Lupin制药公司宣布，其关键性3期临床试验结果显示，单剂量Solosec®（secnidazole）2g口服颗粒在治疗147名患有滴虫病的女性患者中，疗效和安全性均得到验证。该试验显示，与安慰剂相比，使用Solosec®的患者在治疗后的临床和统计学意义上显示出更高的治愈率。基于这些数据，Lupin计划在2020年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），以将Solosec®用于治疗滴虫病。Solosec®已获FDA批准用于治疗成年女性的细菌性阴道炎。试验达到了其主要终点，即在治疗后的第6-12天测试治愈（TOC）访问时，微生物治愈率（即InPouch™ TV测试对T. vaginalis呈阴性）为92.2%（59/64）的Solosec®（secnidazole）与1.5%（1/67）的安慰剂相比（p

牛津大学与Sound Pharmaceuticals公司宣布，SPI-1005作为治疗双相情感障碍的新药在2a期临床试验中取得成功。该试验对60名患有活动性躁狂或轻躁狂的成年患者进行了随机双盲试验，并对其进行了为期3周的治疗，包括SPI-1005或安慰剂作为常规治疗的辅助。主要终点是治疗21天后SPI-1005与安慰剂在年轻躁狂评分量表（YMRS）评分上的差异。SPI-1005治疗的患者在YMRS评分上比安慰剂组降低了11.8分，而安慰剂组降低了7.2分。SPI-1005在治疗双相情感障碍方面显示出初步的疗效，并且具有良好的耐受性。该研究为未来试验的设计提供了关键信息，并证实了SPI-1005在严重精神疾病患者中的安全性。SPI-1005是一种含有ebselen的小分子药物，可以模拟和诱导谷胱甘肽过氧化物酶（GPx）在耳蜗、视网膜、大脑、肺和肾脏中的活性。该药物在神经耳科疾病中进行了临床试验，包括感音性听力损失、耳毒性、神经毒性和美尼埃病。此外，SPI-1005还被认为可以治疗包括精神分裂症和自闭症在内的其他神经精神疾病。

Clinigen集团在2020年4月28日的美国癌症研究协会虚拟年会上，认可了关于“使用肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）进行细胞转移的持久完全反应在非小细胞肺癌（NSCLC）中的研究”结果。该研究由Moffitt癌症和研究中心的Ben C. Creelan MD, MS主持，旨在评估TIL疗法在转移性NSCLC（mNSCLC）患者中的安全性和有效性。研究结果显示，Cy/Flu/TIL/IL-2疗法在PD-1经验丰富的mNSCLC患者中具有可管理的毒性和持续的活性，并推测TIL可能成为某些mNSCLC患者的有希望的治疗选择。 Clinigen集团首席执行官Shaun Chilton表示，他们赞赏Moffitt癌症中心、Creelan博士及其合作者在这一研究中的工作，并对其在满足癌症高未满足医疗需求的新疗法中的角色表示满意。 Clinigen是一家全球性的制药和服务公司，专注于提供道德药物获取途径，其业务涵盖临床试验、非许可和许可药物三大领域。该公司在全球范围内拥有超过1100名员工，业务遍及北美、欧洲、非洲和亚太地区，与全球前25家制药公司中的22家合作，与100多个国家的超过15,000名注册用户互动。

Newron Pharmaceuticals宣布，其针对Rett综合症患者的STARS临床试验中，使用sarizotan治疗未显示出对主要或次要疗效变量的有效性，因此决定终止该研发项目。该研究在美国、欧洲、亚洲和澳大利亚的14个中心招募了129名Rett综合症患者，进行了为期六个月的临床试验。Newron计划与Rett研究界和家庭分享STARS临床试验和Rett综合症国际疾病负担调查的成果，以进一步推进对这种疾病的科学和医学理解。Newron首席执行官Stefan Weber表示，公司对研究结果感到失望，并感谢所有参与研究的患者、护理人员和家属。Newron将继续开发其产品线，并评估其他候选药物，包括即将进行的Evenamide的III期临床试验。

