Tarsus Pharmaceuticals在2021年美国眼科年会展示了关于蠕形螨睑缘炎的两个开创性研究数据。研究发现，蠕形螨睑缘炎占所有睑缘炎病例的超过三分之二，且在许多常见患者群体中高度流行。目前的管理工具，如茶树油和眼睑清洁棉，对治疗蠕形螨睑缘炎无效。Atlas疾病影响研究显示，蠕形螨睑缘炎与显著的症状和心理社会负担相关，对80%患者的日常生活产生负面影响。Tarsus的领先研究性候选药物TP-03正在评估中，有望成为治疗蠕形螨睑缘炎的标准疗法。

Biosight Ltd.宣布其创新药物Aspacytarabine（BST-236）在治疗不适合接受强化疗法的急性髓系白血病（AML）成人患者中的安全性、耐受性和有效性。该药物作为阿糖胞苷的前药，能够降低全身暴露于游离阿糖胞苷并保护正常组织，有望成为AML和其他血液恶性肿瘤的新疗法。Aspacytarabine已获得FDA快速通道指定和孤儿药指定，Biosight Ltd.正在开展一项II期临床试验，评估其在AML患者中的疗效，并计划进行更多研究以评估其在其他血液恶性肿瘤中的治疗潜力。

Seagen公司宣布，将在即将举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示ADCETRIS®（布伦妥昔单抗偶联物）的新数据，包括五个口头报告。这些数据将包括关于ADCETRIS在晚期经典霍奇金淋巴瘤、CD30表达的外周T细胞淋巴瘤和其他组织学患者中的安全性及疗效的临床试验更新。Seagen首席医疗官Roger Dansey表示，他们期待分享ADCETRIS与其他疗法联合使用的新数据，并介绍SEA-BCMA项目在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的初步结果。ADCETRIS是一种针对CD30的抗体-药物偶联物，CD30是经典霍奇金淋巴瘤和多种PTCL的表面标志物。ADCETRIS在75多个国家获准用于复发或难治性霍奇金淋巴瘤和系统性大细胞淋巴瘤。会议中还将展示Seagen赞助的ADCETRIS临床试验和研究者赞助的ADCETRIS临床试验的摘要和报告。

TScan Therapeutics公司宣布，其针对癌症的T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法（TCR-T）产品TSC-100和TSC-101的两篇摘要被美国血液学会（ASH）年会接受，将于2021年12月11日至14日进行海报展示。这两种产品针对血细胞上的次要组织相容性抗原HA-1和HA-2，旨在预防髓系白血病患者在接受造血干细胞移植（HCT）后的复发。TScan计划在2021年底前为这两个项目提交新药临床试验申请（IND）。公司利用其专有的TCR发现平台ReceptorScan和TargetScan，快速识别出高亲和力的自然TCR，并通过T-Integrate系统进行细胞制造，以提高TSC-100和TSC-101的功效。TScan计划开展一项多臂、对照的1/2期临床试验，以评估TSC-100和TSC-101在AML、ALL和MDS患者中的安全性和疗效。

ADC Therapeutics公司宣布，其针对血液恶性肿瘤和实体瘤的下一代靶向抗体偶联药物（ADCs）ZYNLONTA和ADCT-602的研究摘要被接受在2021年美国血液学会（ASH）年会上进行展示。会议将于2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行。公司首席医疗官Joseph Camardo表示，他们期待在会议上分享关于其靶向ADCs作为单药和新型组合治疗的数据，包括关键性2期研究子集数据以及ZYNLONTA在CAR-T治疗后使用的数据。此外，ZYNLONTA与ibrutinib联合使用显示出抗肿瘤活性和可管理的安全性。ADC Therapeutics还计划在会议上展示关于Loncastuximab Tesirine（ZYNLONTA）和ADCT-602的多个研究摘要，包括临床特征、反应和抗肿瘤活性等。ZYNLONTA是一种针对CD19的抗体药物偶联物，已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗经过至少两线系统治疗的复发性或难治性大B细胞淋巴瘤。ADC Therapeutics正在开发其基于PBD的ADC技术，以改变血液恶性肿瘤和实体瘤患者的治疗模式。

