向的衣壳变体。这些发现为非人灵长类动物静脉注射后提供了稳健的非侵入性基因递送至中枢神经系统（CNS）。Capsida公司正在利用这一技术平台开发针对遗传疾病的创新基因疗法，并与AbbVie和CRISPR Therapeutics等业界领导者合作。

iOnctura SA，一家专注于肿瘤微环境-免疫界面的核心耐药性和复发机制的临床阶段肿瘤学公司，在2021年12月8日至11日举行的欧洲医学肿瘤学会免疫肿瘤学大会（ESMO-IO）上，通过虚拟会议形式展示其自噬素抑制剂IOA-289的临床数据，证实了其作用机制，并展示了自噬素抑制在打破肿瘤耐药机制中的预临床证据。IOA-289将成为首个在肿瘤学领域进行临床研究的自噬素抑制剂。临床研究显示，IOA-289能够以剂量依赖性方式降低循环中LPA的水平，LPA是自噬素抑制的血液生物标志物，与循环中的CA19-9（胰腺癌进展的临床生物标志物）水平相关。此外，IOA-289在胰腺癌小鼠模型中降低了肿瘤负荷，并显示出减少纤维化和增强T效应细胞募集的作用，这些机制是肿瘤介导的癌症治疗耐药性的关键驱动因素。iOnctura的领先项目IOA-244是一种半异构PI3Kdelta特异性、口服给药的小分子抑制剂，正在实体瘤和血液恶性肿瘤中开发，以解决肿瘤和间质诱导的免疫抑制。IOA-289，最初从英国癌症研究机构许可，是iOnctura的第二种临床化合物，是一种下一代口服小分子自噬素抑制剂，目前正在AION 01试验的健康志愿者阶

Moderna公司即将举行电话会议，国内拨打866-922-5184，国际拨打409-937-8950，会议ID为8748887。会议的网上直播将在Moderna官网投资者部分“事件与演示”中提供。会议结束后大约两小时，录制的网络直播将在Moderna网站上公布。Moderna自成立10年来，已从一家专注于mRNA领域的研究公司发展成为拥有多样化疫苗和疗法产品组合的企业，拥有广泛的知识产权，并拥有能够进行大规模和快速生产的综合制造工厂。Moderna与国内外政府和企业合作伙伴建立了广泛的联盟，这使其能够追求突破性科学和快速扩大生产规模。最近，Moderna的能力使COVID-19大流行早期最有效疫苗之一得以授权使用。Moderna的mRNA平台基于基础和应用mRNA科学的持续进步，以及递送技术和制造技术，已开发出针对传染病、免疫肿瘤学、罕见病、心血管疾病和自身免疫疾病的疗法和疫苗。Moderna连续七年被评为科学杂志评选的顶级生物制药雇主。更多信息请访问www.modernatx.com。

Vir Biotechnology宣布在旧金山启动了一项评估新型治疗组合用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的II期临床试验。该试验评估了VIR-2218（一种siRNA）、selgantolimod（一种TLR-8激动剂）和nivolumab（一种PD-1抑制剂）的多种组合，旨在评估这些组合在HBV病毒载量低或高的患者中的安全性和有效性。试验的主要目标是评估患者是否达到功能性治愈（即HBsAg消失和HBV DNA在随访第24周降至20 IU/mL以下）。这是Vir公司第四个正在进行的HBV试验，旨在寻找功能性治愈的方法。

Eucure Biopharma，Biocytogen的全资子公司，宣布在澳大利亚启动YH004（抗4-1BB单克隆抗体，mAb）的I期临床试验，这是首个患者给药。该试验是一项开放标签、多中心、经典剂量递增的I期研究，旨在评估YH004单药或与抗PD-1 mAb联合使用的安全性、耐受性和疗效。研究对象为晚期实体瘤或复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）患者。Eucure Biopharma计划继续加快YH004的临床研究进展，以便全球患者能够尽快获得该疗法。YH004是一种针对4-1BB的人源化IgG1激动性单克隆抗体（mAb），具有高亲和力和特异性，可以通过多种机制增强对肿瘤的免疫反应。Eucure Biopharma致力于为Biocytogen的研发管线进行临床开发，拥有丰富的临床开发团队和经验。Biocytogen是一家全球生物技术公司，利用RenMab和RenLite小鼠进行全人抗体生产，整合了其单克隆和双特异性抗体开发平台、体内药物疗效筛选平台和强大的临床开发能力，以简化整个药物开发流程。

