Seelos Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对SLS-005（90.5 mg/mL的透明质酸注射剂，用于静脉滴注）治疗脊髓小脑性共济失调（SCA）的IND申请，并授予该药物在美国的SCA快速通道指定。SLS-005此前已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）针对SCA3（马查多-约瑟夫病）的孤儿药指定。SCA是一种严重的神经退行性疾病，目前缺乏治愈方法或批准的治疗方案。SLS-005在SCA3（最常见的SCA类型）中已显示出令人鼓舞的开放标签人体数据，Seelos团队已将这一经验和知识应用于全球IIb/III期安慰剂对照研究的计划和设计。Seelos还成为国家共济失调基金会（NAF）药物开发合作的首批成员之一，该合作旨在加速治疗共济失调的研究。

Urovant Sciences宣布，其OAB疗法GEMTESA®（vibegron）的便携式血压数据已由Blood Pressure Monitoring期刊发表。研究显示，GEMTESA® 75 mg每日一次治疗与血压或心率无显著或临床相关影响。该研究进一步支持了GEMTESA的安全特性，其标签上无血压警告。研究纳入了214名OAB患者，结果显示，与安慰剂相比，GEMTESA对血压无显著影响。GEMTESA是一种用于治疗成人OAB症状的处方药，包括尿急、尿频和尿失禁。

DeepCure，一家利用全球最大AI药物发现引擎开发新型小分子疗法的领先企业，宣布完成了由Morningside Ventures领投的4000万美元A轮融资，现有投资者TLV Partners、Sapir Venture Partners和Benon Group Ltd也参与其中。自成立以来，DeepCure已筹集了4700万美元。公司利用AI驱动的药物发现平台和自动化、机器人实验室，正在开发多个新颖的处于临床前阶段的候选药物，涵盖从多药理学项目到蛋白质-蛋白质相互作用以及之前“难以攻克”的特异性挑战。DeepCure的技术确保了发现和开发以前使用传统方法无法发现的创新小分子药物。公司计划利用融资扩大其管线，包括五个额外的肿瘤学项目，并开发一个自动化机器人湿实验室，以实现其完全由AI设计、合成和测试药物的目标。此外，DeepCure还计划明年将药物发现科学家和技术人员的数量翻倍，并在希腊和以色列开设两个新地点。

Crinetics Pharmaceuticals宣布，其针对肢端肥大症的新药paltusotine在ACROBAT Advance临床试验中的数据将在苏格兰爱丁堡举行的内分泌学会BES年会上进行展示。该试验是一项开放标签扩展试验，纳入了已完成Phase 2 ACROBAT Edge或Evolve研究的患者。结果显示，paltusotine治疗使患者血清IGF-1水平降低并稳定在注射SRL治疗水平，且耐受性良好。这些数据支持了paltusotine作为肢端肥大症标准治疗药物的潜力，并增强了公司推进Phase 3 PATHFNDR计划的信心。

Kiora Pharmaceuticals，前身为EyeGate Pharmaceuticals，正式更名为Kiora，并将在纳斯达克资本市场以“KPRX”代码交易。公司致力于开发治疗常见和罕见眼病的创新疗法，特别是针对罕见遗传性视网膜疾病Retinitis Pigmentosa的小分子疗法，有望恢复视力。公司更新了临床开发策略，并发布了新的网站。Kiora的管线包括三种处于早期到后期开发阶段的资产，包括KIO-101、KIO-301和KIO-201，分别针对不同眼病。KIO-101是新一代小分子DHODH抑制剂，KIO-301是一种光敏感小分子，KIO-201则是一种改良的透明质酸，用于加速角膜伤口愈合。公司预计将在2021年第四季度报告KIO-101的初步数据，并在2022年第三季度报告KIO-301和KIO-201的初步数据。

Soligenix公司获得英国药品和健康产品监管机构（MHRA）的儿童研究计划（PIP）产品豁免，用于其HyBryte™（SGX301或合成圣约翰草素）治疗早期皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的药物。该豁免适用于所有从出生到不到18岁的儿童群体，理由是在这一罕见人群中开展临床试验不可行。此外，欧洲药品管理局（EMA）也免除了欧盟的儿童研究计划要求。HyBryte™是一种创新的、首次用于临床的光动力疗法，使用安全可见光进行激活。其活性成分是合成圣约翰草素，一种强效的光敏剂，可局部应用于皮肤病变，并由可见光在16至24小时后激活。这种治疗方式避免了紫外线照射的DNA损伤药物和其他光疗的风险，并显示出对正常人类淋巴细胞的抗增殖作用和对CTCL患者分离的恶性T细胞的生长抑制。在CTCL患者的临床试验中，患者接受了局部圣约翰草素治疗，与安慰剂相比，观察到统计学上显著的改善。HyBryte™已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药和快速通道指定。

