2020年4月27日至28日，第111届美国癌症研究协会（AACR）年会在上海举行，上海交通大学附属胸科医院陆舜教授在会上报告了豪森药业自主研发的1类创新药阿美乐®（甲磺酸阿美替尼片）在EGFR T790M突变阳性NSCLC患者中的II期临床试验结果，并首次披露了脑转移患者的疗效数据，引发广泛关注。阿美乐®在二线治疗中疗效确切，安全性良好，已获国家药品监督管理局批准上市，为晚期NSCLC患者带来希望。豪森药业凭借先进的研发体系，已有4个1类创新药获批上市，致力于为中国乃至全球患者带来健康福祉。

Adverum Biotechnologies宣布，在OPTIC Phase 1临床试验的第四阶段，首名患者接受了ADVM-022基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。该试验旨在评估ADVM-022的安全性和耐受性，患者将接受一次性的6 x 10^11 vg/眼剂量ADVM-022注射，并接受六周的类固醇眼药水预防治疗。该试验的目的是为AMD患者提供一种长期的治疗选择，减少频繁注射和门诊访问的需求。该研究还在评估ADVM-022在治疗糖尿病视网膜病变方面的潜力。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.计划开展一项临床试验，使用转钠红曲（TSC）治疗COVID-19患者，以改善血氧饱和度和降低患者进展至重症监护病房的风险。该公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药临床试验申请前的资料，并计划在美国和东欧进行患者招募。该研究包括三个阶段，旨在评估TSC在COVID-19患者中的安全性、有效性和降低重症监护病房入院率。Diffusion与弗吉尼亚大学健康系统和iTHRIV合作进行此项研究，旨在为治疗COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）提供新的治疗选择。

Eiger生物制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已完成对lonafarnib治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS或Progeria）和Progeroid Laminopathies的上市许可申请（MAA）的验证。EMA之前已授予该MAA加速评估。Lonafarnib是一种口服的farnesyltransferase抑制剂，研究表明其能显著降低Progeria患者的死亡率。Eiger公司期待与Progeria社区合作，将首个批准的治疗方案带给患有Progeria和Progeroid Laminopathies的儿童和年轻人。

eFFECTOR Therapeutics在AACR年度会议上展示的数据显示，其产品候选药zotatifin在FGFR1、FGFR2和HER2驱动型癌症的预临床模型中表现出抗肿瘤活性，证明了zotatifin在受体酪氨酸激酶（RTK）驱动型癌症中的潜力。zotatifin通过下调RTK蛋白水平和相关的AKT和MAPK信号传导，在FGFR1、FGFR2和HER2驱动型模型中显示出抗肿瘤活性。在HER2阳性乳腺癌模型中，肿瘤消退在停止治疗后仍持续存在。进一步评估预测敏感性和耐药性的标记物显示，RTK肿瘤模型中mTOR介导的eIF4A激活对zotatifin最为敏感。eFFECTOR总裁兼首席执行官Steve Worland表示，这些有前景的预临床研究证明了zotatifin在RTK肿瘤模型中的活性与mTOR通路激活相关，为在临床开发期间进一步丰富敏感患者亚群提供了机会。目前，一项针对KRAS或RTK突变实体瘤患者的zotatifin Phase 1/2临床试验正在进行中，主要目标是评估zotatifin作为单药治疗的安全性和耐受性，次要目标包括抗肿瘤活性和生存率，以及药物的药代动力学。Zotatifin是一种强效

Mateon Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了关于其研究药物OT-101的IND申请，用于治疗COVID-19。这是一项针对住院的COVID-19和肺炎成年患者的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，旨在评估OT-101的安全性和有效性。OT-101是一种强效的SAR-CoV2复制抑制剂，其疗效和安全性指数与瑞德西韦相当甚至更优。OT-101不仅针对病毒复制，还针对COVID-19的常见致命并发症，如肺炎和纤维化。Mateon Therapeutics公司正在快速推进OT-101的临床开发，将其作为针对COVID-19的多模式药物。公司CEO Vuong Trieu表示，寻找治愈COVID-19的药物需要考虑多种药物候选，有效的COVID-19治疗方法可能是一系列药物的组合。Mateon Therapeutics公司由Oncotelic和PoinTR合并而成，专注于开发RNA治疗药物和小分子抗癌药物。OT-101在胰腺癌、胶质母细胞瘤和黑色素瘤等实体瘤的多项2期临床试验中显示出良好的疗效和安全性。

