奥然生物科技（上海）有限公司已完成6000万元B轮融资，由红土医疗健康产业基金领投。公司成立于2015年，专注于分子诊断技术，拥有3000平米研发中心，产品涵盖微生物检测、个性化用药基因检测、癌症检测等领域。奥然生物已申报64项专利，42项获得授权，其中8项发明专利。其自主研发的全封闭全自动荧光PCR分析系统（Galaxy系统）顺应全球分子诊断趋势。产品已获得欧盟CE认证和三类医疗器械注册证。奥然生物将积极开拓食品安全、畜牧兽医等新领域，团队拥有丰富的研发和管理经验。

Ryvu Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其SEL120孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。SEL120是一种口服的CDK8激酶选择性抑制剂，在血液恶性肿瘤和实体瘤的发展中起作用。目前，SEL120的临床1b期研究正在美国6个研究地点进行，旨在评估其在治疗复发或难治性AML或高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）患者中的安全性和初步疗效。FDA的孤儿药资格旨在促进罕见病药物的开发，并为获得批准的药物提供七年市场独占权等发展援助和财务激励。SEL120在临床前研究中显示出良好的概念验证，并获得了白血病与淋巴瘤协会（LLS）治疗加速计划（TAP）的战略支持。AML是一种异质性的血液恶性肿瘤，每年全球约有90,000例AML病例，其中美国约有20,000例。Ryvu Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对肿瘤学新兴靶点的创新小分子疗法。

Amgen宣布，其药物Repatha（依洛尤单抗）在针对人类免疫缺陷病毒（HIV）阳性患者降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的研究中取得了积极成果。这项名为BEIJERINCK的3期临床试验评估了Repatha在HIV阳性且LDL-C水平高但接受稳定背景降脂治疗的患者中的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，每月一次的Repatha治疗将LDL-C降低了56.9%，达到了主要终点。该研究强调了Repatha在降低心血管疾病风险方面的重要性，特别是对于HIV阳性患者这一未充分代表的患者群体。Amgen的研究和开发副总裁David M. Reese表示，这些积极结果表明Repatha可以帮助这些患者降低LDL-C，这是心血管疾病最重要的可改变风险因素之一。该研究的结果在2020年3月28日至30日举行的美国心脏病学会第69届科学会议上作为口头报告展出，并在3月30日的《美国心脏病学会杂志》（JACC）上发表。

新数据表明，阿斯利康的FARXIGA（达格列净）在DAPA-HF（达格列净与心力衰竭不良事件预防）III期临床试验中，对于射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者，与安慰剂相比，降低了心力衰竭恶化或心血管死亡的主要复合终点发生率，无论其背景治疗如何。FARXIGA在接受了广泛药物、器械治疗和心脏再同步治疗的患者中均观察到主要结果的持续降低。这些结果在ACC.20/WCC会议上公布，并发表在《欧洲心脏杂志》上。FARXIGA被批准作为饮食和运动的辅助治疗，以改善2型糖尿病（T2D）成人的血糖控制。在美国，它也被批准用于降低T2D患者的心力衰竭住院风险。FDA已接受FARXIGA的新药补充申请，并授予优先审评，以降低HFrEF成人（无论是否患有T2D）的心血管死亡或心力衰竭恶化的风险。

AVEO Oncology和Biodesix宣布终止CyFi-2研究，这是一项评估ficlatuzumab（AVEO的强效HGF抑制性抗体）与高剂量阿糖胞苷联合使用与单独使用高剂量阿糖胞苷在复发性难治性急性髓系白血病（AML）患者中的疗效的随机二期临床试验。这一决定是由于临床研究地点紧急转向抗击COVID-19大流行的工作，这影响了在当前ficlatuzumab临床试验供应保质期内完成研究的可能性。由于尚未开始患者入组，AVEO表示，尽管这是一个艰难的决定，但他们仍然对ficlatuzumab在AML中的潜力持乐观态度，鉴于COVID-19大流行及其对CyFi-2研究计划进行地的冲击，他们相信这是必要的。AVEO将继续致力于科学发现，并将资源集中在正在进行的项目上。Ficlatuzumab是一种强效的HGF抑制性抗体，目前正被评估用于头颈癌患者的临床试验。AVEO专注于开发针对癌症患者的药物，其策略是在北美开发和商业化其产品候选者，同时利用合作伙伴关系支持在其他地区的开发和商业化。AVEO的领先候选药物tivozanib（FOTIVDA®）在欧洲联盟、英国、挪威、新西兰和冰岛获得批准，用于治疗晚期肾细胞癌患者

