Intellia Therapeutics宣布，英国药品和健康产品监管局（MHRA）已批准对NTLA-2001 Phase 1研究的方案修订，以纳入ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者。该研究现在包括ATTR-CM患者，将在新的剂量递增和扩展队列中入组。NTLA-2001是一种基于CRISPR/Cas9的体内基因组编辑候选药物，旨在作为单剂量治疗用于治疗ATTR淀粉样变性。它旨在通过在肝细胞中灭活TTR基因来防止TTR蛋白的产生，并有望成为第一个单剂量ATTR淀粉样变性治疗，不仅能够阻止疾病进展，还能逆转疾病进展。NTLA-2001已获得欧洲委员会和美国FDA的孤儿药指定。该研究的主要目标是评估NTLA-2001的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括在单次静脉注射后测量血清TTR水平。次要目标是评估NTLA-2001对ATTR-CM患者临床心脏疾病的影响。

贝灵哲公司宣布其自主研发的BGB-23339，一种强效的TYK2抑制剂，在澳大利亚和中国进行的1期临床试验中已开始给药。该抑制剂针对TYK2的调节伪激酶（JH2）域，旨在治疗多种免疫介导的疾病。贝灵哲正在扩展其临床研究，以开发针对炎症和免疫学等领域的新疗法，旨在为患者提供创新和有影响力的药物。此外，贝灵哲的BTK抑制剂BRUKINSA®正在2期临床试验中评估治疗活动性增殖性狼疮性肾炎患者的效果。

欧洲委员会批准Deciphera制药公司的QINLOCK（ripretinib）在欧洲联盟治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者，这些患者之前接受了三种或更多种激酶抑制剂的治疗。QINLOCK成为GIST患者的四线治疗，适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。该批准基于INVICTUS研究的疗效结果，QINLOCK在无进展生存期和总生存期方面显示出显著的临床益处，且耐受性良好。Deciphera制药公司总裁兼首席执行官Steve Hoerter表示，这是QINLOCK在全球获得的第八项监管批准，对于欧盟的晚期GIST患者来说是一个重要里程碑。QINLOCK的批准为那些对现有药物反应有限的患者提供了急需的治疗选择。

Imara公司宣布，根据美国食品药品监督管理局（FDA）的建议，将Ardent临床试验的主要终点从胎儿血红蛋白（HbF）反应更改为血管闭塞性危机（VOCs）的年化发生率。这一变更不影响试验的进行或研究规模。Ardent试验仍按计划进行，预计将在2022年第一季度进行VOCs率的中期分析。FDA建议进一步讨论修订后的统计分析计划（SAP）以及当前项目的潜在监管决策。Imara公司表示欢迎FDA的建议，并正在将Ardent试验的主要终点更改为VOCs的年化发生率，将HbF反应作为关键次要终点。VOCs率的降低是一个已确立的批准终点，Imara公司正在与FDA进一步讨论这一点以及相关话题，包括可能的简化注册途径。

百济神州宣布其自主研发的强效酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂BGB-23339的1期临床试验已完成首例患者给药。BGB-23339是一款针对多种免疫介导疾病的在研药物，旨在为患者提供创新、高品质的治疗选择。该试验预计将在澳大利亚和中国入组115名健康受试者，以评估BGB-23339的安全性、耐受性、药代动力学及初步活性。百济神州致力于开发新的药物模式和平台技术，以解决炎症与免疫等领域的未被满足的医疗需求。

bluebird bio公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其基因疗法beti-cel的生物制品许可申请（BLA）进行优先审查。beti-cel是一种针对β-地中海贫血患者的潜在变革性基因疗法，适用于所有基因型、需要定期输血的红细胞（RBC）的成人、青少年和儿科患者。如果获得批准，beti-cel将成为美国第一个针对β-地中海贫血患者一次性治疗，解决疾病根本原因的治疗方法，为患者提供替代定期输血和铁螯合疗法的方案。FDA设定了2022年5月20日的处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。该申请基于包括超过220个患者年的beti-cel经验数据，以及63名儿科、青少年和成人患者的长期疗效和安全性结果。beti-cel通过向患者的造血干细胞（HSCs）中添加功能性的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的修改版，以纠正β-地中海贫血的特征性成人血红蛋白缺乏。在Phase 3 beti-cel研究中，89%的患者实现了输血独立，即不再需要RBC输血至少12个月，同时维持至少9 g/dL的加权平均血红蛋白水平。

