Forma Therapeutics公司宣布，其针对镰状细胞性贫血（SCD）的口服药物etavopivat在1期临床试验中显示出显著改善贫血和红细胞健康的效果，同时具有良好的耐受性和安全性。该研究在2021年12月11日的美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布，结果显示etavopivat可提高血红蛋白水平、改善红细胞健康并减少血管闭塞性危象（VOCs）。etavopivat通过激活红细胞中的PKR活性，降低2,3-DPG水平，使血红蛋白能够更长时间地保持氧气，从而减少聚合物形成、溶血和镰变。此外，etavopivat还被授予了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，以及欧洲委员会的孤儿药资格。Forma Therapeutics正在开展Hibiscus研究，这是一项注册2/3期随机、安慰剂对照、双盲、多中心试验，旨在进一步评估etavopivat在SCD患者中的安全性和有效性。

强生旗下杨森制药公司宣布，新的分析显示，DARZALEX®（达雷木单抗）为基础的一线治疗方案可能实现包括与来那度胺和地塞米松（Rd）联合使用时可能带来的生存益处。来自GRIFFIN II期临床试验的更新数据和移植不适宜患者的真实世界证据在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布。GRIFFIN研究的数据还将出现在ASH亮点节目中。GRIFFIN研究的更新结果显示，在移植适宜的初诊多发性骨髓瘤患者中，将DARZALEX®添加到硼替佐米（VELCADE®）、来那度胺（Revlimid®）和地塞米松（VRd）的联合治疗中，随后是DARZALEX®加来那度胺（R）维持治疗，可改善患者预后。此外，对移植不适宜的初诊多发性骨髓瘤患者进行了DARZALEX®为基础的方案分析，结果显示，50%的患者不会接受二线治疗。在ASH 2021年会上，一项口头报告突出了移植不适宜的初诊多发性骨髓瘤患者的临床序列情景，利用了来自III期MAIA试验的数据，包括脱落率和来自Flatiron Health电子健康记录数据库的真实世界证据。研究人员探讨了基于临床序列情景的生存结果，使用DARZALEX®首先与Rd联合，与首先使用VELCAD

Orca Bio公司宣布，其在ASH年会上展示了其领先细胞疗法Orca-T的临床数据，结果显示与接受标准治疗的患者相比，接受Orca-T治疗的109名患者表现出显著更高的移植物抗宿主病和复发无病生存率。Orca-T是一种高精度的同种异体细胞疗法，包含调节性T细胞、常规T细胞和CD34+干细胞。此外，Orca Bio还计划在2022年初开始Orca-T的III期临床试验，并已与美国食品药品监督管理局完成II期会议。

Schrödinger公司在第63届美国血液学会年会上展示了其针对MALT1蛋白的新型抑制剂在B细胞淋巴瘤中的临床前数据。这些数据表明，新型MALT1抑制剂在多种肿瘤模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括细胞和患者来源的异种移植模型，并且与其他药物如ibrutinib有结合潜力。Schrödinger计划在2022年上半年向FDA提交MALT1抑制剂的开发候选药物的IND申请。研究数据表明，针对MALT1可能为某些B细胞淋巴瘤患者如ABC亚型的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）提供新的治疗选择，并有可能扩展到其他B细胞淋巴瘤如外套细胞淋巴瘤（MCL）。此外，这些小分子MALT1抑制剂与BTK抑制剂如ibrutinib联合使用，可能有助于克服复发/难治性B细胞淋巴瘤患者的药物耐药性。

X4 Pharmaceuticals宣布，其领先候选药物mavorixafor与ibrutinib联合治疗Waldenström巨球蛋白血症（WM）患者的1b期临床试验取得积极成果。100%的患者对联合治疗有总体反应，难治性患者的血清IgM水平降低与ibrutinib单药治疗相似。研究正在最高剂量mavorixafor下进行，预计2022年将公布更长期响应数据、剂量选择和监管更新。

