瑞典卡罗琳斯卡发展公司宣布对Svenska Vaccinfabriken Produktion AB（SVF）进行投资，SVF专注于开发治疗性蛋白质和针对乙型肝炎、丁型肝炎以及其他病毒疾病的DNA疫苗，以及预防新冠病毒和未来可能出现的冠状病毒感染的疫苗。这些项目目前处于临床前阶段，预计2021年可能开始临床试验。卡罗琳斯卡发展公司将持有SVF 5%的股份，并有权在规定时间内以预定价格增持至25%。卡罗琳斯卡发展将支持SVF与亚洲合作伙伴建立合作，以推动产品开发和商业化。SVF开发的疫苗平台技术由瑞典乌普萨拉的卡罗琳斯卡研究所的研究人员开发。卡罗琳斯卡发展公司首席执行官Viktor Drvota表示，这一投资是为了与亚洲生命科学领域的领先企业建立合作，以创造更好的融资机会和更快的市场引入途径。SVF正在开发一种针对乙型肝炎的免疫疗法，旨在开发一种可以治愈已感染患者的治疗性疫苗。此外，SVF还开发了一个平台，预计可以快速开发针对当前和新的冠状病毒疫苗。

Eton Pharmaceuticals宣布收购Diurnal Group的Alkindi Sprinkle产品，用于治疗儿童肾上腺皮质功能减退症，包括先天性肾上腺皮质增生症。Alkindi Sprinkle的NDA已提交给FDA，预计2020年9月29日审批。Eton为此交易执行了780万美元的股权融资和200万美元的信贷设施，以支持产品推广。Alkindi Sprinkle具有孤儿药资格，市场潜力超过1亿美元。Eton计划立即开始推广活动，确保其商业成功。

ShiraTronics公司完成额外300万美元的A轮融资，使A轮融资总额达到3600万美元，投资方包括Breakout Ventures、USVP、Amzak Health、Strategic HealthCare Investment Partners、Aperture Ventures、LivaNova PLC和一所知名学术机构。Breakout Ventures表示支持ShiraTronics基于多年临床证据开发治疗慢性偏头痛的神经调节技术，并相信其团队具备成功经验。ShiraTronics总裁兼首席执行官Lynn Elliott表示，这笔融资将助力公司开发新型偏头痛治疗方案。ShiraTronics成立于明尼苏达州布鲁克林公园，致力于成为全球领先的偏头痛治疗创新解决方案提供商，其领导团队拥有30年开发并上市植入式医疗设备的经验。

瑞士药企APR Applied Pharma Research宣布，其针对苯丙酮尿症（PKU）的药物候选产品APR-OD031获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定。APR-OD031是一种长效氨基酸混合物，采用专利药物递送技术，旨在通过减少分解代谢发作来降低和控制PKU患者的苯丙氨酸（Phe）波动和肌肉蛋白分解。APR-OD031旨在改善PKU患者的治疗标准，特别是对Sapropterin无反应的经典PKU患者。APR公司CEO Paolo Galfetti表示，获得孤儿药资格认定是APR的重大成就，公司致力于满足罕见病领域的重大未满足需求。APR-OD031采用专利的Physiomimic技术，旨在改善患者对治疗的依从性，因为它显著掩盖了氨基酸的 taste 和 odour，对传统制剂的典型 unpleasant taste、odour 和 aftertaste 有积极影响。PKU是一种遗传性代谢疾病，由于缺乏苯丙氨酸羟化酶（PAH）酶，导致苯丙氨酸在血液和大脑中积累到异常高水平。

Orphan Technologies公司宣布其研发的OT-58药物被美国食品药品监督管理局（FDA）认定为罕见儿科疾病（RPD），用于治疗由胱硫醚β合酶缺乏引起的同型半胱氨酸尿症。OT-58此前已获得快速通道和孤儿药资格认定。OT-58的长期使命是减轻同型半胱氨酸尿症患者的疾病负担，该疾病是一种罕见的遗传代谢病，会导致同型半胱氨酸水平显著升高，引起严重的并发症。OT-58是一种改良的重组酶疗法，旨在帮助患者降低同型半胱氨酸水平并恢复正常生活。目前，OT-58正在进行一项1/2期临床试验，以评估其在12岁同型半胱氨酸尿症患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床效果。