MediciNova公司宣布，其研究合作伙伴Justin Lathia博士在神经肿瘤学会年会上展示了MN-166（ibudilast）在胶质母细胞瘤动物模型研究中的新数据。该研究显示，MN-166与PD-1抑制剂联合治疗在GBM预临床模型中表现出显著疗效，显著延长了生存期。MediciNova首席医疗官Kazuko Matsuda表示，MN-166有望提高胶质母细胞瘤对免疫检查点抑制剂治疗的敏感性，并改善生存率。MediciNova正在推进MN-166在临床试验中的应用。

Notable Labs，一家处于临床阶段的平台治疗公司，宣布其两项临床项目将在第63届美国血液学会（ASH）年度会议和展览上以海报形式展示。这些项目进一步验证了Notable预测性精准医疗平台的高精度。公司首席科学官Joe Wagner表示，这些令人兴奋的数据推进了他们设计并交付预测性精准医疗的使命，即精确匹配治疗与临床响应的患者。会议将于2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大以虚拟和现场形式举行。海报将于12月11日上午9点（东部时间）在Notable网站上公布。Notable致力于成为预测性精准医疗的领导者，通过个性化治疗方式革新患者寻求和接受最佳治疗的方式。其专有的预测性精准医疗平台通过生物模拟患者癌症治疗并预测患者对特定癌症治疗的反应。Notable拥有一个高保真平台，可以在治疗之前识别并选择临床响应的患者，并加速该患者群体的临床开发。公司还采用了一种有针对性的、三重降低风险的许可策略，以更快、更高、更有可能地实现产品的医疗影响和商业价值。

母乳配方制品研发公司Helaina宣布获得2000万美元A轮融资，由Spark Capital和Siam Capital共同领投，Plum Alley Investments和Primary Venture Partners跟投，用于首个产品的制造和商业化。公司由食品科学家劳拉·卡茨于2019年创立，致力于研发与人乳中相同的蛋白质，增强免疫力。婴儿配方奶粉市场潜力巨大，Helaina计划提供合理价位的选择。同时，公司正努力获得美国食品和药物管理局批准，并计划将研发的蛋白质用于更多消费食品中。面对市场竞争，Helaina强调其专注于创造蛋白质，生产对健康更有益的产品，成为该领域的领导者。

德国达姆施塔特的默克集团（Merck KGaA）在其研发更新电话会议中概述了其创新药物研发管线，重点介绍了五种具有首次上市和/或同类最佳潜力的中期至后期资产。公司强调了在多发性硬化症、头颈癌、小细胞肺癌、系统性红斑狼疮等疾病治疗中的新机制，并介绍了evobrutinib、xevinapant、berzosertib等新药研发项目。默克集团计划在2022年启动11项新研究，包括III期确认研究、概念验证研究等。公司致力于通过其综合研发管线和产品组合，为癌症、神经学和免疫学疾病患者提供变革性的治疗选择。

康乃德生物医药有限公司宣布其国际多中心二期临床研究已完成CBP-307治疗成人中重度溃疡性结肠炎（UC）患者的受试者入组。该研究旨在评估CBP-307对照安慰剂在134名受试者中的有效性和安全性，并计划在治疗12周后对有应答的患者继续治疗36周，对无应答的患者则进入开放标签治疗组继续治疗36周。康乃德表示，尽管已有治疗UC的口服药获批，但CBP-307有望提供新的治疗手段，改善治疗效果。此外，康乃德还拥有其他多个候选产品，如CBP-201和CBP-174，分别针对特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和瘙痒症等疾病。

