Biohaven制药公司宣布，其verdiperstat药物在HEALEY ALS平台试验中的招募工作已完成。这是由麻省总医院的Sean M. Healey & AMG ALS中心赞助的首个针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的平台试验，旨在评估多种药物候选人在ALS患者中的安全性和有效性。verdiperstat是试验中首个被选定的研究性治疗方法，自2020年7月开始在东北部ALS联盟的52个地点招募患者。预计verdiperstat治疗ALS的初步结果将在2022年中公布。该试验的主要目标是测量接受治疗的病人在基线至第24周的变化，并评估呼吸功能、肌肉力量和生存率。如果结果积极，该研究将支持潜在的监管文件和审批。

INOVIO公司宣布将在34届国际人乳头瘤病毒会议（IPVC）上展示其针对HPV相关疾病的药物研发成果。公司将在会议期间进行八场公司赞助的展示，包括两场口头报告和一场特色电子海报展示。这些展示将涵盖其VGX-3100临床试验的数据，该药物正在进行针对宫颈癌和肛门、外阴高级别鳞状上皮内病变的免疫疗法研究。此外，INOVIO还将展示其INO-3107 Phase 1/2临床试验方案，评估其用于成人复发性呼吸道乳头状瘤（RRP）的潜在治疗。INOVIO的DNA药物平台目前有15个临床开发项目，专注于HPV相关疾病、癌症和传染病。其疫苗和免疫疗法候选药物通过公司专有的手持智能设备CELLECTRA®直接将优化后的质粒递送至细胞内，产生特定的免疫反应。INOVIO在多个临床试验中展现了其疫苗候选药物快速生成和满足全球健康需求的潜力。

尼康疗法公司宣布，其研发的创新小分子抗癌药物NKT2152在临床试验中已给首位患者用药。NKT2152是一种抑制缺氧诱导因子2α（HIF2α）的药物，HIF2α与癌症的发生和发展有关，包括透明细胞肾细胞癌（ccRCC）。这是尼康疗法公司第二个进入临床开发的靶向药物。该临床试验旨在评估NKT2152在晚期ccRCC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和临床活性。尼康疗法公司致力于发现和开发创新小分子抗癌药物，以帮助满足未满足的医疗需求。

Celularity公司于2021年11月15日在SITC年度会议上展示了其新型同种异体基因改造人胎盘CD34+来源的NK细胞治疗项目CYNK-101的预临床数据。CYNK-101是一种冷冻保存的现货同种异体NK细胞产品，高表达具有高IgG结合亲和力、蛋白酶切割抵抗的CD16变异体。研究结果表明，CYNK-101与Cetuximab联合使用可增强对EGFR+肿瘤的抗体依赖性细胞毒性活性。Celularity是一家位于新泽西州弗洛拉姆帕克的临床阶段生物技术公司，致力于开发同种异体冷冻保存的现货胎盘来源的细胞疗法，包括使用未修改的自然杀伤（NK）细胞、基因改造的NK细胞、CAR T细胞和间充质样粘附基质细胞（ASCs）的疗法。这些疗法针对癌症、感染性和退行性疾病。此外，Celularity还开发和制造从产后胎盘中提取的创新生物材料。Celularity相信，通过利用胎盘的独特生物学特性和易于获取的特性，可以开发出解决全球对有效、可及和负担得起的治疗方案的重大未满足需求。

Small Pharma公司宣布，与美国食品药品监督管理局（FDA）的积极讨论后，正在准备其领先候选药物SPL026在美国的IIb期临床试验。SPL026是一种N,N-二甲基色胺（DMT）辅助疗法，用于治疗重度抑郁症（MDD）。FDA的反馈有助于准备在美国、欧洲和英国的多个地点进行临床试验。Small Pharma专注于开发新型治疗心理健康状况的药物，特别是抑郁症，其DMT辅助疗法项目包括一项I/IIa期试验和一系列专利前临床资产的开发。DMT是一种在植物和哺乳动物大脑中发现的天然致幻性色胺，科学研究表明它具有快速和持久抗抑郁的潜力。

Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对IMCIVREE（setmelanotide）的新药补充申请，该药物是一种用于治疗肥胖的黑色素皮质素4受体（MC4R）激动剂，适用于患有巴德-比德尔综合症（BBS）或阿斯特罗姆综合症（Alström syndrome）的患者。FDA已授予该申请优先审评资格，并设定了2022年3月16日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。Rhythm公司估计，BBS在美国影响约1,500至2,500人，阿斯特罗姆综合症影响约500人。目前，没有针对BBS或阿斯特罗姆综合症的MC4R通路治疗肥胖和过度饥饿的批准疗法。

