CytoDyn公司报告了其研发的CCR5拮抗剂leronlimab在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）临床试验中的数据。结果显示，leronlimab在治疗NASH方面表现出降低脂肪和纤维化的潜力，治疗14周后，脂肪减少可达45%，纤维化减少可达8%。这些改善在严重和轻度至中度NASH病例中均有观察到。CytoDyn计划为NASH和NAFLD申请快速通道认定，并在12月中旬报告完整试验结果后，可能向FDA提交III期临床试验方案并请求加速批准。CytoDyn还在开发leronlimab治疗HIV、mTNBC和COVID-19等多种疾病。

eFFECTOR Therapeutics公司宣布，其临床阶段抑制剂zotatifin在同行评审期刊《Frontiers in Oncology》上发表的数据显示，该药物具有抗肿瘤潜力。zotatifin是针对eIF4A的抑制剂，eIF4A是eIF4F复合体的催化成分，该复合体调节癌蛋白在mRNA翻译水平的产生。研究显示，zotatifin下调了某些受体酪氨酸激酶（RTKs）的表达，这些激酶在许多癌症中发生突变和过度表达。此外，zotatifin与PI3K抑制剂alpelisib或AKT抑制剂ipatasertib的合理组合，两者都抑制RTKs下游的信号传导，在体内增强了抗肿瘤活性。eFFECTOR总裁兼首席执行官Steve Worland表示，这些数据进一步证明了zotatifin作为针对RTK过度表达或失调的癌症患者的潜在临床策略的潜力。eFFECTOR正在进行的临床试验中，zotatifin被用于治疗实体瘤，并与加州大学旧金山分校合作，作为潜在的主导抗病毒疗法用于治疗轻至中度COVID-19患者。

PharmaTher公司向美国食品药品监督管理局（FDA）申请将氯胺酮用于治疗癫痫持续状态（SE），这是一种罕见的需要紧急治疗的神经系统疾病。此举加强了公司利用氯胺酮治疗罕见病和危及生命的疾病的承诺。PharmaTher已获得FDA对氯胺酮治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和复杂性区域疼痛综合征（CRPS）的孤儿药指定。SE是一种危及生命的长时间或反复发作的癫痫，意识在发作间期未恢复，每年在美国约有12万至18万例。SE的治疗通常使用苯二氮卓类药物，但约35-45%的患者对此类药物无效。PharmaTher首席执行官Fabio Chianelli表示，氯胺酮有潜力治疗各种心理健康、神经和疼痛疾病，公司专注于扩大氯胺酮在罕见病和危及生命条件中的应用。孤儿药法案为治疗罕见病或条件的药物或生物制品提供特殊地位，氯胺酮如获得孤儿药指定，将获得包括市场独占权、税收抵免、孤儿药补助金和FDA新药申请费用的豁免等优惠。PharmaTher致力于开发新型用途、配方和递送方法，以治疗心理健康、神经和疼痛疾病。

Algernon Pharmaceuticals Inc.宣布，其针对小细胞肺癌（SCLC）的NP-120（Ifenprodil）治疗研究在美国食品药品监督管理局（FDA）的预IND会议上获得积极反馈。Ifenprodil是一种NMDA受体拮抗剂，专门针对NMDA型亚基2B（GluN2B）。基于此反馈，公司决定不进行额外的前临床研究，并立即提交IND申请，尽快开始其SCLC的1期研究。FDA会议还提供了关于研究方案设计和终点的有益指导。公司计划在复发性SCLC患者中进行1期研究，并可能观察到初步疗效信号。此外，公司还计划为Ifenprodil申请孤儿药资格，用于治疗SCLC患者。Algernon的决策基于2019年的一项研究，该研究显示Ifenprodil与化疗药物Topotecan联合使用可显著抑制肿瘤生长。公司还与达特茅斯学院签订了独家许可协议，并任命了癌症研究先驱威廉·诺思博士为首席顾问。基于预IND会议的积极反馈，公司还计划提交关于Ifenprodil和胰腺癌1期研究的预IND会议请求。

AVROBIO公司在悉尼举办的第14届国际代谢性遗传疾病大会上，展示了其针对法布里病的基因疗法AVR-RD-01的临床试验进展。会议中，专家们讨论了患者在接受体外慢病毒基因疗法过程中的体验，包括采集干细胞、预处理和输注基因修饰的干细胞等环节。专家们表示，尽管现有的标准治疗方案已对患者的生命质量产生了重要影响，但仍存在局限性，如酶替代疗法对心脏、肾脏和中枢神经系统的影响。AVROBIO的基因疗法旨在为患者提供更好的治疗选择。此外，公司还展示了其针对其他溶酶体疾病的临床试验数据，包括Gaucher病和Hunter综合征。

