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浸大研发的治疗肌原纤维肌病的中药新药获美国食品及药物管理局（FDA）授予孤儿药资格

研发注册政策

浸大研发的治疗肌原纤维肌病的中药新药获美国食品及药物管理局（FDA）授予孤儿药资格

香港浸会大学中医药药物开发中心研发出一种新药，利用中药枇杷叶的有效成分治疗罕见病肌纤维性肌病，该药获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，成为香港首个获此资格的植物药。这一指定将加速新药的审批流程，包括加快审查过程、免除市场授权费和获得七年市场独占权。研究团队计划在两年内向FDA提交新药临床试验申请。肌纤维性肌病是一种由基因突变引起的罕见遗传性神经肌肉疾病，目前尚无有效治疗方法，新药有望缓解症状，提高患者生活质量。

PRNewswire

2024-01-10
Ariceum Therapeutics 申请英国临床试验授权（CTA），以在复发性胶质母细胞瘤患者中测试其 First-in-Class 碘 123 标记的 PARP 抑制剂

研发注册政策

Ariceum Therapeutics 申请英国临床试验授权（CTA），以在复发性胶质母细胞瘤患者中测试其 First-in-Class 碘 123 标记的 PARP 抑制剂

Ariceum Therapeutics，一家专注于开发放射性药物产品的私人生物技术公司，近日宣布向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了进行123 I-ATT001（碘-123标记的PARP抑制剂） Phase 1临床试验的申请，该药物用于治疗复发性胶质母细胞瘤。这一申请紧随Ariceum在2023年6月收购了Thergagnostics Ltd之后，该公司是首个进行123 I-ATT001初步开发工作的英国私人生物制药公司。Ariceum Therapeutics成为首个资助复发性胶质母细胞瘤Auger疗法临床试验的公司。CEO Manfred Rüdiger表示，123 I-ATT001是一种针对PARP的靶向Auger电子疗法，在临床前研究中显示出有希望的结果。Ariceum正在探索123 I-ATT001在治疗其他实体瘤中的应用，因为PARP是多个癌症中高度表达的靶点。此外，Ariceum Therapeutics还开发了177Lu-satoreotide tetraxetan（satoreotide），这是一种SSTR2受体的拮抗剂，用于治疗神经内分泌瘤和其他侵袭性癌症。

PRNewswire

2024-01-10

实体瘤 PARP SSTR2
STADA 和 Alvotech 获得欧洲首个 Ustekinumab 生物仿制药 Uzpruvo 的批准

研发注册政策

STADA 和 Alvotech 获得欧洲首个 Ustekinumab 生物仿制药 Uzpruvo 的批准

欧洲药品管理局批准了Uzpruvo®（AVT04），一种针对Stelara®（ustekinumab）的生物类似物，这是首个在胃肠病学、皮肤病学和风湿病学领域的生物类似物。该批准为2024年7月Stelara知识产权到期后，约25亿欧元（27亿美元）的欧盟ustekinumab市场生物类似物竞争铺平了道路。Uzpruvo生物类似物的批准基于包括分析、非临床和临床相似性数据在内的全面方案，包括AVT04-GL-301确认性比较疗效和安全性临床试验，该试验在患有中度至重度慢性斑块状银屑病的患者中进行了。STADA和Alvotech表示，这一批准为欧洲胃肠科医生、皮肤科医生和风湿科医生提供了额外的成本效益治疗选择，并有望扩大患者对这种改变生命的生物疗法的访问。

GlobeNewswire

2024-01-10

Alvotech hf 乌司奴单抗
Fermion 宣布非成瘾性止痛药 FZ008-145 获得中国 NMPA 的 IND 批准

研发注册政策

Fermion 宣布非成瘾性止痛药 FZ008-145 获得中国 NMPA 的 IND 批准

广州费蒙科技有限责任公司（费蒙）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了其非成瘾性止痛药FZ008-145的药物临床试验申请。FZ008-145是一种高度选择性的第二代Nav1.8抑制剂，具有强大的非成瘾性止痛优势。费蒙与Joincare制药集团签署了独家合作协议，授予其在更大中国区的独家权利。费蒙自2019年成立以来，专注于中枢神经系统（CNS）领域的新药研发，利用其专有的Drug Studio AI平台，致力于提高目标选择性和组织靶向性，以减少脱靶效应，确保药物在目标组织中的精确分布，推动创新药物的开发。费蒙的两个候选药物管线FZ008-145和FZ002-037，分别处于不同临床试验阶段，旨在为疼痛治疗提供新的选择。

