Transgene和BioInvent宣布将在2020年3月和4月的几场科学会议上展示BT-001的预临床数据。BT-001是一种由Transgene和BioInvent共同开发的多功能溶瘤病毒，基于Transgene的Invir.IO™平台和专利的VVcopTK-RR-溶瘤病毒。该病毒被设计为编码来自BioInvent专有n-CoDeR®/F.I.R.S.T™平台的Treg耗竭型抗CTLA4抗体以及细胞因子GM-CSF。BT-001预计将在2020年底前在欧洲和美国开始进行首次人体试验。该病毒有望作为单药治疗或与标准免疫疗法（如抗PD1/抗PD-L1疗法）联合使用。Transgene和BioInvent计划在即将到来的科学会议上展示BT-001的研究成果。

瑞典生物制药公司BioArctic宣布，其合作伙伴Eisai将在全球性确认性3期临床试验中纳入瑞典诊所，以测试药物候选BAN2401对早期阿尔茨海默病患者的疗效。这项研究始于2019年春季，预计2022年公布结果。BAN2401是一种抗体，有助于清除体内错误折叠的淀粉样蛋白β的积累，攻击导致阿尔茨海默病的有害寡聚物和原纤维。前期2b期临床试验结果显示，在18个月的治疗后，患者临床恶化程度减轻，耐受性良好，大脑中淀粉样蛋白斑块显著减少，脊髓液中的某些物质水平也有利于减少神经细胞损伤。瑞典乌普萨拉大学医院、胡丁格的卡罗琳斯卡大学医院、哥德堡的萨格尔恩斯卡大学医院和马尔默的斯科讷大学医院的记忆诊所的患者将有机会参与这项研究。

PureTech Health公司宣布，其完全拥有的产品候选药物LYT-100针对淋巴水肿和其他纤维化疾病的治疗潜力，已开始在临床试验中给药。LYT-100是一种口服的小分子药物，在临床试验中表现出良好的耐受性和药代动力学特性。目前，美国有约一百万淋巴水肿患者，包括约50万乳腺癌幸存者，而该病目前尚无FDA批准的药物。LYT-100的研究旨在评估其安全性、耐受性和药代动力学特性，并有望在今年获得结果，为后续在乳腺癌相关淋巴水肿患者中的概念验证研究奠定基础。PureTech Health致力于发现、开发和商业化针对严重疾病的高度差异化的药物，其产品管线专注于利用淋巴系统及相关免疫学机制治疗癌症、免疫学、淋巴和中枢神经系统相关疾病。

GenSight Biologics公司宣布，其基因疗法GS010（LUMEVOQ™）在REVERSE和RESCUE Phase III临床试验中观察到的双眼视觉恢复效果将在2020年3月7日至12日在佛罗里达州阿梅利亚岛举行的第46届北美神经眼科协会（NANOS）年会上进行展示和讨论。Emory大学眼科和神经病学LeoDelle Jolley教授Nancy J. Newman将就两项试验的结果进行讲解，她也是GS010 Phase III试验的国际主要研究员和现场主要研究员。GenSight Biologics是一家专注于发现和开发创新基因疗法的生物制药公司，其产品管线利用线粒体靶向序列（MTS）和光遗传学技术平台，旨在帮助治疗视网膜神经退行性疾病和神经系统疾病。LUMEVOQ™（GS010）是一种针对LHON的基因疗法，通过将基因转移到细胞中，产生功能性蛋白，并通过特定的核苷酸序列将其运送到线粒体中，以恢复缺失或缺陷的线粒体功能。LHON是一种罕见的母系遗传性线粒体遗传疾病，会导致青少年和年轻成人出现不可逆的失明。REVERSE和RESCUE是两个分别针对LHON患者的随机、双盲、安慰剂对照的Phase

Targovax公司在挪威奥斯陆宣布已完成ONCOS-102与Keytruda联合治疗晚期抗PD1检查点抑制剂（CPI）难治性黑色素瘤患者的I期临床试验患者招募。该试验旨在评估ONCOS-102免疫激活在抗PD1耐药患者中的疗效，并测试ONCOS-102能否激活抗PD1耐药患者对重新使用抗PD1 CPI的反应。试验分为两部分，第二部分增加了ONCOS-102的剂量，从第一部分的3次注射增加到12次注射。预计2020年下半年将获得21名患者的数据。该试验的主要和次要终点是评估ONCOS-102与Keytruda联合治疗的安全性、免疫激活和临床反应。

