Viracta Therapeutics宣布，其两项摘要被接受在即将于2021年12月11日至14日在亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告，一项摘要将进行海报展示。这些摘要涉及其针对病毒相关恶性肿瘤的精准治疗研究，包括Nanatinostat（Nstat）和Valganciclovir（VGCV）在复发/难治性EBV阳性淋巴瘤中的疗效，以及vecabrutinib在增强CAR T细胞活性和治疗硬化性移植物抗宿主病中的作用。这些研究结果表明了Viracta在肿瘤治疗领域的创新性和产品组合的潜力。

Glycostem Therapeutics B.V.宣布，其针对急性髓系白血病患者的oNKord® NK细胞疗法在WiNK临床试验中的初步研究结果被美国血液学会（ASH）年会接受，并将进行展示。oNKord®是Glycostem的首代现货型同种异体NK细胞疗法，该疗法在荷兰的GMP认证生产设施中生产，并拥有多项专利。WiNK临床试验旨在评估oNKord®在完成缓解的AML患者中的安全性和有效性，这些患者有可测量的残留病（MRD）且未进行造血干细胞移植。Glycostem同时也在开发CAR-NK、组合疗法和TCR-NK产品。

ImmunoGen公司宣布了其IMGN632抗体药物偶联物（ADC）在急性髓系白血病（AML）患者中的初步安全性和有效性数据，该药物与Vidaza和Venclexta联合使用。这些数据将在美国血液学会（ASH）年会上展示。IMGN632是一种针对CD123的ADC，由高亲和力抗体与新型IGN类DNA-烷化剂偶联而成。数据显示，IMGN632三联疗法在AML患者中显示出良好的抗白血病活性和可管理的安全性。此外，IMGN632在初诊BPDCN患者中的数据也将被展示。IMGN632正在多个队列中评估，包括BPDCN和MRD+AML患者的单药治疗，以及与Vidaza和Venclexta联合治疗复发/难治性AML患者。IMGN632使用ImmunoGen的新型indolinobenzodiazepine（IGN）有效载荷，该有效载荷烷化DNA并导致单链断裂，而不产生交联。IGN设计对肿瘤细胞具有高活性，同时对正常骨髓祖细胞的毒性低于其他DNA靶向有效载荷。

Sierra Oncology公司宣布，将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示关于momelotinib Phase 3 SIMPLIFY研究的回顾性分析。分析显示，基线血清铁蛋白水平可能成为评估momelotinib与ruxolitinib治疗骨髓纤维化患者24周输血独立反应（TI-R）疗效的重要生物标志物。Momelotinib是一种针对骨髓纤维化的口服生物利用度高的JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制剂，目前正在进行全球随机双盲的3期临床试验MOMENTUM。如果结果积极，Sierra Oncology计划在2022年第二季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请。

Avidity Biosciences宣布，其领先产品AOC 1001的首次人体试验在DM1患者中开始，这是抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）这一新型RNA疗法的首次人体给药。AOCs结合了单克隆抗体和寡核苷酸疗法的优势，旨在治疗以往难以治疗的疾病。AOC 1001针对DMPK，这是与DM1相关的mRNA，旨在解决DM1的根本原因。该试验的目的是评估AOC 1001的安全性和耐受性，并开始评估其在关键生物标志物上的活性，包括spliceopathy和DMPK mRNA的敲低。Avidity计划在2022年下半年对约一半的研究参与者进行初步的安全性、耐受性和关键生物标志物的评估。

EffRx Pharmaceuticals宣布，瑞士药品监管机构Swissmedic批准了Bronchitol®（吸入性甘露醇）用于治疗成人和6岁以上儿童的囊性纤维化（CF），作为其他药物的辅助治疗。Bronchitol®是一种精确喷雾干燥的甘露醇形式，通过特别设计的便携式吸入器输送到肺部，改善肺功能并帮助清除肺部粘液。患者在使用Bronchitol®前需通过耐受性测试，以确保他们不会对甘露醇过度敏感。Bronchitol®已在欧洲、俄罗斯、澳大利亚和美国上市，由澳大利亚上市制药研究公司Pharmaxis Ltd开发。临床试验支持Bronchitol®注册，包括三个大规模全球临床试验，共招募了1,065名受试者。Bronchitol®的使用导致FEV1（用力呼气量）的持续改善，与安慰剂组相比，在Bronchitol®治疗组和对照组患者中观察到统计学上显著的FEV1改善。最常见的不良反应包括咳嗽、咯血、咽痛、呕吐、喘息和头痛。EffRx期望Bronchitol®将于2022年下半年在瑞士上市。