Immunicum公司在ASH 2021年会上公布了其ADVANCE II Phase II临床试验的积极数据，该试验评估了DCP-001治疗急性髓系白血病（AML）患者的疗效。数据显示，DCP-001能够显著降低或完全转化AML患者的微小残留病（MRD），且完全转化的患者显示出更长的总生存期。该研究还证实了DCP-001皮内注射的耐受性良好，且没有报告严重不良事件。这些结果与先前的Phase I试验数据相结合，为DCP-001作为AML维持治疗的关键工具提供了强有力的依据。DCP-001是一种基于树突状细胞生物学的细胞疗法，能够将特制的增强白血病细胞DCOne转化为有效的癌症疫苗，通过转移肿瘤相关抗原到患者自身的抗原呈递细胞，引发靶向免疫激活，从而产生持久的抗肿瘤反应。

Kite公司宣布了Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者中的五年随访数据。数据显示，接受Yescarta治疗的患者五年总生存率（OS）为42.6%，完全缓解（CR）患者的五年OS率为64.4%。92%的五年生存患者自接受Yescarta单次输注以来未接受任何额外治疗，表明这些患者可能被治愈。这些数据在63届美国血液学会（ASH）年会上发布。Yescarta是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个CAR T细胞疗法，用于治疗经过至少两线系统性治疗的复发或难治性LBCL成人患者。

Samsung Bioepis公司宣布，其研发的生物类似药SB12在Phase 1临床试验中，与参考药物eculizumab在药代动力学（PK）、药效学（PD）、安全性、耐受性和免疫原性方面均表现出等效性。该研究在2021年12月11日至14日举行的美国血液学会（ASH）年会上公布。研究采用双盲、三组平行设计，240名健康志愿者接受SB12、欧盟来源的eculizumab或美国来源的eculizumab的单剂量300mg静脉注射。结果显示，SB12与两种来源的eculizumab在PK和PD方面具有生物等效性，安全性及免疫原性也相当。Samsung Bioepis表示，将继续推进SB12的临床开发，通过Phase 3研究证明其生物类似性和质量，为患者提供更多负担得起的治疗选择。

Incyte公司宣布，其研发的PI3Kδ抑制剂parsaclisib在三项针对复发或难治性滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤和mantle细胞淋巴瘤的2期临床试验中取得积极数据。这些数据在2021年美国血液学会年会上作为口头报告发表。结果显示，parsaclisib治疗这些淋巴瘤患者显示出快速且持久的疗效，并具有良好的安全性。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受parsaclisib的新药申请。这些研究结果支持了parsaclisib作为治疗非霍奇金淋巴瘤的新疗法的潜力。

Aleta Biotherapeutics发布ALETA-001的预临床研究结果，该药物是一种多功能生物制剂，用于注射，包含抗CD20羊驼VHH、优化后的CD19蛋白和抗白蛋白羊驼VHH。在体外模型中，ALETA-001与CD20阳性/CD19阴性淋巴瘤细胞具有高亲和力，并能在体内消除CD19阴性淋巴瘤。该药物与抗CD19 CAR T细胞联合使用，对CD19阴性淋巴瘤细胞具有细胞毒性。ALETA-001的剂量低至0.5mg/kg即可消除系统性CD19阴性淋巴瘤，且在停止给药后，40%的动物未出现复发，表明具有治愈潜力。该药物旨在用于接受CAR19 T细胞疗法但未达到完全反应或之后复发的患者。Aleta Biotherapeutics与Cancer Research UK合作进行临床试验开发。

Harpoon Therapeutics在2021年12月13日的网络直播和电话会议中，分享了HPN217在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的1/2期临床试验的初步数据。结果显示，HPN217在较高剂量下表现出良好的耐受性和临床活性，包括63%的总缓解率（ORR）和88%的疾病控制率（DCR）。在2150 µg/周剂量组中，8名可评估疾病的患者中有7名（88%）表现出疾病控制。在37名患者中观察到9例（24%）可管理的细胞因子释放综合征（CRS），均为1级或2级。目前正在进行剂量递增，以确定推荐剂量和最大耐受剂量。

罗氏公司宣布，其CD20xCD3 T细胞结合双特异性抗体mosunetuzumab在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）方面显示出令人鼓舞的疗效和安全性。新数据表明，mosunetuzumab在经过至少两种先前治疗的FL患者中，诱导出高且持久的完全缓解率，缓解持续时间至少18个月，完全缓解率为60.0%，中位无进展生存期为17.9个月。罗氏公司已向欧洲药品管理局提交了mosunetuzumab的初始上市许可申请，并计划不久后向美国食品药品监督管理局提交新数据以获得批准。此外，罗氏公司还在展示mosunetuzumab、glofitamab和cevostamab等双特异性抗体在血液肿瘤治疗中的初步研究结果，这些抗体旨在激活和引导患者自身的T细胞，以消除肿瘤细胞。

