Stoke Therapeutics宣布将在2021年美国癫痫学会年会上展示关于Dravet综合症研究的五篇摘要。该公司致力于通过RNA药物上调蛋白质表达来治疗严重疾病，目标是开发针对Dravet综合症根本原因的首个药物。其研究进展包括STK-001的临床试验和关于疾病非癫痫方面的数据。STK-001是一种针对Dravet综合症的实验性新药，旨在通过上调NaV1.1蛋白表达来减少癫痫发作和非癫痫并发症。Stoke Therapeutics还介绍了其TANGO研究平台，旨在通过增加健康基因的蛋白质输出，补偿突变基因。此外，公司还介绍了其在美英进行的MONARCH和ADMIRAL临床试验，旨在评估STK-001的安全性和耐受性，并确定其作为辅助抗癫痫治疗的疗效。

Exelixis公司宣布了COSMIC-312三期临床试验的详细结果，该试验评估了卡博替尼与免疫检查点抑制剂阿替利珠单抗联合使用在未经治疗的晚期肝细胞癌患者中的疗效。结果显示，与索拉非尼相比，卡博替尼联合阿替利珠单抗显著降低了疾病进展或死亡的风险，中位无进展生存期（PFS）从索拉非尼的4.2个月增加到6.8个月。此外，初步的总体生存期（OS）分析显示，卡博替尼联合阿替利珠单抗显示出趋势上的优势，但未达到统计学意义。Exelixis计划在2022年初提交补充新药申请（sNDA）给美国食品药品监督管理局（FDA）。

Puma Biotechnology在2021年SNO年会上公布了其针对新诊断未甲基化胶质母细胞瘤的个性化筛选试验（INSIGhT试验）中neratinib治疗臂的数据。该试验是一项多中心、研究者发起的II期筛选适应性平台试验，纳入了IDH R132H突变阴性且具有基因组数据的胶质母细胞瘤患者。患者接受放疗和替莫唑胺治疗后，随机接受辅助替莫唑胺或neratinib辅助治疗。结果显示，neratinib在EGFR通路激活的患者中显示出较长的无进展生存期，但总体生存期没有显著改善。neratinib在试验中总体耐受性良好，毒副作用与之前描述相似。Puma Biotechnology正在评估开发HKI-357作为neratinib的备选药物。

Akston Biosciences在印度启动了其第二代COVID-19疫苗AKS-452的II期临床试验，首批100名志愿者已开始接受疫苗注射。该疫苗在室温下可保存至少六个月，且在37摄氏度下保持活性一个月。印度药品监督管理局批准了这项由苏佩心脏与糖尿病医院和研究中心进行的开放标签桥接研究。后续将进行一项双盲的II/III期临床试验，涉及1500名志愿者。AKS-452是一种蛋白亚单位疫苗，不含mRNA技术、病毒载体或减弱的SARS-CoV-2病毒，旨在诱导对新冠病毒刺突蛋白受体结合域的Th1/Th2混合免疫反应。该疫苗有望为非洲和亚洲等经济欠发达地区提供一种易于制造、运输和储存的低成本疫苗。

Seagen公司宣布将在2021年12月7日至10日举行的圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示TUKYSA（tucatinib）的最新数据。七篇摘要，包括三个重点海报，突出了公司致力于解决晚期乳腺癌未满足需求。数据支持TUKYSA在HER2阳性转移性乳腺癌患者中的应用，包括来自关键HER2CLIMB试验的长期数据，该试验继续显示出包括脑转移患者在内的患者的临床益处。两项摘要显示，TUKYSA联合治疗方案在HER2阳性转移性乳腺癌患者中显示出持续的疗效，特别是在脑转移患者中。此外，TUKYSA在HER2阳性转移性乳腺癌患者中的临床试验也显示出令人鼓舞的结果。

Context Therapeutics公司宣布，将在2021年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示其研发的onapristone extended release（ONA-XR）在乳腺癌治疗中的临床数据。这些数据包括来自西班牙癌症研究小组SOLTI赞助的ONAWA试验的初步临床数据，以及两个正在进行的转移性乳腺癌临床试验的更新。ONA-XR是一种口服的强效和特异性孕酮受体拮抗剂，目前正被评估用于治疗PR+乳腺癌、卵巢癌和子宫内膜癌。Context Therapeutics公司正在开发的小分子和免疫疗法旨在改变乳腺癌和妇科癌症的治疗方式。

