Marker Therapeutics公司宣布，其针对多肿瘤相关抗原的T细胞疗法在2021年美国血液学会（ASH）年会上被选中进行口头报告。这项研究的数据将由贝勒医学院的研究人员审查，会议将于2021年12月11日至14日在亚特兰大举行，并采用虚拟形式。报告标题为“针对多肿瘤相关抗原的供体衍生适应性T细胞疗法，以预防ALL患者移植后复发”，由贝勒医学院的Swati Naik博士进行报告。Marker Therapeutics专注于开发下一代基于T细胞的免疫疗法，其技术基于选择性扩增非工程化的、针对肿瘤特异性T细胞，这些细胞能够识别肿瘤相关抗原并杀死表达这些抗原的肿瘤细胞。与当前的基因改造CAR-T和TCR疗法相比，Marker的T细胞疗法不需要基因工程，预计将更容易、更便宜地制造，并具有较低的毒性，可能为患者带来显著的临床益处。

Connect Biopharma宣布，其全球II期临床试验CBP-201针对中度至重度特应性皮炎（AD）患者治疗取得积极成果，所有三个CBP-201剂量组均显著优于安慰剂，且安全性良好。公司计划于2022年中启动III期临床试验，进一步评估CBP-201在AD治疗中的潜力。该药还正在研究用于哮喘和慢性鼻窦炎伴鼻息肉等适应症。

Immunic公司宣布其选择性口服免疫调节剂vidofludimus calcium（IMU-838）的第三期临床试验ENSURE项目已开始招募首位患者，该药物是治疗复发型多发性硬化症（RMS）的潜在药物。ENSURE项目包括两个多中心、随机、双盲的第三期临床试验，旨在评估vidofludimus calcium在RMS患者中的疗效、安全性和耐受性。每个试验预计将招募约1050名患有活动性RMS的成年患者，分布在15个国家的100多个地点。该药物在之前的临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，并具有抗病毒作用。Immunic公司正在开发多个针对慢性炎症和自身免疫性疾病的口服免疫疗法。

Enanta Pharmaceuticals宣布停止开发口服HBV RNA降解剂EDP-721，原因是单剂量上升剂量阶段的1期临床试验中，健康志愿者出现安全性信号。尽管EDP-721在全面毒理学研究中显示出干净的预临床安全性档案，但给药后健康受试者仍出现安全性信号。公司表示，患者安全是首要任务，因此决定停止该药物的开发。Enanta致力于开发慢性乙型肝炎患者的功能性治愈方法，对HBV核心抑制剂EDP-514的进展保持信心，该药物在1b期研究中显示出安全且强大的抗病毒活性。公司计划通过内部发现努力、外部机会或两者结合来推进其HBV项目。

Immunomic Therapeutics公司宣布，Duke大学医学院的Kristen Batich博士及其团队将在2021年神经学年会（SNO）上展示关于使用针对巨细胞病毒（CMV）的树突状细胞疫苗治疗胶质母细胞瘤（GBM）的临床数据。这些数据来自三个连续的临床试验，使用编码嵌合CMV蛋白LAMP-pp65的树突状细胞疫苗，患者在接受辅助替莫唑胺周期时接受连续疫苗接种。这些研究包括ATTAC II期临床试验，结果显示LAMP pp65 RNA加载的DC疫苗与破伤风-白喉加强剂联合使用可显著延长患者的总生存期。这些结果展示了ITI公司基于LAMP的UNITE技术平台在治疗胶质母细胞瘤等难治性癌症中的潜力。ITI的UNITE平台通过将病原体抗原与人体内源性蛋白LAMP-1融合，利用人体自然生化过程开发疫苗，以产生广泛的免疫反应。ITI正在利用UNITE平台开发针对胶质母细胞瘤和其他癌症类型的疫苗，并已与杜克大学和佛罗里达大学等学术中心进行合作研究。