Medicenna Therapeutics Corp.将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划中展示两个摘要。第一个摘要将提供与合成对照组（SCA）相比的新数据，包括肿瘤反应和生存结果。第二个摘要将展示包括非人类灵长类动物数据在内的MDNA11（Medicenna的IL2 Superkine候选药物之一）的初步临床数据。Medicenna是一家专注于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13超级激酶以及首创的增强型细胞因子（ECs）的免疫治疗公司。其领先IL4-EC，MDNA55，已完成rGBM（最常见且统一致命的脑癌形式）的2b期临床试验。MDNA55已在五个临床试验中进行了研究，涉及132名患者，包括112名rGBM的成人患者。MDNA55已显示出令人信服的疗效，并已获得FDA和EMA的快速通道和孤儿药地位。Medicenna的MDNA19和MDNA11长效IL2超级激酶资产是开发中的同类最佳下一代IL-2，具有优于竞争性IL-2计划的CD122结合力，没有CD25亲和力，因此与竞争性IL-2计划相比，优先刺激癌症杀伤效应T细胞和NK细胞。预计MDNA19

Acceleron Pharma公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其sotatercept药物优先药物（PRIME）资格，用于治疗肺动脉高压（PAH）患者。这一资格的获得是在美国食品药品监督管理局（FDA）授予sotatercept突破性疗法（Breakthrough Therapy）资格仅几周之后。sotatercept是一种针对TGF-β超家族的药物，旨在治疗严重和罕见疾病。EMA的PRIME计划旨在支持针对未满足医疗需求的药物开发，并专注于可能提供重大治疗优势的药物。sotatercept在PAH患者的PULSAR Phase 2临床试验中显示出积极结果，该药物有望改变PAH的治疗格局。此外，Acceleron公司还在开发sotatercept用于治疗其他疾病，并正在推进其商业化和研发工作。

Eagle Pharmaceuticals公司宣布，其针对EA-114 fulvestrant产品候选人的临床试验进展顺利，该产品有望增强雌激素受体（ER）抑制并改善患者预后。公司已与FDA进行两次会议，并计划再次讨论数据。EA-114旨在治疗激素受体（HR）阳性的晚期乳腺癌，目前HR阳性乳腺癌是美国最常见的癌症类型。Eagle Pharmaceuticals是一家致力于开发创新药物以改善患者生活的制药公司，其产品管线包括针对多种疾病状态的候选药物。

Mallinckrodt公司宣布，其观察性登记研究提前结束，该研究比较了吸入用INOmax（一氧化氮）气体在足月和近足月新生儿与早产新生儿肺动脉高压（PH）中的安全性和有效性。研究达到预定的主要结果指标——非劣效性，因此决定提前结束。该研究旨在评估INOmax在早产新生儿中的效用。Mallinckrodt公司表示，该研究提供了关于治疗易受伤害患者群体（如早产儿肺动脉高压）的科学知识的重要数据。

Ascentage Pharma宣布其核心药物候选HQP1351获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。HQP1351是一种新型口服有效的第三代BCR-ABL抑制剂，旨在有效针对包括T315I在内的BCR-ABL突变，目前正开发用于治疗对第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的CML患者。该认定将为HQP1351的开发提供包括税收抵免、新药申请费豁免、研究补助以及上市后7年的美国市场独占权等激励措施。Ascentage Pharma计划今年提交HQP1351的新药申请，并加快其全球开发和商业化进程。

亚盛医药宣布其核心在研药物HQP1351获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML），这是公司获得的首个孤儿药资格认定。HQP1351是一款口服第三代BCR-ABL抑制剂，对包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有显著效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。该药物已进入关键II期临床试验阶段，并计划今年提交新药上市申请。获得孤儿药资格认定将使HQP1351在美国的研发和商业化获得政策支持，包括税收减免、免除申请费用、获得研发资助等。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病的治疗领域，拥有自主研发的药物设计平台，现有8个1类新药进入临床开发阶段。

Antibe Therapeutics宣布，其主导药物ATB-346的Phase 2B剂量范围疗效研究已完成，涉及360名患者，是加拿大有史以来规模最大的临床试验之一。尽管由于COVID-19疫情导致的医院限制、诊所关闭和远程工作限制，数据收集、验证和分析进度有所延迟，但公司预计将在六周内发布关键结果。公司CEO Dan Legault表示，尽管疫情带来挑战，但数据收集工作已成功完成，期待尽快提供完整的数据。此外，公司现金流充足，资金状况良好。ATB-346是一种新型非甾体抗炎药，旨在减少骨关节炎疼痛，并降低胃肠道副作用。