SWK Holdings的子公司Enteris BioPharma从Cara Therapeutics获得了500万美元的里程碑付款，这是由于成功完成与Oral KORSUVA口服制剂开发相关的工艺技术转让。Enteris有权保留300万美元的付款。这笔付款是由于Cara确认工艺技术转让成功完成而触发的。自许可协议开始以来，Enteris已从Cara获得了2800万美元的付款。Enteris有资格在未来几个季度内获得额外的潜在里程碑付款，前提是Oral KORSUVA达到某些开发里程碑，其中Enteris将保留一半。Cara预计将在2022年第一季度启动Oral KORSUVA的Phase 3临床试验，用于治疗特应性皮炎患者的瘙痒，以及启动包括两个关键Phase 3临床试验的注册计划，用于治疗非透析依赖性慢性肾脏病。Enteris的Peptelligence技术旨在使肽和BCS II、III和IV类小分子能够通过口服途径给药。

Simcere制药集团和Aeromics公司宣布，在北京天坛医院启动了SIM0307（AER-271） Phase I临床试验，这是首次对健康志愿者进行给药。该试验旨在评估该药物在治疗急性缺血性脑卒中后的脑水肿方面的安全性和耐受性。Aeromics和Simcere于2019年11月签署了关于AER-271的合作和独家许可协议，Simcere负责在中国大陆、香港、澳门和台湾进行该药物的上市和商业化。中国国家药品监督管理局（NMPA）于2021年4月批准了SIM0307的临床试验。AER-271是一种用于治疗脑水肿的创新药物，有望与Simcere的CNS产品线中的其他产品协同作用，进一步提高脑卒中患者的治疗效果。

爱尔兰的Aerogen公司与中国的CanSinoBIO达成合作协议，共同开发并商业化使用Aerogen专有的振动网状气雾药物输送技术，为CanSinoBIO的重组新型冠状病毒疫苗Convidecia提供吸入式给药方案。这种吸入式疫苗通过杯式分配器直接吸入患者的呼吸道，模拟自然感染途径，可能通过产生粘膜免疫带来额外益处。CanSinoBIO的3期临床试验中期结果显示，Convidecia在单剂疫苗接种后14天预防重症的有效率为95.47%。吸入式疫苗所需疫苗体积较小，因此能够以较低成本为更多患者提供疫苗接种机会。Aerogen和CanSinoBIO的合作旨在提供一种有效、低成本、全球可扩展且可及的解决方案，以大规模进行疫苗接种。

Smart Immune SAS与纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）达成研究合作，旨在利用其专有的体外生物模拟胸腺技术，开发下一代CAR-ProTcell平台，以解决T细胞疗法耗竭问题，满足液体和实体癌症治疗的需求。合作旨在快速开发下一代CAR-T细胞疗法，通过其突破性的体外胸腺技术，Smart Immune计划颠覆传统的CAR-T细胞疗法，使用T细胞祖细胞（ProTcell）而非成熟的T细胞，生成一种持久、无耗竭的CAR-T细胞群体。MSK将参与CAR-ProTcell平台的发展，并在小鼠模型中进行首次概念验证，而Smart Immune将领导人类化模型的概念验证。这项工作有望加速下一代CAR-T细胞的临床开发，结合长期持久性、自然保护感染和异基因设置中低GvHD风险。

IO Biotech公司宣布其基于T-win®技术的免疫调节癌症疗法在Nature Medicine杂志上发表了MM1636黑色素瘤临床试验的结果。该研究由哥本哈根大学医院Herlev的Inge Marie Svane教授领导，显示该疗法在患者群体中表现出高响应率，Svane教授对此表示乐观。MM1636试验是一项在Herlev大学医院进行的30名转移性黑色素瘤患者的1/2期临床试验，患者接受了IO102-IO103多抗原免疫疗法与抗PD-1抗体nivolumab的联合治疗。IO Biotech首席执行官和创始人Mai-Britt Zocca博士表示，公司相信其平台和产品候选者可能代表癌症管理领域的范式转变，并有望成为多种实体瘤治疗方案的基石。此外，该研究结果的发表紧随美国食品药品监督管理局在2020年12月授予IO102-IO103与抗PD-1单克隆抗体联合治疗不可切除或转移性黑色素瘤突破性疗法指定之后。

Oncocyte公司宣布，其DetermaIO检测工具在2021年圣安东尼奥乳腺癌会议上展示的数据表明，该工具能够预测免疫疗法对三阴性乳腺癌（TNBC）患者的疗效，填补了这一领域的未满足需求。DetermaIO检测工具能够在多种平台上工作，包括PCR和NGS，有望在全球范围内用于泛癌症诊断测试。此外，该检测工具在米兰进行的一项盲法研究中，首次证明了其与NGS数据的相同结果，这有助于加速在其他肿瘤类型中提供这些关键见解的能力。Oncocyte还支持了一场关于免疫疗法生物标志物的继续医学教育会议，并展示了其产品在诊断和治疗癌症方面的潜力。