Mindset Pharma Inc.在Society for Neuroscience（SFN）50th Annual Meeting: Neuroscience 2021上展示其优化后的裸盖菇素类似物MSP-1014的预临床基准数据，与第一代致幻化合物相比。该公司首席科学官Joseph Araujo表示，Mindset已开发出一系列预临床数据，测量致幻药物及其下一代类似物的安全性和有效性，并在SFN年度会议上展示，以表明科学界对其严格标准和协议的认可。MSP-1014是Mindset首个进入人体临床试验的候选药物，用于治疗难治性抑郁症和临终癌症焦虑。Mindset致力于开发下一代致幻药物，以治疗神经和精神疾病。

Regeneron制药公司宣布，其研发的抗体鸡尾酒REGEN-COV在预防COVID-19方面取得显著成果。一项3期临床试验显示，单剂量的REGEN-COV（1200毫克，通过4次皮下注射）在随访期间（2-8个月）将COVID-19的风险降低了81.6%，与之前报道的1个月内的81.4%风险降低率保持一致。在8个月的评估期间，REGEN-COV组没有出现COVID-19住院病例，而安慰剂组有6例。这些结果证明了REGEN-COV具有提供长期免疫保护的可能性，对那些对COVID-19疫苗反应不佳的免疫受损人群尤为重要。REGEN-COV目前在美国被授权用于治疗和暴露后预防某些高风险个体，但不是COVID-19疫苗的替代品。

Imara公司宣布在即将到来的美国心脏协会科学会议上展示其针对HFpEF（保留射血分数的心力衰竭）的三种小鼠模型的研究数据。这些数据表明，使用IMR-687（托维诺特林）对PDE9（磷酸二酯酶-9）进行选择性抑制，可有效预防和治疗心脏肥大和肾功能不全，显示出托维诺特林作为HFpEF潜在治疗方案的潜力。Imara还宣布任命Toni Bransford博士为临床开发副总裁，负责领导HFpEF的2期概念验证研究。Bransford博士拥有心血管治疗领域丰富的临床开发经验，特别是在HFpEF研究方面。此外，Imara计划在2022年启动托维诺特林在HFpEF的2期临床试验。

NeoImmuneTech公司宣布，其研发的NT-I7（efineptakin alfa）作为一种新型长效人源IL-7，与atezolizumab（Tecentriq®）联合作为一线治疗，用于治疗PD-L1表达的非小细胞肺癌（NSCLC）。该研究旨在评估这种组合疗法的疗效和安全性。NT-I7具有增强T细胞活性的特性，有望成为免疫检查点抑制剂如atezolizumab的理想搭档。该研究将有助于为PD-L1表达的NSCLC患者提供一种新的无化疗治疗选择。

Alnylam Pharmaceuticals启动了名为KARDIA-2的全球性2期临床试验，旨在评估zilebesiran（原名ALN-AGT）治疗高血压的疗效和安全性。zilebesiran是一种针对肝脏表达的血管紧张素原（AGT）的皮下RNA干扰疗法。该研究将在美国和其他约80个临床研究中心进行，旨在评估zilebesiran作为辅助疗法对血压控制不佳的患者的影响。主要终点是治疗后三个月内24小时平均收缩压的变化，此外还将评估血压在六个月时的变化以及血压的总体控制情况。Alnylam表示，随着高血压全球患病率的预期增加，KARDIA-2的启动体现了公司推进zilebesiran作为潜在治疗药物的承诺。

Q32 Bio公司宣布其领先项目ADX-097的预临床数据，该数据在2021年11月5日的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上展示。ADX-097是一种首创融合蛋白，能够有效抑制疾病引起的补体激活，同时避免系统性补体抑制。Q32 Bio创始人兼首席科学官Shelia Violette博士表示，该公司的治疗策略与同行不同，其疗法针对组织而非系统性补体系统。数据表明，ADX-097有望安全地递送强效和持久的疗效，为补体过度活跃的病变组织提供显著改善。ADX-097是一种人源化抗-C3d单克隆抗体，与补体负调节蛋白人因子H（fH 1-5）的前五个共识重复序列的两个部分链接，旨在将补体抑制靶向病变组织。Q32 Bio计划在2022年上半年启动ADX-097的人体临床试验。

