UCB公司近日获得美国食品药品监督管理局批准其TNF抑制剂Cimzia用于治疗非影像学脊柱关节炎（nr-axSpA），这一批准为治疗领域注入了活力。Spherix公司的RealTime Dynamix™服务最新半年度报告显示，2020年3月调查的98位美国风湿病学家对nr-axSpA和强直性脊柱炎（AS）患者的管理存在差异。报告指出，与nr-axSpA相比，AS患者使用生物制剂和未注册生物制剂/小分子药物的比例更高，但过去一年非影像学疾病中生物治疗的发生率有所增加。Cimzia成为唯一获FDA批准用于nr-axSpA治疗的药物，使得其在nr-axSpA领域占据了最大的市场份额。尽管保险/成本问题是Cimzia使用的主要障碍，但认为这是障碍的风湿病学家比例逐年显著下降，预示着Cimzia有望继续成功。在AS领域，尽管有更多FDA批准的生物制剂可供选择，但TNF抑制剂仍受到青睐，IL-17抑制剂Cosentyx和Taltz开始挑战其主导地位。Spherix专家表示，风湿病学家难以区分IL-17抑制剂，Cosentyx在管理护理批准和长期安全性方面具有优势，而Taltz则被认为具有更佳的剂量安排和更好的患者支持计划

Windtree Therapeutics公司宣布已将首位患者纳入AEROSURF® 2b期桥接研究，该研究旨在完成AEROSURF的2期临床试验，并通过验证新雾化给药系统（ADS）在新生儿重症监护室（NICU）和更密集的给药方案中的性能，将临床开发过渡到3期。公司CEO Craig Fraser表示，这是在之前三个AEROSURF 2期临床试验观察到的积极结果基础上迈出的重要一步。如果桥接研究成功，将验证公司的新ADS技术，并将项目过渡到3期临床开发。公司相信AEROSURF代表了新生儿学领域的一项重大医学进步，并期待桥接研究的成果。公司CMO Steve Simonson指出，目前的标准护理是通过气管插管进行表面活性剂治疗的侵入性过程。新生儿学的趋势是使用非侵入性呼吸支持，如鼻持续气道正压（nCPAP）来治疗RDS，但这种方法阻碍了及时进行表面活性剂治疗。AEROSURF允许通过公司专有的ADS技术非侵入性地将气溶胶KL4表面活性剂输送到接受nCPAP的早产儿。

Voyager Therapeutics公司在2020年5月12日至15日举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会上，将进行多项数据展示。展示内容包括基于AAV的RNAi疗法在亨廷顿病中的应用、病毒蛋白比例工程对AAV活性的影响、Lac阻遏诱导的AAV衣壳蛋白比例控制等。此外，还有关于AAV基因治疗载体在亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症模型中的应用研究，以及AAV载体生产、制造和临床应用等方面的内容。Voyager Therapeutics致力于开发针对严重神经疾病的基因疗法，并与AbbVie和Neurocrine Biosciences有战略合作关系。

4D Molecular Therapeutics Inc.（4DMT）在2020年5月12日至15日举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会上，将展示其两款AAV基因治疗药物的疗效和安全性数据。这些数据包括4D-310在人类细胞和动物模型中治疗法布里病的有效性；4D-A101在非人灵长类动物肺部进行弥漫性有效载荷递送和基因表达；4D-C102在非人灵长类动物心脏和骨骼肌组织中实现弥漫性有效载荷递送和基因表达；以及4D-C102与常规AAV载体相比，在心脏和骨骼肌组织中的靶向性改善。4DMT的CEO和董事长David Kirn表示，这些数据进一步证明了其专有向量解决当前临床和预临床开发中传统AAV载体所面临的挑战。

Bausch Health公司旗下的皮肤科业务Ortho Dermatologics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准JUBLIA®（efinaconazole）局部溶液10%的补充新药申请（sNDA），该药物用于治疗甲真菌病，一种脚趾甲的真菌感染，并将产品标签中包含的年龄范围扩展至6岁及以上的儿童。JUBLIA最初于2014年6月获得批准，用于治疗18岁及以上的患者。Ortho Dermatologics总裁Bill Humphries表示，JUBLIA自2014年首次获得批准以来，已在全球范围内使用近六年，证明了其在儿童脚趾甲真菌感染治疗中的安全性和有效性。在针对6至16岁儿童的多中心、开放标签、单臂4期研究中，JUBLIA在儿童群体中表现出良好的耐受性，最常见的治疗相关副作用是嵌甲。疗效评估显示，52周结束时，65%的患者达到真菌学治愈，12至16岁儿童在12周时观察到36.7%的真菌学治愈率。40%的患者在52周时达到完全治愈，一半的患者在研究结束时达到临床疗效。

