Magenta Therapeutics公司宣布其MGTA-145干细胞动员疗法在多发性骨髓瘤患者中的II期临床试验取得积极结果，数据将在2021年美国血液学会（ASH）年会上进行展示。该试验评估了MGTA-145与Plerixafor联合使用在多发性骨髓瘤患者中动员干细胞的能力。此外，公司还计划开展针对急性淋巴细胞白血病、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者的II期临床试验，并计划于2021年12月开展针对镰状细胞病患者的干细胞动员和收集II期临床试验。Magenta Therapeutics还展示了其CD117靶向条件疗法在基因治疗模型中的非人灵长类动物数据，以及其靶向ADC条件疗法在小鼠模型中的数据，表明该疗法有望提高基因治疗的疗效和安全性。

Affimed公司宣布其新型ICE®疗法AFM28，一种针对急性髓系白血病（AML）和其他CD123+髓系恶性肿瘤的药物，已进入临床前研究阶段。AFM28基于Affimed的ROCK®平台，能够特异性结合肿瘤细胞表面的CD123和CD16A抗原，并通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）机制增强杀伤肿瘤细胞。在动物实验中，AFM28表现出良好的安全性和药效学活性。Affimed计划在2022年上半年提交IND申请，并在下半年启动首次人体临床试验。该研究旨在评估AFM28作为单一疗法或与同种异体NK细胞疗法结合使用治疗AML和其他CD123+髓系恶性肿瘤的疗效。

Genmab公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上将展示其多个在研药物的临床试验数据，包括评估epcoritamab（DuoBody®-CD3xCD20）治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的安全性和初步疗效，以及评估epcoritamab治疗复发性、难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的初步数据。此外，还将展示超过20项临床试验结果，涉及Janssen Biotech的daratumumab、皮下注射型daratumumab和利用Genmab的DuoBody技术平台的Janssen双特异性抗体项目。Genmab首席执行官Jan van de Winkel表示，这些数据展示了公司利用抗体技术开发差异化癌症治疗并致力于通过自身研发和行业合作伙伴关系为患者提供新的治疗选择。Genmab将于12月14日举办2021年虚拟研发更新和ASH数据回顾活动。

Allogene Therapeutics公司在第63届美国血液学会（ASH）年会上将展示其血液癌症药物组合的最新数据。公司将在会议上进行两场口头报告，一场关于ALLO-501A在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）中的 Phase 1 ALPHA2试验，另一场关于ALLO-715在复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）中的 Phase 1 UNIVERSAL单剂量队列。此外，公司还将展示ALLO-501在复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）中的 Phase 1 ALPHA试验的数据。ALLO-501A作为一种下一代抗CD19 AlloCAR T疗法，在ALPHA2试验中显示出良好的安全性和疗效，尤其是在巩固剂量下。ALLO-501在ALPHA试验中证明了其在复发/难治性NHL患者中的有效性和持久性。ALLO-715在UNIVERSAL试验中针对BCMA，表现出对难治性MM患者的快速响应。这些研究数据支持了Allogene的AlloCAR T疗法在血液癌症治疗中的潜力。

AbbVie将在美国血液学会（ASH）年度会议上展示近30篇关于八种癌症类型的摘要，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞白血病（SLL）患者接受ibrutinib（IMBRUVICA）+ venetoclax（VENCLEXTA）联合治疗方案的研究结果。AbbVie将展示venetoclax在批准和调查性适应症中的数据，包括多发性骨髓瘤（MM）和骨髓增生异常综合征（MDS）。此外，AbbVie还将展示ABBV-383（一种抗BCMA x CD3双特异性抗体）的最新结果，以及与Genmab合作的epcoritamab（一种抗CD20 x CD3双特异性抗体）和与I-Mab合作的lemzoparlimab（一种抗CD47抗体）的研究结果。AbbVie的ibrutinib（IMBRUVICA）和venetoclax（VENCLEXTA）已在全球100多个国家获得批准，用于治疗多种血液和实体瘤癌症。