Adagene公司公布了两项新型抗体免疫疗法的前期临床试验数据，展示了其利用SAFEbody™技术开发的抗CD47抗体ADG153和CD20xCD3双特异性T细胞激活剂ADG152的优异效果。这些候选药物旨在克服CD47和CD20xCD3免疫肿瘤靶点的开发挑战。ADG153作为一种抗CD47单克隆抗体前药，表现出强大的体内抗肿瘤活性，与同类IgG亚类临床抗体相比，具有更长的半衰期和更低的红细胞相关和抗原沉陷风险。ADG152则是一种新型CD20xCD3T细胞激活剂前药，具有增强的治疗指数，表现出强大的抗肿瘤活性，并改善了安全性。这些数据展示了Adagene在抗体发现和开发领域的领先地位，以及其AI驱动的抗体发现和开发平台的优势。

Syndax Pharmaceuticals宣布，其两个在研癌症疗法项目SNDX-5613和axatilimab的最新数据将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。SNDX-5613是一种高度选择性的口服menin抑制剂，axatilimab是一种抗-CSF-1R单克隆抗体。SNDX-5613在AUGMENT-101 Phase 1试验中显示出对MLLr或NPM1c突变急性白血病患者的高临床活性和良好的安全性。axatilimab在治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的Phase 1/2试验中观察到高比例的持久反应和多器官临床益处。SNDX-5613和axatilimab均获得了美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定。

EIP Pharma Inc.宣布将在2021年11月9日至12日在波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验会议（CTAD）上展示其口服实验性药物neflamapimod在轻度至中度路易体痴呆症（DLB）患者中的II期临床试验AscenD-LB的最终结果。公司还宣布任命巴罗神经学研究所神经病学教授Marwan Sabbagh博士为公司董事会非执行董事。AscenD-LB临床试验结果显示，neflamapimod在DLB患者中显著改善了认知功能、运动功能，并有望成为首个针对DLB的疾病修饰治疗药物。

Arcellx公司宣布在63届美国血液学会年度会议和展览上展示其CART-ddBCMA新型CAR-T疗法的Phase 1临床试验新数据，该疗法用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。CART-ddBCMA是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法，使用公司特有的BCMA靶向结合域。该疗法已获得美国食品药品监督管理局的快速通道和孤儿药资格认定。会议将于2021年12月13日举行，由马萨诸塞州总医院细胞治疗服务助理主任、哈佛医学院讲师Matthew J. Frigault博士进行展示。Arcellx是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发适应性和可控的细胞疗法，以治疗癌症和自身免疫疾病患者。

《中国抗癌协会乳腺癌诊疗指南与规范（2021年版）》正式发布，收录了新药方案，伊尼妥单抗作为首个自主研发的乳腺癌抗HER2创新药被纳入推荐方案。指南更新贴近中国临床实际，助力医生精准治疗。伊尼妥单抗通过糖基化修饰降低免疫原性风险，HOPES研究显示其安全可控，已获NMPA批准上市并进入医保。专家期待其扩大适应症范围，进行更多探索和联用研究，提升临床用药信心。

在Athenex公司进行的KUR-502（一种针对B细胞恶性疾病的CD19 CAR-NKT细胞疗法）的ANChOR Phase 1临床试验中，数据显示在低剂量下，该疗法在成年患者中表现出良好的安全性和抗肿瘤活性。研究结果显示，5名患者中，2名获得部分缓解，1名获得不完全血液学恢复的完全缓解，1名获得完全缓解。该研究正在进行中，以评估更高剂量下的疗效。研究人员表示，这些初步数据令人鼓舞，期待进一步评估KUR-502的疗效。

美国生物技术公司Vor Biopharma在即将于美国血液学会（ASH）63届年会上展示的新数据中，宣布了其新型工程化造血干细胞（eHSC）平台的研究进展。通过CRISPR-Cas9基因编辑技术敲除CD123或CLL-1，该公司正在探索一种新的治疗急性髓系白血病（AML）的方法。此外，其研究还展示了多基因编辑异基因造血干细胞的新策略，这可能会使多种靶向血液癌症疗法得以应用。Vor Biopharma的研究人员发现，来自同一造血干细胞移植供体的T细胞可以成为针对癌症的CAR-T细胞，这些数据将有助于该公司开发高效且安全的细胞疗法来治疗AML患者。