Novocure公司在SNO 2021年神经肿瘤学会议上将展示31项关于肿瘤治疗电场（TTFields）的研究，其中22项由外部作者准备。会议将包括对25名新诊断出的胶质母细胞瘤（GBM）患者使用TTFields联合pembrolizumab和temozolomide治疗的2-THE-TOP研究的更新数据，显示中位无进展生存期至少为11.2个月。Novocure首席医疗官Ely Benaim博士表示，他们期待在SNO 2021年会上分享TTFields疗法作为实体瘤重要治疗方法的进一步认识和了解。会议还将展示TTFields在GBM患者治疗中的多种临床和预临床研究，包括TTFields与化疗、放疗和免疫疗法的联合应用。

ImmunoGenesis公司在SITC 2021年会上展示了其主导研发项目的临床前数据，共六篇科学海报。这些数据展示了其针对冷癌症（包括胰腺癌）的免疫疗法进展，旨在开发对现有免疫疗法无效的疗法。公司总裁兼首席执行官James Barlow表示，这些研究结果支持了公司开发针对冷癌症的免疫疗法项目。其中，IMGS-001项目是一种PD-L1/PD-L2双特异性抗体，具有效应功能，能够抑制PD-1通路；IMGS-501项目是一种STING免疫刺激抗体偶联物（STING-ISAC），结合了PD-1通路阻断和强大的免疫激动剂；Evofosfamide是一种缺氧逆转剂，与检查点抑制剂联合使用，能够改善免疫疗法的效果。ImmunoGenesis计划在2022年启动其主导项目的临床试验。

Arrowhead Pharmaceuticals在2021年美国心脏协会科学会议上公布了其针对高甘油三酯血症、严重高甘油三酯血症和家族性胆固醇酯血症的RNA干扰疗法ARO-APOC3的1/2期临床试验数据。该疗法针对APOC3蛋白，旨在降低患者血液中的甘油三酯水平。研究包括四名家族性胆固醇酯血症患者接受50mg ARO-APOC3和26名多因素胆固醇酯血症患者接受10mg、25mg、50mg或100mg ARO-APOC3的治疗。结果显示，在所有剂量水平下，患者的APOC3、甘油三酯、非高密度脂蛋白胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平均有所下降。此外，研究还评估了药物的安全性，未发现严重不良事件。这些数据表明ARO-APOC3在治疗高甘油三酯血症方面具有潜力。

GALACTIC-HF临床试验结果显示，治疗心力衰竭患者奥美卡替尼麦卡比显著降低了中风风险，同时其已证明的主要复合终点时间至首次心力衰竭事件或心血管死亡。此外，新数据表明，与CK-136相关的类似物通过新型机制直接靶向肌节，可能增加心脏收缩力而不影响钙循环、舒张功能或收缩储备，从而可能改善性能而不影响心脏效率。奥美卡替尼麦卡比治疗与中风风险显著降低相关，在患有心力衰竭的射血分数降低（HFrEF）的患者中，许多患者有中风或中风史。新数据还表明，CK-136的类似物TA1通过增加心肌收缩力，同时不损害舒张功能或耗尽心脏能量储备，从而可能改善性能而不影响心脏效率。这些发现可能对奥美卡替尼麦卡比的临床影响具有重要意义，并表明它具有降低HFrEF患者中风风险的潜在额外益处。

Inozyme Pharma公司宣布，其针对ENPP1缺陷症患者的INZ-701酶替代疗法的一期/二期临床试验已开始进行，首名患者已接受治疗。INZ-701旨在治疗矿物质化疾病，试验旨在评估其安全性、耐受性，并确定其药代动力学和药效学特征。ENPP1缺陷症是一种可能导致血管钙化、骨骼软化等疾病的遗传性疾病，目前尚无批准的治疗方法。Inozyme Pharma致力于开发针对ENPP1和ABCC6缺陷等罕见遗传疾病的创新疗法。