Vaccinex公司宣布，在AACR虚拟年会上展示了其CLASSICAL-Lung临床试验的更新中期结果，该试验评估了pepinemab与抗PD-L1检查点抑制剂avelumab联合使用在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的安全性和潜在疗效。数据显示，81%的免疫疗法初治患者（17/21）对联合免疫疗法有疾病控制，包括部分缓解（5/21患者）或疾病稳定（12/21患者）。在之前接受过免疫检查点抑制剂治疗的患者中，59%（17/29）通过转换为联合疗法获益，表明添加pepinemab到免疫疗法治疗方案有可能停止或逆转肿瘤进展。pepinemab和avelumab的联合疗法似乎具有良好的耐受性。Vaccinex公司总裁兼首席执行官Maurice Zauderer表示，他们继续对CLASSICAL-Lung试验的数据感到鼓舞，并很高兴看到初步的持久反应信号。Vaccinex公司专注于开发pepinemab用于治疗癌症和神经退行性疾病，包括亨廷顿病。

Novocure公司宣布，将在2020年4月27日至28日举行的美国癌症研究协会（AACR）2020虚拟年会I上，以虚拟海报形式展示Optune治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM）的EF-19批准后登记试验结果。该试验对比了Optune单药治疗与最佳标准化疗，结果显示Optune单药治疗降低了死亡风险，并减少了不良事件。对于接受至少一个疗程的患者，Optune将中位生存期延长了1.7个月。EF-19数据证实了Optune作为单药治疗的有效性和安全性，并进一步增强了其在复发性GBM中的临床特征。AACR虚拟年会I将展示多个临床试验的全会报告和海报展示，以及基础和转化科学的小型研讨会。虚拟会议对所有人均免费，但参与者需注册参加。

Flexion Therapeutics公司宣布了其局部给药外周神经阻滞候选药物FX301的新颖临床前疗效和药代动力学数据。FX301含有活性成分funapide，在研究中表现出持续的镇痛效果，且在72小时内未对运动功能造成损害。与脂质体布比卡因和安慰剂相比，FX301在给药部位产生了高浓度的funapide，这与其提供可控药物释放的库制剂相一致。这些数据在ASRA网站上可查。FX301在猪的术后疼痛模型中表现出比脂质体布比卡因或安慰剂更长的镇痛效果和更长的持续时间，且治疗FX301的动物在注射后2小时和24小时的总体行走距离没有显著变化。Flexion Therapeutics计划在2021年开始FX301的临床试验。

CTI BioPharma公司宣布启动名为PRE-VENT的3期临床试验，旨在评估pacritinib在严重COVID-19住院患者中的疗效。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，将比较pacritinib加标准治疗（SOC）与安慰剂加SOC在358名严重COVID-19住院患者中的效果，包括有和无癌症的患者。主要终点是评估到第28天，患者进展到侵入性机械通气/体外膜肺氧合或死亡的比例。CTI预计将于5月在美欧的多个地点开始招募患者，并预计到2020年底获得数据。研究的主要目的是评估pacritinib是否能通过抑制炎症反应来预防患者发展为急性呼吸窘迫综合征和机械通气。

Ribon Therapeutics宣布在AACR虚拟年会上展示针对压力反应途径的创新疗法RBN-2397的新临床前数据，该药物是一种PARP7抑制剂，在癌症模型中实现了肿瘤完全消退。RBN-2397目前正在进行一期临床试验。此外，研究还揭示了PARP14在肿瘤微环境中的免疫抑制作用，表明PARP14靶向可能产生类似于检查点抑制的抗癌炎症反应。公司还展示了PARP14抑制剂RBN012759在临床前实验中的潜力，该抑制剂能够降低促肿瘤巨噬细胞功能并诱导肿瘤移植中的炎症反应。Ribon Therapeutics致力于开发针对细胞应激条件下激活的新型酶家族的疗法，以治疗癌症等疾病。

