Aravive公司与WuXi Biologics达成战略合作协议，利用WuXiBody平台开发针对癌症和纤维化相关靶点的高亲和力双特异性抗体。双方将共同研究CCN2（CTGF）抗体，该蛋白与肿瘤生长和进展密切相关。WuXi Biologics负责生物制剂发现、工艺开发和生产，Aravive负责临床前和临床试验。此外，双方在2018年已成功合作开发AVB-500，并在此基础上进一步扩大合作。WuXiBody平台具有高效表达、高稳定性、良好溶解性和易于纯化等优势，有助于加速双特异性抗体研发。Aravive致力于开发针对癌症和纤维化的治疗药物，而WuXi Biologics在生物发现和制造方面具有丰富经验。

Focused Ultrasound Foundation与Pancreatic Cancer UK合作，资助一项创新研究，旨在推进聚焦超声疗法作为胰腺癌潜在治疗方法的开发。该研究由伦敦癌症研究所的多学科团队进行，旨在研究聚焦超声如何改善针对胰腺癌细胞的特别工程化病毒的局部递送。胰腺癌的生存率在20种常见癌症中最低，英国仅有不到7%的胰腺癌患者能在五年后存活，目前只有不到1.3%的癌症研究资金用于胰腺癌。该研究旨在利用聚焦超声技术破坏肿瘤结构，使病毒能够引起连锁反应，摧毁癌细胞。如果成功，这将提供一种新的、微创的胰腺癌治疗方法。

Kiadis Pharma宣布两项关于其NK细胞疗法项目的摘要被美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2020年虚拟年会接受，将于5月12日至15日进行海报展示。其中，摘要#427展示了使用PM21进行大规模生产高功能K-NK细胞的数据，而摘要#765描述了一种通过Fc结合CD16刺激NK细胞的新方法，该方法在FC21细胞扩增过程中提高NK细胞表型和功能，特别是在发挥抗体依赖性细胞毒性（ADCC）方面。Kiadis Pharma致力于开发用于治疗液体和实体肿瘤的现货和半相合供体细胞疗法产品，其NK细胞疗法项目包括K-NK003和K-NK002等。

INOVIO宣布与德国合同制造商Richter-Helm BioLogics扩大合作，支持其COVID-19 DNA疫苗INO-4800的大规模生产，该疫苗目前在美国进行1期临床试验，并可能在今年夏天推进至2/3期疗效试验。这一协议部分由CEPI提供的130万美元初始拨款资助，CEPI至今对INO-4800发展的支持总额达到1720万美元。INOVIO计划到2020年底生产100万剂INO-4800，Richter-Helm提供的额外产能将显著扩大该DNA疫苗候选品的制造，以满足疫情中的紧急需求。

CNS Pharmaceuticals与WPD Pharmaceuticals合作，选定波兰几家顶级医疗机构进行Berubicin Phase 2临床试验，针对成年胶质母细胞瘤（GBM）患者。美国和波兰的试验分别由CNS和WPD负责，预计2020年下半年启动。CNS已与WPD签订许可协议，获得欧洲和亚洲部分地区的商业权利。WPD获得欧盟/波兰国家研究中心的600万美元研究开发补助，用于支持波兰的Berubicin Phase 2临床试验。WPD CEO Mariusz Olejniczak表示，期待在2020年下半年启动成人及儿童Phase 2和Phase 1试验。CNS CEO John M. Climaco表示，期待启动这项针对GBM的独特拓扑异构酶II抑制剂的研究，以期为全球GBM患者提供新的治疗方案。

中国国家药品监督管理局批准DOPTELET（avatrombopag）用于治疗计划进行手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。该药物由Dova制药公司的全资子公司AkaRx，Inc.研发，并已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准。DOPTELET是一种口服的促血小板生成素（TPO）受体激动剂，通过临床试验证明在提高患者血小板计数方面优于安慰剂，且安全性良好。该药物在中国市场的独家分销权由江苏万邦制药营销和分销有限公司获得。