PRNewswire

2024-01-10

国家药品监督管理局疼痛
Valneva 为单针基孔肯雅热疫苗儿科试验的首位参与者接种疫苗

研发注册政策

Valneva 为单针基孔肯雅热疫苗儿科试验的首位参与者接种疫苗

Valneva公司在法国圣赫布兰宣布，其单剂型基孔肯雅疫苗的Phase 2临床试验已开始，该试验旨在评估两种不同剂量水平在儿童中的安全性和免疫原性。此前，该公司在青少年中报告了积极的Phase 3数据，证实了在成人中的免疫原性和安全性。目前，没有针对儿童的基孔肯雅疫苗，Valneva的IXCHIQ®疫苗是目前唯一获得许可的成人疫苗。该Phase 2临床试验计划在多米尼加共和国和洪都拉斯的三个试验点招募约300名1至11岁的健康儿童。Valneva还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）对IXCHIQ®疫苗的批准，并正在欧洲药品管理局（EMA）、加拿大卫生部和巴西卫生监管局（Anvisa）审查三个营销申请，预计2024年可能获得批准。

GlobeNewswire

2024-01-10

Valneva SE
全球首款阿尔茨海默病靶向药乐意保®（仑卡奈单抗）在中国获批

研发注册政策

全球首款阿尔茨海默病靶向药乐意保®（仑卡奈单抗）在中国获批

卫材（中国）药业有限公司宣布，其创新治疗药物乐意保®（仑卡奈单抗）获得国家药品监督管理局批准，正式进入中国市场，用于治疗阿尔茨海默病（AD）引起的轻度认知障碍和轻度痴呆。这是全球首个针对AD病因的靶向药物，标志着AD治疗进入“对因治疗”新时代。AD在中国患者众多，且疾病负担沉重，新药的批准为患者带来新的治疗希望。乐意保®通过直接干预AD致病元凶，显示出显著的疗效和良好的安全性，有助于改善早期AD患者的认知障碍，延长独立生活时间。同时，公众对AD的认知不足，导致早期诊断和干预不足，卫材将推动AD疾病诊疗关口前移，优化用药可及性，提高公众认知，为患者家庭带来更多福祉。

美通社

2024-01-10

国家药品监督管理局老年性痴呆适应障碍仑卡奈单抗认知障碍
诺华可善挺®（司库奇尤单抗）银屑病关节炎新适应症在华获批

研发注册政策

诺华可善挺®（司库奇尤单抗）银屑病关节炎新适应症在华获批

诺华中国宣布，其创新生物制剂可善挺®（司库奇尤单抗）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗活动性银屑病关节炎的成年患者，这是继“中重度斑块状银屑病”和“强直性脊柱炎”后，可善挺®在中国获批的第三个适应症。该药自2019年在华上市以来，已惠及数十万中国患者。银屑病患者发生银屑病关节炎的终生风险高达30%，银屑病关节炎是一种与银屑病密切相关的炎性关节病，其关节症状可表现为肿胀、疼痛、晨僵及关节活动受限等。司库奇尤单抗作为全球首个获批的全人源白介素（IL）-17A抑制剂，可特异性中和多种来源的IL-17A，抑制其促炎作用。国内三期临床的试验结果也验证了司库奇尤单抗在中国人群治疗中展现出的有效性及安全性。

美通社

2024-01-10

IL-17A 司库奇尤单抗国家药品监督管理局强直性脊柱炎银屑病关节炎
君实生物宣布在Nature Medicine发表特瑞普利单抗治疗转移性或复发性三阴性乳腺癌的随机3期试验TORCHLIGHT的结果