亘喜生物集团公布了其通用型TruUCAR™ GC027治疗复发性或难治性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）的临床试验结果，并在美国癌症研究协会虚拟年会上进行大会发言。该试验旨在评估TruUCAR™ GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性，共有5名受试者参与，均获得完全缓解，其中4名获得最小残留疾病阴性的完全缓解。TruUCAR™技术通过编辑T细胞基因降低移植物抗宿主病和免疫排斥风险，适用于HLA不匹配的患者，具有即用型、低成本、可重复给药的特点。GC027是利用TruUCAR™技术的一种即用型CAR-T细胞疗法，靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。

Intellia Therapeutics宣布，其五篇摘要被接受参加2020年5月12日至15日举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会。这些摘要涉及公司CRISPR/Cas9技术的进展，包括T细胞疗法和基因敲除治疗，以及与IRCCS Ospedale San Raffaele的合作研究。Intellia将重点介绍其针对AML的T细胞疗法NTLA-5001，并计划在2021年上半年提交IND申请。此外，公司还将展示其在基因编辑平台、LNP递送系统和体内模型开发方面的最新进展。

Magenta Therapeutics公司在即将举行的ASGCT年会上将展示其产品组合的数据，包括MGTA-145干细胞动员程序和CD117-ADC基因治疗诱导程序的研究成果。MGTA-145是一种新型干细胞动员药物，与plerixafor结合使用，能够快速有效地动员干细胞。CD117-ADC是一种针对疾病细胞的抗体药物偶联物，旨在通过重置免疫和血液系统来治疗疾病，而无需化疗或放疗。Magenta Therapeutics计划在2021年提供MGTA-117的临床数据。此外，公司还展示了其他关于CRISPR基因编辑和细胞治疗的研究成果。

INOVIO和GeneOne Life Science公布针对MERS冠状病毒的DNA疫苗INO-4700（GLS-5300）1/2a期试验中期数据，疫苗接受者表现出强烈的抗体和T细胞免疫反应，耐受性好，无严重不良事件。研究由威斯达研究所、首尔大学医院和国际疫苗研究所合作进行，将于ASGCT年会上报告。INOVIO总裁表示，这些数据为COVID-19疫苗进展提供了基础，展示了INOVIO的给药系统和冠状病毒经验的优势。INOVIO计划推进INO-4700在中东进入二期临床试验，并组建全球联盟推进INO-4800研究。INOVIO的DNA药物平台可快速设计和生产DNA药物，已在临床试验中证明能刺激人体产生强大免疫反应。

ERYTECH药业宣布，其针对晚期转移性胰腺癌的III期临床试验TRYbeCA-1进展顺利，尽管面临COVID-19疫情挑战，但已超过75%的预定患者招募目标。独立数据监测委员会的第三次安全审查确认了主要产品候选药物eryaspase的安全性。预计今年年底将进行中期优越性分析，2021年下半年公布最终结果。由于疫情，患者招募速度放缓，预计将延迟3至4个月完成。中期分析预计在年底，最终分析在2021年下半年。

Chimerix公司宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可开始滚动提交其新药申请（NDA），以批准brincidofovir（BCV）作为天花医疗对策。该公司计划从2020年5月开始提交BCV的滚动NDA，目标在2020年中完成。Chimerix在生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）的持续合作和资金支持下，开发BCV作为天花潜在医疗对策。CEO Mike Sherman强调，为病毒爆发做好准备的价值从未如此明显，BCV的开发是必要的。BCV在感染后不同时间点给药，与安慰剂相比显示出统计学上显著的生存优势。Chimerix致力于加速创新药物的研发，以对癌症和其他严重疾病患者的生活产生实质性影响。其两个临床阶段开发项目是dociparstat sodium（DSTAT）和brincidofovir（BCV）。

Dynavax公司宣布，其研发的乙肝疫苗HEPLISAV-B在针对接受血液透析的末期肾病患者的临床试验中表现出良好的免疫原性和安全性。中期分析显示，在70名接受4剂HEPLISAV-B的患者中，86.4%的患者产生了抗体保护。此外，公司将于4月30日举办网络研讨会，由公司临床开发及医学事务副总裁主持，回顾中期分析数据。HEPLISAV-B是一种成人乙肝疫苗，结合了乙肝表面抗原和Dynavax的专利TLR9激动剂CpG 1018，以增强免疫反应。

