Horizon Therapeutics公司宣布，其治疗甲状腺眼病（TED）的药物TEPEZZA在真实世界中的依从性分析结果显示，超过90%的患者完成了全部八次输注，显示出高水平的依从性。该分析评估了在2020年7月之前开始使用TEPEZZA治疗的1011名TED患者，非依从率约为1%，仅有8%的患者因不良事件而中断治疗。研究结果表明，患者对完成整个治疗过程表现出承诺，这为医生在治疗这种破坏性疾病时提供了信心。TEPEZZA是一种由美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗TED的唯一药物，TED是一种严重、进展性且可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。

Silverback Therapeutics在SITC年会上展示了SBT6050-201临床试验进展，该试验评估SBT6050与Enhertu或Herceptin和Tukysa联合使用，治疗HER2阳性或HER2扩增的胃癌、肺癌、乳腺癌和结直肠癌患者。SBT6050旨在与含trastuzumab的方案结合，增强免疫反应和抗体依赖性细胞毒性。公司计划在2022年第一季度开始评估这些联合治疗方案。该海报已发布在SITC和Silverback网站上。

Silverback Therapeutics公司利用其专有的ImmunoTAC技术平台开发针对癌症、慢性病毒感染和其他严重疾病的系统递送、组织靶向治疗药物。该公司宣布在2021年美国肝病研究协会（AASLD）的肝脏会议上展示了SBT8230的预临床数据。SBT8230是一种TLR8激动剂，与针对肝脏限制性受体ASGR1的抗体结合，旨在通过在肝脏局部激活抗病毒免疫反应，促进慢性乙型肝炎（cHBV）的功能性治愈。预临床研究表明，SBT8230能够有效递送到肝脏，导致肝脏中髓系细胞激活，而不在血液中。此外，SBT8230在小鼠模型中显示出降低HBV表面抗原并驱动血清转换的潜力，这与产生与功能性治愈相关的免疫反应一致。Silverback Therapeutics计划在2022年第一季度开始进行1期临床试验的毒性研究。

ChemoCentryx公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）已采纳积极意见，建议批准其TAVNEOS（avacopan）的上市许可。TAVNEOS是一种口服选择性补体5a受体抑制剂，与利妥昔单抗或环磷酰胺联合用药，用于治疗患有严重、活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）或显微镜下多血管炎（MPA）的成年患者。公司总裁兼首席执行官托马斯·J·沙尔博士表示，CHMP的授权建议是实现让TAVNEOS在全球关键市场获得可用性的积极一步。随着近期在美国和日本的监管批准，公司希望欧洲的病患能尽快获得TAVNEOS。TAVNEOS在美国被批准作为成人严重活动性抗中性粒细胞胞质抗体（ANCA）相关血管炎（GPA和显微镜下多血管炎[MPA]）的辅助治疗药物。TAVNEOS是一种首创的口服小分子药物，通过新颖、高度针对性的作用模式在补体驱动的自身免疫和炎症性疾病中发挥作用。ChemoCentryx正在开发TAVNEOS用于治疗C3肾小球肾炎（C3G）、汗腺炎（HS）和狼疮性肾炎（LN）的患者。

歌礼制药合作伙伴Sagimet Biosciences公布了TVB-2640（ASC40）在中美非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者中的II期临床试验（FASCINATE-1）最新数据，该药在降低肝脏脂肪含量方面表现出显著疗效和安全性。加利福尼亚大学圣地亚哥分校的Rohit Loomba博士将在2021年美国肝病研究协会年会口头报告该研究，指出中美患者结果一致。Sagimet Biosciences专注于开发治疗NASH和特定癌症的新型疗法，拥有独特的FASN抑制剂管线。歌礼制药是一家在香港证券交易所上市的创新研发驱动型生物科技公司，致力于病毒性疾病、NASH/原发性胆汁性胆管炎、肿瘤等领域创新药的研发和商业化。

Gemini Therapeutics宣布，其研发的针对遗传性年龄相关性黄斑变性（AMD）的创新疗法GEM103在正在进行中的ReGAtta Phase 2a临床试验中表现出良好的耐受性。该公司的研究员Raj Maturi将在2021年美国眼科学会（AAO）年会上展示相关数据。GEM103是一种重组人补体因子H蛋白（CFH），旨在治疗AMD患者的补体过度活化和恢复视网膜健康。Gemini Therapeutics正在推进GEM103的临床试验，并致力于开发针对CFH的增强型抗体GEM307，用于治疗系统性疾病。

