Kintara Therapeutics在SNO年会上公布了其领先化合物VAL-083在治疗胶质母细胞瘤（GBM）的II期临床试验数据。数据展示了VAL-083在未经甲基化的GBM患者中的疗效和安全性，包括首次诊断的GBM患者和复发性或辅助性GBM患者。试验结果显示，VAL-083在延长无进展生存期和总生存期方面显示出积极效果，与历史对照药物相比具有竞争力。所有患者均已完成治疗，最常见的不良事件为骨髓抑制。Kintara Therapeutics致力于开发针对未满足医疗需求的新型癌症疗法，目前正推进VAL-083和REM-001两个项目的后期研究。

Clarapath，一家致力于革新病理实验室处理人类和动物组织方式的机器人公司，宣布完成Series B轮融资的后续融资，额外获得1600万美元资金，加上之前的1600万美元，总计筹集超过3900万美元。公司首款机器人仪器SectionStar™通过自动化组织切片过程，提高病理实验室的可靠性和效率。这一变革性的进展有助于分子疾病映射和新治疗途径的开发。Clarapath的CEO Eric Feinstein表示，这笔资金将用于进一步开发SectionStar，并计划在未来不久推出非临床市场，最终目标是进入庞大的临床市场。SectionStar的推出将大幅提高病理实验室的容量、可靠性和一致性，同时减少对高技能劳动力的需求。病理学正跟随先前的行业变革，如从模拟到数字的影像学和远程放射学。Clarapath与Northwell Health和The Ellison Institute等研究机构和临床客户紧密合作，SectionStar在非临床环境中将支持药物的研发。Clarapath总部位于纽约霍桑，并在纽约市纽约基因组中心运营一家CLIA认证的临床研究组织，为临床和研究机构提供组织处理、全切片成像和基于图像的自动

Artizan Biosciences与Biohaven Therapeutics宣布启动一项针对帕金森病（PD）的治疗发现和开发项目，旨在利用对肠道微生物群在PD中致病作用的新认识。该项目继两家公司在2021年3月宣布的首个合作之后，该合作聚焦于Artizan发现的用于治疗炎症性肠病（IBD）的产品候选者。PD研究项目初期将专注于样本收集、动物模型和研究能力开发，以及识别可促进α-突触蛋白病理（PD的特征）和疾病症状的起始及进展的微生物（“致病生物体”）。合作将随后集中于发现和开发旨在阻断这些致病生物体有害效应的新型小分子疗法。Artizan将利用其在IBD-BIOME项目中的经验，该项目收集了超过1500个自有纵向患者样本的临床数据，通过其专有的IgA-SEQ™技术平台识别致病生物体，推进了三个针对IBD的临床药物项目。Artizan将类似地开发“PD-BIOME”生物样本库项目，支持患者样本筛选和随后识别PD的新致病生物体和潜在疗法。

以色列MediWound公司获得欧洲药品管理局（EMA）下属的药品委员会（CHMP）对NexoBrid儿童标签扩展的积极科学建议，预计将在2022年上半年提交儿童标签扩展申请。EMA的CHMP同意评估NexoBrid治疗热烧伤的潜在儿童标签扩展，基于关键3期儿科临床试验（CIDS）的可用安全性和有效性结果，以及长期随访数据可能支持的数据。NexoBrid是一种用于去除深二度烧伤和全层烧伤患者非活力组织（焦痂）的生物产品，目前已在欧盟和其他国际市场获得批准。MediWound公司专注于开发、制造和商业化用于组织修复和再生的创新生物疗法。

Moderna公司宣布其RSV疫苗候选产品mRNA-1345的Phase 2/3研究已开始，这是首个参与者接受剂量。RSV是一种可导致65岁以上成人住院和死亡的呼吸道病毒，目前尚无疫苗。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，该研究是推进针对呼吸道病毒mRNA疫苗的重要里程碑。mRNA-1345疫苗旨在解决全球未满足的需求，并可能通过提高合规性和更好的接种率，为医疗保健系统带来长期利益。Moderna的疫苗组合包括针对呼吸道病毒、热带病毒和潜伏病毒的候选产品，包括COVID-19加强疫苗和季节性流感疫苗。mRNA-1345是一种针对RSV的疫苗，编码为前融合F糖蛋白，与融合状态相比，可以产生更优越的中和抗体反应。FDA已授予mRNA-1345在60岁以上成人中的快速通道指定。Phase 2/3研究将在多个国家进行，Moderna将根据RSV的流行病学选择研究地点。该研究的目的是评估mRNA-1345疫苗在60岁以上成人中的安全性和有效性，以支持其上市。

