2021年11月8日，新型小分子疗法开发商DeepCure宣布完成4000万美元A轮融资，本轮融资由Morningside Ventures领投，现有投资者TLV Partners、Sapir Venture Partners和Benon Group Ltd.跟投。融资所得资金将用于扩大DeepCure的管道，增加五个肿瘤学项目，并开发一个自动化机器人湿式实验室，以实现其开发完全由人工智能设计、合成和测试的药物的愿景。

2021年11月8日，专注于设计创新抗病毒和抗感染疗法的药物开发公司Orthogon Therapeutics LLC宣布已经从一个由美国医疗天使组成的领先银团处筹集了800万美元资金，以推动其一流药物资产的发展。此次融资使公司迄今为止的投资总额达到1250万美元。新一轮融资将推动公司的临床前候选药物走向IND前研究，并扩大其抗感染发现管道。

Ocugen公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对基因治疗药物OCU400（AAV-NR2E3）的IND申请，该药物是用于治疗由NR2E3和RHO基因突变引起的视网膜色素变性的修饰基因治疗候选药物。这一重要里程碑使公司距离实现其愿景——创造一个疾病面前无望感消失的未来更近一步。Ocugen的修饰基因治疗平台旨在针对视网膜内的核激素受体（NHRs），以治疗多种不同的基因突变和视网膜疾病。OCU400（AAV-NR2E3）的目标是为那些患有遗传性视力障碍、视力逐渐恶化且目前没有治疗选择的人们带来希望。该药物的Phase 1/2临床试验计划在18名患者中进行，并计划进行对侧眼和长期安全性随访。Ocugen已成功完成商业规模（200L）的制造，以支持临床试验。该公司计划在进一步审查数据后，进行Phase 3研究。OCU400在2019年至2020年间获得了FDA针对四种不同基因突变相关视网膜退行性疾病的孤儿药疾病指定，并在2021年获得了欧洲药品管理局（EMA）针对视网膜色素变性（RP）和利伯先天性黑蒙（LCA）的孤儿药产品指定。

Bugworks Research宣布，其新型广谱抗生素BWC0977的首个临床试验已进入人体 Phase 1 阶段，旨在治疗严重细菌感染。BWC0977是一种新型细菌拓扑异构酶抑制剂，由CARB-X资助。该药物针对多种多重耐药（MDR）细菌感染，包括鲍曼不动杆菌、铜绿假单胞菌、肠杆菌科细菌以及耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）、耐万古霉素肠球菌（VRE）和耐青霉素链球菌（PRSP）。该研究在澳大利亚阿德莱德进行，旨在评估BWC0977在健康成人中的安全性、耐受性和药代动力学。Bugworks表示，BWC0977有望成为自20世纪60年代以来首个突破性抗生素，以应对日益严重的抗药性问题。

Amyris公司与ImmunityBio公司宣布成立一家50:50的合资企业，旨在加速新一代COVID-19 RNA疫苗的商业化。双方已签署具有约束力的条款清单，并正在推进最终协议，预计将在下个月内完成。ImmunityBio将负责疫苗的生产，而Amyris将提供其从IDRI许可的领先RNA技术和可持续的角鲨烯。目标是在2022年交付10亿剂疫苗，解决发展中国家和其他地区疫苗可及性问题，并克服现有疫苗的冷链和耐用性挑战。

拜耳制药公司与生命之舟集团（LRG）宣布，他们已扩展一项研究合作，以扩大胃肠道间质瘤（GIST）患者全面基因组测试的访问。该合作旨在推进肿瘤学中的精准医学，并利用全面基因组测试来识别可能从个性化护理中受益的美国患者。全面基因组测试，也称为生物标志物测试或分子测试，是了解影响GIST诊断的基因组因素的关键步骤。全面基因组测试包括基本突变测试和高级下一代测序。这些测试有助于识别癌细胞DNA和/或RNA中的变化，从而确定肿瘤的行为或生长原因。该合作旨在通过全面基因组测试早期识别NTRK患者，以帮助医生了解肿瘤生长的潜在驱动因素，并指导治疗方式。