研发注册政策

君实生物宣布在Nature Medicine发表特瑞普利单抗治疗转移性或复发性三阴性乳腺癌的随机3期试验TORCHLIGHT的结果

上海君实生物科技有限公司宣布，其研发的toripalimab联合nab-paclitaxel治疗新诊断的转移性或复发性局部晚期三阴性乳腺癌（TNBC）的III期临床试验TORCHLIGHT取得积极成果，该研究首次在中国实现了晚期TNBC免疫疗法的阳性结果。研究结果显示，toripalimab联合nab-paclitaxel显著提高了PD-L1阳性患者的无进展生存期（PFS），同时保持了可接受的安全性。此外，toripalimab在中国和美国均已获得批准上市，并在全球范围内进行多项临床试验，涵盖多种肿瘤类型。

GlobeNewswire

2024-01-10

PD-L1 特瑞普利单抗上海君实生物医药科技股份有限公司
36氪独家｜成立半年拿到超亿元天使轮融资，星动纪元专注研发具身智能人形机器人

医药投融资

36氪独家｜成立半年拿到超亿元天使轮融资，星动纪元专注研发具身智能人形机器人

人形机器人研发公司「星动纪元」获得超亿元天使轮融资，由联想创投领投，金鼎资本、清控天诚跟投，老股东世纪金源超额追投，华兴资本担任财务顾问。公司致力于具身智能和人形机器人研发，产品包括小星和小星Max，分别适用于不同场景。创始人陈建宇拥有丰富的机器人控制和AI研发经验，团队技术实力强大，获得投资方高度评价和看好。

36氪

2024-01-10

世纪金源联想创投金鼎资本
捷思英达美子公司联合临床研究机构在2023 ASH发布VIC-1911的I期临床信息

研发注册政策

捷思英达美子公司联合临床研究机构在2023 ASH发布VIC-1911的I期临床信息

在2023年第65届美国血液学年会上，捷思英达美国子公司VITRAC Therapeutics与明尼苏达大学、罗斯威尔公园综合癌症中心共同展示了VIC-1911联合PTCy/Sirolimus治疗移植物抗宿主病和白血病复发的Phase I临床试验结果。结果显示，VIC-1911在多个剂量组中均未观察到剂量限制性毒性，且在推荐剂量下展现出预期的生物学功效，支持其作为预防性治疗和减少白血病复发的潜力。VIC-1911作为新一代Aurora A抑制剂，在临床研究中表现出良好的安全性，且具备国际首创潜力。捷思英达作为一家专注于肿瘤精准治疗新药研发的生物医药企业，拥有资深国际化团队，与国内外权威机构合作，致力于原创新药研发，目前有三个产品进入或即将进入临床2期研究阶段。

微信公众号

2024-01-10

白血病移植物抗宿主病
布局千亿美元非成瘾镇痛最具潜力靶标，费米子第二代Nav1.8获批IND

研发注册政策

布局千亿美元非成瘾镇痛最具潜力靶标，费米子第二代Nav1.8获批IND

国家药品监督管理局批准了费米子科技有限责任公司开发的疼痛管线FZ008-145的IND申请，该药物是一款高选择性Nav1.8抑制剂，具有强效、非成瘾性镇痛的特点。费米子与健康元药业集团签署协议，将FZ008-145在大中华区的权益独家授予健康元。费米子专注于非成瘾性镇痛领域，拥有两条候选管线，其中FZ002-037已完成临床Ⅰ期，即将启动临床II期。费米子运用自主开发的Drug Studio AI药物研发平台，在CNS领域布局了4条新药管线，包括SSTR4激动剂FZ002-037和Nav1.8抑制剂FZ008-145，有望填补疼痛治疗领域的需求缺口。

动脉网

2024-01-10

国家药品监督管理局疼痛
循曜生物完成近两亿元A轮融资，龙磐投资领投

医药投融资

循曜生物完成近两亿元A轮融资，龙磐投资领投

上海循曜生物科技有限公司完成近两亿元A轮融资，由龙磐投资领投，老股东上海生物医药基金追加投资。公司成立于2021年，聚焦出凝血及纤维化领域创新药物研发，由上海交通大学医学院刘俊岭教授团队孵化创立。公司基于创始团队的技术积累，建立了原创性靶点及新分子管线，并搭建了新一代抗体及蛋白类药物发现及改造技术平台。本轮融资资金将助力推进公司现有管线的临床及临床前研究。刘俊岭教授带领的核心团队由高学历、高水平的科研及产业专家组成，完成了全球首创新靶点雾化吸入抗体药物的IND申报并获批临床。公司管线包括全球首创新靶点肺纤维化治疗性雾化吸入抗体药物、针对A型血友病的全新特异性双抗分子以及全新靶点的长效可拮抗的抗凝抗体等。此外，公司拥有自主知识产权的药物研发技术平台EMPRESS™，并成立了全资子公司循曜博图，致力于打造基于合成生物学的早期研发服务平台。