Cellectis公司宣布了其针对间皮素表达的实体瘤患者开发的同种异体CAR-T细胞产品候选UCARTMESO的初步临床前数据。该产品利用TALEN®技术编辑T细胞，并表达针对间皮素的第二代CAR。数据表明，UCARTMESO在体外和体内对间皮素表达细胞系具有强大的活性，并在胰腺和胸膜间皮瘤小鼠模型中表现出体内活性。这些数据支持了UCARTMESO在免疫抑制性肿瘤微环境中治疗实体瘤的临床开发。

Sagimet Biosciences宣布，其临床阶段生物技术公司将在11月14日的《肝脏会议2021》上，由罗希特·洛姆巴博士进行关于TVB-2640药物在NASH患者中疗效和安全的口头报告。该药物是Sagimet公司的领先候选药物，在FASCINATE-1临床试验中表现出良好的临床疗效和安全性。洛姆巴博士指出，尽管患者群体不同，但美国和中国队列的结果一致，包括肝脏脂肪减少。Sagimet首席执行官乔治·肯布尔博士表示，他们已经确定50mg是TVB-2640的适宜剂量，并将在更大规模的FASCINATE-2临床试验中进行评估。FASCINATE-1是一项旨在评估TVB-2640在NASH患者中安全性和疗效的II期临床试验，该试验在美国和中国进行。NASH是一种严重的非酒精性脂肪性肝病，目前在美国和欧盟尚未批准任何治疗方法。TVB-2640是一种口服、每日一次的选择性FASN抑制剂，用于治疗NASH。Sagimet公司专注于开发针对重要疾病如NASH和特定癌症的新型治疗方法，重点是针对失调的代谢途径。

Vir Biotechnology宣布，其针对乙型肝炎病毒（HBV）的创新疗法VIR-2218和VIR-3434的临床试验结果显示，这两种药物单独或联合使用均能显著降低HBsAg水平，并展现出良好的安全性。VIR-2218是一种siRNA，VIR-3434是一种HBV中和性单克隆抗体。这些数据将在美国肝病研究协会（AASLD）的会议上进行展示。VIR-2218与免疫调节剂如PEG-IFN-α联合使用显示出更显著的HBsAg降低效果，而VIR-3434在皮下注射后一周内也能快速降低HBsAg水平。这些发现支持了VIR-2218和VIR-3434作为治疗慢性HBV感染的潜在有效药物。

Candel Therapeutics在SITC第36届年会上宣布，其新型生物标志物数据表明，在复发性高级别胶质瘤患者中，CAN-3110（一种HSV复制型溶瘤病毒）的瘤内注射可显著诱导T细胞浸润和T细胞库的扩展。该研究显示，CAN-3110在肿瘤微环境和外周血中均能诱导免疫激活，治疗后脑组织样本的病理分析和分子分析显示病毒抗原持续存在，伴随肿瘤实质中的显著T细胞浸润和与局部先天性和适应性免疫激活一致的分子特征。此外，治疗后血清样本分析显示促炎细胞因子和趋化因子上调。这些发现表明，CAN-3110治疗可诱导局部和全身免疫激活，与令人鼓舞的临床反应相关。CAN-3110是一种HSV复制型溶瘤病毒，旨在增强对癌细胞的特异性杀伤，同时保护邻近的正常细胞。Candel Therapeutics致力于通过溶瘤病毒免疫疗法帮助患者对抗癌症。

Nimbus Therapeutics公司宣布其HPK1抑制剂NDI-101150的首个临床试验开始，该试验旨在评估其在治疗晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。NDI-101150是一种小分子药物，针对T细胞、B细胞和树突状细胞介导的免疫反应的关键调节因子HPK1，是免疫肿瘤学中的高优先级靶点。该研究是首个针对人类患者的临床试验，预计将招募约106名受试者。Nimbus Therapeutics利用其结构基础药物发现引擎，设计针对难以攻克的蛋白质的小分子化合物，以开发突破性药物。