Denovo Biopharma与QIAGEN合作开发针对弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）治疗的伴随诊断测试。QIAGEN将开发一种基于血液的检测方法，用于识别表达Denovo基因组标记1（DGM1）的DLBCL患者，这些患者可能对Denovo的新研抗癌药物DB102有反应。双方寻求美国食品药品监督管理局（FDA）对伴随诊断测试的上市前批准（PMA），与DB102的新药申请（NDA）批准同步进行。该药物和DGM1标记目前正在进行针对新诊断的高风险DLBCL患者的III期临床试验。

Dermavant Sciences宣布，其新型药物tapinarof（一种用于治疗斑块型银屑病的非甾体类、每日一次的局部乳膏）在《新英格兰医学杂志》上发表的PSOARING 1和2关键性研究结果显示，该药物在所有主要和次要疗效终点均达到预期，包括患者报告的结局和PGA反应的开始。这些数据已纳入美国新药申请，并计划在2022年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请。研究作者、认证皮肤科医生Mark Lebwohl表示，tapinarof作为一种具有全新作用机制的局部乳膏，对成年斑块型银屑病患者具有巨大潜力。Dermavant Sciences首席执行官Todd Zavodnick表示，他们期待与FDA继续讨论，并计划在2022年将tapinarof带到美国市场。

Sun Nuclear Corporation与Allegheny Health Network加强合作关系，共同推进标准化放射治疗质量保证。Allegheny Health Network选择Sun Nuclear作为其辐射治疗质量保证解决方案的合作伙伴，双方签订多年合作协议，将在14个提供癌症患者放射治疗的地点广泛应用Sun Nuclear的领先质量保证设备和软件。此外，协议还扩展了提供技术支持和投资保护的综合合同，通过Sun Nuclear的SunServices组织为Allegheny Health Network提供支持。AHN将利用Sun Nuclear的SunCHECK平台进行自动化和集成质量保证，并采用Sun Nuclear的多种设备进行快速、实时的直线加速器束测量和分析。此外，AHN还与Sun Nuclear签订了多年SunServices支持协议，确保其质量保证解决方案的最大性能，包括硬件投资保护选项、无限访问支持、最新的软件更新以及所需的维修/临时更换设备。

Therapeutics Inc.公司宣布，其研发的ona- pristone extended release（ONA-XR）在治疗早期乳腺癌方面显示出显著效果。在2021年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，数据显示ONA-XR在治疗绝经后PR+早期乳腺癌患者中，显著抑制了肿瘤细胞增殖。该研究由西班牙癌症研究组织SOLTI进行，纳入了10名患者，结果显示肿瘤Ki-67表达在六名患者中下降，在一名患者中保持稳定，在三名患者中增加。此外，ONA-XR还被评估在四项由研究者发起的临床试验中，用于治疗激素依赖性乳腺癌、卵巢癌和子宫内膜癌。同时，公司还计划开展两项新的临床试验，以评估ONA-XR在转移性乳腺癌中的疗效。

BetterLife Pharma公司宣布，其主导化合物2-溴-LSD（TD-0148A）在动物抑郁模型中表现出抗抑郁特性，这一发现是其与卡尔顿大学神经科学系Argel Aguilar-Valles博士实验室合作的结果。TD-0148A是一种第二代麦角酸二乙基酰胺（LSD）衍生物，BetterLife认为它能够模仿LSD的治疗潜力，同时避免引起幻觉等副作用。研究显示，TD-0148A的单次和重复剂量治疗均显著逆转了长期应激雌性小鼠的抑郁样行为。BetterLife首席执行官Ahmad Doroudian表示，公司致力于将TD-0148A推进至美国IND阶段并尽快进入临床试验。TD-0148A的合成专利消除了监管障碍，其待批专利涵盖了治疗抑郁症、丛集性头痛、创伤后应激障碍等多种神经精神疾病。全球抑郁症药物市场在2019年达到124.1亿美元，预计到2030年将达到近250亿美元。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准辉瑞和BioNTech公司研发的COVID-19疫苗加强针在16岁及以上人群中紧急使用授权，这是美国首次对16岁及以上人群开放加强针接种。加强针需在完成基础接种至少六个月后进行，剂量与基础接种相同。辉瑞和BioNTech计划提交补充生物制品许可申请，以获得16岁及以上人群加强针的批准。一项三期临床试验显示，16岁及以上人群接种30微克加强针后，与未接种加强针的人群相比，疫苗效力达到95%。该加强针计划在2022年4月之前继续供应。