ProtoKinetix公司宣布其在筛选PKX-001用于治疗心血管代谢疾病方面取得进展。通过使用分离的心脏细胞，研究显示PKX-001在应对营养过载或心脏毒性药物引起的压力时表现出心脏保护作用，减少心脏细胞损伤并提高细胞存活率。这些体外数据支持了PKX-001的治疗效用，预计将促进整体器官和动物研究，同时筛选PKX-001在心血管医学中的炎症、肥厚和缺血性病理学方面的应用。ProtoKinetix是一家分子生物技术公司，已开发并获得了多种超稳定、强效糖肽（AAGP®）的专利，这些糖肽能增强再生医学中移植细胞、组织和器官的植入和保护。基于过去四年的测试结果，阿尔伯塔大学已经开始进行PKX-001的1期人体临床试验。此外，还将扩展研究以包括整体器官移植以及全球正在开发的各项疗法，如糖尿病、视网膜变性、心脏修复等许多退行性疾病。同时，公司还在研究其对多种癌症疗法的影响。

OrphoMed公司宣布在消化疾病周（DDW）上展示其领先候选药物ORP-101的1期数据，该药物用于治疗腹泻型肠易激综合症。ORP-101是一种新型化学实体，旨在通过调节胃肠道运动和减轻腹部疼痛来治疗该疾病，其作用机制是仅与外周mu和kappa阿片受体相互作用，而不产生中枢神经系统阿片类药物的副作用和并发症。OrphoMed公司专注于开发新型首创二聚体疗法，其创始人Nikhilesh Singh博士开发的二聚体平台技术正在推进ORP-101和其他二聚体药物的进展。该公司已完成39百万美元的A轮融资，投资者包括New Enterprise Associates、Takeda Ventures、Pappas Capital和Relativity Healthcare。

CoImmune公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药申请（IND），并允许其推进针对晚期转移性肾细胞癌（mRCC）的CMN-001（前称AGS-003）的Phase 2b临床试验。CMN-001是一种基于树突状细胞的个性化免疫疗法，针对每位患者的特定疾病定制。该临床试验的设计基于对先前临床试验的回顾性分析，其中观察到CMN-001与一种已批准的mRCC治疗药物之间存在显著的协同作用。CoImmune科学家发现了这种协同作用的分子基础，并在2020年1月提交了关于这种新作用机制的组合疗法的专利申请。该试验主要招募高风险mRCC患者，由德克萨斯大学MD安德森癌症中心泌尿外科教授兼副主席Christopher G. Wood博士领导。CoImmune计划在2020年第二季度开始治疗第一位患者，并计划在五个临床卓越中心进行试验。CEO Charles Nicolette表示，公司对启动CMN-001的临床试验感到兴奋，并对其能够重现先前观察到的积极临床信号充满信心。CoImmune专注于个性化免疫肿瘤疗法的开发，包括其针对转移性肾细胞癌的领先候选药物CMN-001，以及针对成人和儿童急性淋巴细

DelMar Pharmaceuticals宣布，其正在进行的针对新诊断的、MGMT非甲基化的多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者进行一线治疗的VAL-083联合放疗的Phase 2临床试验已成功招募并开始对最后一名患者进行给药。该试验在中国广州中山大学肿瘤防治中心（SYSUCC）进行，与广西梧州制药公司合作，旨在招募最多30名患者，以确定一线治疗VAL-083是否能提高无进展生存期（PFS）。DelMar表示，提前完成招募工作将允许更早地公布关键数据，并乐观地预计将在2020年8月底前收到初步数据。此外，DelMar还在美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心进行两项额外的Phase 2临床试验，一项针对辅助治疗，另一项针对复发疾病。

resTORbio公司宣布，其产品RTB101在1b/2a临床试验中表现出良好的耐受性和通过血脑屏障的能力，在脑脊液中的浓度足以抑制TORC1并诱导神经元细胞自噬。该研究评估了RTB101单独或与西罗莫司联合使用在帕金森病（PD）患者中的安全性和耐受性。初步结果表明，所有三种剂量方案均具有良好的耐受性，RTB101单药治疗组的脑脊液浓度高于预期，并有可能在脑内诱导自噬。此外，公司正在探索外部机会，如合作伙伴关系、收购、合并等，以最大化股东价值。