Satsuma Pharmaceuticals将于2020年5月5日举办一场关键意见领袖（KOL）会议，讨论其产品候选STS101在急性治疗偏头痛方面的应用。会议将邀请头痛医学专家Jessica Ailani和Alan Rapoport进行演讲，讨论当前偏头痛急性治疗现状、未满足的需求以及Satsuma的STS101在其中的潜在作用。Satsuma首席医疗官Detlef Albrecht将介绍STS101的EMERGE™ Phase 3临床试验的设计。会议还将提供问答环节。STS101是一种旨在提高DHE（二氢埃托啡）抗偏头痛效果的药物，通过鼻腔给药，便于患者自我使用。Satsuma相信，如果获得批准，STS101将比现有和开发阶段的DHE产品更好地满足偏头痛患者的需求。

一项由费城儿童医院的研究表明，用于治疗急性髓系白血病（AML）的药物去铁胺（dexrazoxane）在保护儿童心脏功能方面有效，且不会影响患者的整体生存率，甚至可能提高生存率。研究结果显示，去铁胺应被考虑用于所有接受标准化疗的儿童AML患者的心脏保护。该研究发表在《临床肿瘤学杂志》上，强调了去铁胺在预防儿童AML治疗过程中心脏损伤方面的重要性，并可能改变儿童AML治疗的标准护理。尽管有去铁胺心脏保护效果的持续证据，但在美国，仅有不到5%的儿童AML患者使用该药物。研究分析了儿童肿瘤学组最近一项AML临床试验中，去铁胺的使用情况，发现接受去铁胺治疗的患者左心室收缩功能障碍（LVSD）风险显著低于未接受去铁胺治疗的患者，且两组患者的5年无事件生存率和总生存率相似，去铁胺治疗组的治疗相关死亡率也较低。基于这些结果，即将进行的儿童肿瘤学组III期AML试验将要求所有接受标准化疗的患者使用去铁胺。

PharmaMar与Immedica Pharma达成协议，将在东欧、英国、爱尔兰、北欧国家以及部分中东国家独家分销和推广抗癌药物lurbinectedin。PharmaMar将获得200万欧元的首付款，并有权获得额外的监管里程碑付款。PharmaMar将保留该产品的独家生产权，并将在欧洲其他地区保留分销和推广的权利。这是PharmaMar与Immedica的第二次战略联盟，旨在将创新疗法带给全球患者。

Elasmogen Limited与阿伯丁大学合作，获得苏格兰政府近100万英镑的研究资助，共同应对COVID-19疫情。该项目旨在开发快速床旁检测（PoC）技术，以加速临床决策并减轻测试实验室的工作负担。Elasmogen将利用其成功的癌症治疗药物发现方法，结合其soloMER技术平台，旨在30分钟内提供类似妊娠测试的结果。soloMERs在诊断测试中具有比传统抗体更多的优势，其独特的结合位点形状有助于识别COVID-19受体结合域（RBD）与人类细胞表面受体ACE2之间的“锁钥”结合。Elasmogen计划使用其专利的Quad-X和Quad-Y格式，提高检测的灵敏度和特异性。此外，Elasmogen的CEO Caroline Barelle表示，Elasmogen团队很高兴有机会利用soloMER技术平台开发针对COVID-19的特定诊断，并为全球生命科学界应对这一流行病作出贡献。Elasmogen成立于2016年，是一家从阿伯丁大学分离出来的公司，专注于开发soloMERs，这是一种针对自身免疫性疾病和癌症的下一代单链治疗药物。

MorphoSys未行使独家许可权，未与Vivoryon达成小分子QPCTL抑制剂在肿瘤免疫治疗领域的许可交易。Vivoryon将继续基于与基尔大学合作进行的临床前研究评估QPCTL抑制剂在肿瘤学领域的潜力，并考虑基于现有概念验证数据的发展战略。尽管MorphoSys未行使许可权，但Vivoryon的研究表明，QPCTL抑制剂与CD20和其他抗体结合具有显著协同效应，其领先药物候选PQ912可能代表一种新的癌症治疗方法。Vivoryon的口服化合物针对QPCTL酶，该酶已被证明是CD47-SIRPα相互作用的调节剂，而未受控制的这种相互作用允许癌细胞通过抑制巨噬细胞的吞噬活性来逃避机体先天免疫防御。Vivoryon Therapeutics首席执行官Ulrich Dauer表示，尽管对MorphoSys的决定感到失望，但公司仍对与其他领先的肿瘤学公司合作，进一步发挥其小分子治疗药物在肿瘤学领域的优势和多功能性持乐观态度。