Oculis公司宣布，其研发的OCS-01滴眼液在IIb期临床试验中表现出治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的有效性和安全性，有望成为首款非侵入性局部滴眼液治疗DME。该药在III期临床研究DIAMOND中已完成首批患者给药，旨在评估其疗效和安全性。OCS-01是一种新型地塞米松局部眼药滴剂，可改善患者视力，减轻医疗系统负担，并提高生活质量。Oculis公司还计划开展OCS-01治疗其他眼科疾病的临床试验，并加强在中国及亚洲市场的业务。

Dicerna Pharmaceuticals在《肝脏会议》上公布了其Phase 1双盲、安慰剂对照、随机试验的结果，该试验评估了belcesiran，一种针对α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症相关肝病的GalXC™ RNAi疗法。数据显示，belcesiran在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，并进一步证实了ESTRELLA Phase 2研究中belcesiran的剂量方案。此外，数据显示，在6 mg/kg剂量水平以下，血清AAT水平出现稳健、剂量依赖性的降低，最高个体降幅达91%。这些数据支持了belcesiran作为AATLD潜在疗法的进一步评估。ESTRELLA试验正在全球多个国家进行，并计划在不久的将来扩大纳入标准，包括接受增剂疗法的患者。

Apexigen公司宣布在SITC会议上展示了sotigalimab的新临床数据，该药物是一种CD40激动剂，与nivolumab联合使用在难治性黑色素瘤患者中观察到肿瘤反应和疾病控制的延长。在转移性胰腺癌患者中，sotigalimab与化疗联合使用显示出独特的免疫反应，与sotigalimab独特的药理作用机制一致。sotigalimab与放疗联合使用在直肠癌患者中耐受性良好，并导致抗肿瘤免疫细胞的激活。Apexigen正在进行多项II期临床试验，以进一步开发sotigalimab的潜力。

F-star Therapeutics公司将在SITC 2021会议上展示其专有的双特异性平台，包括FS118和FS120。FS118是一种靶向PD-L1和LAG-3的双检查点抑制剂，FS120是一种首创的四价双特异性抗体，靶向OX40和CD137。Dr. Michelle Morrow将介绍双特异性抗体如何通过组合方法无法实现的机制来解锁新的生物学。FS120与抗PD-1联合使用显示出增强T细胞活性的潜力，并在小鼠肿瘤模型中显示出抗肿瘤活性。F-star正在评估FS120在1期临床试验中的安全性，并计划进行与Keytruda联合使用的研究。

日本Kyowa Kirin公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）在重新审查程序后，对istradefylline作为帕金森病成人患者左旋多巴（L-Dopa）治疗方案附加药物的评估结果为负面。istradefylline是一种新型非多巴胺能的腺苷A2A受体拮抗剂，旨在通过选择性靶向基底神经节中的腺苷A2A受体来减少帕金森病患者的“OFF”时间。Kyowa Kirin表示失望，并将评估其在欧洲药品管理局地区的未来计划。Kyowa Kirin致力于通过生命科学和技术的进步创造新的价值，致力于将创新疗法带给患者。帕金森病是一种慢性、进展性的神经退行性疾病，影响控制运动、平衡和姿势的脑部小区域，是全球增长最快的神经退行性疾病。Kyowa Kirin集团公司在全球范围内致力于创造和提供具有生命改变价值的创新药物。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Horizon Therapeutics公司（纳斯达克：HZNP）的UPLIZNA®（inebilizumab）药物表示了积极意见，建议批准其作为单一疗法用于治疗抗AQP4免疫球蛋白G阳性的成人神经肌炎谱系疾病（NMOSD）患者。UPLIZNA已被欧盟委员会（EC）授予孤儿药资格，目前尚未在欧洲联盟（EU）获得商业使用批准。基于CHMP的推荐，如果欧盟委员会批准，将授权在欧盟进行市场批准。这一集中式市场授权将在所有欧盟成员国以及冰岛、列支敦士登和挪威有效。Horizon Therapeutics公司表示，这一积极意见是其全球增长和长期致力于解决罕见、自身免疫和严重炎症疾病患者关键需求的里程碑。UPLIZNA已在2020年6月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并在2021年3月获得日本厚生劳动省批准，作为针对AQP4-IgG+ NMOSD成年患者的靶向CD19 B细胞耗竭抗体，以降低攻击风险。