TFF Pharmaceuticals公司宣布，其发明人罗伯特·威廉姆斯博士在“COVID-19 - 当前药物开发用于治疗和预防”会议上介绍了利用薄膜冷冻和其他技术改造现有广谱抗病毒药物尼可刹米以增强其对COVID-19治疗效果的研究。尼可刹米是一种口服抗蠕虫药物，自1982年首次获美国FDA批准用于治疗绦虫感染以来，已被用于治疗数百万患者，并具有低成本和低体内毒性的特点。研究人员发现，尼可刹米在1.56微摩尔浓度下可以抑制SARS-CoV-2复制并完全阻止病毒抗原合成。然而，尼可刹米在水中的溶解度非常有限，吸收和口服生物利用度低，这给其作为潜在抗病毒疗法的开发带来了挑战。TFF Pharmaceuticals正在推进将尼可刹米制成吸入剂型，以治疗呼吸道感染，并计划向FDA提交IND申请。研究人员认为，使用现有药物来治疗COVID-19可以缩短药物进入医生和患者手中的时间，并有望降低死亡率及由病毒引起的严重医疗并发症。

日本制药公司Taisho与BioAge Labs达成全球独家许可协议，共同开发、生产和商业化Taisho研发的HIF-PH抑制剂TS-143，以改善与衰老相关的疾病。根据协议，Taisho将从BioAge获得前期付款、开发里程碑付款、基于年净销售额的商业里程碑付款和运行版税。此外，Taisho还拥有在日本共同商业化TS-143的权利，以及东南亚多个国家（泰国、菲律宾、马来西亚、印度尼西亚和越南）共同商业化TS-143的优先拒绝权。BioAge利用专有的AI技术，通过分析影响人类寿命的途径，开发治疗衰老及其相关疾病的药物。

Allogene Therapeutics与Servier合作，在2020年ASCO年会上首次公布ALLO-501剂量递增I期ALPHA研究的临床试验数据，该研究针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL），使用ALLO-647作为其差异化的淋巴细胞清除方案的一部分。ALLO-501是一种抗CD19同种异体CAR T（AlloCAR T™）疗法，由Servier和Allogene基于Cellectis授权的独家许可共同开发。Allogene Therapeutics是一家位于南旧金山的临床阶段生物技术公司，致力于开发同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）疗法。Servier是一家总部位于法国的国际制药公司，拥有强大的国际影响力，2019年总收入为46亿欧元，致力于研发创新药物。

BeyondSpring公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局（FDA）的讨论，公司已正式更改其Study 106 Phase 3临床试验的主要终点，该试验使用其首创药物Plinabulin预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）。新的主要终点是预防Grade 4中性粒细胞减少症的比率，这是一个更具临床意义和试验敏感性的终点。公司计划向FDA提交一个稳健的计划，以前瞻性地验证这一新的主要终点与临床结果指标的一致性。如果成功，Plinabulin将为临床医生和癌症患者提供强大的工具来对抗癌症。该公司的Study 106 Phase 2试验显示，与单独使用Neulasta的患者相比，接受Plinabulin-Neulasta联合治疗的患者中，Grade 4中性粒细胞减少症的发生率降低了62.5%，而单独使用Neulasta的患者中为40.9%，这代表了完全避免严重中性粒细胞减少的保护效果的53%增加。

Preclinical数据显示，Prevail Therapeutics的AAV基因治疗技术在延缓或阻止多种神经退行性疾病进展方面具有潜力。公司概述了即将进行的1/2期PR001 PROVIDE和PR006 PROCLAIM临床试验的设计。Prevail Therapeutics致力于开发针对神经退行性疾病患者的AAV基因疗法，其基因疗法候选药物有望改善患有遗传性帕金森病、额颞叶痴呆和神经元性戈谢病的患者的预后。公司将在2020年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度虚拟会议上展示相关数据，包括PR001和PR006的临床试验设计以及它们在疾病生物标志物和功能参数上的影响。Prevail Therapeutics成立于2017年，总部位于纽约，致力于利用人类遗传学突破开发针对神经退行性疾病患者的AAV基因疗法。