Orchard Therapeutics公司宣布，其研发的OTL-203基因疗法在治疗Hurler型粘多糖病（MPS-IH）方面取得了积极成果。该疗法通过基因工程技术，利用患者自身的CD34+造血干细胞，在体外通过慢病毒载体转导编码α-L-艾杜糖苷酶（IDUA）基因，从而治疗由IDUA酶缺乏引起的MPS-IH。初步数据显示，所有接受治疗的8名患者均实现了血IDUA活性达到超生理水平，且整体生存率为100%。此外，患者的认知和运动功能稳定，生长速度与正常儿童相似。基于这些初步数据，Orchard Therapeutics计划在2022年启动全球性注册研究，进一步评估OTL-203的疗效和安全性。

AZD7442在PROVENT和TACKLE两项III期临床试验中展现出显著的预防COVID-19效果，一次肌肉注射300mg的AZD7442可将症状性COVID-19的风险降低83%。该药物针对高风险和免疫抑制人群，包括血癌患者、化疗患者、透析患者、器官移植后用药者以及使用免疫抑制药物的患者。在PROVENT试验中，接受AZD7442治疗的患者在主要分析和六个月分析中均未出现严重COVID-19或COVID-19相关死亡病例，而安慰剂组则有5例严重COVID-19和2例COVID相关死亡。TACKLE试验中，一次肌肉注射600mg的AZD7442将严重COVID-19或死亡的风险降低了88%。AZD7442被证明具有良好的耐受性，无新的安全问题。AstraZeneca正在全球范围内推进AZD7442的紧急使用授权或条件批准申请。

道明生物完成超过九千万美元的B轮融资，由中国生物制药和3W基金领投，多位知名投资者参与。资金将用于支持其临床开发，包括CFI-400945、CFI-402257和CFI-402411管线产品的开发，以及生物药及细胞治疗平台的构建。道明生物致力于创新药物研发，拥有多项临床和临床前管线，并计划在2023年初左右推进细胞治疗进入临床阶段。此外，融资还将助力公司吸引人才和拓展全球业务。

Medicenna Therapeutics公司宣布，其董事会成员John H. Sampson博士因即将在神经肿瘤学会年会上的MDNA55口服报告而获得临床试验卓越摘要奖。该报告将展示MDNA55在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）治疗中的数据，包括15.7个月的平均总生存期，较对照组提高了100%以上。此外，还将讨论MDNA55的开放标签混合型3期临床试验设计，该设计已被FDA接受。Medicenna总裁兼首席执行官Fahar Merchant博士对Sampson博士及其合著者表示祝贺，并期待在SNO年会上与临床社区讨论试验设计的优势。Medicenna正在积极寻求合作伙伴关系，以促进MDNA55的进一步开发和商业化。

Amicus Therapeutics公司宣布，其研发的AT-GAA治疗晚期庞贝病的3期临床试验PROPEL的数据发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。该研究评估了AT-GAA在成年晚期庞贝病患者中的疗效、安全性和耐受性，并与标准治疗药物alglucosidase alfa进行了比较。结果显示，AT-GAA在肌肉力量、肺功能和运动功能、患者报告结果和生物标志物等关键领域提供了临床意义上的改善，即使在那些已经接受至少2年批准治疗的患者中也表现出积极的效果。AT-GAA是一种由增强型磷酸化酶和酶稳定剂组成的双组分疗法，与alglucosidase alfa相比具有不同的作用机制。美国食品和药物管理局（FDA）已授予AT-GAA突破性疗法认定，并接受了其生物制品许可申请（BLA）和新药申请（NDA）。在欧洲，AT-GAA的市场授权申请已于2021年第四季度提交。

Applied Therapeutics公司在第14届国际代谢性遗传病大会上宣布，将展示其关于半乳糖血症疾病严重程度与毒性半乳糖醇水平之间显著相关性的重要数据。公司CEO Shoshana Shendelman表示，新数据显示，半乳糖血症在成年期继续进展，对生活质量有重大影响。会议中，公司将展示关于儿童经典半乳糖血症在半乳糖限制饮食下中枢神经系统表型逐渐恶化的横断面分析、经典半乳糖血症成年患者及其护理者的定性访谈、半乳糖醇水平是儿童经典半乳糖血症在半乳糖限制饮食下疾病严重程度预测因子等研究。此外，公司还将举办关于针对毒性半乳糖醇治疗经典半乳糖血症的研讨会。