DiaMedica Therapeutics Inc.在2020年春季肾脏基金会临床会议上展示了一项关于DM199在糖尿病和慢性肾病患者的药代动力学、安全性和耐受性的开放标签研究。该研究旨在确定恢复中重度慢性肾病（CKD）患者KLK1蛋白水平的剂量，并指导后续II期研究的开展。该研究在美国多中心进行，评估了DM199三种剂量水平在32名患者中的安全性、耐受性和药代动力学。此外，DM199目前正在进行高血压非洲裔美国人和IgA肾病参与者的II期研究。

INOVIO Pharmaceuticals公司公布了针对GX-3100药物的开放性二期试验的中期结果，该试验旨在评估VGX-3100治疗女性外阴非典型增生（HSIL）的安全性和疗效。试验结果显示，80%的患者外阴癌前病变区平均缩小了2平方厘米，20%的患者在治疗6个月后完全治愈。安全性结果与VGX-3100的已知安全性保持一致，未发生与药物相关的严重不良反应。VGX-3100有望成为首个获批的宫颈HPV感染治疗药物，及首个用于治疗宫颈癌前病变的非手术治疗方案。

Otsuka制药公司宣布，其在日本进行的两个针对成人及儿童患者的MM36（difamilast）Phase 3临床试验取得积极结果。MM36是一种新型局部非甾体PDE4抑制剂，用于治疗轻至中度特应性皮炎。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受活性药物治疗的成年人和儿童患者的治疗成功率和IGA评分改善程度均显著更高，且未发现严重不良反应。Otsuka与Medimetriks于2016年签订许可协议，授予Medimetriks在美国开发和商业化difamilast的权利。Medimetriks表示，对Otsuka公布的结果感到兴奋，并计划在美国进行MM36的Phase 3临床试验，致力于改善美国特应性皮炎患者的生命质量。

Decibel Therapeutics公司宣布，其研发用于预防顺铂诱导性听力损失的药物DB-020在健康志愿者中的安全性及耐受性已通过1a期临床试验，并在同行评审期刊《Investigational New Drugs》上发表。该试验结果显示DB-020在健康志愿者中安全且耐受性良好，并证实了DB-020的给药仅导致微小的系统性钠硫代硫酸盐增加，表明DB-020对顺铂全身疗效无影响。基于健康志愿者试验的积极结果，Decibel已启动1b期临床试验，评估DB-020在顺铂治疗患者中的安全性和预防听力损失的有效性。DB-020由一种新型硫代硫酸钠配方组成，通过耳内注射给药，旨在减少全身暴露并防止听力损失，同时不影响顺铂对全身癌细胞的治疗效果。Decibel Therapeutics致力于开发针对听力损失和平衡障碍的综合药物发现、开发和转化研究平台，旨在恢复听力及平衡功能。

Scholar Rock公司宣布在《科学转化医学》期刊上发表了一篇关于TGFβ1激活抑制剂的研究，旨在克服对检查点抑制剂疗法的原发性耐药。该研究基于预临床数据，展示了TGFβ1在原发性耐药中的关键作用，并指出高度特异性的TGFβ1激活抑制剂有潜力克服这一挑战。Scholar Rock公司首席科学官Alan Buckler博士表示，他们将在今年下半年从针对实体瘤患者的SRK-181一期概念验证试验中获得早期见解。此外，这些发表的数据进一步验证了Scholar Rock公司开发抗体以局部和选择性靶向生长因子前体形式的专有平台，旨在避免传统方法中抑制生长因子所导致的剂量限制性毒性。研究显示，SRK-181作为一种高效和高度选择性的TGFβ1激活抑制剂，在预临床研究中显示出克服原发性耐药的潜力，并有望扩大从检查点抑制剂疗法中受益的患者群体。

AlloVir公司宣布其领先的同种异体T细胞免疫疗法Viralym-M（ALVR105）获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗接受造血干细胞移植（HSCT）的患者中的病毒疾病和感染。Viralym-M针对六种常见的病毒病原体：BK病毒、巨细胞病毒、人类疱疹病毒-6、爱泼斯坦-巴尔病毒、腺病毒和JC病毒，旨在治疗和预防免疫抑制个体中由这些病原体引起的严重病毒疾病。此外，Viralym-M还获得了EMA的优先药物（PRIME）指定和FDA的再生医学高级治疗（RMAT）指定。AlloVir计划在2020年启动Viralym-M的3期关键性和2期概念验证研究，针对六种常见、破坏性和致命的病毒病原体。EMA授予孤儿药指定，以支持治疗或预防在欧洲联盟中影响不到1万人中的生命威胁或慢性致残条件的产品的开发。孤儿药指定为公司提供包括市场独家权、减少监管费用和协议协助等激励措施。Viralym-M是一种针对免疫抑制个体中六种常见病毒病原体的同种异体、现货、多病毒特异性T细胞疗法，在2期概念验证研究中显示出积极结果。AlloVir是一家专注于开发新型细胞疗法，以恢复对生命威胁性病毒疾病的自然免疫的公司。