德琪医药宣布，其研发的Selinexor（XPOVIO®）联合硼替佐米和低剂量地塞米松治疗方案（SVd）在III期BOSTON研究中，对比硼替佐米和低剂量地塞米松联合用药（Vd）方案，显著延长了复发难治性多发性骨髓瘤患者的无进展生存期（PFS），SVd组的中位PFS为13.93个月，Vd组为9.46个月，延长了4.47个月（47%）。SVd方案在降低药物使用量的同时，未发现新的安全性信号，且死亡人数少于对照组。Selinexor是全球首个用于临床的核输出抑制剂，美国FDA已批准其用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤，并正在推进其治疗其他肿瘤适应症的研发。德琪医药致力于通过新药开发，为患者提供领先的抗肿瘤创新疗法。

Omeros公司宣布，其关键性试验中narsoplimab治疗HSCT-TMA（造血干细胞移植相关血栓性微血管病）的疗效数据显著超过FDA设定的主要疗效终点阈值。所有患者已完成治疗，试验招募已关闭。narsoplimab是一种针对MASP-2（甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2）的人源化单克隆抗体。FDA确认了Omeros关于narsoplimab的滚动生物制品许可申请（BLA）的重要方面，BLA继续顺利推进。该试验的主要疗效终点为完全HSCT-TMA反应，包括实验室指标和临床状况的改善。目前，没有批准用于HSCT-TMA的治疗方法。Omeros正在为其narsoplimab进行IgA肾病和异常溶血性尿毒症综合征（aHUS）的3期临床试验。

GW Pharmaceuticals宣布，其旗下产品EPIDIOLEX（cannabidiol）口服溶液在治疗Dravet综合征相关癫痫发作的二期3临床试验中取得积极成果，该研究发表在《JAMA Neurology》杂志上。试验结果显示，与安慰剂相比，EPIDIOLEX在减少儿童癫痫发作频率方面表现出显著效果，其中10mg/kg/天和20mg/kg/天的剂量组分别降低了49%和46%的癫痫发作频率。研究还显示，接受EPIDIOLEX治疗的患者在总体状况上得到了显著改善。此外，该产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的癫痫发作。

标题：法国公司TISSIUM获得220万欧元资金支持，加速开发治疗慢性鼻炎鼻窦炎的药物释放组织粘合剂 内容摘要： 2020年3月3日，法国私营生物科技公司TISSIUM宣布，它已获得220万欧元的融资，用于加速其开发治疗慢性鼻炎鼻窦炎（CRS）患者的药物释放组织粘合剂。这笔资金来自“未来投资计划”（PIA）下的创新竞赛“iNov”，由Bpifrance运营，旨在支持具有强大技术和增长潜力的项目。 TISSIUM的项目“IDEAS”（创新药物释放粘合剂用于手术）旨在解决CRS手术的不足，CRS是美国和欧盟最常见的慢性疾病之一，影响着大约10%的人口。TISSIUM的先进药物释放聚合物将提供高剂量的抗炎剂，以最大化治疗效果并最小化全身毒性。 目前，CRS的治疗效果并不理想，大约60%的患者对药物治疗无反应，而手术并不能直接解决根本的炎症问题，超过65%的患者最终会复发症状。在美国，CRS的直接成本每年超过120亿美元。 TISSIUM的CEO Christophe Bancel表示，这个项目的支持是对公司愿景的肯定，即广泛应用TISSIUM正在开发的生物形态可编程聚合物。这笔资金将帮助公司快速推进技术，以

ACADIA Pharmaceuticals和Neuren Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予trofinetide针对雷特综合症（一种罕见的严重神经系统疾病）的罕见儿科疾病（RPD）指定。该指定意味着如果产品获得FDA批准，将可能获得优先审评券，用于加速另一产品的审批。ACADIA的总裁Serge Stankovic表示，这是向前迈出的鼓舞人心的步伐，因为他们正在推进3期LAVENDER研究，预计2021年将获得结果。雷特综合症是一种主要影响女性的神经系统疾病，通常被误诊为自闭症、脑瘫或非特异性发育迟缓。目前，没有FDA批准的雷特综合症治疗药物。Trofinetide是一种针对雷特综合症核心症状的实验性药物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗。ACADIA与Neuren签订了一项独家许可协议，以开发和商业化trofinetide用于雷特综合症和其他适应症。

NanoSurface Biomedical获得来自美国国立卫生研究院（NIH）的190万美元新资金，以支持其基于人类诱导多能干细胞（iPSC）的药物发现和安全筛选平台的加速开发。这是NanoSurface从NIH获得的第三笔非稀释型小企业创新研究（SBIR）资金，总额达到310万美元。这笔资金将用于开发NanoSurface的创新平台，用于在芯片上模拟和评估人类心脏功能，以更好地预测候选药物在人体中的效果。NanoSurface的CEO Michael Cho表示，这些资金将有助于优化药物开发流程，并使药物开发过程更安全、更高效。首席科学官Dr. Nicholas Geisse强调，这些奖项进一步验证了NanoSurface团队的专业能力。NanoSurface致力于利用人类干细胞技术帮助制药公司预测性地评估候选药物在临床前开发阶段的安全性和有效性，以更短的时间和更低的成本将救命药物推向市场。