动脉网

2024-01-10

上海交通大学医学院肺纤维化因子 VIII 缺乏
诺华司库奇尤单抗新适应症在华获批，治疗银屑病关节炎

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诺华司库奇尤单抗新适应症在华获批，治疗银屑病关节炎

1月9日，药监局批准诺华司库奇尤单抗新适应症，用于治疗活动性银屑病关节炎，成为在中国获批的第三个适应症。司库奇尤单抗是全球首个全人源白介素（IL）-17A抑制剂，可特异性中和IL-17A，抑制其促炎作用。多项研究证实司库奇尤单抗可快速改善银屑病关节炎患者的六大疾病维度，疗效与阿达木单抗相当，且对银屑病疗效更优。临床试验显示，司库奇尤单抗治疗银屑病关节炎患者疗效持久且安全。

微信公众号

2024-01-10

IL-17A Novartis AG 司库奇尤单抗银屑病关节炎阿达木单抗
希望之城儿童癌症中心儿童肿瘤学小组开展了规模最大的临床试验，旨在预防儿童癌症幸存者心力衰竭

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希望之城儿童癌症中心儿童肿瘤学小组开展了规模最大的临床试验，旨在预防儿童癌症幸存者心力衰竭

洛杉矶，City of Hope医疗团队与儿童肿瘤学组（COG）合作，开展了迄今为止规模最大的临床试验，旨在降低儿童癌症幸存者患心脏衰竭的风险。研究发现，血管舒张药物卡维地洛对儿童癌症幸存者安全，可能改善化疗暴露导致的心脏损伤重要指标。该研究发表在《柳叶刀·肿瘤学》上，指出长期化疗药物阿霉素类的心脏衰竭风险增加，表现为心脏肌肉变薄和心腔扩大。City of Hope的Saro H. Armenian博士表示，随着儿童癌症幸存者数量的增加，早期干预措施的开发至关重要。该研究在30家COG成员医院进行，182名参与者接受了两年相对低剂量的卡维地洛或等效安慰剂。尽管临床试验未达到减少心脏肌肉变薄和心腔扩大的目标，但在心脏左心室收缩末期壁应力方面有显著改善，这是心脏健康恶化的早期生物标志物。研究为未来针对高风险患者开展的三期临床试验奠定了基础。

Businesswire

2024-01-10

心力衰竭心脏衰竭 City of Hope 卡维地洛
爱尔康宣布 AR-15512 的 3 期 COMET 试验取得积极顶线结果，AR-15512 是一种治疗干眼症的新型外用候选药物

研发注册政策

爱尔康宣布 AR-15512 的 3 期 COMET 试验取得积极顶线结果，AR-15512 是一种治疗干眼症的新型外用候选药物

Alcon公司宣布其研发的AR-15512候选药物在两项关键III期临床试验COMET-2和COMET-3中显示出积极结果，该药物用于治疗干眼症的症状和体征。试验共招募了超过930名干眼症患者，结果显示在14天后，至少有10毫米Schirmer泪液分泌量增加的患者比例达到了统计学上的显著性。AR-15512有望解决当前干眼症治疗方法的局限性，为眼科医生和干眼症患者提供新的有效治疗方法。该药物目前尚未提交给美国食品药品监督管理局（FDA）审批，预计将在2024年中提交新药申请。

Businesswire

2024-01-10

Alcon Inc 干眼症
iCoreConnect Inc. 宣布战略收购 Verifi Dental

医药投融资

iCoreConnect Inc. 宣布战略收购 Verifi Dental

iCoreConnect公司宣布战略收购Verifi Dental，扩展其面向医疗市场的SaaS软件解决方案组合。此次收购标志着公司积极增长战略的推进，增强了iCore在保险验证领域的竞争力，并为客户和股东带来更多价值。Verifi的加入将使iCoreConnect具备更广泛的客户基础和更丰富的产品服务，包括协同效应和运营效率。

