XOMA公司宣布其抗TGFβ单克隆抗体NIS793已进入III期临床试验阶段，并触发Novartis支付3500万美元的里程碑付款。该III期试验旨在评估NIS793与吉西他滨/白蛋白紫杉醇联合用药对比吉西他滨/白蛋白紫杉醇和安慰剂，在一线转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）治疗中的有效性和安全性。Novartis已将NIS793与标准化疗联合用药授予孤儿药资格，用于胰腺癌治疗。XOMA首席执行官Jim Neal表示，NIS793是公司合作伙伴资助组合中几个重要资产之一，这笔3500万美元的里程碑付款将帮助公司获得更多资本，以获取未来里程碑和版税收益的权利。根据2015年与Novartis签订的协议，XOMA有可能获得高达4.1亿美元的额外里程碑付款。如果Novartis获得NIS793的商业化批准，XOMA将获得从中位数个位数到低双位数的产品净销售额的分级版税。

Alterity Therapeutics公司宣布，其研发的ATH434药物在两项临床前研究中显示出治疗帕金森病等帕金森综合征的潜力。研究显示，ATH434能够逆转帕金森病小鼠模型中的肠道功能障碍，并减轻与帕金森病相关的非运动症状。此外，另一项体外研究证实，ATH434能够通过调节铁的转运来减少α-突触核蛋白的聚集，从而为神经退行性疾病的治疗提供了新的思路。ATH434目前正在进行针对帕金森病的临床试验，并已获得美国食品和药物管理局及欧洲委员会的孤儿药资格认定。

Enterome公司，一家专注于开发基于肠道微生物群与免疫系统相互作用的新型免疫调节药物的生物制药公司，宣布推出新的企业品牌和视觉形象，并支持新的网站。这些变化反映了Enterome在OncoMimics™和EndoMimics™两个先进、完全拥有的药物管线方面取得的重大进展，这些管线分别针对癌症和免疫疾病。Enterome最先进的OncoMimics™药物候选人和EndoMimics™候选人的详细信息未在文本中提供。Enterome的名称结合了希腊词根“ENTER”（意为“来自肠道”）和“OME”后缀，突出了其在解码肠道微生物群基因组以识别和表征生物活性蛋白质和肽方面的世界领先能力。Enterome的药物发现平台利用独特的生物计算工具和生物分析，从包含2000万个功能注释的全长肠道微生物群蛋白质数据库中探索新的治疗方案。Enterome的网站鼓励访客探索并注册接收新闻稿。Enterome总部位于法国巴黎，拥有60名员工，已从欧洲和美国的生活科学投资者那里筹集了总计9600万欧元。

韩国SEONGNAM，AriBio公司宣布了其针对轻度至中度阿尔茨海默病（AD）患者进行的AR1001二期临床试验的主要结果。AR1001是一种能够穿过血脑屏障的小分子药物，具有多药理作用机制，旨在减缓阿尔茨海默病的进展。该美国进行的随机、安慰剂对照、双盲、多中心二期临床试验共招募了210名受试者，接受为期六个月的治疗，超过80%的患者选择额外进行六个月的治疗。结果显示，AR1001在52周的治疗中表现出良好的安全性和耐受性，不良事件发生率在治疗组和安慰剂组中相似，且主要为轻微或中度严重。在52周的治疗后，10毫克和30毫克组的受试者在ADAS-Cog 13上分别显示出1.17和0.76分的下降，与安慰剂组相比，AR1001单独使用组在52周时显示出显著的改善。AriBio计划与FDA进行会议，讨论这些结果并概述可接受的三期临床试验设计。

Chimerix公司宣布，其药物ONC201在治疗复发H3 K27M突变型胶质瘤的50名患者疗效分析中显示出积极结果，客观缓解率（ORR）为20.0%，中位缓解持续时间（mDOR）为11.2个月，中位缓解时间（mTTR）为8.3个月。这些数据将在SNO年度会议上进一步展示。ONC201是一种口服的小分子多巴胺受体D2（DRD2）拮抗剂和凝乳蛋白酶（ClpP）激动剂，用于治疗携带H3 K27M突变的复发胶质瘤。Chimerix首席执行官Mike Sherman表示，这些数据证实了ONC201对这种毁灭性疾病患者的潜在益处，并期待在SNO会议上分享更多数据。FDA已授予ONC201治疗成人复发H3 K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道指定、罕见儿科疾病指定以及孤儿药指定。Chimerix计划在完成正在进行中的化学、制造和控制系统（CMC）临床药理学研究和自然疾病史评估后，于2022年与美国食品药品监督管理局（FDA）会面。