NCCN与阿斯利康宣布开展三项研究项目，旨在提升肺癌治疗质量。项目聚焦于提高晚期非小细胞肺癌患者的护理和治疗效果，通过实施创新医疗实践，确保患者受益。这些项目由阿斯利康资助，旨在通过系统效率提升和患者满意度增强，为医疗实践提供可持续的改进模式。研究项目包括：在大规模实践网络中开发PREDICT服务、支持性护理移动应用程序随机试验以及血浆下一代测序在临床路径中的系统整合。研究将于2020年第三季度开始，持续两年，完成后将分享结果，以改善其他医疗机构的癌症护理服务。

ImprimisRx与Vision Center Network of America达成产品供应协议，成为其首选供应商，提供多种眼科手术配方，包括眼药水及注射产品。VCNA是一家服务于纽约和新泽西地区眼科门诊手术中心（ASC）的临床整合网络，拥有9家眼科ASC和200多名眼科医生，每年在该地区进行约10万例手术。ImprimisRx拥有40多种眼科配方，遍布全美50个州，期待与VCNA建立长期合作关系。双方均致力于提供高质量、价格合理的医疗服务。

AO基金会与瑞士的icotec公司达成协议，共同开发基于icotec独特BlackArmor®碳/PEEK复合材料的新型脊柱稳定系统。该系统旨在为脊柱肿瘤和转移患者提供无金属植入物，以改善影像学检查、精确放射治疗和术后随访，从而优化治疗计划、放射剂量递送和术后评估。icotec的CEO Roger Stadler强调，与AO的合作对其关键项目具有重大和持久的价值。AO基金会是一个全球性的非营利组织，致力于创伤和骨科疾病的手术治疗教育、创新和研究。icotec是一家家族企业，专注于设计和制造非金属脊柱植入物。

Synedgen公司获得来自国防健康局（DHA）的小型企业创新研究计划（SBIR）的100万美元奖金，以及额外的研发资金，用于商业化其产品SynePure伤口清洁剂和Catasyn高级技术伤口水凝胶，并开展一项随机临床试验，比较这些产品与现有标准护理在部分厚度（第二度）烧伤患者中的效果。该公司选择匹兹堡大学医学中心（UPMC）Mercy创伤和烧伤中心作为其临床项目的分包商。Synedgen的执行董事长William Wiesmann表示，这些产品的推出实现了Synedgen在感染、炎症和愈合方面解决难治性和未满足需求承诺。Synedgen的SynePure和Catasyn产品已获得FDA 510(k)认证，是Synedgen平台中的糖聚合物配方的医疗设备。Synedgen还宣布将在第9届国防部科学会议上进行一次展示，会议主题为“减轻爆炸相关烧伤的影响：从延长现场护理到康复和韧性”，将于2020年3月3日至5日在弗吉尼亚州阿灵顿举行。Synedgen的CFO Kaveri Parker将在会议上介绍公司针对爆炸装置引爆导致的复合性战斗伤害的解决方案。Synedgen的糖化学平台已产生五个FDA 510(k)认证

InfanDx AG获得德国联邦教育与研究部（BMBF）的研究资助，与埃森大学医院儿科I科和弗尔特旺根大学的研究人员合作，开展一项价值超过100万欧元的联合项目，旨在开发基于代谢组学生物标志物的伴随诊断测试。该项目旨在预测新生儿是否可能从神经保护性降温治疗中受益，从而为非响应者提供适当的替代治疗。InfanDx首席执行官Ron Meyer表示，这一资助是对公司研发新生儿避免终身残疾项目的认可。新开发的伴随诊断测试将与HypoxE测试相结合，帮助新生儿科医生做出更明智的治疗决策。弗尔特旺根大学将提供代谢组学生物标志物鉴定和验证的专长，而埃森大学医院儿科I科的研究人员将专注于临床前开发。

PAMAfrica研究联盟获得EDCTP 2190万欧元资助，MMV、诺华等合作伙伴将额外提供2200万欧元。该联盟旨在开发针对严重和轻度疟疾的新药，以应对抗青蒿素耐药性。项目包括开发针对5公斤以下婴儿的第一种新型疟疾治疗药物、用于治疗严重疟疾的新快速作用药物以及治疗药物耐药性轻度疟疾的新组合。研究将包括三个临床试验，旨在支持非洲的临床能力建设和科学家培训。这些研究项目旨在解决疟疾治疗中的紧迫需求，并支持非洲临床疟疾研究的下一代领导者培训。