Ascentage Pharma与Pfizer达成临床研究合作协议，旨在评估其Bcl-2选择性抑制剂Lisaftoclax（APG-2575）与Pfizer的CDK4/6抑制剂IBRANCE（Palbociclib）在转移性ER+/HER2-乳腺癌患者中的联合应用效果。该研究为全球多中心、开放标签的Ib/II期剂量递增和扩展研究，旨在评估Lisaftoclax与Palbociclib联合使用的安全性、耐受性和抗癌活性。Lisaftoclax作为一种新型口服Bcl-2选择性抑制剂，旨在通过选择性阻断Bcl-2来恢复癌细胞中的正常凋亡过程。Ascentage Pharma表示，这是在美国和中国分别获得批准的首个针对实体瘤的Lisaftoclax临床试验，Lisaftoclax在血液肿瘤和多种难治性实体瘤治疗中具有巨大潜力。

Galmed Pharmaceuticals Ltd.宣布ARMOR研究开放标签部分的最新分析结果显示，Aramchol在治疗非酒精性脂肪性肝病（NASH）和肝纤维化方面显示出临床意义的效果。在首个20名患者的肝脏组织学数据中，60%的患者在24周内纤维化改善至少1个阶段。同时，约50名患者的生物标志物，如ALT、AST、Fib-4和ProC-3，也显示出统计学上显著的降低。这些结果支持了更高剂量Aramchol在双盲安慰剂对照研究中对纤维化产生统计学和临床意义的效应。Galmed的管理团队将举办电话会议和网络直播，提供关于Aramchol临床项目的最新进展，包括ARMOR研究开放标签部分的NASH专家洞察，并讨论截至2021年9月30日的季度财务结果。

I-Mab与罗氏诊断宣布在第四届中国国际进口博览会上达成战略合作伙伴关系，共同开发针对I-Mab创新药物管线的伴随诊断（CDx）解决方案。双方将利用各自优势，加速创新生物药的研发进程，旨在提高研发效率，确保药物的有效性和安全性，并控制研发成本。此次合作标志着I-Mab研发能力的进一步加强，旨在成为一家全球化的生物制药公司。

Selecta Biosciences宣布，其ImmTOR平台在缓解针对基因治疗中使用的腺相关病毒8（AAV8）血清型衣壳的中和抗体形成方面展现出潜力。在30天时，接受0.3mg/kg剂量ImmTOR的受试者中，100%显示出中和抗体滴度为1:25，67%显示出滴度为1:5。这些结果表明ImmTOR有望解决基因治疗领域的一个重大挑战，即由于对AAV衣壳形成中和抗体而无法重新给药救命基因疗法。Selecta计划迅速推进其完全拥有的基因治疗管线，并继续评估利用ImmTOR的基因治疗合作机会。此外，Selecta将举办电话会议和网络直播，讨论Phase I SEL-399 AAV空衣壳研究的初步数据。

Quoin Pharmaceuticals与AFT Pharmaceuticals达成独家许可和分销协议，将QRX003（治疗Netherton综合征的实验性药物）在澳大利亚和新西兰的商业化权利授予AFT。AFT将负责在两地获得监管批准后进行产品商业化，并从净销售额中获得20%的特许权使用费。此外，Quoin将负责生产并向AFT供应产品。Netherton综合征是一种罕见的遗传性皮肤疾病，目前尚无治愈方法。AFT专注于皮肤病学领域，计划利用其销售团队推广QRX003。

DIAN-TU临床试验单位选择Eisai公司的抗淀粉样蛋白抗体Lecanemab作为背景治疗，用于评估针对tau蛋白的实验性疗法，该疗法旨在治疗家族性阿尔茨海默病。原设计针对tau蛋白的Tau NexGen临床试验因新证据显示靶向淀粉样蛋白可降低阿尔茨海默病的生物标志物，而纳入了背景抗淀粉样蛋白治疗。研究旨在评估实验性疗法在携带阿尔茨海默病基因突变的人群中的安全性、耐受性、生物标志物和认知功效，以评估治疗是否减缓认知障碍的进展并改善疾病相关生物标志物。研究设计允许研究人员评估清除淀粉样蛋白是否为抗tau药物的有效作用铺平道路。主要终点是在症状性参与者中，通过PET脑扫描观察到tau蛋白积累的减缓。如果两年后分析中主要和次要终点结果积极，研究将延长两年以评估药物是否减缓认知衰退并进一步影响tau病理。