Editas Medicine公司宣布启动IND-enabling活动，推进EDIT-201的研发，这是一款针对实体瘤的异基因自然杀伤(NK)细胞药物。公司计划利用CRISPR技术，针对具有高度未满足需求的肿瘤学疾病开发细胞疗法。EDIT-201利用先天免疫细胞NK细胞，具有变革性疗法的潜力。同时，Editas Medicine也在推进其他使用CRISPR编辑技术的项目，包括iPSC衍生的NK细胞和γδT细胞，并与Bristol Myers Squibb合作开发alpha-beta T细胞疗法。

Cantex Pharmaceuticals宣布其关键产品CX-01（现更名为DSTAT）的全球开发与商业化权已授权给Chimerix，Chimerix已启动了DSTAT在COVID-19急性肺损伤（ALI）患者中的2/3期临床试验。Cantex首席执行官Stephen G. Marcus表示，与Chimerix的合作使得临床试验得以启动，Cantex将继续支持DSTAT在急性肺损伤、急性髓系白血病等领域的开发。Cantex执行董事长Neil Flanzraich强调，Cantex管理团队的经验和创造力使公司能够开发出具有巨大治疗潜力的化合物，并期待与Chimerix继续合作。2019年8月，Chimerix支付了3000万美元现金和1000万股普通股以获得许可权，并承诺在美国、欧盟和日本的产品批准后支付最高达2.025亿美元的里程碑付款，以及达到特定净销售额水平后的最高达3.85亿美元的销售里程碑付款。Cantex专注于开发用于治疗癌症和其他危及生命的疾病的专有化合物，其产品CX-01正在开发用于治疗癌症和炎症性肺部疾病，另一产品Dicopp正在临床试验中用于治疗转移性胰腺癌。

Gilead Sciences宣布了SIMPLE 3期临床试验的初步结果，该试验评估了5天和10天剂量疗程的实验性抗病毒药物remdesivir在患有严重COVID-19症状的住院患者中的疗效。结果显示，接受10天remdesivir治疗的患者与接受5天治疗的患者在临床状况改善方面相似。Gilead计划在接下来的几周内提交完整数据以供同行评审期刊发表。研究结果表明，一些患者可以接受5天疗程治疗，这可能会显著扩大remdesivir当前供应量能够治疗的病人数量。此外，研究还发现，在症状出现后10天内接受remdesivir治疗的患者比症状出现后超过10天治疗的患者有更好的预后。

革命医药公司宣布，其研究论文在《癌症研究》杂志上发表，揭示了SHP2抑制剂通过调节免疫系统关键元素在预临床癌症模型中的抗肿瘤作用。研究显示，抑制SHP2蛋白可能通过调节肿瘤免疫反应和减少肿瘤细胞中的致癌信号传导来发挥抗肿瘤效果。公司正在评估其SHP2抑制剂RMC-4630在多队列1/2期临床试验中的效果，并计划与抗PD-1抗体联合使用。研究还发现，SHP2抑制剂与免疫检查点抑制剂（抗PD-1）联合使用可观察到深层次和持久的肿瘤生长抑制。

Rubius Therapeutics将在美国基因和细胞治疗学会第23届年会上展示其肿瘤治疗红细胞疗法（RCTs）的预临床数据。公司重点介绍了其领先的人工抗原呈递细胞（aAPC）项目RTX-321，用于治疗HPV 16阳性肿瘤，并展示了其在体外激活和扩大抗原特异性T细胞的能力。Rubius计划在2020年底前为RTX-321提交新药研究申请。此外，公司还将展示其aAPC平台在体外扩大未成熟和耗竭的CD4+ T细胞的能力，这表明可能能够利用肿瘤特异性CD4+ T细胞的全套来在患者中实现持久反应。

AzurRx BioPharma公司宣布获得批准，将在2020年第二季度末启动Phase 2 OPTION 2临床试验，该试验旨在比较标准治疗方案与MS1819的2.2和4.4克剂量在肠溶胶囊中的疗效。该试验将在Cystic Fibrosis Foundation支持的Therapeutics Development Network（TDN）的91个美国认证护理中心进行，预计将在2020年第四季度完成患者招募，2021年第一季度完成研究。MS1819是一种用于治疗囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）引起的胰外分泌不足（EPI）的重组脂酶酶，与现有的猪胰酶替代疗法（PERT）相比，MS1819不含任何动物产品。