瑞典生物制药公司BioArctic AB宣布，其研发项目ND3014旨在开发针对TDP-43蛋白的选择性抗体治疗方案。TDP-43蛋白在罕见神经退行性疾病ALS（肌萎缩侧索硬化症）的发展中扮演关键角色。该项目旨在降低神经细胞中具有毒性的TDP-43聚集物的水平，以期实现疾病修饰效果。BioArctic公司CEO Gunilla Oswald表示，公司科学家正在系统地寻找解决神经退行性疾病的新方法，希望通过开发针对TDP-43的新抗体治疗，改善患者及其家人的生活。全球每年约有6000人被诊断出患有ALS，该疾病通常在60岁左右首次出现，但年轻人也可能受到影响。目前的治疗方法包括减缓疾病进展或缓解症状的药物，旨在提高患者的生活质量，但新治疗的需求很大。

Pluristem Therapeutics Inc. 宣布其多国 Phase III 临床试验已完全入组，共有 240 名患者参与，旨在评估异体 PLX-PAD 细胞在髋关节置换术后肌肉损伤治疗中的疗效、安全性和耐受性。该研究覆盖美国、欧洲和以色列的患者，预计将在 2022 年第三季度公布主要结果。公司将于 11 月 22 日举办线上活动，讨论髋关节置换术后肌肉再生问题。PLX-PAD 细胞是一种基于独特细胞扩增系统的细胞疗法，能够通过肌肉创伤和炎症诱导组织修复。在完成的一期/二期双盲安慰剂对照试验中，PLX-PAD 细胞显示出显著提高肌肉强度和体积的能力。该产品若获批准，将成为肌肉再生的创新治疗方法。

Senhwa Biosciences公司宣布，其领先药物候选品Pidnarulex（CX-5461）在治疗具有BRCA2和/或PALB2突变的实体瘤患者的临床试验设计摘要已被2022年美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会（ASCO GI）接受，将于2022年1月20日至22日在旧金山进行展示。该药物针对BRCA基因突变引起的早期癌症，具有克服对PARPi耐药性的潜力。Pidnarulex通过稳定癌细胞中的DNA G-四链体来干扰细胞复制叉，导致DNA断裂和癌细胞死亡。Senhwa Biosciences是一家专注于开发针对肿瘤学和罕见病的一流创新疗法的临床阶段公司，目前正专注于两个领先药物候选品Silmitasertib（CX-4945）和Pidnarulex（CX-5461）的开发。

Instil Bio在SITC 2021年会上展示了其CoStAR平台的前期临床数据，该平台旨在增强TIL疗法。公司展示了ITIL-168在晚期黑色素瘤中的Phase 2研究DELTA-1的进展。CoStAR平台通过结合CD28和CD40信号域，显著增强了T细胞的效应功能，包括细胞毒性、细胞因子分泌和增殖。此外，ITIL-168的制造过程旨在捕获和保存患者TIL的最大多样性，计划在2022年开始进行ITIL-168的Phase 1临床试验。

Oyster Point Pharma公司宣布，其研发的TYRVAYA鼻喷剂（varenicline溶液）在治疗干眼症的III期临床试验（ONSET-2研究）结果显示，与安慰剂相比，TYRVAYA鼻喷剂能够显著提高基础泪液分泌量，改善干眼症状。该研究发表在《眼科》杂志上。TYRVAYA鼻喷剂是首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗干眼症症状的胆碱能激动剂鼻喷剂，其作用机制是通过激活三叉神经副交感通路来增加基础泪液分泌。该研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，纳入了美国22岁及以上患有干眼症的成年患者。

君实生物宣布其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗食管癌。这是特瑞普利单抗获得的第四个孤儿药资格认定，此前已分别获得治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤的孤儿药资格认定。特瑞普利单抗是一款针对罕见病的药品，适用于在美国地区针对少于20万患者的罕见病。FDA的孤儿药资格认定将为特瑞普利单抗在美国的后续研发、注册及商业化等方面提供政策支持，包括税收抵免、免除新药申请费、7年的市场独占权等。食管癌是全球第七大常见恶性肿瘤和第六大癌症死亡原因，中国食管癌新发病例数约占全球的50%，死亡病例数约占全球的56%。君实生物正在针对食管癌开展特瑞普利单抗的III期注册临床研究，并计划与海外合作伙伴Coherus于2022年向美国FDA提交特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗晚期或转移性食管鳞癌的BLA。特瑞普利单抗作为我国批准上市的首个国产以PD-1为靶点的单抗药物，已获得多项批准和推荐，并在全球范围内开展多项临床研究。