Altasciences已完成针对gimsilumab的I期临床试验，这是一种针对SARS CoV-2中上调的GM-CSF的完全人源单克隆抗体，旨在治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。Roivant Sciences宣布将优先进行gimsilumab在COVID-19患者的临床试验，而非原计划的另一疾病领域的II期试验。gimsilumab治疗至今显示出良好的安全性和耐受性。临床研究表明GM-CSF可能加剧SARS CoV-2导致的免疫病理，ARDS是COVID-19的严重并发症。Altasciences与Roivant Sciences合作，致力于开发可能挽救生命的疗法，以应对COVID-19和其他ARDS患者。Altasciences是一家提供临床前和临床药理学研究的合同研究组织，拥有超过25年的经验，致力于支持早期药物开发决策。

美国南佛罗里达大学健康科学中心、北威尔健康、Formlabs公司和坦帕总医院联合研发出3D打印的鼻拭子，以应对COVID-19检测中出现的紧急短缺情况。该团队由南佛罗里达大学健康科学中心的放射学和传染病系研究人员组成，与北威尔健康合作进行了验证测试和快速临床测试。测试结果显示，3D打印的鼻拭子与标准拭子性能相当。在识别到COVID-19检测所需的鼻拭子需求量大且供应极为有限后，南佛罗里达大学健康科学中心的3D临床应用部门设计出初始方案，并与北威尔健康和Formlabs合作开发原型和确保3D打印替代品所需的材料。在短短一周内，团队共同开发出鼻拭子原型并在USF健康和北威尔健康实验室进行测试。现在，3D打印机将在USF健康和北威尔健康生产这些拭子，并提供给他们的患者。

IntelGenx Technologies Corp.收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其提交的RIZAPORT® VersaFilm®治疗急性偏头痛的新药申请（NDA）的完整回复信（CRL），FDA表示无法批准当前形式的申请，并要求提供额外信息，但不需要新的生物等效性研究。IntelGenx首席执行官Horst G. Zerbe表示对此感到惊讶和失望，承诺解决FDA提出的问题，并计划尽快与FDA会面以讨论CRL评论的范围并确定下一步行动。IntelGenx是一家专注于药物递送的公司，致力于开发制药薄膜，其产品管线旨在满足未满足的医疗需求，并为患者和医生提供显著益处。

Rockwell Medical公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其Triferic AVNU新药申请，这是一种用于治疗慢性肾脏病患者的贫血的静脉铁剂。Triferic AVNU的批准标志着该公司在全球范围内推广贫血管理标准的重要里程碑，它将使更多接受血液透析的成年患者能够通过这一创新疗法获益。Triferic AVNU的设计允许直接静脉注射，为患者提供了更多使用Triferic平台的机会，并扩大了临床医生的治疗选择。这一产品尤其适用于那些在透析中心无法通过透析液使用Triferic的诊所。Rockwell Medical计划在未来几个月内启动一项商业策略，以推广Triferic AVNU，并计划在第三季度开始评估计划，以便诊所能够直接体验Triferic AVNU。

Mylan公司和Lupin公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Nepexto®（恩利生物类似物）的积极意见，推荐批准其在包括类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎、脊柱关节炎（包括强直性脊柱炎和非放射学脊柱关节炎）、斑块状银屑病和儿童斑块状银屑病在内的所有适应症。这一积极意见基于对生物相似性的评估，包括临床前和临床研究，证明了与参照产品的生物等效性。此外，一项针对中度至重度活动性类风湿性关节炎患者的第3期临床试验证实，Nepexto在疗效、安全性和免疫原性方面与参照产品等效。CHMP的积极意见将提交欧洲委员会（EC）审议，一旦获得批准，EC将为欧盟成员国授予集中营销授权，预计批准决定将在2020年5月发布。Mylan总裁Rajiv Malik表示，他们对Nepexto获得CHMP的积极意见感到高兴，这验证了支持这一重要治疗药物强大的科学计划，并强调了与Lupin合作，帮助提高全球范围内更多可负担的生物治疗药物，如etanercept的获取。Lupin首席执行官Vinita Gupta表示，Nepexto等生物类似物将在扩大欧洲患者获取方面发挥关键作用，为多种疗法提供有效治疗。

EMA对Cosentyx（赛可替尼）治疗非放射学性脊柱关节炎（nr-axSpA）的积极意见为其在欧洲获得第四个适应症铺平了道路，这一意见基于III期PREVENT研究数据。如果获得批准，Cosentyx将成为欧洲nr-axSpA患者中首个全人源IL-17A抑制剂。在欧盟前五大国和美国，大约有170万nr-axSpA患者，这构成了脊柱关节炎（axSpA）疾病谱的一部分。Cosentyx拥有五年临床数据支持其在强直性脊柱炎（AS）、银屑病关节炎（PsA）和轻至重度斑块状银屑病（PsO）中的长期安全性和有效性。诺华公司宣布，EMA的人类药品委员会（CHMP）已对Cosentyx（secukinumab）治疗活动性nr-axSpA的成年患者表示积极意见。nr-axSpA是axSpA的一部分，是一种痛苦且致残的疾病，目前治疗选择有限。这一积极意见基于PREVENT III期研究中的疗效和安全性结果，该研究包括555名活动性nr-axSpA成年人，他们有客观炎症迹象，如升高的C反应蛋白（CRP）和/或磁共振成像（MRI）证据，且对非甾体抗炎药（NSAIDs）反应不足。Cosentyx达到了主要终点，与安慰剂相比，在nr-