传奇生物科技公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上，展示了12项由公司赞助的研究，包括两个口头报告和十个壁报展示。这些研究主要涉及其针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的BCMA靶向CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）的最新进展。会议重点包括CARTITUDE-1和CARTITUDE-2研究的长期随访数据和新的亚组分析结果，以及与真实世界临床实践中标准治疗相比的调整后间接比较。此外，传奇生物还分享了其新型三特异性单域抗体（VHH）CAR-T（LCAR-AIO）的首次临床前体内数据，该疗法针对CD19、CD20和CD22三种抗原，有潜力成为治疗复发B细胞淋巴瘤和既往CD19 CAR-T疗法患者的治疗手段。传奇生物CEO兼CFO黄英博士表示，cilta-cel在早期、深度和持久性方面继续提供早期、深度和持久的反应，令人鼓舞的是，新型三特异性VHH CAR-T的新临床前数据展现了传奇生物团队在发现新型作用机制方面的能力。

ChemoCentryx公司宣布了其在2021年美国肾病学会（ASN）肾脏周会和美国风湿病学会（ACR）年度会议上的研究摘要。研究包括Avacopan，一种选择性C5a受体抑制剂，在治疗狼疮性肾炎、ANCA相关血管炎和C3肾小球肾炎中的作用。研究结果表明，Avacopan可以改善肾脏功能，提高患者的生活质量，并具有治疗潜力。此外，ChemoCentryx还讨论了TAVNEOS（avacopan）的适应症、安全性信息以及与其他药物的相互作用。

Escient Pharmaceuticals在AASLD线上会议上展示了其EP547临床开发计划，这是一种针对胆汁淤积和尿毒症瘙痒的MrgprX4反向激动剂。EP547是一种强效、高度选择性的小分子MrgprX4拮抗剂，可阻断皮肤感觉瘙痒神经元上的MrgprX4受体，从而减轻瘙痒症状。该药物有望有效治疗慢性肝和肾脏疾病患者的瘙痒症状，这些症状在胆汁淤积性疾病和慢性肾脏病患者中十分常见。Escient Pharmaceuticals是一家专注于发现和开发针对严重未满足医疗需求的创新疗法的临床阶段公司，其平台基于人类Mrgpr的全新生物学，提供了广泛的治疗机会。

Neurona Therapeutics公司宣布，其治疗慢性神经疾病的生物疗法新药NRTX-1001获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，将启动一项针对难治性颞叶内侧癫痫（MTLE）患者的首个人体临床试验。NRTX-1001是一种具有修复癫痫等神经系统疾病潜在能力的再生神经细胞疗法。Neurona公司表示，这是该公司历史上的一个重要里程碑，也是对团队才华、经验和辛勤工作的肯定。NRTX-1001是首个进入癫痫临床试验的人体细胞疗法候选药物，有望在不破坏脑组织的情况下实现无发作。该临床试验将在美国约10个临床癫痫中心进行，旨在评估NRTX-1001的安全性和有效性。

NodThera公司宣布，其新型NLRP3炎症小体抑制剂NT-0796在Phase 1临床试验中已对首例健康志愿者进行给药。NT-0796是一种小分子化合物，具有独特的化学结构，能提供前所未有的功效和潜在的持久药效，并能在预实验物种中穿过血脑屏障。该药物可选择性抑制NLRP3，降低IL-1β和IL-18水平，这些炎症因子与多种慢性疾病有关。临床试验旨在评估NT-0796的安全性、耐受性，以及其在降低IL-1β和IL-18水平方面的药代动力学和药效学。NodThera公司致力于开发新型NLRP3炎症小体抑制剂，以治疗由慢性炎症引起的疾病。