Shattuck Labs将于2021年11月12日早上8点（东部时间）举办一场在线网络直播，届时将展示在2021年免疫治疗癌症学会上呈现的临床数据。此次活动将由公司首席执行官Taylor Schreiber博士主持，首席医疗官Lini Pandite博士和首席财务官Andrew Neill先生也将参与演讲。公司将在直播中重点介绍其领先的双功能融合蛋白SL-172154（SIRPα-Fc-CD40L）和SL-279252（PD1-Fc-OX40L）的剂量递增数据，这两种药物分别针对铂类耐药性卵巢癌患者和晚期实体瘤或淋巴瘤患者。直播可通过电话或公司网站上的活动与演讲部分观看，直播内容将在活动日期后90天内存档。Shattuck Labs是一家致力于开发双功能融合蛋白作为治疗癌症和自身免疫疾病新类别的生物技术公司，总部位于德克萨斯州奥斯汀和北卡罗来纳州达勒姆。

Protagonist Therapeutics公司宣布，其针对真性红细胞增多症（PV）的rusfertide药物在Phase 2研究中的新数据将在美国血液学会（ASH）2021年会上进行口头报告，同时还有三个关于rusfertide在PV和遗传性血色素沉着症（HH）中的研究摘要被接受为海报展示。公司总裁兼首席执行官Dinesh V. Patel表示，这些数据将提供关于rusfertide如何减少输血需求、控制血细胞比容水平和症状的重要新信息。ASH 2021口头报告包括两项关于rusfertide控制血细胞比容水平和减少输血需求的标题，以及三项海报展示，包括一项关于rusfertide在PV患者中维持肝铁浓度的研究。Protagonist Therapeutics正在开发多种基于肽的药物，包括rusfertide，用于治疗PV和HH。

Gamida Cell Ltd.在巴塞罗那举办的蛋白质与抗体工程峰会（PEGS）欧洲会议上，展示了其两种基于烟酰胺（NAM）的NK细胞疗法GDA-501和GDA-301的数据。GDA-501是一种CAR工程化的NK细胞疗法，旨在增强对HER2过度表达的癌症（如乳腺癌、卵巢癌、肺癌、膀胱癌和胃癌）的归巢和激活。GDA-301则结合了CRISPR/Cas9敲除CISH基因和膜结合的IL-15/IL-15Ra CAR，旨在通过促进激活和抑制负反馈信号来提高肿瘤杀伤力。数据显示，GDA-501增强了针对HER2表达肿瘤细胞系的效力，而GDA-301对慢性髓性白血病细胞系（K562）和骨髓瘤细胞系（RPMI）具有细胞毒性。Gamida Cell研发副总裁Yona Geffen表示，NK细胞免疫治疗领域正在超越之前对T细胞基因编辑的理解，他们很高兴分享这两项潜在疗法的最新进展。

Aeglea BioTherapeutics在第十四届国际代谢性遗传病大会上将展示七篇关于精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的摘要，包括PEACE三期临床试验的基线数据、高精氨酸作为疾病病理的主要驱动因素的证据以及ARG1-D患者的长期挑战。这些摘要强调了降低和维持ARG1-D患者血浆精氨酸水平的治疗需求。公司首席开发官Eric Bradford表示，这些研究为理解ARG1-D的破坏性影响和诊断治疗挑战提供了框架，并期待PEACE三期临床试验的最终结果。

Epizyme公司宣布，其新型口服SETD2抑制剂EZM0414获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗复发性或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。公司已启动Phase 1/1b研究，评估EZM0414的安全性并确定最佳剂量。研究将扩展至评估EZM0414在三种患者群体中的疗效：t(4;14)多发性骨髓瘤、非t(4;14)多发性骨髓瘤和DLBCL。SETD2是一种组蛋白甲基转移酶，在肿瘤发生中扮演重要角色。FDA的快速通道计划旨在加速重要新药的开发，并为患者提供更快的药物获取途径。

在Talaris Therapeutics Inc.的Phase 3 FREEDOM-1临床试验中，两名在数据截止日期前12个月接受FCR001治疗的肾移植患者成功停用了所有慢性免疫抑制药物，且没有出现排斥反应，肾脏功能稳定。所有在数据截止日期前至少三个月接受FCR001治疗的受试者都达到了并维持了超过50%的T细胞嵌合性，这与Phase 2研究中观察到的长期无免疫抑制耐受性相关。Phase 3受试者的整体安全性概况与Phase 2研究观察到的结果一致。在Phase 2患者的长期随访中，所有最初停用免疫抑制药物的26名患者继续停用免疫抑制药物，没有排斥供体肾脏。对一组停用所有慢性免疫抑制药物的Phase 2患者进行的尿液mRNA分析为这些患者已对供体肾脏产生耐受的假设提供了额外的支持。

