欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）对Vertex制药公司（Nasdaq: VRTX）的KAFTRIO®（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）药物进行了标签扩展，批准其在与ivacaftor联合用药方案中治疗6至11岁患有至少一个F508del突变的囊性纤维化（CF）患者的应用。这一批准被视为治疗欧洲儿童CF的重要里程碑，如果获得最终批准，KAFTRIO将为医生提供新的治疗选择，帮助这些年轻患者尽早对抗这种缩短寿命的疾病。临床数据显示，该药物组合在改善肺功能、汗液氯含量和呼吸症状方面表现良好，其安全性和耐受性也与12岁及以上患者一致。囊性纤维化是一种罕见的遗传疾病，影响全球超过83,000人，KAFTRIO旨在通过增加细胞表面的CFTR蛋白数量和功能来治疗CF。Vertex制药是一家全球生物技术公司，致力于通过科学创新为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Appili Therapeutics宣布其针对轻至中度COVID-19的口服抗病毒药物Avigan/Reeqonus（法匹拉韦）的Phase 3 PRESECO临床试验未达到主要终点，即持续临床恢复的时间。该试验在美国、墨西哥和巴西的38个研究地点招募了1231名患者。尽管结果令人失望，Appili Therapeutics仍坚信安全有效的口服抗病毒药物对治疗COVID-19患者至关重要。该公司将继续致力于解决传染病带来的挑战，并继续开发其产品线以改善全球患者的生命质量。Avigan/Reeqonus是一种广谱抗病毒口服片剂，对包括冠状病毒在内的单链RNA病毒具有强大的抗病毒活性。Appili Therapeutics是一家专注于治疗传染病的生物制药公司，致力于开发新型疗法以预防死亡并改善患者的生活。

Nkarta公司宣布在SITC会议上展示了其NK细胞平台和管线的研究进展，包括CISH基因敲除CD70 CAR NK细胞在临床应用中的潜力。研究显示，通过CRISPR/Cas9系统敲除CISH和CD70基因，结合CD70 CAR和膜结合型IL-15（mbIL-15）共表达，可增强NK细胞的持久性和杀伤力。此外，研究还探讨了大规模扩增和工程化外周血来源的CAR NK细胞的方法，以及KIR基因型在供体选择中的作用。Nkarta致力于开发基于其细胞工程和制造技术的细胞疗法，以增强肿瘤靶向性和持久性。

Nurix Therapeutics公司宣布，其CBL-B抑制剂NX-0255能够增强从肿瘤中扩增的T细胞数量和质量，用于肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法。这一发现将在SITC会议上进行展示，并支持将DeTIL-0255推进到临床试验。Nurix的首席细胞疗法官Michael T. Lotze博士获得2021年SITC终身成就奖。DeTIL-0255是一种药物增强的TIL疗法产品候选，有望在多种实体瘤中实现更广泛的肿瘤反应。Nurix计划在美国多个地点启动DeTIL-0255的1期临床试验。

Ionis Pharmaceuticals将在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会科学会议上展示其心血管药物管线中的临床和非临床数据，包括几种针对心血管疾病的实验性反义药物。其中，ION449（也称为AZD8233）的1期多次递增剂量研究数据将在口头报告中呈现。ION449是一种使用Ionis专有的配体偶联反义技术（LICA）的实验性反义药物，旨在降低PCSK9的产生并降低患有心血管疾病风险患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）血浆水平。此外，Ionis还将展示olezarsen（以前称为IONIS-APOCIII-L Rx）对患有心血管疾病和高三酰甘油血症患者中各种脂蛋白分数的影响。Olezarsen是一种旨在抑制患有心血管疾病风险患者中apoC-III产生的实验性反义药物，目前正在进行两项3期临床试验。Ionis还将举办一个名为“隐藏在明处的ATTR-CM在被忽视的患者群体中”的赞助研讨会，讨论黑人和非裔美国人中心肌病的普遍性，并解决可能对诊断和治疗这些群体产生不成比例影响的生物学和遗传差异、隐含偏见和医疗保健挑战。

Neoleukin Therapeutics公司宣布，在SITC 2021会议上展示了NL-201新药的前期临床数据。NL-201是一种新型IL-2和IL-15双重激动剂，旨在增强抗癌CD8 T细胞和自然杀伤（NK）细胞。新数据显示，NL-201可以激活肿瘤微环境，增加T细胞受体多样性，并通过局部给药控制注射和远处肿瘤，与全身给药相比，耐受性更好。此外，NL-201与PD-1抑制剂联合使用可协同激活T细胞，增强抗肿瘤效果。Neoleukin正在推进NL-201的1期临床试验。

