OrthoTrophix公司宣布，其领先候选药物TPX-100在治疗膝骨关节炎（OA）方面展现出疾病改善的证据。在一项随机、双盲的2期临床试验中，患者的一侧膝盖接受了TPX-100治疗，另一侧膝盖接受安慰剂治疗。结果显示，TPX-100治疗组的膝盖在6个月和12个月时在关键膝盖功能上显示出临床意义和统计学上显著的改善，与安慰剂组相比，骨的三维形状变化显著减少。TPX-100治疗与减少膝盖疼痛频率和骨形状变化相关，表明TPX-100可能通过调节骨形状变化来改善OA症状。这些发现为TPX-100在治疗膝骨关节炎的潜在作用提供了支持。

VIVUS公司完成了一项针对12至17岁肥胖青少年使用Qsymia（芬特明和托吡酯缓释胶囊）的4期临床试验的患者招募。该研究旨在评估Qsymia在体重管理方面的安全性和有效性。美国疾病控制与预防中心估计，美国12至19岁的青少年中约有21%肥胖。世界卫生组织的研究发现，过去40年中，5至19岁儿童的肥胖率增加了十倍，并预测到2022年，全球将有更多儿童超重而非体重不足。VIVUS公司表示，Qsymia具有重大的临床和商业潜力，并致力于扩大其在全球抗肥胖药物市场的份额。该研究的主要终点是评估患者在使用Qsymia与安慰剂相比，在56周治疗期间体重指数（BMI）的平均百分比变化。参与者还将被指导遵循低热量饮食，并实施以家庭为基础的生活方式改良计划，包括体育活动、行为改变和家庭支持。同时，还将评估Qsymia的安全性。

创新制药公司宣布，其主导药物Brilacidin将接受美国12个区域生物安全实验室之一的研究测试，以评估其对SARS-CoV-2（新冠病毒）的潜在抑制效果。测试计划于3月16日开始，研究人员将评估Brilacidin在肺上皮细胞系中对SARS-CoV-2的抑制效果，以及在不同细胞系中对 alphavirus（以委内瑞拉马脑炎病毒[VEEV]为原型）复制的潜在抑制效果。如果Brilacidin显示出希望（在低微摩尔范围内至少1.5-2 log的抑制），测试将扩展到包括其他机制作用研究，以确定Brilacidin在SARS-CoV-2病毒生命周期中的特定抑制活性，包括病毒进入、病毒RNA和病毒释放。此外，还将探索Brilacidin与其他抗病毒药物的协同作用。Brilacidin是一种针对COVID-19的药物，之前已在人类试验中测试过其他临床适应症，具有已建立的疗效和安全性资料，因此可能有助于迅速应对全球冠状病毒危机。

美国生物技术公司Prevail Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对前额叶痴呆（FTD-GRN）患者的实验性基因疗法PR006的IND申请，该公司可启动其1/2期临床试验。PR006是一种潜在的一次性基因疗法，旨在通过AAV9载体递送健康的GRN基因，以增加FTD-GRN患者大脑中的progranulin水平。该疗法针对由GRN基因突变引起的神经退行性疾病，旨在减缓或停止疾病的进展。PR006是首个进入临床试验的FTD-GRN基因疗法，并获得孤儿药资格认定。该临床试验将评估PR006的安全性和耐受性，并测量关键生物标志物和探索性疗效终点。

Evelo Biosciences宣布其炎症产品候选药物EDP1815的标志物数据。正在进行的一期临床试验的初步数据显示，EDP1815在多个系统性炎症标志物上表现出显著活性，包括IL-6和IL-8。这些数据支持了EDP1815治疗如银屑病等经典炎症疾病的潜力。Evelo公司首席科学官Mark Bodmer表示，这些结果支持了通过靶向小肠轴（SINTAX™）来治疗系统性炎症的假设。Evelo计划在2020年底的银屑病二期临床试验数据公布后，研究EDP1815在一系列炎症疾病中的应用。基于新的标志物数据，Evelo正在评估将EDP1815开发用于治疗由病毒感染引起的疾病，包括流感冠状病毒（SARS-CoV-2）。

英国斯特恩斯-阿彭-桑姆斯，2020年3月2日——全球生物制药公司Mallinckrodt plc（纽约证券交易所代码：MNK）今日宣布，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对terlipressin的新药申请（NDA），terlipressin是一种正在研究用于治疗肝肾综合征1型（HRS-1）的实验性药物。公司通过提交其临床数据包开始了滚动提交，预计将在未来几个月内完成NDA的提交。HRS-1是一种涉及肝硬化患者急性肾衰竭的急性、危及生命的综合征，如未治疗，其平均生存时间不到两周，三个月内死亡率超过80%。目前，美国尚无批准的HRS-1药物疗法，估计每年约有3万至4万名患者受到影响。Mallinckrodt公司执行副总裁兼首席科学官Steven Romano表示，这是实现美国HRS-1首例FDA批准治疗的重要里程碑。terlipressin的NDA部分基于CONFIRM III期临床试验的结果，这是迄今为止在HRS-1患者中进行的最大规模的前瞻性研究（n=300），也是持续17年努力的结果，旨在将terlipressin用于美国和加拿大的潜在用途。该试验达到了其主要终点——验证的HRS逆转（VHRS