信达生物制药集团宣布，其创新PD-1抑制剂达伯舒联合化疗一线治疗晚期胃癌的新适应症上市申请已获国家药品监督管理局受理。这一申请基于ORIENT-16临床研究结果，该研究显示达伯舒联合化疗显著延长了胃癌患者的总生存期，且安全性良好。这是中国首个证实PD-1单抗联合化疗一线治疗胃癌有效性的III期临床研究，有望为胃癌患者带来新的治疗选择。信达生物致力于开发创新药物，目前已有多个产品获得批准上市或进入临床研究阶段。

Versameb公司首席科学官Friedrich Metzger将在柏林举办的第九届国际mRNA健康会议上展示其mRNA工程技术及领先治疗候选药物VMB-100的数据。Versameb开发了一种名为VERS agile的突破性RNA技术平台，并正在构建一系列具有潜力的首创RNA疗法。VMB-100在临床前动物模型中显示出治疗压力性尿失禁（SUI）的潜力，能够恢复尿括约肌的再生和功能。Metzger表示，他们的研究发现，局部注射工程化mRNA会导致肌肉组织中治疗相关目标蛋白的表达和分泌，从而促进肌肉组织再生。该研究提出了一种通过恢复肌肉功能来治疗肌肉相关疾病如SUI的治疗潜力。Versameb首席执行官Klaas Zuideveld表示，他们很高兴能在这次享有盛誉的会议上展示他们的发现，并强调mRNA技术的巨大潜力。Versameb是一家专注于发现和开发基于RNA的创新药物的公司，其技术平台VERS agile有望为具有高度未满足需求的疾病提供首创RNA疗法。

沙特阿拉伯的King Abdullah国际医学研究中心（KAIMRC）与牛津大学合作，在沙特进行了ChAdOx1 MERS疫苗候选品的I期临床试验，结果显示疫苗耐受性良好，并诱导了体液和细胞免疫反应。该研究发表在《柳叶刀微生物》杂志上，是沙特首次进行的疫苗临床试验。Vaccitech公司保留了该疫苗的商业权利。研究显示，该疫苗在所有志愿者中均产生了强烈的抗体和T细胞免疫反应，为该疫苗候选品进入II期开发提供了支持。

BioArctic AB与合作伙伴Eisai宣布，将在2021年11月9日至12日在马萨诸塞州波士顿举行的第14届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，通过口头报告揭示关于lecanemab的新数据。这些报告将深入探讨lecanemab作为早期阿尔茨海默病治疗药物的潜力。Eisai近期已启动lecanemab的生物制品许可申请（BLA）的滚动提交，这是一种针对早期阿尔茨海默病的抗淀粉样蛋白β（Aβ）原纤维抗体。Eisai预计将在2022年上半年完成滚动申请。CTAD是每年三个关键的阿尔茨海默病大会之一，BioArctic的联合创始人Lars Lannfelt表示，他期待在CTAD上展示lecanemab的新数据。自2005年以来，BioArctic与Eisai在阿尔茨海默病治疗药物的开发和商业化方面有着长期的合作关系。Eisai负责lecanemab的临床开发、市场申请批准和商业化。BioArctic在阿尔茨海默病治疗药物lecanemab的开发上没有成本，并有权获得与监管文件、批准和销售里程碑相关的付款。

UNION therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其口服药物orismilast治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的快速通道资格。这一资格旨在加速治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物候选人的开发和审查。公司首席执行官Kim Kjøller表示，他们很高兴获得这一资格，并期待与FDA紧密合作。他认为orismilast具有巨大潜力，可能成为治疗特应性皮炎的有效选择，且安全性优于口服皮质类固醇。此外，该药物在银屑病和特应性皮炎患者中已显示出临床概念验证。UNION therapeutics正在开发两种含有orismilast的产品，分别为口服PDE4抑制剂UNI50001和局部非甾体PDE4抑制剂UNI50002。特应性皮炎是一种慢性炎症性皮肤病，全球约有3%的成年人受到影响，是儿童中最常见的皮肤病。

阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）发布2021年临床试验报告，分析118项阿尔茨海默病临床试验，指出当前药物研发管线已超越传统针对脑中淀粉样蛋白和tau蛋白的清除，转向探索多种导致阿尔茨海默病的潜在原因。报告显示，77%的疾病修饰性试验针对除beta-amyloid或tau以外的靶点，如脑炎症、神经元分解和电信号通路等。多数试验处于第二阶段，约35%的试验使用已获FDA批准用于其他疾病的药物。ADDF资助的研究涵盖蛋白质变化、慢性炎症、血管疾病、突触丧失和基因变化等多种复杂原因。报告还提供了针对与阿尔茨海默病相关的行为症状、预防阿尔茨海默病和验证新生物标志物的试验细节。九位ADDF资助的研究人员在CTAD会议上将展示相关研究成果。