InDex Pharmaceuticals宣布已开始一项关于cobitolimod的药代动力学研究，旨在评估其在治疗结肠炎症中的全身吸收情况。公司CEO Peter Zerhouni表示，该研究旨在确认cobitolimod在先前临床前和临床研究中显示的有限全身吸收，这可能是其出色的安全特性的原因。该研究将包括至少6名患有中度至重度溃疡性结肠炎的患者，使用500mg的cobitolimod进行直肠给药。此外，InDex正在进行一项全球性的III期研究CONCLUDE，该研究将包括约440名患者，并在30多个国家的数百个诊所进行。Cobitolimod是一种新型治疗药物，具有局部抗炎作用，可能有助于溃疡性结肠炎患者的黏膜愈合和症状缓解。InDex是一家专注于免疫疾病药物开发的制药公司，其主导药物候选物cobitolimod正处于治疗中度至重度溃疡性结肠炎的后期临床开发阶段。

Kura Oncology公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对KO-539的KOMET-001 Phase 1b临床试验实施了部分临床暂停，原因是报告了一起与分化综合征相关的严重不良事件（患者死亡）。公司正在与FDA和现场研究者合作，尽快解决这一部分临床暂停。Kura表示，基于前临床和临床数据，他们相信KO-539有潜力满足急性髓系白血病（AML）患者的未满足医疗需求。在部分临床暂停解决之前，Kura将暂停对KOMET-001 Phase 1b研究完成入组和KO-539推荐剂量确定的指导。

英国心理健康服务提供商「ieso」宣布完成5300万美元B轮融资，投资方包括Morningside、Sony Innovation Fund、IP Group、Molten Ventures和Ananda Impact Ventures。资金将用于开发更直观有效的自主文本疗法，通过人工智能接受数千小时的治疗培训，提供个性化治疗。公司已为8万名患者提供基于文本的治疗，其中6000名正在接受治疗。CEO Nigel Pitchford表示，公司计划将团队扩充至200人，并巩固在美国市场的地位。此外，公司还计划利用数据跟踪治疗对话和患者状况之间的关联性，以提高治疗效果。

康宁杰瑞生物制药宣布，其PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046联合白蛋白紫杉醇与吉西他滨治疗晚期胰腺癌的Ⅲ期临床研究获得国家药品监督管理局批准。该研究旨在比较KN046联合方案与安慰剂联合方案在未经系统治疗的胰腺癌患者中的疗效和安全性。胰腺癌是高致死率的恶性肿瘤，全球每年新发病例和死亡病例数量巨大，而中国胰腺癌新发病例和死亡病例数呈快速上升趋势。KN046在前期研究中展现出良好的疗效和耐受性，目前正在进行多个临床试验，包括在美国的Ⅱ期临床试验。康宁杰瑞致力于研发创新抗肿瘤药物，拥有多个处于不同阶段的临床试验产品，并已获得孤儿药资格。

HUTCHMED与AstraZeneca共同启动了SACHI，一项在中国进行的ORPATHYS®（savolitinib）三期临床试验，该药物是一种口服、强效且高度选择性的MET酪氨酸激酶抑制剂，与AstraZeneca的第三代不可逆EGFR酪氨酸激酶抑制剂TAGRISSO®（osimertinib）联合使用。该试验针对EGFR突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者的肿瘤在EGFR抑制剂治疗后出现MET扩增。研究旨在评估ORPATHYS®与TAGRISSO®联合使用的疗效和安全性，并将其与铂类双药化疗进行比较。主要终点是研究者评估的中位无进展生存期（PFS）。此外，还包括独立审查委员会评估的中位无进展生存期、中位总生存期、客观缓解率、缓解持续时间、疾病控制率和安全性。这项研究是继之前在EGFR抑制剂治疗后因MET扩增而进展的EGFR突变阳性NSCLC患者中进行的savolitinib与TAGRISSO®联合使用的探索性研究之后的新进展。

澳大利亚投资者对医疗保健股票的热情持续高涨，心血管医疗设备公司EBR Systems在澳大利亚证券交易所（ASX）成功上市，募集资金1.1亿澳元。EBR Systems位于硅谷，致力于开发无导线起搏器技术，其WiSE™ CRT系统是全球首个无线、心脏内部起搏系统，用于治疗心力衰竭，已获欧洲批准。此次上市募集的资金将用于完成关键性研究，并计划在2023年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交审批，随后在美国、澳大利亚和其他关键市场快速商业化。WiSE系统为无法接受传统导线起搏系统的患者提供了一种治疗选择，有助于改善心力衰竭患者的预后和生活质量。EBR Systems的WiSE技术平台有望扩展到其他患者群体，市场潜力达71亿美元。