Pfizer和Eli Lilly公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理tanezumab 2.5 mg皮下注射（SC）的生物制品许可申请（BLA），该药物正在评估中，用于治疗因中度至重度骨关节炎（OA）导致的慢性疼痛且对其他镇痛药反应不足的患者。tanezumab是一种单克隆抗体，属于非阿片类慢性疼痛药物研究中的神经生长因子（NGF）抑制剂。目前，美国有超过2700万美国人患有OA，其中1100万人患有中度至重度OA。目前的治疗选项无法满足所有中度至重度OA患者的需求，许多患者需要尝试多种疗法以缓解疼痛。FDA的目标日期是2020年12月对tanezumab申请做出决定。Pfizer全球产品开发部门tanezumab开发团队负责人Ken Verburg表示，FDA接受tanezumab申请是一个重要里程碑，其广泛的监管提交反映了他们在tanezumab开发过程中收集的大量临床数据。Lilly生物制药总裁Patrik Jonsson表示，OA患者面临巨大的负担，这种疼痛会影响他们参与日常活动的能力，从而产生重大的心理、社会和后果。Pfizer和Lilly于2013年达成全球合作，开发和商业化tanez

ARS Pharmaceuticals将在美国费城举行的AAAAI 2020年会上展示三项关键临床研究的新数据，以支持Neffy™（肾上腺素鼻喷剂）的新药申请。研究数据包括Neffy™，一种研究中的鼻内肾上腺素喷雾剂，可能提供一种易于使用、无需针头、方便且更可靠的严重食物、药物和昆虫叮咬过敏反应治疗，这些反应可能导致致命的过敏性休克。数据将展示肾上腺素在鼻内、肌肉内和皮下给药后的药代动力学和药效学，以及活跃的过敏性鼻炎症状对鼻内肾上腺素吸收的影响。此外，还将展示两个额外的摘要，包括EPI04在过敏性鼻炎患者中的数据以及一项分析美国索赔数据库中数据的研究，以从严重过敏反应（包括过敏性休克）患者的肾上腺素治疗特征中汲取教训，以帮助改善专业和患者教育。ARS Pharmaceuticals总裁兼首席执行官理查德·洛温塔尔表示，他们期待在AAAAI上展示这些关键注册研究的新数据，这些数据表明Neffy™有可能成为紧急治疗致命过敏性反应的安全有效替代品。Neffy™是一种简单易用、快速给药且无需针头的肾上腺素紧急给药解决方案，他们相信这将改变严重过敏患者及其家人的生活。ARS-1被授予FDA的快速通道资格，旨在加快治疗

Medivir AB宣布，在MIV-818的Ib期临床试验中，首例晚期肝癌患者已开始接受药物剂量。该Ib期试验是继Ia期剂量递增研究之后进行的，旨在评估MIV-818的安全性和耐受性，并进一步探索其疗效。Ia期研究显示MIV-818对肝癌有针对性效果，其中五名患者在接受治疗后肝病稳定。Medivir首席执行官Uli Hacksell表示，MIV-818有望为肝癌患者提供重大治疗益处，因为晚期肝癌患者治疗选择有限，未满足的医疗需求很大。MIV-818是一种旨在选择性治疗肝癌并最小化副作用的前药，有潜力成为首个针对肝细胞癌和其他形式肝癌的口服靶向药物。Medivir专注于开发针对癌症的创新药物，旨在满足高未满足医疗需求的治疗领域。

AB Science将于2020年3月6日举办一场关于masitinib在多发性硬化症进展形式中的作用的在线直播，邀请三位关键意见领袖进行讨论。这场直播将介绍masitinib在治疗多发性硬化症方面的最新临床试验结果，并探讨其在治疗进展性多发性硬化症中的作用。直播还包括问答环节，参与者可通过电子邮件提交问题。masitinib是一种针对肥大细胞和巨噬细胞的酪氨酸激酶抑制剂，具有在神经退行性疾病如肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症和可能阿尔茨海默病中广泛应用的潜力。AB Science是一家专注于蛋白质激酶抑制剂（PKIs）研究、开发和商业化的制药公司，总部位于法国巴黎。

中国国家药品监督管理局批准了默克公司研发的ERBITUX®（西妥昔单抗）与铂类化疗药物联合氟尿嘧啶用于治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M SCCHN）的一线治疗。这一批准基于关键性III期CHANGE II临床试验，结果显示与单独使用铂类化疗相比，ERBITUX®联合铂类化疗在缓解率、疾病进展和生存率方面均有显著改善。这一批准标志着默克公司在全球专科创新领域的承诺，包括将创新药物带给那些医疗需求未被满足的市场。该研究显示，ERBITUX®联合化疗可延长患者的无进展生存期、总生存期和总缓解率，证实了EXTREME方案在R/M SCCHN患者中的相关性。默克公司表示，这一批准是履行其全球专科创新承诺的重要一步，特别是在满足高未满足医疗需求的市场。