Schrödinger公司宣布，其基于物理学的软件平台正在改变治疗药物和材料的发现方式，该公司的小分子MALT1抑制剂的新临床前数据将在美国血液学会（ASH）第63届年会上进行展示。MALT1（黏膜相关淋巴组织淋巴瘤易位蛋白1）抑制被认为是治疗某些非霍奇金B细胞淋巴瘤亚型和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的潜在有希望的疗法。Schrödinger已鉴定出多种小分子MALT1抑制剂，其中最先进的一种预计明年将进入临床试验。海报展示的详细信息包括标题、摘要编号、日期时间、地点等。Schrödinger公司致力于通过其软件平台加速药物和材料的发现，其药物发现团队利用该平台推进合作项目和自身的创新药物管线，以满足未满足的医疗需求。

Forma Therapeutics在63届美国血液学会（ASH）年会上将有四个摘要被接受发表，包括三个口头报告和一个壁报展示。其中两个口头报告将展示其口服、每日一次的PKR激活剂etavopivat在治疗镰状细胞病（SCD）的1期临床试验数据，评估etavopivat改善贫血和减少血管内溶血的能力。另一个口头报告将展示etavopivat对改善红细胞健康和寿命以及减少全身炎症和血栓形成标志物的影响。第三个口头报告将介绍olutasidenib（针对IDH1m癌症的抑制剂）在复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中的2期临床试验数据。此外，Forma Therapeutics还计划提交olutasidenib的新药申请（NDA）。

Actinium Pharmaceuticals公司宣布，其针对复发或难治性急性髓系白血病（r/r AML）患者的Actimab-A联合CLAG-M化疗药物的Phase 1临床试验已完成剂量递增和患者招募。该试验在威斯康星医学院进行，预计将在12月的美国血液学会（ASH）年会上公布更新数据。Actimab-A与CLAG-M的联合试验在2020年ASH会议上展示的前三个剂量组数据中显示出良好的缓解率和MRD阴性率，与单独使用CLAG-M相比，CLAG-M作为单一药物在另一项研究中显示出55%的总缓解率和39%的MRD阴性率。Actinium首席医疗官Avinash Desai博士表示，这种新型组合产生了有希望的数据，缓解率和MRD阴性率较高，安全性可接受。尽管有多个针对AML患者的新药批准，包括几种靶向药物，但复发或难治性AML患者的预后仍然较差，特别是那些具有不良分子或细胞遗传学特征的患者。Actimab-A能够以细胞水平进行AML的放射治疗，这是传统外照射无法实现的，因为像AML这样的血液癌具有弥漫性。鉴于AML和其他血液癌对辐射的敏感性，公司对其改善患者预后的潜力持乐观态度。

亘喜生物科技集团在第63届美国血液学会年会期间公布其同种异体嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法候选产品GC502的临床前研究数据，该产品基于公司专有的TruUCAR技术平台开发，用于治疗B细胞恶性肿瘤。GC502具有CD19/CD7双靶向设计，旨在特异性靶向恶性肿瘤细胞并抑制宿主抗移植物排斥反应。临床前研究结果显示GC502具有显著抗肿瘤活性，且对HvG有良好抑制效果。亘喜生物计划于2021年12月11日在ASH年会展示详细报告，并期待GC502早日进入临床研究阶段，拓展公司研发管线，为全球患者提供新型免疫细胞疗法。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其Iomab-B和Actimab-A的临床项目将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上进行展示。公司已完成Iomab-B的关键性3期SIERRA试验的患者招募，并计划在ASH会议上展示中期数据更新。Actimab-A有望成为急性髓系白血病（AML）患者的基石疗法，通过与化疗和靶向疗法等不同机制的联合治疗，提高治疗效果。Actinium的主席兼首席执行官Sandesh Seth表示，公司期待在ASH会议上展示这些组合试验的最新数据。

Immunicum公司宣布，将在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上展示其癌症复发疫苗DCP-001在正在进行中的ADVANCE II临床试验中的最新数据。该研究是一项国际多中心、开放标签的II期研究，旨在评估DCP-001两种不同剂量方案在急性髓系白血病（AML）患者中的疗效，这些患者存在持续的残留疾病（MRD）。初步结果显示，DCP-001治疗安全、耐受性良好，并显示出将患者转化为MRD阴性状态的早期疗效迹象。Arjan Van de Loosdrecht博士将在会议上展示相关海报，该海报将在ASH网站上提供。