OncoResponse公司在SITC第36届年会上展示了其多个免疫肿瘤项目的研究数据。这些数据包括利用公司专有的B细胞平台开发的三种单克隆抗体，该平台利用精英癌症免疫治疗反应者的数据快速识别全人源治疗性抗体。公司首席科学官Kamal Puri博士表示，这些数据突出了三个研究靶点，提供了免疫活性和调节肿瘤微环境能力的初步且令人信服的数据。公司首席执行官Clifford Stocks表示，他们期待继续评估其领先候选药物OR2805的临床试验，并推进其他靶点向IND（新药临床试验申请）研究阶段的发展。展示亮点包括OR2805（一种抗CD163抗体）的开发及其在多种体外和体内实验中的评估，以及新型人源化抗Siglec-15抗体和抗LILRB2抗体的发现和预临床表征。OR2805是一种利用精英癌症免疫治疗反应者的B细胞发现的全人源抗体，旨在通过逆转肿瘤相关巨噬细胞的免疫抑制来改善抗肿瘤T细胞反应。OncoResponse公司是一家临床阶段的免疫肿瘤生物技术公司，利用精英癌症免疫治疗反应者的免疫系统线索开发癌症免疫疗法。

Aulos生物科学公司公布了其新型IL-2疗法AU-007的初步临床前数据，该疗法通过一种独特的机制来增强免疫系统对抗癌症。AU-007是一种计算进化的人源抗体，能够通过防止IL-2与调节性T细胞结合，从而激活免疫反应并抑制免疫抑制。与现有IL-2疗法不同，AU-007具有降低毒性和持续抗肿瘤反应的潜力。在SITC会议上展示的数据表明，AU-007能够有效地扩大CD8+ T效应细胞、NK细胞和NKT细胞，同时抑制CD4+调节性T细胞的增殖。此外，AU-007在灵长类动物毒性研究中表现出良好的安全性和耐受性，公司计划将AU-007推进到1/2期临床试验。

Scholar Rock公司在SITC年会上公布了其DRAGON Phase 1试验A部分的首个临床数据，该试验旨在评估SRK-181，一种TGFβ1激活的特异性抑制剂，在治疗对检查点抑制剂疗法产生原发性耐药的局部晚期或转移性实体瘤患者中的安全性和耐受性。根据A部分的安全性和药代动力学数据，Scholar Rock已启动B部分，评估SRK-181在患者中的疗效和安全性，并确定B部分剂量扩展阶段的推荐剂量。B部分将评估SRK-181在每周三次（Q3W）或每两周（Q2W）接受批准的PD-(L)1疗法治疗的患者中的剂量，旨在通过强力抑制TGFβ1信号传导，克服肿瘤对PD-(L)1疗法的耐药性。

Sensei Biotherapeutics公司宣布了其抗VISTA（V-domain Ig抑制T细胞活化）产品候选物SNS-101的首个临床前数据。该数据将在2021年11月13日在华盛顿特区举行的免疫治疗学会（SITC 2021）第36届年会上进行展示。SNS-101是一种针对肿瘤微环境中VISTA蛋白的抗体，能够克服传统免疫检查点治疗中快速靶点介导的药物消除问题。SNS-101在低pH环境下对VISTA的活性形式具有高亲和力和选择性，有望提高免疫反应并增强抗肿瘤活性。此外，Sensei公司还将举办一场关于VISTA检查点抑制剂的虚拟科学研讨会，邀请Robert Schreiber教授进行主题演讲。

Adaptimmune Therapeutics在SITC年会上展示了其SPEAR T细胞疗法的新进展，发现使用AKT抑制剂（AKTi）在体外T细胞扩增阶段可提高下一代SPEAR T细胞的增殖潜力和记忆表型。研究显示，加入AKTi可优化基因表达，增强细胞毒性，并延长细胞在患者体内的持久性。此外，一项针对afami-cel的辐射亚研究显示，低剂量辐射与afami-cel联合使用可提高肿瘤活检中SPEAR T细胞的检测率。Adaptimmune致力于通过不断的研究和开发，为癌症患者提供更有效的细胞疗法。

Tempest Therapeutics在2021年癌症免疫治疗学会年会上报告了其研发的TPST-1495口服小分子药物的临床前数据。该药物旨在阻断PGE2通路中的EP2和EP4受体，通过T细胞依赖性和非依赖性机制有效促进抗肿瘤活性。数据显示，TPST-1495在APC min/+自发性结直肠癌小鼠模型中，与单一EP2或EP4拮抗剂或NSAID塞来昔布相比，提供了显著的生存优势。TPST-1495正在进行的1a/1b期剂量和方案优化试验中评估其在实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和可能的抗肿瘤活性。Tempest Therapeutics计划在2022年第一季度将TPST-1495与pembrolizumab进行基于机制的联合研究，并在2022年上半年针对已知受PGE2驱动的组织学患者以及PIK3CA突变患者进行扩展研究。