BioLineRx Ltd.在即将于2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上，将展示其抗癌药物Motixafortide（BL-8040）的临床试验结果。公司宣布，在GENESIS Phase 3关键试验中，Motixafortide与G-CSF联合使用显著提高了多发性骨髓瘤患者干细胞动员的效果，使约90%的患者在单次Motixafortide和单次血细胞分离术治疗后进行移植。此外，Motixafortide还通过影响调节性T细胞（Tregs）的生物学特性，显示出作为免疫调节剂的作用。这些发现支持Motixafortide有望成为干细胞动员治疗的新标准。公司计划在明年上半年提交新药申请（NDA）。

Precigen公司于2021年11月4日宣布，将在当天的2021年研发日虚拟活动中展示其UltraCAR-T和AdenoVerse免疫疗法平台的临床进展。活动将包括PRGN-3005、PRGN-3006、PRGN-3007 UltraCAR-T和PRGN-2009、PRGN-2012 AdenoVerse免疫疗法等产品的介绍。公司总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士表示，这些初步结果令人鼓舞，UltraCAR-T和AdenoVerse平台在各自资产中均显示出良好的安全性和临床响应。PRGN-3006在低剂量水平下对复发或难治性AML患者的治疗显示出令人鼓舞的临床反应，而PRGN-2009和PRGN-2012的数据则表明了抗原特异性免疫反应和良好的安全性。Precigen公司致力于利用精准技术推进基因和细胞疗法，以治疗免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等领域的紧迫和难以治疗的疾病。

Graphite Bio公司宣布，其针对治疗镰状细胞病（SCD）的实验性疗法GPH101的Phase 1/2 CEDAR临床试验信息将在美国血液学会（ASH）第63届年会及展览会上进行展示。GPH101是一种基因编辑自体造血干细胞（HSC）疗法，旨在直接纠正导致SCD的遗传突变。该会议将于12月11日至14日在亚特兰大的乔治亚世界会议中心以虚拟和现场形式举行。Graphite Bio正在进行的CEDAR试验是一项开放标签、多中心的1/2期临床试验，旨在评估GPH101在严重SCD患者中的安全性、植入成功率、基因校正率、总血红蛋白以及其他临床和探索性终点和药代动力学。Graphite Bio是一家专注于利用高效率靶向基因整合开发新疗法的临床阶段基因编辑公司，旨在治愈各种严重和危及生命的疾病。

Cellectis公司宣布，将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上发布两项摘要。公司将展示其BALLI-01临床试验的更新初步数据，该试验针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者，并展示针对HbSS镰状细胞病（SCD）患者的TALGlobin01的预临床数据。BALLI-01试验评估了UCART22，这是一种新型和基因改造的同种异体T细胞产品，旨在为B-ALL患者提供安全有效的治疗。TALGlobin01是一种自体细胞基因治疗产品，旨在修复突变β-珠蛋白基因，从而恢复HBSS镰状细胞病中Hemoglobin A的产生。这些数据展示了TALEN®技术在基因治疗产品开发中的高效性和安全性。

Geron公司宣布，其首个同类telomerase抑制剂imetelstat的三篇摘要被接受在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上作为海报展示。摘要涉及imetelstat在新的适应症中的临床前研究、作为单一药物或与其他疗法联合使用，以及支持其III期开发临床数据的分析。其中一篇摘要描述了IMerge II期临床试验的新分析，显示imetelstat治疗的患者中，达到最佳药代动力学（PD）效果与持久红细胞输血独立性（RBC-TI）之间存在显著相关性，且达到最佳PD效果的患者总体生存率有所提高。另一篇摘要报告了imetelstat在儿童急性髓系白血病（AML）细胞系和患者来源的异种移植小鼠模型中的临床前研究结果，显示imetelstat治疗可显著减少白血病干细胞（LSCs）数量并延长小鼠的生存期。第三篇摘要描述了正在进行的IMpactMF III期临床试验，旨在评估imetelstat与最佳可用疗法（BAT）在JAK抑制剂（JAKi）难治性或对JAKi治疗无反应的间充质纤维化（MF）患者中的疗效。