Servier公司宣布，其抗癌药物TIBSOVO（ivosidenib片剂）与化疗药物阿扎胞苷联合使用，在未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）成人患者中，与阿扎胞苷加安慰剂相比，显著提高了无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）。这些数据来自全球AGILE研究，将在美国血液学会第63届年会上进行口头报告。TIBSOVO在AML治疗中显示出显著的疗效，尤其是对于无法接受强化化疗的患者，为这些患者提供了新的治疗选择。

比利时BEERSE，强生旗下扬森制药公司宣布，其药物RYBREVANT®（amivantamab）获得欧盟有条件市场授权，用于治疗经过铂类化疗失败的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者存在EGFR外显子20插入突变。RYBREVANT是首个针对EGFR外显子20插入突变NSCLC的疗法。该授权基于CHRYSALIS研究的成果，该研究评估了RYBREVANT作为单一疗法在先前接受过铂类化疗的患者中的疗效和安全性。研究结果显示，总体缓解率为37%，中位缓解持续时间为12.5个月。该药物有望为这一特殊患者群体提供新的治疗选择。

Eucure Biopharma，Biocytogen的全资子公司，宣布在澳大利亚启动YH003（抗CD40单克隆抗体）的II期临床试验，该试验旨在评估YH003与托瑞帕利单抗（抗PD-1单抗）联合治疗PD-(L)1耐药性不可切除/转移性黑色素瘤或胰腺导管腺癌患者的疗效和安全性。试验将在澳大利亚、美国、中国和其他国家或地区进行，每个受试者将每三周接受0.3mg/kg的YH003和240mg的托瑞帕利单抗。该研究采用Simon的两阶段优化设计，旨在评估YH003/Toripalimab在治疗不同类型癌症中的疗效和安全性。这是Biocytogen公司首次进行II期临床试验，公司表示将继续快速推进，开发安全有效的创新药物，造福全球患者。

Puma Biotechnology在2021年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上更新了其SUMMIT II期临床试验的数据。该试验评估了neratinib与fulvestrant和trastuzumab联合治疗激素受体阳性、HER2突变的转移性乳腺癌，以及neratinib与trastuzumab联合治疗HER2突变的转移性三阴性乳腺癌的安全性和有效性。结果显示，neratinib联合治疗在两组患者中均显示出良好的疗效，其中激素受体阳性、HER2突变的转移性乳腺癌患者中，接受neratinib联合fulvestrant和trastuzumab治疗的患者中，46.2%的患者出现客观缓解，57.7%的患者出现临床获益。三阴性乳腺癌患者中，接受neratinib联合trastuzumab治疗的患者中，33.3%的患者出现客观缓解，38.9%的患者出现临床获益。研究还发现，neratinib治疗的安全性良好，最常见的不良反应为腹泻。

Vifor Pharma宣布在瑞士圣加仑启动了一项针对成年镰状细胞性贫血（SCD）患者的双盲、随机IIa期临床试验，评估新型口服铁蛋白转运蛋白抑制剂vamifeport的安全性、有效性和耐受性。该药旨在治疗因红细胞无效生成和铁过载而引起的疾病，包括SCD和地中海贫血。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予其孤儿药资格。Vifor Pharma首席医疗官Klaus Henning Jensen表示，开始IIa期试验是vamifeport在SCD治疗领域的重大里程碑，SCD是一种罕见的慢性疾病，目前治疗选择有限。SCD是一种遗传性红细胞疾病，患者体内红细胞携带异常血红蛋白，导致红细胞破裂，引起红细胞和炎症细胞粘附于血管，最终导致血流受阻和器官损伤。该研究预计将在2022年中完成招募，并在年底公布初步结果。Vifor Pharma致力于成为全球铁缺乏、肾病和心肾治疗领域的领导者，致力于帮助全球严重和慢性疾病患者过上更健康的生活。