GlobeNewswire

2024-01-10

iCoreConnect
Catalyst Pharmaceuticals， Inc. 宣布完成公开募股

医药投融资

Catalyst Pharmaceuticals， Inc. 宣布完成公开募股

Catalyst Pharmaceuticals公司完成了一项共计1000万股普通股的公开发行，每股发行价为15美元，募集资金约1.401亿美元。公司授予承销商30天内以每股15美元的价格购买最多150万股额外普通股的期权。此次发行由BofA Securities、Citigroup、Piper Sandler & Co.、Cantor和Truist Securities担任主承销商，H.C. Wainwright & Co.和Oppenheimer & Co.担任联合主承销商。资金将用于潜在的新产品候选人的收购和一般公司用途。此外，公司还介绍了其专注于罕见神经和癫痫疾病的创新药物研发，包括其旗舰产品FIRDAPSE和最近收购的FYCOMPA、AGAMREE等。

GlobeNewswire

2024-01-10
Vertex 宣布在沙特阿拉伯王国批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）

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Vertex 宣布在沙特阿拉伯王国批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性 β 地中海贫血（TDT）

Vertex制药公司宣布，沙特食品和药品管理局（SFDA）已批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）上市，用于治疗镰状细胞性贫血（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。该疗法适用于12岁及以上患有SCD或TDT的患者。沙特是世界上SCD和TDT发病率最高的国家之一，数千名患者生活在这些遗传性血液疾病中。CASGEVY是首个获得SFDA突破性指定并通过此途径获得批准的药物，也是Vertex在沙特阿拉伯的首个监管批准。该疗法有望为SCD和TDT患者提供一次性的变革性治疗。Vertex正在努力将CASGEVY纳入医院药品目录，以支持尽快报销，并正在努力将更多医院认定为授权治疗中心（ATC），以便将CASGEVY带给患者。

Businesswire

2024-01-10

镰状细胞病 Vertex Inc 小脑共济失调镰状细胞性贫血
Life Molecular Imaging 和 SOFIE 宣布 Neuraceq® 在休斯顿上市

交易并购

Life Molecular Imaging 和 SOFIE 宣布 Neuraceq® 在休斯顿上市

Life Molecular Imaging与SOFIE Biosciences宣布扩大战略合作伙伴关系和许可协议，以在SOFIE位于德克萨斯州休斯顿的放射性药物制造工厂提供和分销Neuraceq®。Neuraceq®是一种经FDA批准的用于检测认知障碍成人患者大脑中β-淀粉样斑块的诊断成像剂，用于阿尔茨海默病和其他认知能力下降原因的评估。此次合作将使Neuraceq®在临床和研究中的应用更加广泛，有助于提高患者对阿尔茨海默病的早期诊断和治疗。

PRNewswire

2024-01-10

老年性痴呆认知障碍
Lifespan Vision Ventures 投资 Bolden Therapeutics

医药投融资

Lifespan Vision Ventures 投资 Bolden Therapeutics

LifeSpan Vision Ventures宣布对专注于神经再生生物技术的Bolden Therapeutics进行投资，该公司致力于开发治疗中枢神经系统疾病的创新疗法。Bolden Therapeutics的联合创始人兼首席执行官Johnny Page表示，他们兴奋地欢迎LifeSpan Vision Ventures加入团队，并期待在接下来的几个月内实现研发治疗神经疾病的疗法目标。Bolden Therapeutics的科学联合创始人Justin Fallon和Ashley Webb发现了一种关键分子途径，可以刺激神经干细胞在成年大脑中产生新的神经元，目前公司正在针对这一遗传验证的目标开发抗义核酸，并准备进行体内疗效测试。LifeSpan Vision Ventures是一家专注于老年化和长寿领域的风险投资公司，致力于支持和发展延长健康寿命、提高老年人生活质量以及解决与年龄相关挑战的创新疗法。

PRNewswire

2024-01-10

中枢神经系统疾病