罗氏公司宣布，欧洲委员会已授予Gavreto（pralsetinib）有条件市场批准，作为单药疗法用于治疗未经RET抑制剂治疗的RET融合阳性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Gavreto是欧盟首个也是唯一获批准用于RET融合阳性晚期NSCLC一线治疗的精准医疗药物。这一批准基于正在进行的一期/二期ARROW研究的成果，其中Gavreto在RET融合阳性晚期NSCLC患者中产生了持久的反应。Gavreto的批准为RET融合阳性晚期非小细胞肺癌患者提供了重要的治疗选择，该疾病通常影响吸烟史少或无的患者，且通常比平均诊断出肺癌的人年轻。Gavreto的全球开发和商业化由Blueprint Medicines和罗氏公司共同承担，罗氏在美国和亚洲部分地区拥有独家商业化权利。

一项关于抗疟药物ARAKODA（他非诺奎）长期安全性的研究在同行评审期刊《旅行医学与传染病》上发表。该研究由专注于热带疾病新药开发的制药公司60度制药公司（60P）进行，结果显示，在12个月的给药期间，ARAKODA总体上是安全且耐受性良好的。研究评估了眼科、精神科和神经科以及一般安全性终点，结果显示，在按照处方信息给药的情况下，ARAKODA与安慰剂在严重眼科安全性事件发生率（研究的主要终点）方面没有差异，并且在12个月的给药期间没有观察到精神事件风险增加。ARAKODA由沃尔特·里德陆军研究所发现，2018年在美国和澳大利亚获得批准用于疟疾预防，2019年商业化推出，目前通过各自的药品批发网络分销，在零售药店作为处方药销售。

Moderna公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其COVID-19疫苗50微克剂量的加强针适用于所有18岁及以上的成年人。该加强针适用于已完成任何授权或批准的COVID-19疫苗基础免疫的18岁以上个体。Moderna首席执行官Stéphane Bancel表示，这一紧急使用授权是在冬季月份和全国范围内COVID-19病例和住院人数增加的关键时刻。Moderna的mRNA-1273加强针在完成基础免疫至少六个月后使用。此前，FDA已授权该加强针用于65岁及以上的人以及18至64岁的高风险成年人，以及18至64岁经常接触SARS-CoV-2的人。Moderna的COVID-19加强疫苗在许多国际市场获准用于18岁及以上的成年人，无论职业风险因素如何。Moderna的mRNA平台在基础和应用mRNA科学、递送技术和制造方面的持续进步，使得疫苗和疗法得以开发，用于治疗传染病、免疫肿瘤学、罕见病、心血管疾病和自身免疫疾病。

Connect Biopharma公司宣布已完成CBP-307药物的全球性2期临床试验的全面入组，该试验旨在评估CBP-307在治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者中的疗效和安全性。试验为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，在美国等地进行，共招募134名患者，预计将持续12周（诱导期）。在12周诱导期后，对治疗有反应的患者将接受额外的36周治疗，非反应者将进入开放标签组并接受额外的36周治疗（维持期）。所有入组患者将在维持期结束后参与为期4周的随访。Connect Biopharma公司表示，CBP-307有望满足UC患者的未满足需求，并期待在2022年第一季度末公布12周诱导期的试验结果。

CytoDyn公司宣布，其关于CCR5拮抗剂勒隆利单抗的研究论文被《免疫学前沿》期刊接受发表。论文揭示了勒隆利单抗治疗后外周血CCR5+CD4+T细胞增加的结果。CytoDyn将继续推进勒隆利单抗的多项治疗适应症，并致力于进一步研究其作用机制。CytoDyn已完成勒隆利单抗在HIV、mTNBC、COVID-19长者和NASH等疾病中的临床试验，并正在推进相关药物上市申请。

