Arena Pharmaceuticals宣布，其CULTIVATE研究A阶段已达到目标入组，评估etrasimod在克罗恩病患者中的安全性和有效性。该研究旨在评估每日一次的口服S1P受体调节剂etrasimod对中重度克罗恩病患者的疗效。研究A的目标入组70名患者，以评估etrasimod 2毫克和3毫克剂量。CULTIVATE研究是一个包含五个研究的2/3期试验，旨在评估口服etrasimod在成人中重度克罗恩病患者中的疗效、安全性和耐受性。Etrasimod是一种新型、每日一次、口服、高度选择性的S1P受体调节剂，旨在治疗多种免疫介导的炎症性疾病。Arena Pharmaceuticals致力于开发针对胃肠病学、皮肤病学和心脏病学的治疗候选药物。

加拿大卫生部门批准辉瑞和BioNTech公司生产的COVID-19疫苗COMIRNATY在5至12岁儿童中使用，这是该年龄段唯一可用的COVID-19疫苗。该疫苗采用两剂10微克剂量，间隔三周接种。这一批准标志着重大里程碑，有助于保护学龄儿童免受COVID-19感染。该疫苗基于BioNTech专有的mRNA技术，已在加拿大、美国、欧盟和英国获得市场授权，并计划在其他国家申请紧急使用授权。

英国医药和健康产品监管局对Algernon Pharmaceuticals Inc.的AP-188（N,N-二甲基色胺或DMT）用于治疗急性中风的研究计划给予积极反馈，该公司计划尽快提交临床试验授权申请。研究将分为两个阶段，第一阶段将在伦敦的Hammersmith Medicines Research进行，目标于2022年1月开始。公司CEO Christopher J. Moreau表示，他们对与英国MHRA的会议感到鼓舞，并期待进一步合作研究DMT作为治疗中风的可能性。

2021年11月19日，恩凯赛药完成天使轮融资，投资方为张江科投。具体金额未透露。恩凯赛药致力于免疫细胞药物的源头创新，利用逻辑回路、反馈开关、智能操控等合成免疫学技术，通过基因操作对NK细胞药物进行定量、可控、智能化，从而人工创制符合不同临床需求的NK细胞，将为肿瘤和众多其他疾病患者带来新希望。（天眼查）

Revance Therapeutics公司在2021年美国皮肤外科手术学会（ASDS）虚拟年度会议上展示了关于DaxibotulinumtoxinA注射剂和透明质酸填充注射技术的临床数据。会议包括两个口头报告和一个电子海报，其中口头报告之一展示了SAKURA 3期临床试验中关于DaxibotulinumtoxinA注射剂临床免疫原性的新数据，另一个口头报告介绍了SAKURA 1和2期研究中关于皱眉线治疗的汇总反应分析及新的可视化方法。电子海报则展示了适用于动态面部运动的软组织透明质酸填充剂的分层注射技术。这些展示进一步证明了Revance Therapeutics在面部美容治疗领域设立新标准、推进创新以及支持其产品管线强劲增长潜力的承诺。

Todos Medical Ltd.与NLC Pharma Ltd.合作开发的口服抗病毒药物Tollovir®在治疗COVID-19的临床试验中取得进展。试验因数据中期分析而暂停，并聘请了Jules Mitchel博士协助分析。中期分析将基于31名受试者的数据，以评估试验的效用。Tollovir®旨在治疗住院的COVID-19患者，并有望成为治疗严重和危重COVID-19、轻中度COVID-19、长期COVID和儿童COVID-19的候选药物。该公司对Tollovir®的临床效果持乐观态度，并期待中期分析结果。

Tryp Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其针对过度进食障碍的IND申请的回复，FDA要求对即将进行的临床试验方案进行修改。公司计划在10天内提交正式回复，包括对方案和知情同意书的修改，以符合FDA的要求。公司董事长兼首席执行官Greg McKee表示，他们期待推进合成裸盖菇素项目，以造福患者和临床医生。Tryp Therapeutics专注于开发用于治疗未满足医疗需求的疾病，其PFN™项目专注于开发合成裸盖菇素作为治疗慢性疼痛和其他症状的新药。