Apellis Pharmaceuticals在2021年第三季度实现了显著的商业和研发进展。公司成功执行了EMPAVELI（pegcetacoplan）在PNH的商业化，并发布了Phase 3 DERBY和OAKS研究在地理萎缩（GA）中的结果，预计将在2022年第一季度提交新药申请（NDA）。此外，欧洲药品管理局（EMA）对pegcetacoplan治疗PNH的意见为积极，预计欧洲委员会将在2021年底做出批准决定。Apellis还计划在2021年第四季度启动IC-MPGN和C3G的Phase 3研究，以及CAD和HSCT-TMA的Phase 3研究。在神经学领域，Apellis预计将在2022年上半年完成MERIDIAN研究的入组，并计划在2023年上半年提交APL-2006的IND申请。在眼科领域，Apellis计划在2022年启动中间AMD的pivotal Phase 3试验，并预计在2023年上半年提交APL-1030的IND申请。第三季度财务结果显示，Apellis拥有430.3百万美元的现金、现金等价物和短期有价证券，总营收为570万美元，研发支出为8773万美元，一般和行政支出为4580万美

Diamond Therapeutics公司宣布，其首个临床试验中已对第一组受试者进行了低剂量裸盖菇素（psilocybin）的给药。这项临床试验旨在评估低剂量、非致幻性裸盖菇素在健康志愿者中的安全性和耐受性。该研究是首个系统性的、以非常低剂量裸盖菇素为对象的药代动力学/药效学研究，由多伦多大学名誉药理学和毒理学教授、医学和精神性病学主席Edward Sellers博士领导。试验由BioPharma Services Inc.的负责人Isabella Szeto博士监督，在多伦多进行，计划评估多达80名受试者。Diamond Therapeutics的研究表明，非常低剂量且非致幻性的裸盖菇素及其代谢物裸盖因可以增强动机和注意力，这表明其在治疗精神疾病，如焦虑和抑郁方面的潜在治疗用途。

阿斯利康公司宣布，其研发的 Aimovig（依那西普-aooe）作为一种针对降钙素基因相关肽（CGRP）的抗途径疗法，在治疗成人周期性和慢性偏头痛方面表现出优于托吡酯的疗效。这是首个和唯一一项随机、双盲、头对头研究，发表在《头痛》杂志上。研究结果显示，与托吡酯相比，Aimovig 在减少偏头痛发作天数方面更为有效，且因不良事件而停药的患者比例更低。该研究由诺华公司进行，结果显示，接受 Aimovig 治疗的患者中，有更多比例的患者（55.4%）在每月偏头痛天数（MMDs）方面实现了至少50%的基线下降，而托吡酯组为31.2%。此外，Aimovig 组因不良事件而停药的患者比例显著低于托吡酯组（10.6% vs 38.9%）。这些研究结果进一步巩固了 Aimovig 作为偏头痛预防治疗的疗效和安全性。

2021年11月8日，抗癌药物研发公司GeneCentric Therapeutics宣布完成750万美元B1轮融资，新投资者包括IAG Capital Partners和Alexandria Venture Investments，以及现有投资者Labcorp和Hatteras Venture Partners。所得资金将用于加速其用于肿瘤治疗的预测性反应特征管道的发展。

新英格兰生物实验室（NEB）推出新一代HiScribe体外转录试剂盒，该试剂盒采用TriLink生物技术公司的CleanCap技术进行mRNA合成。该试剂盒旨在简化工作流程，同时产生高纯度的RNA，适用于研究和临床前工作流程。新推出的HiScribe T7 mRNA Kit使用CleanCap Reagent AG，可在一步反应中产生具有Cap 1结构的mRNA，具有更高的生物活性和较低的免疫原性。随着制造规模的扩大，NEB的体外转录试剂盒、试剂和酶可以大量获得，包括GMP级质量，便于无缝过渡到大规模治疗性mRNA制造，包括疫苗生产。新英格兰生物实验室商务和产品开发执行董事Ted Davis表示，合成mRNA疫苗的使用在过去一年半中证明了mRNA作为治疗手段的有效性。TriLink生物技术公司首席运营官Brian Neel表示，TriLink的CleanCap Reagent AG被纳入NEB下一代体外转录试剂盒，这是CleanCap技术传播的一个重大步骤，使科学家们更容易在单一步骤反应中生成高性能的具有Cap 1结构的mRNA。