REGENXBIO公司宣布，其RGX-314基因治疗药物的临床试验数据将在美国眼科学会2021年年度会议上进行口头报告。RGX-314是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病视网膜病变的潜在一次性治疗。该药物通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）来阻止新血管生长和视网膜积液。REGENXBIO正在研究两种将RGX-314输送到眼睛的方法，包括标准化视网膜下给药程序和经脉络膜下空间给药。此外，REGENXBIO已获得Clearside Biomedical公司SCS Microinjector®的独家许可，用于将基因治疗药物输送到眼睛的脉络膜下空间。REGENXBIO是一家专注于基因治疗的临床阶段生物技术公司，其NAV®技术平台拥有超过100种新型AAV病毒载体，包括AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10。

EyePoint Pharmaceuticals宣布将于11月13日举办电话会议，重点介绍其正在进行的一期DAVIO试验的EYP-1901治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的初步数据。该公司科学顾问委员会主席、知名眼科专家Dr. Carl Regillo将参与此次直播活动。会议将回顾Dr. David Boyer在11月13日美国眼科协会（AAO）视网膜专科日会上所展示的一期DAVIO试验结果。投资者可通过拨打（877）312-7507（国内）或（631）813-4828（国际）并引用会议ID 9396888参加电话会议。会议的实时音频网络直播可通过公司网站www.eyepointpharma.com的投资者部分访问，会议结束后还将提供网络直播回放。EyePoint Pharmaceuticals是一家致力于开发并商业化治疗严重眼科疾病的药物的公司，其产品线利用专有的Durasert®技术进行持续眼内药物输送，包括EYP-1901，这是一种潜在的每半年一次的玻璃体注射抗VEGF治疗药物，最初针对湿性年龄相关性黄斑变性。

Smart Immune SAS公司利用其专有的体外生物模拟“试管中的胸腺”技术，开发同种异体T细胞祖细胞Smart-101（ProTcell™）以实现快速免疫重建。该公司在2021年11月5日宣布，将在美国血液学会（ASH）第63届年会上展示其临床数据和临床前研究。Smart-Immune最近还宣布开始其首个美国临床试验，使用其T细胞祖细胞产品（Smart-101）治疗接受同种异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的AML和ALL患者。这些研究包括快速和安全的T细胞免疫重建，以及使用Delta-4配体基于的体外生产大量基因修饰的NK细胞。Smart-Immune致力于通过其独特的ProTcell™平台，使T细胞疗法对所有患者可及且负担得起，并已开发出处于临床阶段的T细胞祖细胞，旨在改善受恶性血液疾病或罕见原发性免疫缺陷影响的患者的预后。

以色列初创公司illumigyn推出妇科成像平台，旨在为全球女性提供可负担的医疗服务，包括宫颈癌筛查、评估、诊断和治疗。该公司已完成3300万美元融资，将用于研发和生产，并计划拓展至美国、阿联酋、印度、新加坡和韩国市场。其Gynescope系统通过数字记录宫颈、阴道和外生殖器数据，可由受过训练的护理人员操作，并通过云端安全储存数据，符合HIPAA法案。公司旨在为全球女性提供更安全、便捷的妇科检查服务，解决因宗教、文化、地域等因素导致的妇科护理不足问题。

Angion Biomedica Corp在2021年美国肾脏病学会的肾脏周会上展示了其新型小分子药物ANG-3070在治疗多种严重纤维化肾脏疾病方面的潜力。ANG-3070是一种口服的酪氨酸激酶受体抑制剂，用于治疗纤维化疾病，尤其是肺和肾脏疾病。公司在会议上呈现了四篇关于ANG-3070的研究海报，包括其在原发性蛋白尿性肾脏疾病患者中的安全性及有效性研究设计、在被动Heymann肾病大鼠模型中的效果、在Alport综合征小鼠模型中的效果以及在单侧输尿管梗阻小鼠模型中的纤维化影响。这些研究显示ANG-3070在治疗纤维化肾脏疾病方面具有广泛潜力，并有望在2021年底开始进行二期临床试验。此外，Angion还致力于开发其他新型药物，如ANG-3777和针对ROCK2和CYP11B2的抑制剂，以改善急性器官损伤和纤维化疾病患者的治疗状况。

天演药业在第63届美国血液学会（ASH）年会摘要上公布两个新项目ADG153和ADG152的临床前数据，展示了其原创抗体在癌症免疫疗法中的差异化特征。ADG153是一款抗CD47的安全抗体，ADG152是一款结合双特异性CD3 T细胞接合器平台和安全抗体技术的CD20xCD3强力抗体。这些数据展示了天演药业在抗体发现和药物开发方面的创新成果，包括新表位抗体（NEObody™）、安全抗体（SAFEbody™）和强力抗体（POWERbody™）技术。天演药业正推进这些候选药物的临床前研究，并期待在ASH会议上展示更多详细结果。

