INOVIO公司宣布，其DNA药物INO-5401联合INO-9012和PD-1抑制剂Libtayo治疗新诊断的致命性脑癌多形性胶质母细胞瘤(GBM)取得显著疗效，85%的患者治疗后至少可生存12个月。这些数据将在2020年美国临床肿瘤学会年会(ASCO)网络虚拟科学会议上公布。试验显示，联合疗法在安全性、耐受性和免疫原性方面均表现出良好效果，有望超越现有标准疗法，为GBM患者提供新的治疗选择。

Helix BioPharma Corp.宣布，其L-DOS47免疫偶联药物与pemetrexed和carboplatin联合用于复发或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的剂量递增研究（LDOS001）的顶线数据将在2020年ASCO年会上发表。研究结果显示，14名患者参与6个剂量组，未观察到剂量限制性毒性。在12名评估疗效的患者中，5名（41.7%）有部分反应，4名（33.3%）疾病稳定，3名（25.0%）疾病进展。客观反应率为41.7%，临床获益率为75.0%。L-DOS47与pemetrexed/carboplatin联合使用显示出良好的耐受性和对非鳞状NSCLC的潜在抗肿瘤活性。Helix公司首席执行官Heman Chao表示，对参与临床研究的患者及其家属以及帮助进行研究的首席研究员和同事们表示感谢，并对L-DOS47的出色安全性和令人鼓舞的疗效数据持乐观态度。

Surface Oncology公司宣布，其研发的针对肿瘤微环境的下一代免疫疗法之一，全人源高亲和力抗CD47抗体SRF231的Phase 1研究数据将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上以电子海报形式展示。这项研究在2018年被公司降级，目前正进入总结阶段。Surface Oncology专注于开发新型抗体疗法，其产品线包括两个自有项目SRF617和SRF388，以及与诺华合作的CD73项目NZV930，还有两个临床前项目，主要针对激活自然杀伤细胞或耗竭调节性T细胞。这些新型癌症免疫疗法旨在实现临床上有意义的和持续的抗癌反应，并可单独使用或与其他疗法联合使用。更多详情请访问Surface Oncology官方网站。

Frequency Therapeutics宣布了一项探索性临床试验的初步数据，旨在证明药物FX-322在耳蜗中的水平能否直接测量。研究结果显示，所有患者中均检测到FX-322的可测量浓度，且解剖因素并未阻止FX-322的活性成分到达耳蜗。此外，预测FX-322在耳蜗中的水平将达到治疗活性范围。FX-322是Frequency的主导产品候选，旨在再生耳蜗中的听觉毛细胞，改善患有感音神经性听力损失（SNHL）患者的听力。该探索性研究于2019年底启动，在德国汉诺威医学中心进行。研究基于从接受耳蜗植入手术的患者中获得的耳蜗液体（称为外淋巴）的分析。每位患者接受了一次FX-322的鼓室内注射，使研究人员能够直接测量外淋巴中FX-322的水平。Frequency计划在即将举行的医学会议上展示这项研究结果。

Oncolytics Biotech Inc.近日宣布，将在即将举行的ASCO虚拟年度会议上发布两篇摘要。第一篇摘要报告了使用pelareorep（一种免疫肿瘤病毒）与卡菲唑米布（Kyprolis）联合治疗多发性骨髓瘤患者的病毒复制、肿瘤免疫反应和治疗安全性。第二篇摘要则报告了使用pelareorep与派姆单抗（Keytruda）联合治疗胰腺癌患者的治疗耐受性和疗效。Pelareorep是一种非致病性的重组病毒，用于治疗实体瘤和血液恶性肿瘤。Oncolytics Biotech Inc.正在开发pelareorep，该药物通过诱导选择性肿瘤溶解和促进炎症性肿瘤表型来治疗多种癌症。

Autolus Therapeutics公司将在2020年5月29日开始的ASCO20虚拟科学会议上，就其CAR T细胞疗法AUTO3在治疗复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的研究进展进行口头报告。该报告将基于2020年1月在欧洲CAR T细胞会议上展示的积极数据，并包含更多患者数据以及长期数据。AUTO3是一种针对CD19和CD22的双靶向CAR T细胞疗法，旨在减少因单一抗原丢失导致的复发。此外，公司将于2020年6月1日举行投资者电话会议和网络直播，讨论ASCO数据，并将在会议网站上提供视频和幻灯片资料。