Cassava Sciences公司宣布启动第二项针对阿尔茨海默病的simufilam药物的第三阶段临床试验，旨在评估该药物在约1000名美国和加拿大患者中的安全性和有效性。该研究将持续78周，并采用随机、双盲、安慰剂对照设计。公司表示，尽管面临质疑，但将继续致力于将科学突破转化为阿尔茨海默病的潜在治疗方法。此外，公司还介绍了第一项第三阶段临床试验RETHINK-ALZ，旨在评估simufilam对认知能力、认知和功能衰退的影响，并计划招募约750名患者。simufilam是一种旨在恢复大脑中异常filamin A蛋白形状和功能的药物，其科学依据已在多个同行评审期刊上发表。Cassava Sciences拥有该药物在全球范围内开发和商业化的权利。

Panbela Therapeutics公司宣布，其研发的专利多胺类似物SBP-101的摘要已被美国临床肿瘤学会（ASCO）胃肠癌研讨会接受，将于2022年1月20日至22日进行海报展示。SBP-101是一种旨在通过利用该化合物对胰腺导管腺癌和其他肿瘤的高亲和力来诱导多胺代谢抑制的分子。在迄今为止的临床研究中，SBP-101显示出肿瘤生长抑制的信号，并表现出与现有FDA批准的标准化疗方案的潜在互补活性。Panbela Therapeutics致力于治疗胰腺癌，并探索SBP-101与其他药物联合使用的潜力。

瑞典Betagenon AB公司宣布，其共同创始人Helena Edlund教授发表了一项新研究，表明在老龄小鼠中，泛AMPK激活剂O304可以改善心脏功能和运动能力，同时预防并逆转与年龄相关的胰岛素血症和胰岛素抵抗。O304因此具有类似运动的特性，可能在老龄人类中具有相似的疗效，提高生活质量。该研究发表在《通讯生物学》杂志上。这项研究对于药物开发领域来说具有革命性意义，因为它针对与年龄相关的疾病，有潜力为人类健康老龄化做出巨大贡献。O304是一种新型临床阶段非变构泛AMPK激活剂，在临床前模型中表现出有益的代谢、微血管和心脏效应，减少肥胖和炎症，促进自噬，减轻术后和腰背痛。O304针对与衰老相关的生物学机制。O304钠盐正在临床开发中，用于治疗心力衰竭、肾脏疾病和胰岛素抵抗。

Better Therapeutics公司宣布完成了一项关键性研究的患者招募，该研究旨在评估其新型认知行为疗法药物BT-001在治疗2型糖尿病方面的安全性和有效性。该研究超出了目标，共招募了来自加利福尼亚、伊利诺伊、佛罗里达、乔治亚、纽约和德克萨斯州的662名患者。BT-001作为一种受FDA监管的处方数字疗法，旨在为未得到控制的2型糖尿病患者提供新颖的认知行为疗法。如果研究结果积极，可能支持向美国食品药品监督管理局（FDA）提交市场授权申请。此外，Better Therapeutics正在进行一项真实世界证据研究，以评估BT-001使用的长期有效性和医疗保健利用变化。该公司的平台结合临床、行为和心理因素，通过一系列治疗课程和技能建设模块，旨在改变导致各种心血管代谢疾病的潜在思维和信念。

Daiichi Sankyo公司宣布，其在全球范围内进行的TROPION-Breast01三期临床试验中，首例患者接受了datopotamab deruxtecan（Dato-DXd）的剂量。Dato-DXd是一种TROP2靶向的DXd抗体偶联药物（ADC），由Daiichi Sankyo和AstraZeneca共同开发。该试验旨在评估Dato-DXd在激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子2受体（HER2）阴性、不可手术或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。这种乳腺癌是全球最常见的癌症，2020年全球诊断病例超过两百万，死亡近68.5万人。大约70%的乳腺癌为HR阳性、HER2阴性。目前，对于HR阳性、HER2阴性转移性乳腺癌患者，化疗是标准治疗方案，但随着治疗线的增加，疗效逐渐下降。TROPION-Breast01试验是Dato-DXd在乳腺癌中的首个关键性试验，也是Daiichi Sankyo临床开发计划中的第三个关键性研究，强调了加速开发这种TROP2靶向ADC在乳腺癌和肺癌中的努力。该试验将评估Dato-DXd是否比化疗更有效，用于之前接受过一线或二线化疗的HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。