百悦泽®（泽布替尼）在欧盟获得批准，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，包括作为不适合化疗免疫治疗的WM患者的一线治疗方案。该批准覆盖欧盟27个成员国及冰岛和挪威。百悦泽®的批准基于3期ASPEN临床试验，结果显示其在深度缓解和安全性方面优于伊布替尼，尽管未达到主要终点。百济神州表示将继续努力，将这一新治疗选择尽快提供给欧洲WM患者，并致力于提升全球肿瘤创新药物的可及性。

Isofol Medical AB宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其领先药物候选药物arfolitixorin（一种稳定和生物活性纯形式的叶酸[6R]-MTHF）快速通道资格，用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）患者。这一决定基于arfolitixorin有望解决mCRC（第二种最致命、第三种最常见的癌症类型）的重大未满足医疗需求。快速通道资格将促进与FDA的频繁沟通，并可能缩短审查时间表，以便更早地获得市场授权和批准，确保新治疗方法能更快地提供给患有严重疾病的患者。Isofol CEO Ulf Jungnelius表示，这一资格是对arfolitixorin潜在益处的有力外部验证。Isofol的下一项临床里程碑是在III期AGENT研究中达到300个无进展生存事件，以便在2022年上半年分析并公布关键数据。快速通道资格将使公司能够更频繁地与FDA沟通，以最佳规划arfolitixorin的持续开发，并可能使其成为40多年来第一个改善mCRC治疗标准的创新药物。arfolitixorin是第一种和唯一一种纯形式的叶酸([6R]-MTHF)，可以增加5FU的细胞毒性，目前正在全球关键III期AGENT

Eczacba-Monrol与Molecular Targeting Technologies, Inc.（MTTI）签署了供应177Lu（n.c.a. 177Lu）的临床供应协议。Eczacba-Monrol自2019年进入核诊断市场，作为全球Lutetium-177的少数生产商之一，已向多个国家的患者提供不间断的177Lu供应。为提高全球癌症患者的生存质量，公司正与国际制药公司建立战略伙伴关系，并建设符合FDA 21 CFR Part 211质量标准的全新生产设施，年产能为6万剂。MTTI是一家专注于开发罕见癌症创新疗法的临床阶段生物技术公司，CEO Chris Pak表示，他们已确定了一个关键治疗成分的及时和可持续供应，这将支持其177Lu-EBTATE等EB平台技术的开发与上市。

Philogen公司宣布与强生旗下Janssen Biotech达成新合作，利用其瑞士子公司Philochem的DNA编码化学库技术平台，共同发现具有药用价值的小分子化合物。该合作旨在开发针对特定靶点的药物，并可能进一步开发为药物候选。Philogen专注于开发针对癌症的靶向治疗药物，其技术平台已成功应用于小分子药物的开发，并已在临床中得到验证。

瑞士生物制药公司Relief Therapeutics Holding SA宣布，其合作伙伴NRx Pharmaceuticals, Inc.的母公司已发布CEO更新，称美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝了Aviptadil的突破性疗法指定（BTD）。尽管BTD不是药物审批或紧急使用授权的必要条件，但它可以提供更快的审查时间、滚动申请的能力以及与赞助商更频繁互动的专属FDA审查人员。NRx指出，FDA已经授予了优先和滚动审查，作为2020年7月授予的快速通道指定的部分。因此，这一拒绝不会阻碍NRx寻求药物审批的能力，但确实指出了NRx需要与FDA寻求更好的科学一致性的领域。Relief Therapeutics专注于基于具有临床测试和人类患者使用历史或强大科学依据的分子进行的临床阶段项目。Relief的领先药物候选物RLF-100（aviptadil）是一种合成型血管活性肠肽（VIP），正在美国进行晚期临床试验，用于治疗COVID-19引起的呼吸衰竭。作为其管道多样化战略的一部分，Relief在2021年3月与Acer Therapeutics签订了全球开发和商业化ACER-001的合作和许可协议。ACER

POINT Biopharma与比利时核研究机构SCK CEN达成技术许可协议，旨在加速POINT公司内部无载体添加镥-177（n.c.a. Lu-177）的生产计划。此举旨在提高POINT供应链的弹性，降低其医疗同位素成本，并推动其在全球范围内提供改变生命的放射性药物。该协议标志着POINT在供应链建设中的又一重要里程碑，使其成为少数几家能够提供针对大型癌症指征的放射性药物的公司之一。SCK CEN凭借其在核技术方面的丰富经验和研究能力，开发了用于高效生产n.c.a. Lu-177的创新和可扩展技术。