ALX Oncology Holdings Inc.宣布，其研发的CD47检查点通路阻断疗法ALX148在治疗晚期实体瘤的Phase 1研究被选入2020年虚拟ASCO年会海报讨论环节。ALX148是一种结合了高亲和力CD47结合域和失活的专有Fc域的下一代CD47阻断疗法，已在多种血液和实体恶性肿瘤中展现出良好的临床活性。公司计划将ALX148推进至治疗骨髓增生异常综合征的临床开发，并继续其在多种实体瘤适应症中的临床开发。

AVROBIO公司宣布了AVR-RD-03针对庞贝病的新的临床前数据，展示了其慢病毒基因治疗方法的潜力，可能纠正庞贝病在肌肉和中枢神经系统（CNS）的表现。数据将在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第23届年会上展示。AVROBIO针对庞贝病的优化慢病毒载体包括专有的GILT-标签技术，该技术由连接到治疗蛋白的短肽序列组成，旨在增强关键组织的摄取，以及一种强大的转基因启动子以增强蛋白质生产。今天将展示的数据表明，AVROBIO设计的庞贝病慢病毒载体，采用GILT-标签技术，在庞贝病小鼠模型中显著减少了糖原的毒性积累，包括心脏和骨骼肌以及CNS。糖原的毒性积累是由GAA基因突变引起的，导致庞贝病患者出现广泛的症状，包括进行性虚弱、运动功能丧失和呼吸困难。GAA编码的酸性α-葡萄糖苷酶是庞贝病患者功能缺陷的酶。AVROBIO首席科学官Chris Mason表示，这些临床前数据强烈支持其针对庞贝病的优化慢病毒载体，采用专有的GILT-标签技术作为治疗庞贝病的新机制，包括起源于CNS的症状。AVROBIO计划推进这种疗法，并期待完成IND启动研究。

Alkermes公司在其虚拟的2020年国际精神分裂症研究学会（SIRS）大会上展示了其精神分裂症药物组合的新数据。新发布的电子海报涉及ALKS 3831（奥氮平/萨米多菲）、ARISTADA（阿立哌唑月桂酸酯）和流行病学精神分裂症数据，已发布在SIRS网站上。ALKS 3831是一种新型、每日一次的口服非典型抗精神病药物候选药物，用于治疗精神分裂症和双相I型成人患者。ARISTADA是一种注射用非典型抗精神病药物，已批准用于治疗精神分裂症，包括四种剂量和三种给药持续时间。Alkermes公司致力于开发并交付治疗选择，以满足患有这种复杂疾病的患者未满足的需求。

BriaCell Therapeutics Corp.宣布，其领先候选药物Bria-IMT™在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行海报展示，该年会原定于2020年5月29日至6月2日举行，但改为虚拟会议。BriaCell将展示Bria-IMT™在晚期乳腺癌患者中的临床数据和病理发现，包括单独使用或与检查点抑制剂联合使用的情况。这些数据将在《临床肿瘤学杂志》的ASCO会议图书馆中发布，并于2020年5月26日之前可用。ASCO年会是全球最大的肿瘤学医师、生物技术高管、研究人员和投资分析师的聚会，旨在讨论肿瘤学领域的尖端临床研究和治疗方法。BriaCell的CEO Bill Williams和科学创始人兼董事Charles Wiseman将进行展示，并在会后在其网站上发布海报。

SciMount Pharmatech，Xiling Lab的全资子公司，宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准SMP-100用于治疗腹泻型肠易激综合症（IBS-D）的IND申请。SMP-100是一种选择性5-HT3受体部分激动剂，具有较大的治疗指数和良好的药物特性，有望治疗更广泛的IBS-D和IBS-M患者。该药物将进行首次随机、双盲、安慰剂对照的I期临床试验，以研究其在健康志愿者中的安全性和药代动力学。SciMount Pharmatech总经理Dejian Xie表示，IND批准是SciMount成为全球胃肠道疾病创新疗法领导者的一个重要步骤。IBS是一种慢性且有时致残的肠道疾病，估计有10-12%的成年人受到影响。目前尚无足够的IBS-D治疗方法，也没有批准用于治疗腹泻和便秘交替症状的IBS（IBS-mixed或IBS-M）的疗法。