默沙东/Ridgeback宣布其研发的口服抗病毒药物莫努匹韦在英国获得批准，用于治疗轻至中度COVID-19成人患者，成为全球首个获批的同类药物。该药最初针对马脑炎病毒，后转为新冠特效药，由默沙东和Ridgeback共同开发。默沙东曾与美国政府签订采购协议，预计2022年销售额可达50亿-70亿美元。莫努匹韦具有便捷、可及性强、产能限制小等优势，但存在耐药性等局限。此外，中和抗体药物作为疫苗补充，具有研发快、特异性强、副作用小等特点，但需每月或每两月注射一次，成本高昂。未来，疫苗、小分子口服药、中和抗体药物将构成抗击新冠病毒的组合拳，市场需求将持续一段时间。

鹰瞳Airdoc创始人张大磊在中关村一家小茶楼与九合创投创始人王啸相遇，后者投资了鹰瞳Airdoc，助力其发展。经过6年努力，鹰瞳Airdoc成功上市，成为AI医疗影像赛道上首家上市企业。公司产品“糖尿病视网膜病变眼底图像辅助诊断软件”获得国家药监局批准，其高质量临床数据成为市场准入门槛。鹰瞳Airdoc在院外场景率先实现商业化，其产品管线覆盖医院内外多个科室，收入有望逼近亿元级。AI医疗行业迎来高光时刻，但需关注其价值创造、商业化速度和用户认知等问题。

亚盛医药宣布其三个在研新药奥雷巴替尼、APG-2575、APG-1252的六项研究进展入选第63届美国血液学会年会，其中APG-2575和BCL-2/Bcl-xL双靶点抑制剂APG-1252以壁报展示形式公布了两项临床数据和一项临床前研究结果。奥雷巴替尼治疗TKI耐药的慢性髓性白血病（CML）受试者的I期研究显示安全性良好，且APG-2575在治疗血液肿瘤的多中心、开放标签I期单药研究中表现出良好的耐受性，无肿瘤溶解综合征发生。APG-1252在NK/TCL中显示出良好的抗肿瘤作用。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病等治疗领域开发创新药物，目前拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线，并在全球范围内进行知识产权布局。

亚盛医药宣布，其研发的1类新药奥雷巴替尼三项临床进展入选第63届美国血液学会年会，其中一项获口头报告。该药是针对慢性髓性白血病（CML）的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，对一代、二代TKI耐药的CML患者具有显著疗效。亚盛医药在中国递交的奥雷巴替尼新药上市申请已进入审评，并获纳入优先审评和突破性治疗品种。此外，亚盛医药还展示了其他两个新药的临床研究进展。

优麦科技，一家专注于皮肤互联网医疗的平台，近期获得了千骥资本近千万美元的A++轮融资，这是继不久前A+轮融资后的第二轮融资。此次融资将用于进一步研发皮肤数字工具和肌肤管理平台。此外，优麦科技与CSID专家团队共同研发的皮肤图像管理软件(USKIN-001)获得了NMPAⅡ类医疗器械注册证，这将有助于拓展皮肤科在影像处理、信息获取、临床诊断等方面的能力。优麦科技已建立“D+B+C”的业务模式，致力于打通临床数据收集、医患教育、市场推广、诊疗服务、专病病程管理的全链路径。公司通过一站式肌肤智慧管理平台为消费者提供科普教育、咨询问诊、皮肤档案管理等服务，并推出结合用药与护肤的智慧肌肤解决方案。千骥资本认为，随着单抗创新药上市和消费者对功效型护肤品需求的增加，皮肤科市场迎来爆发增长，优麦科技已成为极具影响力的皮肤科数字平台。

佰翱得生物，一家专注于新药研发源头——药物发现阶段的CRO企业，已完成2亿元B轮融资，由康君资本、君联资本联合领投，夏尔巴投资跟投。本轮融资将用于加强冷冻电镜平台建设，推进“千靶万苗®”计划，以促进新药研发源头创新。佰翱得以结构生物学为特色，提供从药靶基因到蛋白到冷冻电镜结构的药物发现一体化服务，通过冷冻电镜技术获取药靶蛋白结构信息，减少化合物合成时间和数量，快速发现新药。公司拥有超过百人的复杂药靶蛋白制备团队和结构生物学团队，具备X-ray晶体结构解析、冷冻电镜SPA单颗粒分析和MircroED微晶电子衍射等技术，约90%客户来自海外。佰翱得于2017年筹建冷冻电镜平台，2020年推出基因到冷冻电镜结构CRO服务，并装备多套高端冷冻电镜。此外，佰翱得启动“千靶万苗®”计划，建立多个工具库，加速新药研发源头创新，并拓展国内市场，与多家新药研发企业达成战略合作。

