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  • Arcturus Therapeutics 与杜克大学-新加坡国立大学医学院合作开发使用 STARR 技术™开发冠状病毒 (COVID-19) 疫苗
    交易并购
    Arcturus Therapeutics与新加坡杜克-新加坡国立大学医学院合作开发针对COVID-19的疫苗,利用Arcturus的STARR技术平台和Duke-NUS的独特平台进行疫苗研发。STARR技术结合自复制RNA和LUNAR纳米颗粒非病毒递送系统,在人体内产生蛋白质,预期比传统mRNA疫苗产生更低的剂量疫苗反应。该合作旨在加快疫苗的临床测试,以应对全球疫情。
    GlobeNewswire
    2020-03-04
    Arcturus Therapeutic
  • 开发基因合成技术,Evonetix获3000万美元B轮融资
    医药投融资
    Evonetix公司完成3000万美元B轮融资,资金将用于加速DNA合成技术的发展,包括整合芯片上DNA合成技术,并引入桌面DNA合成平台应用于医疗保健、医药和生物技术等领域。Evonetix成立于2016年,总部位于英国剑桥,致力于开发在硅孔板阵列上平行合成DNA的技术,以促进合成生物学领域快速发展。其技术平台利用微机电系统(MEMS)处理的硅芯片,以高度并行方式控制DNA合成,实现大规模、集成自动化、高保真地合成产出DNA。此外,Evonetix与Imec达成合作,后者寻求增加其基于MEMS的硅芯片生产,以实现规模化制造。合成生物学将成为生命科学领域下一轮变革焦点,Evonetix提供了一种高度平行和高产出DNA合成的解决方案。
    36氪
    2020-03-03
    Evonetix Ltd
  • 肿瘤免疫疗法热度不减,Xilio Therapeutics获武田领投超1亿美元B轮融资
    医药投融资
    生物科技公司Xilio Therapeutics(原名Akrevia Therapeutics)已完成超1亿美元B轮融资,由武田风险投资领投,推动候选药物XTX201和XTX101进入临床开发阶段,并扩大选择性肿瘤细胞因子开发管线。公司成立于2016年,致力于通过选择性高效免疫疗法为癌症患者创造变革性疗法。其研发的肿瘤选择性免疫疗法基于专有技术,提高免疫肿瘤疗法效力,减少副作用。研发总裁Tim Clackson博士表示,该疗法能屏蔽分子结合活性,在肿瘤中释放治疗分子的生物活性。先导药物XTX201和XTX101已在临床前模型中证明有效,计划递交IND申请。
    36氪
    2020-03-03
    Takeda Ventures Xilio Therapeutics
  • 基于TCR研发多种癌症细胞疗法,Immunocore获1.3亿美元B轮融资
    医药投融资
    英国生物技术公司Immunocore完成1.3亿美元B轮融资,由美国泛大西洋资本集团领投,多家机构跟投。资金将用于推进公司扩展及ImmTAX™平台三个肿瘤项目开发,包括与基因泰克、葛兰素史克合作的肿瘤项目及首款候选药物Tebentafusp。Immunocore核心技术为基于T细胞受体改造的ImmTAC™平台,具有高特异性和安全性。公司产品线涵盖超过10种在研药物,应用于肿瘤、传染病和自身免疫疾病治疗。本次融资有望加速新型平台开发,并扩展TCR平台靶点数据库。TCR-T细胞疗法成为研究热点,Immunocore的直接竞争对手为Adaptimmune。
    36氪
    2020-03-03
    Eli Lilly JDRF T1D Fund RTW Investments Rock Springs Capital 建银国际 无锡药明康德风险投资基金
  • RhoVac 芬兰临床 II 期研究的首例患者接受治疗
    研发注册政策
    芬兰患者开始接受RhoVac AB公司前列腺癌IIb期临床试验治疗,该试验名为RhoVac-002(BRaVac)。这是一项随机、安慰剂对照的双盲研究,旨在评估药物候选RV001是否能预防或限制治愈性治疗后晚期前列腺癌的发展。该试验为国际多中心研究,将在六个欧洲国家和美国招募超过175名患者。RhoVac已获得在丹麦、芬兰、比利时、德国和美国开始IIb期临床试验的批准,并等待瑞典和英国伦理委员会的最终批准。目标是到2020年第三季度末招募所有患者,预计2021年下半年报告积极治疗部分的研究结果。