Plus Therapeutics公司在其Rhenium-186 NanoLiposome（186 RNL）药物的临床试验中取得积极进展。该药物用于治疗复发性胶质母细胞瘤（GBM），在首次人体Phase 1 ReSPECT™-GBM临床试验中表现出良好的耐受性和生存率。数据显示，接受高于100 Gy吸收剂量治疗的患者的平均和中位总生存期分别为453.8天和330天，其中7名患者仍然存活。试验结果还显示，没有观察到剂量限制性毒性或不良事件，且没有因不良事件而中断治疗的患者。此外，Plus Therapeutics计划在2022年初完成关键药物扩大生产活动，并开始与FDA讨论CMC和下一阶段的临床试验。

Eli Lilly公司宣布开放CHALLENGE-MIG临床试验的招募，这是首个直接比较两种CGRP（降钙素基因相关肽）药物用于成人预防性治疗偏头痛的试验。该研究评估每月一次注射的Emgality（加兰西单抗-gnlm）与每两天一次口服Nurtec ODT（利美昔单抗）在患者为中心的指标上的效果，包括每月偏头痛头痛日数的减少和生活质量改善。Emgality是一种针对CGRP的单克隆抗体，与Nurtec ODT这样的gepants（阻断CGRP受体的药物）作用机制不同。该研究旨在加深对CGRP单克隆抗体与口服gepants在预防治疗偏头痛方面的理解，并回答有助于医生和患者做出明智治疗决策的重要问题。CHALLENGE-MIG临床试验预计将招募约700名美国偏头痛患者，研究将持续最长6个月。

瑞士生物技术公司AL-S Pharma AG宣布，其联合创始人Neurimmune和TVM Capital Life Science共同研发的AP-101抗体药物已开始进行多中心、安慰剂对照的二期临床试验，以评估其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。AP-101是一种针对错误折叠的超氧化物歧化酶1（SOD1）的人源抗体，旨在中和并清除这些异常蛋白。该试验将评估AP-101在具有疾病导致SOD1突变的家族性ALS患者和散发性ALS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。AL-S Pharma AG由Neurimmune和TVM Capital Life Science于2016年创建，旨在开发AP-101。该公司与Eli Lilly and Company旗下的Chorus合作，开展创新临床试验，并与国际ALS专家网络合作。

Molecular Templates公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型生物制剂MT-6402治疗PD-L1表达的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的快速通道资格。MT-6402是Molecular Templates第三代工程毒素体（ETB）中的首个进入临床试验的产品，旨在通过PD-L1靶向诱导强大的抗肿瘤效果，并可能克服PD-L1抗体存在的局限性。该药物目前正在进行多中心的开放标签剂量递增和剂量扩展I期临床试验，患者招募正在进行中。Molecular Templates是一家专注于发现和开发专有靶向生物治疗药物的生物制药公司，其专利药物平台技术——工程毒素体（ETB），利用基因工程化的志贺样毒素A亚基的固有生物学特性，为癌症和其他严重疾病创造具有强大和独特作用机制的全新疗法。

Ventus Therapeutics公司首席科学官Michael Crackower博士将在2021年11月16日至18日举行的第三届炎症小体治疗峰会上进行口头报告，介绍该公司利用结构生物学和先进计算工具发现和开发小分子药物疗法的研究进展。报告内容包括Ventus公司针对NLRP3（NLR家族吡啶域蛋白3）的靶向程序，这些程序在动物模型中表现出对NLRP3的选择性，并减少了肝脏和肾脏的炎症。此外，报告还涉及Ventus公司脑渗透性NLRP3抑制剂项目的高亲和力和对IL-1β激活、IL-6和TNFα的调节作用。Ventus公司首个领先项目VENT-01，一种靶向NLRP3的外周限制性小分子抑制剂，也将在报告中讨论。这些研究有助于开发针对帕金森病、脑外伤和阿尔茨海默病等与NLRP3激活相关的神经疾病的新型小分子抑制剂。