Orchard Therapeutics宣布在MPS-IIIA（Sanfilippo综合征A型）的开放标签、概念验证性研究中为首位患者进行了OTL-201（一种体外自体造血干细胞基因疗法）的给药。该研究旨在评估安全性、耐受性和临床疗效，计划招募最多五名3至24个月大的患者，并随访三年。研究还包括多个关键次要结果指标，如总生存期、认知和行为，以帮助指导HSC基因疗法在该适应症的临床开发。MPS-IIIA是一种罕见的遗传性神经代谢性疾病，由基因突变导致体内糖分子（粘多糖）积累，导致进行性智力障碍和运动功能丧失。患有MPS-IIIA的儿童很少活过青春期或成年早期，目前没有批准的治疗方法。Orchard Therapeutics是一家全球基因治疗领导者，致力于通过开发创新、可能治愈的基因疗法来改变罕见病患者的生命。该公司拥有行业内最深的基因治疗产品候选管道之一，正在推进多个治疗领域的七个临床阶段项目，包括遗传性神经代谢性疾病、原发性免疫缺陷和血液疾病。

独立数据监测委员会建议仅对更严重的“关键”组继续进行正在进行中的三期临床试验，使用Kevzara高剂量与安慰剂相比，并停止较轻的“严重”组的三期临床试验。三期临床试验将被修改，仅招募“关键”患者。三期临床试验还将修改为停止使用低剂量Kevzara（200毫克）；所有新患者将接受高剂量Kevzara（400毫克）或安慰剂。没有观察到Kevzara在COVID-19患者中使用的新安全性发现。Regeneron制药公司和Sanofi今天宣布了正在进行中的二期/三期试验的二期部分的初步结果，该试验评估了Kevzara（sarilumab），一种IL-6（白细胞介素-6）受体抗体，在患有“严重”或“关键”呼吸系统疾病的住院患者中的疗效。在独立数据监测委员会（IDMC）审查所有可用的二期和三期数据后，试验将立即修改，以便仅招募“关键”患者接受Kevzara 400毫克或安慰剂。

绿谷制药原创治疗阿尔茨海默病新药甘露特钠胶囊（九期一®）获得美国FDA批准开展国际多中心III期临床试验，该药以海洋褐藻提取物为原料，通过调节肠道菌群平衡改善认知功能障碍。此药已于2019年在中国上市，用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。国际多中心临床试验由全球知名专家主导，计划纳入2000多例轻、中度阿尔茨海默病患者，预计2024年完成，争取2025年完成新药注册申请。

Compugen公司在其2020年美国癌症研究协会虚拟年会第一场会议上，展示了其创新抗癌药物COM701的最新研究结果。COM701是一种针对PVRIG的新型抗体，用于治疗对标准疗法无反应的晚期实体瘤患者。研究结果显示，COM701作为单药治疗和与Opdivo联合使用时均表现出良好的耐受性和初步的抗肿瘤活性，包括69%和75%的高疾病控制率，以及两个确认的部分缓解和超过六个月的持久反应。这些结果支持了进一步研究PVRIG靶向治疗，并表明靶向PVRIG/TIGIT通路可能扩大免疫疗法的受益患者群体。Compugen公司总裁兼首席执行官Anat Cohen-Dayag博士表示，这些发现支持了COM701作为单药和与Opdivo联合使用的潜力，特别是在微卫星稳定型结直肠癌和原发性腹膜癌等难以治疗的癌症类型中。

CARsgen Therapeutics宣布，其针对多发性骨髓瘤的CT053 CAR T细胞疗法获得EMA孤儿药指定，此前该疗法已在美国获得孤儿药资格。EMA的积极意见将提交给欧洲委员会，预计30天内将获得孤儿药指定。这一指定有助于支持罕见病新药的开发，EMA孤儿药指定为符合条件的药物提供激励措施。CARsgen致力于开发CAR T细胞疗法，已与中国顶级医院合作开展多项临床试验。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了赛诺菲巴斯德公司研发的四价脑膜炎球菌结合疫苗MenQuadfi，适用于2岁及以上人群预防侵袭性脑膜炎球菌相关疾病。该疫苗经过5项双盲、随机临床试验，覆盖近5000人，显示其安全性和有效性。MenQuadfi已在欧洲和其他国家接受监管审批，旨在支持全球免疫工作。赛诺菲巴斯德致力于扩大疫苗保护群体，此次疫苗获批成为美国首个且唯一使用破伤风类毒素作为蛋白载体的四价脑膜炎球菌疫苗。