Viriom公司宣布启动一项针对HIV感染者进行的VM1500A长效注射纳米制剂的IIa期研究，以评估其疗效。该研究基于VM1500A-LAI纳米制剂在I期研究中展现的安全性和药代动力学结果。Viriom正在开展广泛的研究计划，以评估elsulfavirine/VM1500A在治疗和预防HIV-1感染方面的潜力。elsulfavirine是一种VM1500A的前药，目前已在俄罗斯和欧亚经济联盟获得批准用于HIV-1感染的治疗。I期研究结果显示，VM1500A-LAI纳米制剂的单次和多次注射均显示出良好的安全性和药代动力学特性，未出现因不良事件而停药的情况。Viriom正在探索包括预防性用药在内的多种应用方案。

Tolmar制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请，批准FENSOLVI®（醋酸亮丙瑞林）注射悬浮液用于治疗2岁及以上患有中枢性性早熟（CPP）的儿童。FENSOLVI利用创新的专有聚合物凝胶技术，注射后形成原位固体，并随着时间的推移以持续和受控的方式释放醋酸亮丙瑞林。该技术使注射量仅为0.375毫升，皮下给药，并实现六个月一次的给药周期。FENSOLVI的疗效和安全性基于一项多中心、开放标签、单臂3期研究，该研究评估了64名患有中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟的儿童使用醋酸亮丙瑞林（LA）45毫克注射悬浮液的疗效、安全性和药代动力学。研究达到了其主要终点，87%的儿童在注射后六个月达到血清黄体生成素浓度

Oragenics公司宣布收购Noachis Terra Inc.，以开发并商业化TerraCoV2疫苗，该疫苗针对新型冠状病毒（SARS-CoV-2），是COVID-19的根源。Noachis Terra拥有从美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）获得的TerraCoV2疫苗候选产品的全球非独家许可。此次收购标志着Oragenics公司向利用开创性技术减少COVID-19全球威胁迈出的第一步，与公司现有的抗感染项目相一致。Oragenics公司计划利用从NIH许可中获得的知识产权，加速TerraCoV2的临床试验。在收购之前，Noachis Terra已向NIH/NIAID和生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）提交了资金申请。Oragenics公司计划利用其可用现金以及BARDA或NIH可能授予的任何补助金来资助TerraCoV2的临床试验。

Aridis Pharmaceuticals宣布在正在进行中的AR-301三期临床试验中，首次纳入了一名COVID-19患者。AR-301是一种针对金黄色葡萄球菌引起的肺炎的单克隆抗体，用于已使用机械通气的患者。该研究旨在评估AR-301对重症监护病房（ICU）中机械通气的急性金黄色葡萄球菌细菌性肺炎患者的免疫疗法效果。尽管AR-301不治疗导致COVID-19的病毒，但它可能有助于减轻由金黄色葡萄球菌引起的继发性肺炎，这是冠状病毒并发症和死亡的原因之一。AR-301三期临床试验始于2019年第一季度，预计将在22个国家的约160个临床中心招募240名患者。Aridis是一家专注于发现和开发新型抗感染疗法的生物制药公司，其产品管线还包括其他针对不同细菌感染的治疗性抗体。

Stallergenes Greer公司宣布通过欧洲集中程序提交了其舌下含服尘螨免疫疗法（SLIT）片剂STAGR320的市场授权申请。该公司致力于开发过敏原免疫疗法解决方案，以提供个性化的治疗方案。STAGR320的III期临床试验评估了成人及青少年尘螨过敏性鼻炎的治疗效果，结果显示出良好的安全性和疗效。该药物已在澳大利亚、日本、新西兰和韩国注册，用于治疗尘螨过敏性鼻炎，并正在加拿大进行新药提交的审查。Stallergenes Greer提供多种治疗选择，包括舌下片剂和溶液，以满足不同患者的需求。

Galecto公司宣布，其研发的纤维化疾病和癌症治疗新药GB0139（前称TD139）在实验生物学2020会议上展示了其抗纤维化活性的临床前和临床证据。该药针对肺纤维化疾病，尤其是特发性肺纤维化（IPF），在临床试验中表现出显著疗效，包括降低galectin-3水平，改善肺功能。目前，GB0139正处于2b期临床试验阶段，预计2022年公布结果。Galecto公司致力于利用GB0139治疗纤维化疾病，以满足这一领域的巨大医疗需求。