Immutep公司宣布了其TACTI-002临床试验的初步数据，该试验评估了其领先产品eftilagimod alpha（efti）与pembrolizumab联合治疗的效果。数据显示，一线非小细胞肺癌（NSCLC）患者的总缓解率（ORR）为47%，二线头颈鳞状细胞癌（HNSCC）患者的ORR为33%。efti激活抗原呈递细胞并招募T细胞，可能比单独使用pembrolizumab产生更强的抗肿瘤反应。TACTI-002试验正在进行中，旨在评估efti与pembrolizumab联合治疗多种实体瘤的疗效。Immutep计划在2月26日举行全球网络研讨会，讨论其临床项目。

Applied Genetic Technologies Corporation完成了一项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的AAV基因疗法AGTC-501的Phase 1/2临床试验中两个最高剂量组的入组工作。这些患者接受了AGTC XLRP候选药物的更高或最高剂量。公司预计，从这两个额外剂量组获得的信息将有助于巩固之前报告的数据。AGTC计划在2020年下半年报告这两个新剂量组的初步数据，并计划在年底前启动一项关键性试验。AGTC还在进行两个色盲临床研究，预计2020年将有多项数据公布，以继续推动其在1月份创造的势头。AGTC专注于眼科领域，目前正在进行XLRP和色盲的临床试验，同时也在进行光遗传学、耳科学、肾上腺白质营养不良、额颞叶痴呆和肌萎缩侧索硬化等领域的研发。

AI医疗公司万灵（万灵盘古）已完成千万元级A轮融资，资金将用于产品临床试验和注册审批。公司成立于2016年，曾获得天使轮和Pre-A轮融资。万灵盘古专注于精神心理疾病诊疗，自主研发“万灵云”系统，提供预诊筛查、治疗方案等。公司产品规划包括抑郁症、躁郁症等辅助诊断产品，并与多家医院合作优化预诊系统。未来计划打通线上线下，建立诊疗闭环，实现AI辅助诊疗方案的整体落地。

美国默克公司（Merck）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其补充生物制品许可申请（sBLAs）发出完整回复信，申请更新其抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）的剂量频率，包括每六周一次（Q6W）的400毫克剂量，持续30分钟。该申请基于2018年ASCO年会上的药代动力学建模和模拟数据，这些数据支持了欧洲委员会于2019年3月28日批准KEYTRUDA单药治疗适应症的400毫克Q6W剂量。默克正在审查该信件，并将与FDA讨论下一步行动。KEYTRUDA是一种抗PD-1疗法，通过增强人体免疫系统检测和对抗肿瘤细胞的能力。默克拥有行业最大的免疫肿瘤学临床研究计划，目前有超过1050项试验正在研究KEYTRUDA在多种癌症和治疗环境中的应用。KEYTRUDA的临床计划旨在了解KEYTRUDA在癌症中的作用以及可能预测患者从KEYTRUDA治疗中获益的可能性的因素，包括探索几种不同的生物标志物。

ReNeuron集团宣布其基于细胞的卒中治疗候选药物CTX在PISCES II Phase 2a临床试验中取得积极临床数据，并在同行评审期刊《神经病学、神经外科学和精神病学杂志》上发表。该研究显示，在卒中后7个月接受20百万CTX细胞治疗的23名中度至重度残疾的卒中患者中，植入后12个月观察到临床上有意义的残疾程度改善。在具有残余运动受影响手臂的14名患者中，六个月后38.5%的患者和12个月后50%的患者在改良Rankin量表（mRS）上至少有1分的改善。ReNeuron正在进行更大规模的PISCES III研究，这是一项随机对照临床试验，旨在证明接受CTX干细胞治疗的组别与接受安慰剂手术的组别相比，在mRS至少改善1分的患者比例上有显著差异。

Nimble Therapeutics与罗氏集团旗下的Genentech达成一项为期多年的合作，旨在加速发现和开发针对多种疾病的创新肽基药物。该合作将利用Nimble专有的肽合成、筛选和优化平台、化学多样性和集成分析套件，以加快对细胞内和细胞外靶标的潜在化合物发现和优化。Nimble将获得一笔未公开的首付款，并有权获得后续里程碑付款和版税。Nimble Therapeutics致力于将并行化学合成的力量应用于药物发现，其专有技术能够快速合成、筛选和工程化数百万种支架化的天然和修饰型大环肽，并开发了多种生物学分析，以辅助分子筛选和优化，具有更佳的药物特性。

CytoSorbents公司与CMS达成协议，将CytoSorb技术引入中国大陆，用于治疗重症COVID-19患者。双方将合作争取中国药品监督管理局的快速审批通道，将CytoSorb设备捐赠给武汉地区四家医院，用于治疗重症COVID-19患者。CytoSorb是一种用于治疗严重炎症的血液净化技术，已在全球超过80,000例治疗中使用。