    PRNewswire
    2020-03-03
    Rhovac ApS
  • CNS Pharmaceuticals 宣布贝柔比星 1 期试验的脑癌患者仍无癌症
    研发注册政策
    CNS Pharmaceuticals宣布,其在2006年进行的伯瑞布辛(Berubicin)一期临床试验中,一名患者至今已无癌状态超过13年。伯瑞布辛是一种针对脑癌的抗癌药物,在一期临床试验中,44%的患者病情得到控制,其中一名患者实现了持久的完全缓解。CNS计划在2020年下半年与WPD Pharmaceuticals合作启动伯瑞布辛的二期临床试验,并预计WPD将在今年晚些时候开始针对儿童进行伯瑞布辛的一期临床试验。CNS还拥有伯瑞布辛的全球独家许可权,并已从Reata Pharmaceuticals获得了有关伯瑞布辛在胶质母细胞瘤治疗中完成的一期临床试验的所有数据和知识。
    PRNewswire
    2020-03-03
    CNS Pharmaceuticals
  • Immunomic Therapeutics 宣布完成与美国 FDA 的 ITI-1001 的 IND 前会议,ITI-1001 是一种治疗 GBM 的疫苗
    研发注册政策
    Immunomic Therapeutics公司宣布与FDA完成了一项关于其首个人类FIH Phase I试验和ITI-1001开发计划的IND前会议。ITI-1001是一种利用Immunomic专有的UNITE平台治疗新诊断的胶质母细胞瘤(GBM)的实验性质粒DNA疫苗疗法。该疫苗旨在针对GBM中表达的CMV的pp65、IE-1和gB病毒抗原,但不在正常脑细胞中表达。Immunomic计划在2021年开始进行一项针对新诊断的GBM患者的Phase 1试验,以评估ITI-1001的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗效。ITI的UNITE平台通过将病原体抗原与人体内源性蛋白LAMP融合,用于免疫处理,从而有可能利用人体的自然生物化学来开发疫苗,产生广泛的免疫反应。ITI正在利用UNITE平台开发针对多种癌症的疫苗,并与学术中心和生物技术公司合作研究其在高死亡率癌症类型中的应用,包括胶质母细胞瘤和急性髓系白血病。ITI相信这些早期临床研究可能为UNITE疗法在癌症中的应用提供概念验证,如果成功,将为未来研究奠定基础。
    Businesswire
    2020-03-03
    Immunomic Therapeuti
  • MAX BioPharma 宣布对其肝纤维化项目进行重大更新,显示氧甾醇先导候选药物在人源化小鼠模型中抑制 NASH 的疗效
    研发注册政策
    MAX BioPharma公司近日在同行评审期刊《Cells》上发表了关于其抗肿瘤生成性oxysterol先导化合物Oxy210的文章。Oxy210是从公司专有的oxysterol治疗平台中提取的,能够抑制Hedgehog和TGFb两种关键细胞通路,这些通路不仅在癌症中起重要作用,还与多种器官的病理性纤维化有关。Oxy210与其他商业可用或处于临床开发阶段的Hedgehog和TGFb信号通路抑制剂相比,具有独特的药理作用机制。在UCLA进行的一项16周研究中,Oxy210被发现可以显著抑制非酒精性脂肪性肝炎(NASH)小鼠模型中的纤维化发展,该模型涉及小鼠肝脏的炎症、脂肪沉积和纤维化。Oxy210抑制了TGFb、NLRP3炎症小体和炎症细胞因子(如IL-6、TNF-a和MCP-1)在肝脏和血浆中的表达,并抑制了高脂血症小鼠肝脏中的脂质沉积。MAX BioPharma正在优化Oxy210的口服剂量,并执行FDA要求的临床开发和商业化所需的临床前研究,同时寻求与具有专业知识和资源的生物技术和制药公司建立战略合作伙伴关系,以推进oxysterols的开发,并正在筹集A轮融资以支持其治疗开发计划的进展。
    PRNewswire
    2020-03-03
  • Cytokinetics 宣布 AMG 594 的临床前数据在 Keystone 心力衰竭研讨会上呈报
    研发注册政策
    Cytokinetics公司宣布,其研发的AMG 594新型心脏肌钙蛋白激活剂在体外实验中表现出选择性增强心脏肌纤维的钙敏感性,并提高心脏收缩力,对慢性和快速骨骼肌影响较小。AMG 594由Amgen和Cytokinetics共同研发。在体内实验中,AMG 594表现出良好的药代动力学窗口,显著增加心脏收缩力。Cytokinetics计划在2020年下半年完成AMG 594的SAD/MAD Phase 1研究。