Medivir宣布，一项由Kilgour等人在JAMA Dermatology发表的II期临床试验结果显示，局部使用remetinostat凝胶对皮肤鳞状细胞癌（SCC）和SCC in situ肿瘤有显著疗效。该研究在美国加州斯坦福大学医学院进行，由Kavita Sarin博士领导。研究显示，所有5名患者在使用remetinostat凝胶10周后，肿瘤均完全缓解。Medivir为该研究提供药物供应，并有权使用所有临床数据。研究结果表明remetinostat在多种皮肤相关癌症治疗中的潜力，包括皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）以外的皮肤癌。此外，remetinostat在基底细胞癌（BCC）和皮肤鳞状细胞癌（SCC）的治疗中也显示出疗效。Medivir致力于开发针对癌症的创新药物，其候选药物针对的是治疗有限或缺失的领域，旨在为患者提供显著的改善。

Gannex Pharma，Ascletis Pharma Inc.的全资子公司，宣布在美国启动ASC43F的I期临床试验，该药物是一种首创的固定剂量组合（FDC）口服片，针对甲状腺激素受体β（THRβ）和法尼醇X受体（FXR）双重靶点，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。该试验是一项开放标签的单剂量研究，旨在评估ASC43F在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。ASC43F是一种单片，每日一次（QD）的FDC，包含5 mg ASC41（THRβ激动剂）和15 mg ASC42（FXR激动剂）。前期I期研究显示ASC41在健康志愿者和NAFLD患者中耐受性良好，具有有利的药代动力学特征，并显著降低了肥胖和体重超标、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高的受试者的LDL-C、甘油三酯（TG）和总胆固醇（TC）。临床数据表明ASC42安全且耐受性良好，治疗14天后LDC-C值保持在正常范围内。动物研究表明，与单独的ASC41和ASC42片剂相比，ASC43F中的ASC42和ASC41A（ASC41的活性代谢物）的药代动力学参数保持基本不变。Ascletis首席科学官Handan He博士表示，ASC43F

歌礼制药旗下全资子公司甘莱制药宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物ASC43F美国I期临床试验已完成首例受试者给药。ASC43F是一种口服固定剂量复方制剂，针对甲状腺激素β受体（THRβ）和法尼醇X受体（FXR）双靶点。该试验旨在评估ASC43F在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。此前，ASC41和ASC42在健康受试者和非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）患者中表现出良好的耐受性和药代动力学特征，并在降低低密度脂蛋白胆固醇、甘油三酯和总胆固醇方面有显著效果。ASC43F有望成为治疗NASH的候选药物。同时，歌礼制药致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原发性胆汁性胆管炎、肿瘤等领域创新药的研发和商业化。

Timber Pharmaceuticals公司将于11月22日举办投资者及股东电话会议，讨论其针对TMB-001这一治疗先天性鱼鳞病的领先资产所完成的Phase 2b CONTROL研究的积极顶线结果。会议由公司首席执行官John Koconis和首席医疗官Alan Mendelsohn，M.D.主持。会议信息包括时间、电话接入号码、网络直播链接以及无法参加现场会议的回放信息。Timber Pharmaceuticals是一家专注于罕见和孤儿皮肤病的生物制药公司，致力于开发非系统性治疗药物。

180 Life Sciences公司宣布，其联合创始人、牛津大学教授Jagdeep Nanchahal将在2021年国际Dupuytrens疾病研讨会上发表主题演讲，探讨将抗TNF疗法用于Dupuytrens疾病。Nanchahal教授将介绍其关于Dupuytrens疾病发病机制的研究，并提出抗TNF作为潜在治疗靶点。他还将展示针对早期疾病患者的phase 2b临床试验的疗效数据。公司还预告了其即将进行的冻结肩临床试验的首个患者剂量预计将在2022年第一季度或第二季度进行。180 Life Sciences致力于开发治疗炎症、纤维化和疼痛的新药，其研究涉及牛津大学、希伯来大学和斯坦福大学的专家。

Ampersand Capital Partners，一家专注于医疗保健行业成长股权投资的私募股权公司，宣布对全球生物分析服务领域的领导者Alliance Pharma进行投资。Alliance Pharma总部位于宾夕法尼亚州马尔文，提供从发现生物分析、DMPK、监管生物分析、生物标志物、LC-MS/MS、免疫测定、细胞和基因治疗到蛋白质表征等全面服务。这些服务支持全球客户，包括领先的制药和生物技术公司，从临床前到第4期的研究。Ampersand Capital Partners的合伙人Dave Patteson表示，他们很高兴完成对Alliance Pharma的投资，并期待与创始人兼总裁Frank Li合作，后者将继续成为公司的重要股东。Frank Li表示，他们很高兴Ampersand投资Alliance Pharma，相信Ampersand的行业专业知识、广泛网络和资本资源将巩固Alliance Pharma作为市场领先全球专业CRO的地位。Alliance Pharma成立于2008年，是一家合同研究组织（CRO），专注于为小分子和大分子药物提供先进的生物分析研究服务，以及支持制药和生物技术公司药