辉瑞公司宣布，欧洲委员会批准了XELJANZ（托法替尼）5毫克每日两次用于治疗对传统疗法反应不足的活跃强直性脊柱炎（AS）成人。XELJANZ是首个也是唯一一种在欧洲联盟（EU）获得五个适应症批准的口服Janus激酶（JAK）抑制剂，包括治疗成人中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）、成人活动性银屑病关节炎（PsA）、成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）以及2岁及以上活动性多关节炎性幼年特发性关节炎（pcJIA）和幼年银屑病关节炎（PsA）的患者。该批准基于一项3期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究的数据，该研究评估了每日两次5毫克托法替尼与安慰剂在269名患有活跃AS的成人患者中的疗效和安全性。研究达到了主要终点，显示在第16周，与安慰剂相比，托法替尼组（56.4%）达到ASAS 20反应的患者比例显著更高（29.4%，p

Bantam Pharmaceutical公司宣布，其针对血液肿瘤包括弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物BTM-3566的研究数据被选为在美国血液学会第63届年会上进行口头报告。该会议将于2021年12月11日至14日在亚特兰大以虚拟和现场相结合的方式举行。Hannover医学学校的Adrian Schwarzer博士将介绍BTM-3566这一新型口服化合物在非临床研究中的活性和作用机制，该化合物通过靶向线粒体动态变化，导致细胞应激和肿瘤细胞凋亡。BTM-3566是一种口服的小分子化合物，具有广泛的抗癌活性，最初专注于弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。该公司的目标是利用线粒体动力学在肿瘤学中的潜力，开发针对难治性血液和实体瘤的新型小分子口服疗法。目前，BTM-3566在B细胞恶性肿瘤的IND申请正在完成，预计将于2022年第一季度提交。

美国食品药品监督管理局（FDA）不推荐BioPorto公司为其NGAL检测申请紧急使用授权（EUA），用于预测COVID-19患者是否需要肾脏替代疗法。BioPorto公司在2021年7月与FDA就NGAL检测的EUA进行了沟通，该检测基于哥伦比亚大学医学中心临床研究人员进行的ELISA和试纸条研究，报告了97%的阴性预测值。然而，FDA本周表示将优先审查家庭和点对点COVID-19诊断测试、某些高容量实验室分子COVID-19测试以及得到美国政府利益相关者支持的请求。因此，BioPorto决定不继续申请EUA。这一决定不会影响BioPorto 2021年的财务指导，公司将继续致力于将新型研究工具转化为临床可操作的生物标志物。

Zymeworks公司在圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上公布了一项关于zanidatamab的新临床数据摘要，该药物是一种针对HER2的双特异性抗体。该研究显示，zanidatamab与化疗联合使用在经过大量治疗的HER2阳性乳腺癌患者中耐受性良好，并展现出令人鼓舞的持久抗肿瘤活性。Zymeworks将在SABCS上展示更新的数据集，并详细介绍了zanidatamab与CD47阻断剂evoracept（ALX148）联合使用的临床试验。此外，zanidatamab在多个全球临床试验中作为针对HER2表达实体瘤的靶向治疗选项正在开发中，包括已获得FDA突破性疗法指定的胆管癌患者。

PAO Group, Inc.宣布完成了一项专利大麻提取工艺的许可收购，这将扩大公司现有的CBD知识产权。去年，公司通过研究CBD提取与专利提取方法相结合的知识产权（美国专利号9,199,960）进行了收购。现在，公司将从Puration, Inc.（OTC Pink: PURA）那里获得该专利的许可。PAOG正在开发基于这一知识产权的针对人类的药品和营养补充品。预计该收购将在12月初完成。

Amzell B.V.与Amring Pharmaceuticals Inc.合作研发的AMZ002产品，一种用于治疗婴儿癫痫病的纯化合成多肽，已在美国进入III期临床试验。该产品获得罕见儿科疾病和孤儿药资格认定，旨在评估其在治疗婴儿痉挛症（IS）方面的疗效和安全性。这是首个同时评估痉挛消失和肌阵挛消失的III期临床试验。Amzell和Amring表示，这项研究将为婴儿痉挛症的治疗策略提供重要信息，并期待为全球儿童及其父母带来显著益处。Amring作为商业化合作伙伴，对即将提供的临床验证和成本效益的治疗替代方案感到兴奋。