ImCheck Therapeutics宣布在法国马赛启动了一项名为EVICTION的I/IIa期临床试验，旨在评估其新型γδT细胞激活型单克隆抗体ICT01在晚期实体瘤和血液肿瘤患者中的安全性、耐受性和活性。ICT01靶向Butyrophilin 3A（BTN3A）的细胞外结构域，BTN3A是免疫调节靶点超家族的成员。该试验已在法国、比利时和西班牙获得监管批准，在英国、德国和美国也有望获得批准。EVICTION试验分为两部分，旨在评估ICT01作为单药治疗和与免疫检查点抑制剂联合治疗的效果。ICT01具有激活γ9δ2T细胞的能力，这些细胞是先天免疫系统的一部分，负责对肿瘤和感染的免疫监视。该试验的目的是为癌症患者提供新的治疗选择。

Oncopeptides AB宣布，其关键性HORIZON研究最终结果显示，melflufen在治疗难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中展现出良好的疗效和安全性，与2019年12月美国血液学会（ASH）会议上发布的临时数据相比，整体缓解率（ORR）有所提高。这些数据证实了melflufen在治疗RRMM患者中的潜力，并支持Oncopeptides提交新药申请（NDA）以加速批准。研究还验证了Oncopeptides的PDC平台，并计划在第二季度末提交NDA。

日本生物技术公司Healios正在开发针对急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和缺血性中风的新疗法，使用干细胞产品HLCM051（MultiStem®）。公司正在进行日本第二阶段临床试验，以确认HLCM051在肺炎引起的ARDS患者中的安全性和有效性。ARDS是严重疾病患者突然出现的急性呼吸衰竭症状的总称，其主要原因是严重肺炎、败血症、创伤等，这些疾病或损伤会激活炎症细胞，导致肺部组织受损，进而引起肺部积水，导致急性呼吸衰竭。根据武汉新冠病毒（COVID-19）早期病例数据，31%至41.8%的住院患者发展为ARDS，其中54%至93%的患者死亡，表明ARDS是COVID-19患者的主要死亡原因。Healios正在与医疗专家和药品医疗器械管理局（PMDA）讨论如何推进COVID-19患者的临床试验。此外，美国合作伙伴公司Athersys宣布，Multistem被美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）指定为针对COVID-19引起的ARDS的“高度相关”治疗剂。

Inflazome公司宣布其新型药物Inzomelid在Phase I临床试验中取得成功，并显示出对CAPS患者治疗的积极效果。Inzomelid是一种针对NLRP3炎症小体的口服小分子抑制剂，旨在治疗由慢性有害炎症引起的多种疾病。该研究显示，Inzomelid在健康受试者中的药代动力学特征良好，且安全性高。此外，Inzomelid在CAPS患者中表现出快速的临床改善和缓解。Inflazome的另一款NLRP3炎症小体抑制剂Somalix也已完成Phase I试验，并计划于2020年进入Phase II试验。Inflazome致力于开发针对炎症疾病的口服药物，以解决临床未满足的需求。

瑞士初创公司「Aktiia」获得610万美元融资，由Redalpline领投，此前已完成410万美元种子轮融资。公司成立于2018年，总部位于瑞士纳沙泰尔，专注于无袖血压监测器研发，其联合创始人兼CEO Mattia Bertschi和CTO JosepSolà曾在CSEM研究心脏信号语言，致力于解决高血压诊断难题。公司推出的无袖式血压计手环，配备光学传感器和血压测量软件，可全天候监测血压，帮助用户长期监测、诊断高血压及防治心血管疾病。新资金将助力「Aktiia」产品推向市场，造福更多高血压患者。

法国制药公司Ipsen宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）及其他多个国家的药品监管机构已批准其重新开始对14岁及以上年龄的纤维骨化性纤维发育不良（FOP）患者进行palovarotene药物的临床试验。这一决定是基于对III期MOVE试验初步数据的分析，以及独立数据监测委员会（IDMC）的建议。Ipsen表示，将继续与患者团体和研究人员合作，尽快重启试验，并致力于将palovarotene带给FOP患者。同时，Ipsen正在处理FDA关于14岁以下儿童FOP和多发骨软骨瘤（MO）研究的部分临床暂停问题，并决定终止MO-Ped试验。