    GlobeNewswire
    2020-03-03
    Cytokinetics Inc
  • FDA 授予 Stealth BioTherapeutics 用于治疗 Barth 综合征的 Elamipretide 罕见儿科疾病资格认定
    研发注册政策
    Stealth BioTherapeutics公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其elamipretide药物针对巴特综合症(一种罕见遗传性疾病)的罕见儿科疾病(RPD)指定。这一指定意味着如果elamipretide获得批准,公司可获得优先审查券,用于未来药物申请的优先审查。巴特综合症是一种罕见的遗传性疾病,主要影响男性,全球估计每20万至40万人中就有1人患病,目前尚无FDA或EMA批准的治疗方法。Stealth BioTherapeutics致力于开发针对线粒体功能障碍的疗法,其产品线包括治疗巴特综合症、杜氏肌营养不良症、贝克肌营养不良症、弗里德赖希共济失调等疾病的药物。
    PRNewswire
    2020-03-03
    Stealth BioTherapeut
  • Kura Oncology 的 Tipifarnib 治疗 T 细胞淋巴瘤获得快速通道资格认定
    研发注册政策
    Kura Oncology公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其领先药物候选药tipifarnib快速通道资格,用于治疗复发或难治性血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤(AITL)、滤泡性T细胞淋巴瘤(FTCL)和具有T滤泡辅助(TFH)表型的结外周T细胞淋巴瘤。这一资格反映了tipifarnib在治疗这些疾病中的巨大潜力。Kura计划在2020年下半年开始一项针对TFH表型高级结外淋巴瘤(包括AITL)的tipifarnib注册性试验。tipifarnib是一种强效的、选择性的香叶基转移酶抑制剂,此前已在超过5000名癌症患者中进行过研究,显示出对某些患者亚群具有令人信服且持久的抗癌活性。
    GlobeNewswire
    2020-03-03
    Kura Oncology Inc
  • Arrowhead Pharmaceuticals 在正常健康志愿者和 NASH 或疑似 NASH 患者中启动 ARO-HSD 的 1/2 期研究
    研发注册政策
    Arrowhead Pharmaceuticals宣布启动了AROHSD1001临床试验,这是一项针对ARO-HSD的1/2期研究,ARO-HSD是一种RNA干扰(RNAi)疗法,旨在治疗酒精相关和非酒精相关肝病,如非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。该研究的主要目标是评估ARO-HSD在多达74名健康志愿者和NASH或疑似NASH患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。研究还旨在通过肝脏活检评估药物活性。HSD17B13作为一种肝脏疾病的新靶点,其基因沉默有望为患者带来临床益处。Arrowhead的RNAi疗法基于其专有的TRiM平台,有望在抑制HSD17B13表达方面具有高度活性。
    Businesswire
    2020-03-03
    Arrowhead Pharmaceut
  • Can-Fite 正在提交药物安全更新报告,显示 Namodenoson 和 Piclidenoson 的 II 期和 III 期研究获得积极的安全性结果
    研发注册政策
    Can-Fite BioPharma Ltd.向监管机构提交了其药物Piclidenoson和Namodenoson的年度药物安全更新报告,报告显示这两种药物在超过1500名患者中的安全性良好,风险效益比佳。Piclidenoson正在进行两项III期临床试验,一项针对中度至重度银屑病,另一项针对中度至重度类风湿性关节炎;Namodenoson已完成一项针对肝细胞癌的II期研究,并准备进行III期临床试验。此外,Namodenoson还完成了一项针对非酒精性脂肪性肝炎的II期研究,预计本月将公布结果。Can-Fite是一家专注于癌症、炎症性疾病和性功能障碍治疗的生物制药公司,其药物候选产品在临床研究中表现出良好的安全性。