BioRestorative Therapies宣布与专注于临床试验管理的CRO公司PRC Clinical签订意向书，PRC Clinical将为公司的BRTX-100 Phase 2临床试验提供启动阶段的临床项目管理服务，该试验旨在治疗慢性腰椎间盘疾病。PRC Clinical拥有在干细胞和再生医学领域管理临床试验的丰富经验和专业知识，并具备经验丰富的临床医生和研究站点网络，以简化患者招募、站点监控和管理。自2019年以来，BioRestorative Therapies一直在与PRC Clinical团队合作，并熟悉其团队和能力。PRC Clinical已为生物技术和制药公司提供近20年的专业CRO服务，其创新方法结合了高接触度的人性化元素和尖端技术，以及丰富的经验和深厚的治疗知识。PRC Clinical承诺支持BioRestorative Therapies开发BRTX-100并应用于临床。

Alnylam Pharmaceuticals在研发日活动中展示了其在RNA干扰疗法领域的研究进展，包括针对罕见病和常见病的四种RNA干扰疗法产品的商业化执行，第五种产品的潜在上市，以及早期、中期和后期研究项目的推进。公司重点介绍了vutrisiran在治疗Stargardt病方面的新机遇，预计将在2022年底进入3期临床试验。此外，Alnylam还展示了其RNA干扰疗法在心脏、肌肉和脂肪组织等非肝脏部位的递送进展，以及针对中枢神经系统和中枢视觉疾病的新项目。公司还计划在2022年推进其临床前研究组合，并计划从其有机产品引擎中推进2-4个新IND申请。

Appili Therapeutics宣布其生物防御疫苗候选物ATI-1701在兔热病致死模型中的临床试验取得积极成果，一年挑战结果显示，接种疫苗的动物存活率为29%，而未接种疫苗的对照组为0%。这一结果进一步证实了之前28天和90天挑战时间点的疗效数据。此外，公司宣布董事会成员Josef Vejvoda辞职。Appili Therapeutics致力于开发针对传染病的新药，其研发的ATI-1701旨在对抗被美国国立卫生研究院列为A类病原体的Francisella tularensis，该病原体具有极高的传染性和潜在生物恐怖主义威胁。

Fujirebio Europe宣布在比利时GENT正式推出针对阿尔茨海默病（AD）研究的新途径，包括基于脑脊液（CSF）的INNOTEST NPTX2和INNOTEST sTREM2免疫分析。这两个新测试是针对神经元五聚蛋白2（NPTX2）和可溶性髓样细胞触发受体2（sTREM2）的定量分析，旨在支持AD的早期诊断。Fujirebio Europe与ADx NeuroSciences的合作始于2020年9月，旨在通过INNOTEST平台推动AD研究的进展。NPTX2和sTREM2与神经炎症和突触功能障碍相关，这些新生物标志物的开发对于进一步阐明AD的发病机制和药物开发具有重要意义。Fujirebio Europe作为体外诊断（IVD）领域的全球领导者，拥有超过50年的经验，致力于提供多样化的疾病检测解决方案。

Oncolytics Biotech Inc.宣布将在2021年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示其Phase 2 IRENE试验的更新，该试验评估了pelareorep-anti-PD-1联合治疗在转移性三阴性乳腺癌中的疗效。该研究是一项单臂、开放标签的II期试验，旨在评估pelareorep（一种溶瘤病毒）与Incyte公司的抗PD-1检查点抑制剂retifanlimab（INCMGA00012）的联合治疗。试验将在新泽西州罗格斯癌症研究所和俄亥俄州立大学综合癌症中心进行，预计将招募25名患者。患者将接受pelareorep静脉注射和retifanlimab治疗，主要终点为安全性和客观缓解率，次要终点包括无进展生存期、总生存期和缓解持续时间。

Jaguar Health公司宣布了其新型非阿片类抗腹泻药物Crofelemer在第三阶段2期HALT-D临床试验中的初步结果，该试验评估了Crofelemer在预防接受曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和紫杉类药物治疗的HER2阳性乳腺癌患者化疗相关性腹泻（CID）的效果。结果显示，尽管Crofelemer在主要终点上与安慰剂组无显著差异，但在多个关键次要终点上表现出优于安慰剂组的疗效。这些发现为CID患者及其治疗医生提供了希望，有望减轻化疗引起的腹泻副作用，使治疗更加耐受。Jaguar Health计划继续推进Crofelemer的开发，以解决CID的严重后果。