Amarin公司宣布，将在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会科学会议上展示关于VASCEPA/VAZKEPA（二十碳五烯酸乙酯）的新数据，这些数据增加了对这一药物的认识，包括其在预防重大心血管事件风险患者中的效果。会议将包括快速口头报告、突破性科学报告和电子海报展示，由国际学术合作者基于Amarin支持的研究或分析提供。此外，Amarin还将举办一个互动式虚拟展览 booth，展示VASCEPA/VAZKEPA的心血管风险降低益处，并提供数字产品剧场和在线继续医学教育项目。Amarin总裁兼首席执行官Karim Mikhail表示，他们很高兴在今年的美国心脏协会会议上有广泛的参与，这有助于提高对VASCEPA/VAZKEPA的心脏保护益处的认识。Amarin支持的摘要将包括关于PAD患者、肺内皮一氧化氮生物利用度以及COVID-19患者的研究。

KalVista Pharmaceuticals宣布其研发的口服按需治疗遗传性血管性水肿（HAE）药物KVD900的III期临床试验进展。公司已完成与FDA的II期临床试验总结会议，并确认了III期临床试验的设计。该试验预计将在全球50多个地点进行，招募约100名患者，主要终点为症状缓解时间。KVD900的III期临床试验预计将在2022年第一季度开始给药。KalVista表示，公司资金充足，预计至少到2024年初，这将支持KVD900和KVD824的III期和II期临床试验。

Eton Pharmaceuticals和Azurity Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准EPRONTIA™（托吡酯）口服溶液，用于治疗2岁及以上患者的部分性发作或原发性全身性癫痫发作，作为辅助治疗用于治疗2岁及以上患者的部分性发作、原发性全身性癫痫发作或与Lennox-Gastaut综合征相关的癫痫发作，以及预防12岁及以上患者的偏头痛。EPRONTIA™是首个获FDA批准的托吡酯口服液制剂，Azurity将负责产品的商业化，预计产品将在年底前上市。Eton将在EPRONTIA™商业化推出时获得500万美元的里程碑付款，以及净销售额的版税和可能的商业里程碑。Eton是一家专注于开发罕见病治疗药物的创新型制药公司，目前拥有或从六个FDA批准的产品中获得版税，包括ALKINDI® SPRINKLE、carglumic acid、Biorphen®、Alaway® Preservative Free、Rezipres®和Eprontia™，并已向FDA提交了四个其他产品。Azurity是一家专注于满足未被满足医疗需求的患者的创新产品私营制药公司，其产品涵盖心血管、神经学、

赛生药业宣布其新型咪康唑口腔贴片诺弥可®在中国正式上市，该药专为治疗口咽念珠菌病设计，具有独特专利剂型，可在口腔内快速释放并维持抗菌浓度，为患者提供便利的治疗选择。诺弥可®针对口咽念珠菌病，一种由白色念珠菌引起的机会性黏膜感染性疾病，尤其对免疫力低下的特殊人群如恶性肿瘤患者、血液系统恶性肿瘤患者等有显著疗效。赛生药业总裁赵宏表示，诺弥可®的上市丰富了赛生药业的创新药产品线，并提升了患者的生活质量。此外，赛生药业将与京东健康达成战略合作，以满足患者用药需求。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，将在2021年11月13日至15日举行的美国心脏协会科学会议上展示其针对Danon疾病的基因疗法RP-A501的1期临床试验的最新数据。该疗法旨在治疗单基因性心力衰竭，由加州大学圣地亚哥医学中心巴里·格林伯格博士进行展示。RP-A501是一种基因疗法产品，由重组腺相关病毒9型（AAV9）衣壳和人类LAMP2B转基因（AAV9.LAMP2B）组成，目前正在进行1期临床试验。Danon疾病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由LAMP-2基因突变引起，导致心脏肌肉和其他组织中的自噬体和糖原积累，最终导致心力衰竭。目前，Danon疾病的治疗选择有限，主要是心脏移植，但并非治愈方法。Rocket Pharmaceuticals致力于推进一系列遗传疗法，以治疗复杂的罕见儿童疾病。