    Businesswire
    2020-03-03
    Can-Fite BioPharma L
  • Prevail Therapeutics 提供 PR001 用于治疗 GBA1 突变帕金森病的临床进展更新
    研发注册政策
    Prevail Therapeutics公司正在推进其针对帕金森病GBA1突变患者(PD-GBA)的基因疗法PR001的临床试验。该试验的招募工作正在进行,患者给药持续进行,公司预计将在2020年下半年报告部分患者的中期数据。PR001利用AAV9病毒载体将GBA1基因递送到患者细胞中,纠正由PD-GBA患者GBA1突变引起的溶酶体酶缺乏。此外,PR001还在开发用于神经元性戈谢病的治疗,这是一种与PD-GBA具有相同遗传机制的疾病。Prevail Therapeutics公司致力于开发针对神经退行性疾病的AAV基因疗法,并计划在波士顿的Cowen & Co.年度医疗保健会议上展示其临床进展。
    GlobeNewswire
    2020-03-03
    Prevail Therapeutics
  • 矫正和替代 Neuraly 宣布 NLY01 帕金森病患者 2 期临床试验中首例患者给药
    研发注册政策
    Neuraly公司宣布,其针对帕金森病患者的NLY01 Phase 2临床试验已开始给药,这是治疗帕金森病的重要里程碑。NLY01是一种GLP-1R激动剂,能够抑制小胶质细胞的病理激活,防止神经元细胞死亡。在Phase 1研究中,NLY01表现出良好的耐受性,每周一次给药即可达到治疗剂量。Phase 2研究是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验,预计将招募240名美国和加拿大的早期帕金森病患者,以评估NLY01的安全性、耐受性和疗效。
    Businesswire
    2020-03-03
    Neuraly Inc
  • MiNA Therapeutics 宣布启动MTL-CEBPA联合抗PD1检查点抑制剂治疗晚期实体瘤患者的I期临床研究
    研发注册政策
    MiNA Therapeutics宣布启动并治疗了TIMEPOINT临床试验的第一位患者,这是一项全球性的1/1b期临床试验,旨在评估MTL-CEBPA与抗PD1检查点抑制剂pembrolizumab联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药理学和临床活性。MTL-CEBPA是首个专门上调CCAAT/增强子结合蛋白α(C/EBP-α)的疗法,C/EBP-α是一种作为髓系细胞谱系决定和分化的主调节因子的转录因子。该药物候选品目前正在一项多中心1b期临床试验中进行研究,与索拉非尼联合用于晚期肝癌患者。TIMEPOINT研究包括剂量递增阶段,随后是剂量扩展阶段。MTL-CEBPA将作为每周一次的静脉输注,在三个星期的治疗周期后休息一周。在临床前研究中,MTL-CEBPA已被证明可以通过减少肿瘤微环境中失调的髓系细胞的免疫抑制来提高抗PD1检查点抑制的抗癌活性。
    Businesswire
    2020-03-03
    MiNA Therapeutics Lt
  • 36氪首发 | 二尖瓣介入治疗需求高涨,「纽脉医疗」获数千万美元B轮融资
    医药投融资
    纽脉医疗,一家专注于心脏二尖瓣微创置换和修复器械研发及产业化的企业,已完成数千万美元B轮融资,投资方为奥博资本,浩悦资本担任独家财务顾问。本轮融资资金将用于推进国内首款二尖瓣置换介入瓣膜的临床及注册上市。纽脉医疗自2015年成立以来,已获得包括博远资本、醴泽资本、张科领弋等行业知名风投基金的投资,并得到国家科技部十三五项目和上海市科委科技支撑项目多项研发基金的支持。公司研发的介入二尖瓣Mi-thos已在多家医院启动探索性人体临床研究,显示出良好的治疗效果。左心瓣膜病是全球范围内严重危害人类健康的疾病,介入治疗作为一种创伤较小的治疗方案,具有巨大市场潜力。纽脉医疗的介入二尖瓣置换和修复器械产品线,旨在满足全球瓣膜病患者急迫的临床需求,其产品和技术在国内处于领先地位。
    36氪
    2020-03-03
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