基因治疗公司「Castle Creek Biosciences」成功获得7500万美元融资，其中5500万美元由Paragon Biosciences领投，Fidelity Management＆Research Company和Valor Equity Partners参投，Horizon Technology Finance Corporation提供2000万美元风险贷款。该公司专注于开发罕见遗传病的基因疗法，利用成纤维细胞技术平台，正在推进FCX-007等候选药物的研发，计划2021年提交BLA申请。此外，公司还推进CCP-020和FCX-013等新药研究，并计划利用融资推进产品线扩展和基础设施升级。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Sarclisa（isatuximab）治疗复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）给予积极意见，推荐将其与pom-dex（泼马尼单抗和地塞米松）联合使用。Sarclisa已在3月2日获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗至少接受过两种包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂在内的既往治疗的RRMM成人患者。该积极意见基于ICARIA-MM试验的数据，这是首个评估抗CD38单克隆抗体与pom-dex联合使用的随机III期临床试验。Sarclisa组合疗法与单独使用pom-dex相比，显著提高了无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）。Sarclisa在美国和欧盟的批准为RRMM患者提供了新的治疗选择。

CStone Pharmaceuticals向台湾食品药物管理局提交了针对胃肠间质瘤（GIST）的精准治疗药物avapritinib的新药申请，并获得了优先审评资格。avapritinib由CStone合作伙伴Blueprint Medicines发现，是CStone提交的第二项新药申请。该药物针对的是携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST成人患者，包括PDGFRA D842V突变。CStone计划在2020年上半年在中国大陆提交相同适应症的新药申请。avapritinib是一种口服、强效、选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，已在2020年1月获得美国FDA批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性GIST成人患者。临床数据显示，avapritinib在携带PDGFRA外显子18突变的晚期GIST患者中表现出前所未有的抗肿瘤活性，总缓解率（ORR）为84%，大多数不良事件为1级或2级。CStone与Blueprint Medicines在大陆、香港、澳门和台湾就avapritinib的开发和商业化拥有独家合作和许可协议。

基石药业向台湾卫生福利部食品药物管理署提交了胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物avapritinib的上市申请，该药物已获得TFDA新药优先审查资格认定，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的GIST成人患者。基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示，公司关注临床需求，顺利向商业化转型。基石药业首席医学官杨建新博士指出，avapritinib在PDGFRA外显子18突变患者中显示出显著抗肿瘤活性，客观缓解率高达84%。GIST是一种罕见的肿瘤，目前大中华区已获批的疗法针对PDGFRA D842V突变均无疗效。基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作，获得了avapritinib在大中华区的独家开发和商业化授权。

Genentech宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Xofluza®（巴洛沙韦）的新药申请（NDA）和两个补充新药申请（sNDA）。其中包括一种新剂型的Xofluza，作为一剂口服悬浮液颗粒（2 mg/mL），可能为儿童和吞咽困难者提供更便捷的选项。此外，申请还寻求批准Xofluza用于治疗1至12岁以下、症状不超过48小时的急性单纯流感儿童。FDA还接受了一项sNDA，用于1岁及以上人群的流感暴露后预防，包括口服悬浮液和目前可用的片剂配方。FDA预计将在2020年11月23日之前做出决定。Xofluza是一种新型口服药物，具有创新的拟议作用机制，在体外活性已证明对多种流感病毒有效，包括对奥司他韦耐药株和禽流感病毒（H7N9、H5N1）的活性。Xofluza是首个获批用于治疗12岁及以上、症状不超过48小时的急性单纯流感的抗病毒药物。

生物科技公司达健生物宣布完成1亿元A轮融资，华大共赢领投，海南一投、鲁信创投、趣道资产等机构跟投。达健生物专注于分子诊断技术，包括液体活检和基因甲基化，已开发出针对多种肿瘤和感染性疾病的分子诊断和分子分型试剂盒。公司技术平台包括实时荧光定量PCR、分子荧光原位杂交等，产品研发涉及结直肠癌、鼻咽癌等多种癌症。融资将用于肿瘤早期诊断试剂研发、生产和销售。达健生物还提供分子生物学外包服务，包括DNA操作等。肿瘤早筛早检成为技术热点，市场关注度高。华大共赢看好达健生物的产品管线和发展前景。