NRx Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）拒绝为其药物ZYESAMI（aviptadil）颁发紧急使用授权（EUA），理由是缺乏关于该药已知和潜在益处以及已知和潜在风险的数据。NRx计划协调FDA审查在NIH ACTIV-3b试验中已接受ZYESAMI治疗的150名以上患者。NRx首席执行官兼董事会主席Jonathan Javitt表示，ZYESAMI在安全性方面表现出色，并在ICU存活率方面提高了两倍。NRx正在积极与FDA合作，提交所需数据，并请求召开会议，讨论ZYESAMI的开发。同时，NRx正在与多个大陆的监管机构和潜在合作伙伴合作，推进ZYESAMI的监管批准。NRx还继续在NIH ACTIV-3b试验中研究吸入ZYESAMI对患有严重但非危重COVID-19的患者的影响。

Medicure公司宣布SAVI-PCI临床试验结果，该试验显示短时注射AGGRASTAT（替罗非班氯化物）与标示剂量INTEGRILIN（依替巴肽）或长时注射AGGRASTAT在主要终点（联合有效性和主要出血）上非劣效。这是一项随机、多中心、开放标签研究，在美国13个地点招募了535名患者，比较了AGGRASTAT的负荷量加短时（1-2小时）注射与INTEGRILIN的标示剂量（双负荷量加12-18小时注射）。研究显示，短时注射AGGRASTAT在主要终点上非劣效于INTEGRILIN（34.2% vs 30.9%）和长时注射AGGRASTAT（34.2% vs 39.0%）。主要终点由围术期肌坏死（PPM）事件驱动，只有一例死亡（INTEGRILIN组）和2例紧急靶血管重建（uTVR）事件（分别发生在短时和长时AGGRASTAT组）。在短时注射AGGRASTAT或标示剂量INTEGRILIN组之间，REPLACE-2定义的主要出血事件没有显著差异（0 vs 0.5%），但与长时AGGRASTAT组相比有显著减少（0 vs 3.2%）。Medicure公司CEO Albert Friesen表示，SAVI-

2seventy bio公司宣布，其肿瘤学细胞疗法管线中的数据将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的第63届美国血液学会（ASH）年会和展览会上进行展示，包括两个口头报告。其中，一项口头报告将介绍SC-DARIC33，这是一种针对急性髓系白血病（AML）的CD33靶向嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，与西雅图儿童治疗药物合作开发。另一项口头报告将展示与Bristol Myers Squibb合作的BCMA靶向CAR T细胞疗法bb21217在复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者中的最新研究结果。此外，还将展示idecabtagene vicleucel（ABECMA；ide-cel）的关键性KarMMa试验的分析，这是一种针对RRMM的一类BCMA靶向CAR T细胞免疫疗法。这些分析表明，在延长随访期间，生活质量有显著改善，大多数患者在KarMMa研究中报告了积极的治疗体验，ide-cel复发的患者从后续治疗中受益，包括抗BCMA治疗。

Wugen公司，一家专注于开发现货型细胞疗法治疗血液和实体肿瘤恶性疾病的临床阶段生物技术公司，宣布将在2021年12月11日至14日在乔治亚州亚特兰大举行的美国血液学会（ASH）第63届年会上展示WU-CART-007的预临床数据。这些数据显示了WU-CART-007在临床前阶段的安全性及抗肿瘤活性。Wugen公司正准备开始招募复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）或淋巴细胞性淋巴瘤（LBL）患者的1/2期临床试验（NCT#04984356）。Wugen公司致力于开发包括WU-NK-101（用于治疗急性髓系白血病）和WU-CART-007（用于治疗T-ALL）在内的多种现货型记忆性自然杀伤细胞和CAR-T细胞疗法。

Imago BioSciences宣布，其两项关于LSD1抑制剂IMG-7289（Bomedemstat）治疗骨髓增殖性肿瘤的研究摘要被接受在2021年12月11日至14日举行的第63届美国血液学会（ASH）年会上进行口头报告。其中一项研究是关于IMG-7289治疗晚期骨髓纤维化的II期临床试验，另一项是关于治疗特发性血小板增多症的II期临床试验。Imago BioSciences专注于发现和开发针对LSD1的分子小药，以改善癌症和骨髓疾病患者的生命质量和寿命。Bomedemstat作为治疗特定骨髓增殖性肿瘤的潜在疾病修饰疗法，正在进行的II期临床试验中评估其效果。