Xencor公司宣布，其PD-1 x CTLA-4双特异性抗体vudalimab（XmAb®717）在治疗晚期实体瘤患者的1期临床试验中显示出良好的耐受性和临床活性。该研究数据在SITC年会上以海报形式展示，表明vudalimab在黑色素瘤、肾细胞癌、非小细胞肺癌和去势抵抗性前列腺癌患者中观察到部分缓解，总缓解率为14.1%。Xencor正在开展针对去势抵抗性前列腺癌和高级盆腔肿瘤患者的2期临床试验，以进一步评估vudalimab的疗效。

法国马赛，Innate Pharma公司宣布，其专有的多特异性NK细胞激活剂平台ANKETTM的预临床数据将在癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示，合作伙伴为赛诺菲。数据涉及IPH6101/SAR443579，这是首个基于NKp46/CD16的NK细胞激活剂，采用Innate的多特异性抗体格式，针对急性髓系白血病（AML）细胞上的CD123，并协同激活NK细胞上的NKp46和CD16a。在预临床研究中，IPH6101/SAR443579表现出对AML细胞系的有效抗肿瘤活性，包括对 comparator anti-CD123抗体耐药的细胞系。此外，该药物在非人灵长类动物中表现出持续的药代动力学效应，与T细胞激活剂相比，CD123表达细胞的清除效率高，全身性细胞因子释放量小。Innate Pharma还将在SITC上展示另一项ANKETTM海报，介绍其四特异性ANKETTM分子如何诱导独特的NK细胞激活途径。Innate Pharma与赛诺菲合作，利用其专有技术开发多特异性抗体格式，通过激活受体NKp46和CD16激活NK细胞以杀死肿瘤细胞。Innate Pharma是一家专注于癌症的全球临床阶段生物技术公司，

Nektar Therapeutics在2021年SITC年会上宣布了其I-O药物管线的三项数据展示。其中，Mehmet Altan博士展示了NKTR-255与西妥昔单抗联合治疗实体瘤的初步临床结果；Arika S. Feils和Annah Rolig分别展示了bempegaldesleukin与nivolumab以及bempegaldesleukin与NKTR-262的转化数据。Nektar公司高级副总裁兼研发总监Jonathan Zalevsky表示，这些数据突出了公司细胞因子产品组合的强大实力，特别是NKTR-255在治疗实体瘤患者中的潜力。分析师和投资者将有机会在会议后的分析师和投资者电话会议上了解NKTR-255的数据展示。

Phio Pharmaceuticals Corp.在SITC 36届年会上展示了其领先产品PH-762的新研究数据，该数据表明PH-762在体内肝细胞癌模型中通过局部给药能够清除未经治疗的远端肿瘤，显示出系统性免疫反应。这一发现进一步证明了INTASYL平台在多种应用中的潜力，包括直接治疗用途。研究结果显示，PH-762显著抑制了治疗肿瘤的生长，并且未经治疗的肿瘤生长也显著减少，80%的未经治疗肿瘤得到完全治愈。这些数据表明，局部治疗PH-762对局部治疗肿瘤和未经治疗的远端肿瘤都具有强大的抗肿瘤疗效，暗示了由于系统性免疫反应而产生的远隔效应。Phio计划在即将进行的1期临床试验中，调查局部给药PH-762对黑色素瘤患者的系统性抗肿瘤反应。

Asher Biotherapeutics公司宣布其针对癌症、自身免疫和感染性疾病开发的精确靶向免疫疗法新进展，展示了其cis靶向平台和主要项目AB248的概念验证。AB248是一种工程化的白细胞介素-2（IL-2）免疫疗法，旨在选择性靶向CD8+效应T细胞。这些数据将在SITC 2021年会上展示，会议于2021年11月10日至14日在华盛顿特区举行。公司首席技术官兼创始人Andy Yeung博士表示，他们的cis靶向方法能够精确地选择分子，只激活所需的免疫细胞类型，从而在提高疗效的同时避免不必要的副作用。首席科学官兼创始人Ivana Djuretic博士补充说，他们的方法旨在将IL-2集中于选择性激活CD8+ T细胞，这是IL-2通路激活后驱动抗肿瘤效力的主要免疫细胞亚群。他们期待将AB248推进到针对多种实体瘤类型的临床研究。