Sangamo Therapeutics公司宣布，其基因疗法产品isaralgagene civaparvovec（ST-920）在治疗Fabry病的Phase 1/2 STAAR临床试验中表现出良好的耐受性和疗效。截至2021年9月17日，接受治疗的前四个患者中，α-Gal A活性均高于正常水平，且维持时间从一年到14周不等。其中一名患者已停止酶替代疗法（ERT），另一名患者计划停止ERT。初步结果表明，该疗法有望改善患者出汗能力，减轻Fabry病的症状。Sangamo计划开展Phase 3临床试验，并将在2022年提供更新的研究数据。

BioVie公司将于2021年11月11日举办一场关于晚期肝硬化并发症及BIV201（连续输注特利加压素）2b期临床试验更新的关键意见领袖（KOL）网络研讨会。会议将邀请Vanderbilt Health的Michael Porayko博士和意大利帕多瓦大学的Paolo Angeli博士进行演讲，讨论肝硬化进展、典型腹水患者体验以及有效药物疗法的未满足医疗需求。BioVie公司肝脏疾病项目科学负责人Penelope Markham博士将更新BIV201临床试验进展并讨论治疗的基础。此外，BioVie公司正在开发针对神经退行性疾病的新疗法，包括Alzheimer病和帕金森病。

Ambrx公司宣布，其全球ACE-Breast-03 Phase 2临床试验中，首名HER2阳性转移性乳腺癌患者已接受ARX788治疗。ARX788是一种针对HER2的抗体偶联药物（ADC），正在广泛研究用于乳腺癌、胃癌/GEJ癌和其他实体瘤。FDA于2020年12月授予ARX788治疗HER2阳性转移性乳腺癌的快速通道认定。Ambrx公司董事长、总裁兼首席执行官Feng Tian博士表示，这一里程碑标志着Ambrx在ARX788的临床开发方面取得了显著进展。Ambrx正在推进其临床和临床前项目，旨在优化疗效、安全性和易用性，包括其领先产品ARX788。

ArsenalBio公司宣布将在SITC年度会议上展示其针对卵巢癌的AB-X整合电路T细胞疗法的临床前数据。AB-X疗法利用双重抗原感应逻辑门技术，针对超过70%的卵巢癌中表达的ALPG/P和MSLN，以提高肿瘤特异性和安全性。此外，AB-X通过敲低FAS和PTPN2，增强T细胞功能与持久性，使其对FAS介导的细胞凋亡具有抵抗力，并在体内表现出增强的扩增和更高的疗效。公司计划在2022年向美国FDA提交AB-X的IND申请。ArsenalBio致力于开发针对实体瘤的细胞疗法，通过精确的CRISPR基因组编辑、整合电路逻辑门和多种治疗增强功能，旨在提高疗效、增加患者安全性、降低医疗成本并扩大市场准入。

BetterLife Pharma公司宣布，其研发的领先化合物2-溴-LSD（TD-0148A）在神经受体功能结合数据方面取得突破，显示该化合物在神经受体上表现出与LSD不同的功能活性，有望避免LSD的幻觉等副作用。TD-0148A是一种第二代LSD衍生物，BetterLife认为它将模仿LSD的预期治疗效果。公司CEO Dr. Ahmad Doroudian表示，这些结果将为继续进行的临床前药理学研究提供基础，以了解TD-0148A与LSD之间差异的机制，特别是TD-0148A缺乏幻觉。TD-0148A受到多项BetterLife拥有的专利保护，公司相信它对治疗抑郁症、创伤后应激障碍和丛集性头痛等严重精神疾病具有巨大的治疗潜力，并计划在2022年下半年将其推进至美国IND和临床试验阶段。

Inspirna公司与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，使用其小分子激动剂RGX-104（abequolixron）与Yervoy®（ipilimumab）联合治疗转移性子宫内膜癌。该研究旨在评估针对携带E2或E4 APOE基因生物标志物的患者，包括对先前检查点抑制剂疗法进展的患者，使用该组合疗法的疗效。RGX-104是一种口服LXR激动剂，能激活肿瘤中APOE蛋白的表达，抑制癌症进展。该研究将验证RGX-104在癌症治疗中的潜力，并有望改善癌症患者的生命质量。