Humanetics公司宣布与瑞士Kaiseraugst的DSM Nutritional Products Ltd达成最终协议，收购其与BIO 300药物活性成分（API）生产相关的所有资产。BIO 300是一种处于临床阶段的药物，由Humanetics公司开发，用于肿瘤学和生物防御应用。DSM开发了生产高纯度API的方法并拥有相关专利。收购内容包括专利、商标、制造工艺、分析方法、监管文件以及大量非临床和临床安全性研究。Humanetics计划将制造工艺转移到美国。BIO 300是一种旨在保护正常组织免受辐射伤害的药物，其辐射防护作用最初由武装部队辐射生物学研究机构的国防部研究人员发现。Humanetics已获得大量联邦资金，以推进BIO 300的FDA批准进程，并已启动了BIO 300用于降低癌症治疗中辐射毒性的临床研究。

Elanco Animal Health与Merck Animal Health达成协议，以5500万美元现金交易价格出售Vecoxan全球权益。Vecoxan用于预防和治疗牛犊和羔羊的球虫病。此次出售使Elanco的剥离交易总额达到1.2亿至1.4亿美元，累计产生约4.25亿美元的税前收益，用于偿还交易相关债务。交易完成取决于Elanco与Bayer的交易以及其他常规的关闭条件。Elanco总裁兼首席执行官Jeff Simmons表示，对与Bayer的交易进展感到鼓舞，并期待2020年中完成。Vecoxan的出售与Elanco之前宣布的Osurnia和Capstar剥离以及从Bayer组合中剥离欧洲经济区及英国Drontal和Profender的权利相一致。Elanco正与相关监管机构进行高级别讨论，并已获得中国、土耳其和乌克兰的反垄断批准。Elanco的顾问包括Stifel、Slaughter and May、Covington & Burling LLP和Paul, Weiss, Rifkind, Wharton & Garrison LLP。Elanco是一家全球动物健康公司，致力于通过创新产品和服务

Premier Inc.的ProvideGx项目与辉瑞公司合作，为医疗保健提供者供应Corvert（伊布利特）和长春新碱硫酸盐注射剂，以稳定两种重要药品的长期供应。Corvert是一种用于治疗心房颤动或心房扑动的抗心律失常药物，而长春新碱是一种主要用于治疗儿童癌症的化疗药物。Premier的总裁Michael J. Alkire表示，支持这些重要药品的可持续供应是公司的首要任务，该协议体现了ProvideGx项目的核心优势，即提供短期和长期解决方案，以支持会员和患者。Premier的ProvideGx项目为成员提供了超过150种药物，包括可能被列入国家药物短缺清单的药物，并计划在未来几个月内引入超过50种新药。辉瑞全球医院总裁Suneet Varma表示，该协议将继续加强辉瑞在解决药物短缺方面的努力，希望最终增加患者对Corvert和长春新碱这两种重要药品的访问，并推动市场的长期可持续性。

Five Prime Therapeutics与全球领先的癌症疗法开发商Seattle Genetics达成全球许可协议，共同开发新型抗体-药物偶联（ADC）疗法。Five Prime将获得500万美元的前期付款，并有望获得高达5.25亿美元的里程碑付款。该协议允许Five Prime从其临床前管线中实现价值，同时优先考虑其临床投资。Five Prime致力于开发针对实体瘤的免疫调节剂和精准疗法，并与全球领先的制药公司建立了战略合作伙伴关系。

Molecular Templates公司宣布启动了一项针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的TAK-169 Phase I临床试验，TAK-169是一种潜在的首个CD38靶向ETB，与Takeda公司共同开发。该公司将因此获得Takeda支付的1000万美元款项。TAK-169利用Molecular Templates的第二代去免疫ETB技术，旨在为多发性骨髓瘤患者提供一种有希望的治疗方法。该研究是一项多中心的开放标签剂量递增研究，主要评估TAK-169的安全性，次要终点包括初步疗效、药代动力学、药效学和免疫原性指标。Takeda的Chris Arendt博士表示，TAK-169的开发是Takeda与全球顶级合作伙伴合作发现和开发针对多发性骨髓瘤和其他血液恶性肿瘤的变革性新疗法的典范。Molecular Templates与Takeda于2018年9月达成协议，共同开发CD38靶向ETBs治疗多发性骨髓瘤，Takeda已支付3000万美元的首付款，Molecular Templates有资格获得高达6.325亿美元的开发、监管和商业里程碑付款。