NanOlogy公司公布了其两项针对胰腺癌和胰腺囊肿的临床试验的最新数据。这些试验评估了使用NanoPac（纳米粒子紫杉醇）悬浮液通过内窥镜超声引导的细针注射（EUS-FNI）治疗局部晚期胰腺癌（LAPC）和胰腺粘液性囊性肿瘤（MCNs/IPMNs）的安全性及初步疗效。其中，一项试验针对LAPC，另一项针对MCNs/IPMNs。结果显示，在LAPC试验中，未报告与药物相关的严重不良事件，部分患者出现部分缓解。在MCNs/IPMNs试验中，未报告与药物相关的严重不良事件，囊肿体积在部分患者中有所减少。基于这些积极结果，NanOlogy正在设计后续临床试验，并计划提交给FDA评估。

安适利®（注射用维布妥昔单抗）获准用于治疗成人CD30阳性的复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤和经典型霍奇金淋巴瘤，填补了中国CD30阳性淋巴瘤治疗药物领域的空白。该药物由靶向CD30的单克隆抗体和抑制微管的细胞毒药物组成，可精准杀灭肿瘤细胞。安适利®在中国获批基于三项临床研究，显示其疗效显著。武田中国致力于引进国际前沿创新药物，满足患者医疗需求，助力中国肿瘤领域科研和诊疗的持续发展。

Verona Pharma公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的雾化恩西芬替尼的2期临床试验总结报告的回复，支持公司推进计划中的3期临床试验。该3期临床试验名为ENHANCE，预计将在2020年下半年开始。FDA的回复明确了关键的临床试验设计，包括剂量、主要和次要终点、患者群体和方案设计。ENHANCE计划包括两个随机、双盲、安慰剂对照的研究（ENHANCE-1和ENHANCE-2），将评估每日两次雾化恩西芬替尼作为单药治疗和联合标准治疗（包括LAMA或LABA）的疗效和安全性。每个研究预计将招募约800名中重度、有症状的COPD患者，主要在美国和欧洲的站点进行。主要终点为治疗后12周内恩西芬替尼对肺功能（FEV1）的改善。Verona Pharma计划在2020年6月1日举行投资者和分析师研发网络研讨会，介绍ENHANCE计划。

Lysogene公司即将在23届ASGCT年会、EFGCP网络研讨会和NTSAD家庭会议中展示其针对中枢神经系统疾病基因治疗的研究进展。公司将口头报告其基因治疗候选药物LYS-GM101在GM1-神经节苷脂病中的临床前研究结果，并介绍一种收集纵向患者特定家庭视频数据的新方法。此外，Lysogene还将在GM1-神经节苷脂病基因治疗试验的设计上进行重点介绍。Lysogene专注于治疗中枢神经系统罕见病，目前正在进行MPS IIIA的2/3期临床试验，并准备GM1-神经节苷脂病的1/3期临床试验。

Innate Pharma公司在2020年5月29日至31日的ASCO虚拟科学会议上公布了其领先合作伙伴资产monalizumab的新数据。该研究聚焦于monalizumab与cetuximab联合使用在经过铂类化疗和PD-(L)1抑制剂治疗的复发性或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M SCCHN）患者中的疗效。数据显示，在40名铂类和免疫治疗预处理的患者中，总缓解率（ORR）达到20%，与之前在IO预处理亚组中的回顾性分析结果一致。该联合疗法表现出可管理的安全性，未导致治疗中断的不良事件，17名患者（42%）出现3-4级不良事件，其中一名患者出现与monalizumab相关的3-4级不良事件。此外，AstraZeneca预计将在2020年开始进行monalizumab与cetuximab联合用于IO预处理患者的III期临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）对Sanofi公司提交的sutimlimab生物制品许可申请（BLA）进行了优先审查，该药物旨在治疗患有冷凝集素病（CAD）的成年患者的溶血症状。Sutimlimab是一种实验性单克隆抗体，通过选择性抑制补体C1s来针对CAD溶血的根本原因。如果获得批准，sutimlimab将成为首个也是唯一一个针对这些患者的批准治疗药物。该药物的审查目标日期为2020年11月13日。CAD是一种慢性自身免疫性溶血性贫血，会导致免疫系统错误攻击健康的红细胞并导致其破裂（溶血）。CAD患者可能会经历慢性贫血、极度疲劳、急性溶血危象以及其他潜在并发症，包括血栓栓塞事件和早逝的风险。美国约有5000人患有CAD。Sanofi公司的研究表明，sutimlimab在治疗CAD患者的溶血症状方面具有显著效果。Sutimlimab的设计旨在选择性地靶向和抑制经典补体途径中的C1s，以阻止CAD中的C1激活溶血。