Senti Bio公司宣布，其基因电路工程技术改造的异基因CAR-NK细胞疗法管线的新临床前数据将在美国血液学会（ASH）第63届年会上展示。重点介绍其管线候选产品之一，SENTI-202，这是一种下一代细胞疗法，采用逻辑门控基因电路技术。该疗法旨在有效针对和消除多种急性髓系白血病（AML）肿瘤细胞类型，包括导致疾病复发的关键白血病干细胞，同时保护患者的健康造血干细胞和祖细胞。临床前结果显示，OR门控CAR-NK细胞针对CD33和FLT3，在体外初级患者样本和多种异种移植模型中表现出对AML细胞系的增强杀伤作用；NOT门控CAR-NK细胞通过检测安全抗原内胚蛋白（EMCN）来增强对模型健康细胞的保护，EMCN在健康造血干细胞/祖细胞上广泛表达，但在AML肿瘤细胞上不表达。这些数据支持了SENTI-202异基因CAR-NK产品候选人的开发，以有效杀伤癌细胞，同时避免对健康细胞的毒性。

X4 Pharmaceuticals近日宣布，其研发的mavorixafor药物在治疗WHIM综合征、慢性中性粒细胞减少症和Waldenström巨球蛋白血症等方面展现出积极效果。公司在63届美国血液学会（ASH）年会上提交了七篇摘要，进一步验证了mavorixafor的潜力。公司将于12月16日举办投资者日，与关键意见领袖共同讨论临床和科学数据。X4在第三季度和前九个月实现了重大进展，完成了WHIM综合征三期临床试验的入组，并正在推进mavorixafor在多个治疗领域的临床研究。此外，公司还发布了第三季度财务报告，展示了其财务状况和业务亮点。

Fate Therapeutics公司将在2021年12月13日的美国血液学会（ASH）年会上展示其诱导多能干细胞（iPSC）产品平台的三个口头报告和五个壁报展示，涉及FT596和FT516两种针对复发/难治性淋巴瘤的iPSC衍生的自然杀伤（NK）细胞癌症免疫疗法。FT596的口头报告将包括更新的1期临床试验数据，显示其在治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤方面的安全性和有效性。FT516的壁报展示将展示其在与利妥昔单抗联合治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤中的1期临床试验数据。此外，公司还计划于12月14日举办虚拟投资者活动。

Bio-Path Holdings公司利用其专有的DNAbilize® antisense RNAi纳米颗粒技术，开发了一系列针对癌症的核酸药物。该公司宣布将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）年度会议和展览上展示其领先药物候选产品prexigebersen（BP1001）在治疗急性髓系白血病（AML）中的安全性和初步疗效数据。这项数据来自正在进行的2期临床试验。Dr. Maro Ohanian将在12月11日下午5:30至7:30在乔治亚世界会议中心B5厅的616号会议中展示这些数据。Bio-Path公司正在开发的其他产品包括BP1002，靶向Bcl-2蛋白，目前正在进行淋巴瘤的临床研究。

Freeline Therapeutics公司宣布，其针对血友病B治疗的FLT180a基因疗法长期随访研究数据将在美国血液学会（ASH）第63届年会上展示。该研究显示，FLT180a基因疗法能够使患者体内的IX因子表达达到正常范围，从而预防需要治疗的自发出血。研究将在12月11日至14日举行的ASH年会上以海报形式展示，并将在Blood杂志的11月增刊中发表。Freeline Therapeutics是一家致力于开发用于治疗遗传性系统性疾病的一次性基因疗法的生物技术公司，目前正在进行血友病B和法布里病的临床试验，以及高雪病1型和血友病A的预临床试验。

Shasqi公司将在SITC和CTOS年度会议上展示其精准激活抗癌疗法的研究进展。公司将介绍其SQ3370在晚期实体瘤患者中的1期临床试验数据，以及与癌症免疫疗法联合使用的非临床数据。SQ3370利用Shasqi的专有CAPAC平台，通过点击化学方法在肿瘤部位激活抗癌药物，降低全身毒性。该平台不受肿瘤特征的影响，如生物标志物表达和酶活性，具有高度模块化，可应用于多种药物。Shasqi致力于开发肿瘤局部疗法，旨在提高疗效并降低全身毒性。