瑞士生物制药公司Obseva宣布，其新型药物linzagolix的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）接受审查，用于治疗与子宫肌瘤相关的经前期女性重度月经出血。该申请基于两项III期PRIMROSE临床试验的数据。linzagolix具有独特的药效特征，如果获得批准，将成为首个也是唯一一种具有灵活剂量选择的子宫肌瘤GnRH受体拮抗剂，包括低剂量选项，以满足无法或不愿服用激素的妇女的需求。FDA为该NDA设定了2022年9月13日的目标行动日期。Obseva公司表示，linzagolix是女性健康领域的一项重大创新，有望为更广泛的女性提供更个性化的治疗选择。该药物的上市申请（MAA）已由欧洲药品管理局（EMA）验证，预计将在2021年第四季度获得CHMP的批准推荐。

信达生物制药集团在2021年欧洲肿瘤内科学年会线上虚拟主旨会议上公布了其创新药物达伯舒联合达攸同及化疗治疗EGFR突变非鳞状非小细胞肺癌的3期临床研究（ORIENT-31）的第一次期中分析结果。结果显示，该联合治疗方案显著延长了患者的无进展生存期，且安全性特征与既往研究结果一致。信达生物计划将这一研究结果递交监管机构，以申请新增适应症。该研究旨在为EGFR-TKI治疗进展的非鳞状非小细胞肺癌患者提供新的治疗选择。

康诺思腾完成B轮融资，融资金额5亿元，投资方包括礼来亚洲基金、美团龙珠和新世界发展集团等知名机构。公司致力于手术机器人研发，已完成多管线布局，产品得到临床专家好评。康诺思腾已在全球三地建立研发中心，掌握核心技术，未来将加速新产品研发和临床试验，提升全球医疗服务水平。美团CEO王兴、礼来亚洲基金合伙人黎佳欣等表示看好康诺思腾的发展，并期待其为中国乃至全球医疗科技进步贡献力量。

康诺思腾完成B轮融资，融资金额5亿元，引入多家知名投资机构，包括礼来亚洲基金、美团龙珠和新世界发展集团，老股东启明创投、清松资本、高榕资本和险峰K2VC追加投资。公司致力于手术机器人研发，已完成软组织手术机器人和其他专科手术机器人的多管线布局，多孔腹腔镜手术机器人产品获得好评。康诺思腾已在全球三地建立研发中心，掌握核心技术自主研发。公司愿景是打造安全高效手术机器人平台，提升高端医疗服务普及率。美团CEO王兴表示支持高品质医疗产品普及，礼来亚洲基金看好手术机器人发展，康诺思腾创始人欧国威博士感谢股东支持，承诺加速产品研发和上市销售。

冬雷脑科集团已完成2亿元C轮融资，由红杉中国独家投资，计划加速“一体两翼”战略落地，包括脑科实体医院、全生命周期脑健康管理和脑科学研究与平台孵化。该集团由原复旦大学附属华山医院主任医师宋冬雷教授创办，已在上海大虹桥主城区设立实体医院，并计划在成都建立分院。医院提供脑科专科诊疗和全生命周期脑健康管理，拥有多个学科，包括神经外科、神经内科等，并已获得多项认证。冬雷脑科在江浙沪地区拥有20多家合作基地，年手术量超过2000台。此外，医生创办的医疗机构如雨后春笋般涌现，其中一些已成功上市，但冬雷脑科仍面临毛利率低、人工成本高和医疗纠纷等问题。

漱口水品牌「呼吸海洋」获得微云人工智能投资，用于线下渠道拓展。该品牌产品无酒精配方，采用温和抑菌成分，适合孕妇和儿童使用。目前主要通过电商渠道销售，无具体销售数据。中国口腔患病率高，漱口水市场潜力巨大，但传统品牌多定位为耐用品，包装大容量，消费场景受限。「呼吸海洋」针对这些问题进行改进，更符合中国消费者需求。微云人工智能通过机器人、人工智能技术提升效率，降低成本，重塑数字化牙科生态链，业务增长迅速，覆盖多家诊所。创始人骆小白拥有丰富的市场拓展经验。