Gilead Sciences公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对慢性乙型肝炎delta病毒（HDV）感染成人患者的创新抗病毒药物bulevirtide的生物制品许可申请（BLA），该药物有望成为首个同类药物。bulevirtide已获得FDA的突破性疗法和孤儿药资格认定。BLA的提交基于已完成和正在进行的研究数据，包括2期研究和3期MYR301研究，这些研究支持了bulevirtide 2 mg每日一次在24周治疗后安全性和有效性的结论。在欧洲，Hepcludex®（bulevirtide）已获得欧洲委员会的临时市场授权和欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）计划资格，成为欧洲首个批准用于治疗慢性HDV感染成人的药物。3期MYR301研究的初步结果显示，bulevirtide 2 mg在24周治疗后，36.7%的患者实现了病毒学和生化反应的联合反应，而10 mg组为28%，未接受抗病毒治疗的患者组为0%。bulevirtide的安全性特征与之前完成的临床研究一致，未报告严重不良事件。Gilead Sciences致力于通过创新药物解决肝脏疾病患者的需求，并期待与FDA合作，尽快将这一创

Rain Therapeutics公司宣布，其开发的口服MDM2抑制剂milademetan在多中心、单臂、开放标签的2期篮式临床试验中已开始给药，该试验旨在评估milademetan治疗MDM2扩增的晚期实体瘤的安全性和有效性。公司CEO Avanish Vellanki表示，这是公司第二个milademetan临床试验，反映了其基于癌症生物学驱动因素的精准肿瘤学发展战略。首席医疗官Richard Bryce指出，该试验对于治疗对标准治疗无反应或停止响应的晚期肿瘤患者具有重要意义。试验预计将招募约65名患者，主要终点为客观缓解率，次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、无进展生存期、总生存期和生长调节指数。预计2022年下半年将进行MANTRA-2试验的中期分析。此外，Rain Therapeutics还计划在2022年中开始一项针对多瘤病毒阳性、对免疫检查点抑制剂（ICI）耐药的梅克尔细胞癌患者的2期临床试验。

Immutep公司完成了其TACTI-002研究第二阶段A部分扩大阶段的最后一名患者入组，标志着该研究的重大里程碑。TACTI-002研究包括三个部分，共有185名患者参与，分布在澳大利亚、欧洲和美国的20个临床中心。其中，第二部分C（二线头颈鳞状细胞癌）的初步数据已在SITC 2021会议上公布。预计TACTI-002研究的进一步数据将在2022年上半年度报告。Immutep首席执行官Marc Voigt表示，尽管COVID-19疫情带来的挑战，临床团队和合作伙伴仍努力加快患者入组速度，并提前完成了招募。

Voyager Therapeutics公司利用其专有的TRACER™ AAV capsid筛选技术，开发了一种新型静脉注射抗体方法，旨在激活先天免疫系统，摧毁转移性乳腺癌肿瘤，并抑制中枢神经系统（CNS）中的肿瘤进展。该方法通过编码抗HER2抗体的AAV载体，在多个小鼠模型中显示出肿瘤减少和生存益处。研究发现，这种抗体能够抑制肿瘤生长，并促进抗体依赖性细胞毒性（ADCC），从而招募自然杀伤细胞、巨噬细胞和/或脑内先天免疫细胞微胶质细胞来消除肿瘤细胞。Voyager Therapeutics计划进一步优化这一创新基因治疗方法，并推进其临床开发。

美国食品和药物管理局（FDA）将Bristol Myers Squibb公司（BMY）针对治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的新药申请（NDA）审查期限延长至2022年4月28日。此举是为了有足够的时间审查关于提议的风险评估缓解策略（REMS）更新的信息。Bristol Myers Squibb对mavacamten的疗效表示信心，该药物在EXPLORER-HCM临床试验中显示了对症状、功能状态和生活质量的显著改善。公司期待继续与FDA紧密合作，将这一重要药物带给患者。

BioNTech宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其 investigational cancer immunotherapy BNT111快速通道认定，用于治疗晚期黑色素瘤。BNT111是BioNTech FixVac平台的主要产品候选，该平台利用mRNA编码的肿瘤相关抗原固定组合，旨在引发针对癌症的强大而精确的免疫反应。目前，BNT111正在进行的2期临床试验中，针对的是抗PD-1难治性/复发的不可切除的III期或IV期黑色素瘤患者。FDA的决定基于BNT111在治疗不可切除的耐药性晚期黑色素瘤方面的潜力。BNT111的开发将受益于与FDA更频繁的互动，以支持加速BNT111的开发。