思源电气以3200万元投资红外测温厂商天铂云科，获得其10%股权。天铂云科专注于红外热像仪产品研发、生产和销售，产品广泛应用于电力、消防等领域。公司净利润率超过多家同类上市公司，主要得益于其产品设计和软件算法的竞争力。思源电气认为交易定价合理，预计投资能取得最低回报。天铂云科拥有自主核心技术和多项专利，产品在多个工程项目中被采用。

月子护理品牌“圣贝拉”及其母公司“贝康国际”宣布完成B轮融资，由新鸿基独家战略投资，估值近亿美元。贝康国际专注于服务中高产家庭，业务涵盖母婴护理、家庭育儿、职业护理培训等，通过轻资产运营模式实现快速扩张。圣贝拉以中高端市场定位，入驻全球六星级奢华酒店，提供高品质护理服务。贝康国际拓展多元化业务，挖掘用户生命周期价值，包括产前服务、月子护理、育儿早教等，并与微医集团合作提供线上问诊服务。贝康国际计划未来三年开设超过100家门店，成为市占率第一的头部月子会所品牌。

加拿大W. Garfield Weston基金会通过其Weston脑研究所，向Sunnybrook医院捐赠了1670万加元，用于建立Weston家族聚焦超声倡议，旨在革新治疗脑部疾病如阿尔茨海默病、脑癌和肌萎缩侧索硬化症的方法。基金会领导了一个价值3300万的计划，以开发并引入新型聚焦超声技术。该倡议将加速一种新型聚焦超声设备的发展，以实现前所未有的个性化脑部疾病治疗。该计划将最终推出三项世界首例临床试验，并将这一突破性技术更快地带给更多患者。这笔被认为是有史以来对聚焦超声的最大单笔慈善捐赠，还将确保为这一改变游戏规则的技术和其他相关项目提供持续的资源。如果设备商业化，部分收入将重新投资于加拿大聚焦超声研究和创新。这笔独特的捐赠为加拿大的慈善捐赠提供了新的模板，可能被其他加拿大慈善基金会采用，以推动发现和在家乡的创新中实现潜在再投资。Sunnybrook医院的研究团队正在完成一种新型聚焦超声设备的原型，该设备能够利用聚焦超声打开血脑屏障，从而为化疗、抗体、干细胞或基因治疗等潜在有益剂提供进入大脑的途径。该倡议的最终目标是完成新设备的原型，并在加拿大患有各种脑部疾病的病人中展示其有效性。

Gedeon Richter Plc.与WhanIn Pharm. Co., Ltd.签署了独家许可和供应协议，以在韩国商业化新型抗精神病药物cariprazine。Richter负责产品供应，WhanIn负责注册和进行必要的临床试验。根据IQVIA数据，2019年韩国非典型抗精神病药市场销售额为1.8亿美元。Richter将从WhanIn获得前期付款和销售相关的里程碑付款。Cariprazine已在美国和欧盟获得批准，并在全球多个国家上市。WhanIn致力于成为全球中枢神经系统专业公司，而Richter在中央东欧地区是主要的制药公司，其产品组合涵盖多个治疗领域。

Puration, Inc.和Kali-Extracts, Inc.确认了PURA计划收购KALY的CBD糖果业务，KALY正在简化业务以专注于其大麻提取物生物制药业务。KALY的研究主要集中在治疗各种呼吸系统疾病，近期因冠状病毒疫情而受到关注。KALY正在评估其专有的CBD提取物配方作为治疗冠状病毒症状的可能性，该配方原本用于治疗与慢性阻塞性肺病（COPD）和其他类似呼吸系统疾病相关的症状。PURA上周宣布收购了CBD宠物产品业务，预计到2022年美国CBD宠物产品市场将达到11.6亿美元。PURA还计划收购CBD饮料、食品和护肤品业务，并已宣布完成5000万美元的投资以支持收购活动。PURA正在推进对KALY的CBD糖果业务的第二笔收购，并致力于建立更多收购机会的管道。

Seres Therapeutics在2019年取得了显著进展，包括推进其微生物组疗法管线，特别是SER-109和SER-287两个项目的临床研究。公司成功筹集了约1亿美元的新资金，为2020年的关键里程碑提供支持。SER-109针对复发性艰难梭菌感染，预计2020年中报告结果；SER-287针对溃疡性结肠炎，预计2020年下半年报告结果。此外，公司还启动了下一代微生物组疗法SER-301的临床开发，并正在进行SER-401的1b期临床试验。财务方面，Seres在2019年实现了净亏损，但现金储备有所增加，预计能够支持到2021年第二季度。